تتوافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

اتبع Drugslib على

يوافق FDA على Romvimza (Vimseltinib) لعلاج ورم الخلية العملاق من أعراض Tenosynovial

أوساكا ، اليابان ووالتهام ، ماساتشوستس ، 14 فبراير ، 2025 - Ono Pharmaceutical Co. ، المحدودة (المقر الرئيسي: أوساكا ، اليابان ؛ الرئيس: تويشي تاكينو ؛ "أونو") أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على رومفيمزا (Vimseltinib) ، وهو مثبط كيناز ، للمرضى البالغين من أعراض الخلية الزنوية ( TGCT) والتي من المحتمل أن تسبب الاستئصال الجراحي تفاقمًا وظيفيًا أو مراضة شديدة. منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مسبقًا مسارًا سريعًا ومراجعة أولوية لـ Romvimza ، والتي تم تطويرها بواسطة Deciphera Pharmaceuticals ، Inc. ("Deciphera") ، وهي شركة تابعة مملوكة بالكامل لـ Ono.

"توفر موافقة Romvimza خيارًا جديدًا جديدًا للعلاج وفعالًا وفعالًا للأشخاص الذين يعانون من TGCT". المركز الطبي لجامعة ليدن. "يؤثر TGCT سلبًا على حياة المرضى ، مما يسبب ألمًا كبيرًا ، ومحدودة التنقل ، والتصلب. أظهرت دراسة مرحلة الحركة 3 قدرة Romvimza على تقليص الأورام إلى جانب كونها أول عامل تم تحمله جيدًا لإظهار تحسن كبير في عدد من التدابير المهمة الأخرى للحياة دون أي إصابة في الكبد الملحوظة كما هو موضح في علاج TGCT المعتمد الآخر. Romvimza هو معاملة متباينة لديها القدرة على تلبية الاحتياجات غير الملباة لمجتمع TGCT. من المحتمل أن تصبح المعيار الجديد للرعاية للأشخاص الذين يعانون من TGCT والذين يمكن أن يسبب الاستئصال الجراحي من أجل تفاقم الحد الوظيفي أو المراضة الشديدة. وقال ريوتا أوداغاوا ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Deciphera Pharmaceuticals ، إنه يعد أيضًا علامة فارقة مهمة لمنظمتنا ، حيث إنه العلاج الثاني المعتمد الذي تم اكتشافه باستخدام منصة مثبطات كيناز تحكم المحول الخاصة بـ Deciphera. "أود أن أقدم امتناني للمرضى والأسر ومقدمي الرعاية ومقدمي الرعاية الصحية الذين ساهموا في النجاح في الدراسات السريرية لـ Romvimza. التزامهم ، إلى جانب تفاني فرق Deciphera و Ono ، مكننا من النهوض بهذا العلاج الجديد المؤثر ، والذي نتطلع إلى توصيله للمرضى. "

TGCT هو ورم نادر وغير خبيث يتشكل داخل أو بالقرب من المفاصل. ينشأ TGCT من خلل تنظيم الجين CSF1 ، مما يؤدي إلى زيادة إنتاج CSF1. إذا تركت دون علاج أو إذا تكررت الورم مرارًا وتكرارًا ، فقد يؤدي ذلك إلى تلف وانحطاط في المفصل المصاب والأنسجة المحيطة ، مما قد يسبب إعاقة كبيرة.

استندت موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على نتائج الفعالية والسلامة من دراسة حركة المرحلة 3 المحورية لـ Romvimza في المرضى الذين يعانون من TGCT غير قابلة للجراحة مع عدم وجود علاج مسبق مضاد CSF1/CSF1R (العلاج السابق مع Imatinib أو سمحت نيلوتينيب) ، مقارنةً بالعلاج الوهمي ، وكذلك دراسة المرحلة 1/2 لـ Romvimza. في الحركة ، أظهرت Romvimza ORR ذات دلالة إحصائية وذات معنى سريريًا في الأسبوع 25 في عدد السكان النافسيين (ITT) ، كما تم تقييمه بواسطة مراجعة إشعاعية مستقلة (IRR) لكل معايير تقييم الاستجابة في الإصدار 1.1 للأورام الصلبة (RECIST V1. 1) ، مقابل الدواء الوهمي (40 ٪ في ذراع Romvimza مقابل 0 ٪ في ذراع الدواء الوهمي ، P <0.0001). تم دعم نقطة النهاية الأولية من خلال تحسينات ذات دلالة إحصائية وذات مغزى سريريًا في النطاق النشط للحركة ، والأداء البدني المبلغ عنه المريض ، والألم المبلغ عنه المريض الذي لوحظ في ذراع Vimseltinib مقارنةً بالذراع الوهمي في الأسبوع 25. ومتسقًا مع النتائج التي تم الكشف عنها مسبقًا في المرحلة 1/2 التجربة السريرية.

تخطط Deciphera Pharmaceuticals لجعل Romvimza متاحًا تجاريًا في الولايات المتحدة الأسبوع المقبل. تعرف على المزيد على www.romvimza.com.

في يوليو من عام 2024 ، أعلنت الشركة عن تطبيق ترخيص التسويق (MAA) ل Romvimza لعلاج المرضى الذين يعانون من TGCT وهو قيد المراجعة من قبل الأدوية الأوروبية وكالة (EMA).

Deciphera ملتزم بدعم مرضى TGCT ومقدمي الخدمات في التنقل في التغطية والوصول إلى Romvimza. كجزء من هذا الالتزام ، يتوفر Deciphera AccessPointTM ، وهو برنامج لدعم المرضى ، لتوفير برامج شاملة للوصول والمساعدة المالية للمرضى المؤهلين. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة decipheraaccepoint.com أو اتصل بالرقم 1-833-4DACCES (1-833-432-2237) ، من الاثنين إلى الجمعة ، من 8:00 صباحًا إلى 8:00 مساءً بالتوقيت الشرقي (ET).

حول دراسة الحركة

دراسة الحركة عبارة عن دراسة سريرية من جزأين ، عشوائيين ، مزدوج التعمية ، والسيطرة الوهمية ، لتقييم فعالية وسلامة vimseltinib في المرضى الذين يعانون من TGCT غير قابلة للجراحة بدون لا قبل العلاج المضاد لـ CSF1/CSF1R (العلاج السابق مع إيماتينيب أو نيلوتينيب المسموح به). نقطة النهاية الأولية للدراسة هي معدل استجابة موضوعي (ORR) في الأسبوع 25 في السكان النية إلى العلاج (ITT) ، كما تم تقييمه بواسطة المراجعة الإشعاعية المستقلة المستقلة (IRR) لكل معايير تقييم الاستجابة في الإصدار 1.1 الأورام الصلبة ( recist v1.1) ، مقابل وهمي. تشمل نقاط النهاية الثانوية ORR لكل درجة حجم الورم (TVS) ، النطاق النشط للحركة (ROM) ، الوظيفة الفيزيائية ، الصلابة ، جودة الحياة ، والألم ، وكلها تم تقييمها في الأسبوع 25.

تتكون هذه الدراسة من جزأين. في الجزء 1 ، تم اختيارهم بصورة عشوائية للمرضى لتلقي إما vimseltinib أو الدواء الوهمي لمدة 24 أسبوعا. في الجزء 2 ، لدى المرضى الذين تم اختيارهم بشكل عشوائي إلى الدواء الوهمي في الجزء 1 خيار تلقي vimseltinib ، ويحصل جميع المرضى على vimseltinib لفترة طويلة الأجل في بيئة مفتوحة.

كبسولات romvimza (vimseltinib)

المؤشرات والاستخدام

يشار إلى

Romvimza لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من ورم خلية عملاقة من أعراض Tenosynovial (TGCT) والذي يمكن أن يسبب الاستئصال الجراحي من أجل تفاقم القيود الوظيفية أو المراضة الحادة. >

التحذيرات والاحتياطات

تسمم الكبد

  • حدثت حالات إصابة الكبد الخطيرة والمميتة مع الاستخدام من مثبط كيناز آخر يستهدف CSF1R. لم تتم ملاحظة إصابة الكبد الخطيرة والمميتة مع Romvimza.
  • يمكن أن يحدث AST المرتفع و ALT مع Romvimza.
  • تجنب Romvimza في المرضى الذين يعانون من ترانساميناز المصل المتزايد المسبق ؛ إجمالي البيليروبين أو البيليروبين المباشر (> ULN) ؛ أو مرض الكبد النشط أو المسالك الصفراوية ، بما في ذلك ALP.
  • اختبارات دالة الكبد مراقبة قبل بدء Romvimza ، مرتين في الشهر خلال الشهرين الأولين ومرة ​​كل 3 أشهر للسنة الأولى من العلاج وكما هو موضح سريريًا بعد ذلك. حجب الجرعة وتقليلها ، أو التوقف بشكل دائم Romvimza استنادًا إلى شدة السمية الكبدية.

    • سمية الجنين المعبدين:

  • قد يسبب Romvimza ضررًا للجنين عند إعطائه للنساء الحوامل. تقديم المشورة للنساء الحوامل بشأن الخطر المحتمل للجنين.
  • تقديم المشورة للإناث من الإمكانات الإنجابية والذكور مع شركاء من الإناث من الإمكانات التناسلية لاستخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج مع Romvimza ولمدة شهر واحد بعد الجرعة الأخيرة. <

    تفاعلات تحسسية على FD&C الأصفر رقم 5 (تارترازين) ورقم 6 (Sunset Yellow FCF):

  • romvimza 20 mg تحتوي الكبسولة على FD&C الأصفر رقم 5 (الترارازين) والتي قد تسبب ردود فعل حساسية (بما في ذلك الربو القصبي) في بعض المرضى المعرضين. يتم رؤية حساسية FD&C الصفراء رقم 5 (الترارازين) بشكل متكرر في المرضى الذين لديهم أيضًا حساسية الأسبرين.
  • تقديم المشورة للمرضى أن رومفيمزا 14 ملغ و 20 ملغ تحتوي قد تسبب ردود الفعل التحسسية.

    • زيادة الكرياتينين دون التأثير على وظيفة الكلى:

  • يمكن أن تحدث الزيادات في الكرياتينين في الدم باستخدام Romvimza. قد لا ترتبط هذه الزيادات في الكرياتينين في الدم بالتغيرات في وظيفة الكلى. الزيادات في الكرياتينين عكست عند توقف Romvimza. أثناء علاج Romvimza ، استخدم مقاييس بديلة لا تستند إلى الكرياتينين المصل لتقييم وظيفة الكلى.

    • تفاعلات سلبية:

    تم زيادة ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعًا (≥20 ٪) ، بما في ذلك تشوهات المختبرات التي حدثت في المرضى الذين يتلقون romvimza ، وذمة حدودية ، والتعب ، والطفح الجلدي ، وزيادة الكوليسترول ، وذمة الوذمة الطرفية ، وذمة الوجه ، وتراجع العدلات ، وتراجع الكريات ، والبرقان. ، وزيادة alt.

    تفاعلات الدواء:

  • p-glycoprotein (P-gp): تجنب الاستخدام المصاحب لـ romvimza مع p- p- p- p- ركائز GP. إذا كان لا يمكن تجنب الاستخدام المصاحب ، خذ Romvimza قبل 4 ساعات على الأقل من ركائز P-GP.
  • ركائز بروتين مقاومة سرطان الثدي (BCRP): تجنب الاستخدام المصاحب لـ Romvimza مع ركائز BCRP.
  • ركائز الكاتيون العضوية 2 (OCT2): تجنب الاستخدام المصاحب لـ Romvimza مع ركائز OCT2. من هذه الركائز.

    • الرضاعة: تقديم المشورة للإناث بعدم الرضاعة الطبيعية أثناء العلاج مع Romvimza.

    حول ورم الخلية العملاقة Tenosynovial (TGCT)

    TGCT هو مرض نادر ناتج عن إزاحة في جين عامل التحفيز 1 (CSF1) مما يؤدي إلى زيادة التعبير عن CSF1 وتوظيف عوامل تحفيز المستعمرة 1 (CSF1R)- في الآفة. TGCT هو ورم نادر وغير خاطئ يتطور داخل أو بالقرب من المفاصل. يحدث TGCT بسبب خلل تنظيم جين CSF1 مما يؤدي إلى الإفراط في إنتاج CSF1. تُعرف TGCT أيضًا باسم ورم الخلية العملاقة لغمد الأوتار (GCT-TS) أو التهاب الغشاء القليص المصطبغ (PVNS) ، وهو نوع منتشرة من TGCT. على الرغم من أنه غير مختلط ، فإن هذه الأورام يمكن أن تنمو وتسبب أضرارًا للأنسجة والهياكل المحيطة التي تحفز الألم وتورم وتقييد حركة المفصل. الجراحة هي خيار العلاج الرئيسي ؛ ومع ذلك ، تميل هذه الأورام إلى التكرار ، خاصة في TGCT من النوع المنتشر. إذا لم يتم علاج الورم أو إذا كان الورم يتكرر باستمرار ، فقد يحدث الضرر والانحطاط في المفصل المصاب والأنسجة المحيطة ، مما قد يسبب إعاقة كبيرة. بالنسبة لمجموعة فرعية من المرضى ، من المحتمل أن يتسبب الاستئصال الجراحي في زيادة الحد الوظيفي أو المراضة الشديدة ، وخيارات العلاج الجهازية محدودة ويحتاج خيار علاجي جديد لـ TGCT.

    حول Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (اعتبارًا من 11 يونيو 2024 ، أصبح Deciphera عضوًا في شركة Ono Pharmaceutical Co. ، Ltd.)

    Deciphera هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية التي تركز على اكتشاف وتطوير وتطوير ، تسويق الأدوية الجديدة المهمة لتحسين حياة الأشخاص المصابين بالسرطان. نحن نستفيد من منصة مثبط كيناز تحكم المحولات الخاصة بنا والخبرة العميقة في بيولوجيا كيناز لتطوير مجموعة واسعة من الأدوية المبتكرة. بالإضافة إلى تقدم العديد من المرشحين للمنتجات من منصتنا في الدراسات السريرية ، فإن Qinlock® (Ripretinib) هو مثبطات التحكم في مفاتيح Deciphera معتمدة في العديد من البلدان بما في ذلك الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة لعلاج ورم العاكسة في الجهاز الهضمي الرابع (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) هو مثبط كيناز معتمد في الولايات المتحدة للمرضى البالغين الذين يعانون من ورم الخلية العملاقة من أعراض Tenosynovial (TGCT) والتي من المحتمل أن تسبب الاستئصال الجراحي في زيادة الحد الوظيفي أو الاعتلال الشديد. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.deciphera.com واتبعنا على LinkedIn و Twitter (deciphera).

    ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات التطلعية

    في هذا البيان الصحفي ، فإن البيانات التي تم إجراؤها فيما يتعلق بالخطط الحالية والتقديرات والاستراتيجيات والمعتقدات والبيانات الأخرى التي ليست حقائق تاريخية هي بيانات تطلعية حول الأداء المستقبلي للشركة. تستند هذه العبارات إلى الافتراضات والمعتقدات الحالية في ضوء المعلومات المتاحة حاليًا وتتضمن مخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة. يمكن أن يتسبب عدد من العوامل في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تمت مناقشتها في البيانات التطلعية. تشمل هذه العوامل ، على سبيل المثال لا الحصر: (1) التغييرات في بيئة الأعمال في سوق الأدوية والتعديلات على القوانين واللوائح ذات الصلة ، (2) الاضطرابات في إمدادات المنتجات بسبب الركود أو التأخير في الإنتاج الناجم عن الكوارث الطبيعية والحرائق ، إلخ الأطراف. لا تهدف معلومات حول المنتجات الصيدلانية المدرجة في هذا البيان الصحفي إلى تشكيل إعلان أو نصيحة طبية.

    المصدر: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    نشر : 2025-02-17 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية