FDA schvaluje Romvimza (Vimseltinib) pro léčbu symptomatického nádoru tenosynoviálních obřích buněk

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Romvimza (vimseltinib) pro léčbu symptomatického nádoru tenosyviálního obřího buněk

Osaka, Japonsko a Waltham, Massachusetts, 14. února 2025 - Ono Pharmaceutical Co. Ltd. (Ústředí: Osaka, Japonsko; Prezident: Toichi Takino; „Ono“) oznámil, že americká správa potravin a léčiv (FDA) schválila Romvimza (Vimseltinib), inhibitor kinázy, pro dospělé pacienty se symptomatickým tenosynoviálním obřím obřím nádorem ( TGCT), pro kterou chirurgická resekce potenciálně způsobí zhoršení funkčního omezení nebo závažné morbiditě. FDA dříve udělovala rychlé označení a prioritní přezkum pro Romvimza, kterou vyvinula DeCiphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera“), zcela vlastněnou dceřinou společností ONO.

„Schválení Romvimza poskytuje novou, tolik potřebnou, dobře tolerovanou a efektivní léčbu pro lidi trpící TGCT,“ řekl Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., předseda lékařské onkologie na Leiden University Medical Center. „TGCT nepříznivě ovlivňuje životy pacientů a způsobuje významnou bolest, omezenou mobilitu a tuhost. Studie pohybové fáze 3 prokázala schopnost Romvimzy zmenšit nádory spolu s tím, že je prvním dobře tolerovaným činidlem, který prokázal významné zlepšení v řadě dalších důležitých měření kvality života bez pozorovaného poškození jater, jak je vidět u jiných schválených léčby TGCT. Romvimza je diferencované léčby, které má potenciál řešit významné neuspokojené potřeby komunity TGCT. “

„ Schválení FDA Romvimza pro TGCT je rozhodujícím pokrokem pro komunitu TGCT a věříme, že Romvimza má Potenciál stát se novou standardem péče o lidi s TGCT, pro které chirurgická resekce potenciálně způsobí zhoršující se funkční omezení nebo závažnou morbiditu. Jedná se také o důležitý milník pro naši organizaci, protože se jedná o druhou schválenou terapii objevenou pomocí proprietární platformy pro inhibitoru přepínače kontroly, “řekla Ryota Udagawa, prezidentka a generální ředitelka Deciphera Pharmaceuticals. „Chtěl bych rozšířit svou vděčnost pacientům, rodinám, pečovatelům a poskytovatelům zdravotní péče, kteří přispěli k úspěchu v klinických studiích Romvimzy. Jejich závazek, spolu s odhodláním týmů Deciphera a ONO, nám umožnil pokročit v této dopadající nové léčbě, na kterou se těšíme na doručení pacientů. “

TGCT je vzácný, neligní nádor, který se tvoří uvnitř nebo v blízkosti kloubů. TGCT vzniká z dysregulace genu CSF1, což vede k nadprodukci CSF1. Pokud se neléčí nebo pokud se nádor opakovaně opakuje, může to vést k poškození a degeneraci v postiženém kloubu a okolních tkáních, což potenciálně způsobuje významné postižení.

Schválení FDA bylo založeno na účinnosti a bezpečnostních výsledcích z klíčové studie pohybu fáze 3 Romvimza u pacientů s TGCT není přístupná k chirurgii bez předchozí anti-CSF1/CSF1R terapie (předchozí terapie imatinib nebo Nilotinib povolil), ve srovnání s placebem, jakož i studie fáze 1/2 Romvimza. V pohybu Romvimza prokázal statisticky významný a klinicky smysluplný ORR v 25. týdnu v populaci záměru léčby (ITT), jak bylo hodnoceno zaslepeným nezávislým radiologickým přehledem (IRR) na kritéria hodnocení odpovědi u pevných nádorů verze 1.1 (Recist V1. 1), versus placebo (40% v rameni Romvimza vs. 0% v placebovém rameni, p <0,0001). Primární koncový bod byl podporován statisticky významným a klinicky smysluplným zlepšením v aktivním rozsahu pohybu, fyzické fungování hlášené pacientem a bolestí hlášenou pacientem pozorovanou v rameni Vimseltinibu ve srovnání s placebem v 25. týdnu. Bezpečnostní profil Romvimzy je řídni a v souladu s výsledky dříve zveřejněnými v klinické studii fáze 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals plánuje příští týden komerčně dostupné Romvimza v USA. Další informace naleznete na adrese www.romvimza.com.

V červenci 2024 společnost oznámila aplikaci pro marketingovou autorizaci (MAA) pro ROMVIMZA pro léčbu pacientů s TGCT a byla přezkoumána Evropskými léky. Agentura (EMA).

Deciphera se zavázala podporovat pacienty a poskytovatele TGCT při navigaci v pokrytí a přístupu k Romvimza. V rámci tohoto závazku je k dispozici program podpory pacientů DeCiphera AccessPointTM, který poskytuje komplexní programy přístupu a finanční pomoci pro způsobilé pacienty. Pro více informací navštivte decipheraaccesspoint.com nebo volejte na číslo 1-833-4dacces (1-833-432-2237), pondělí-do 8:00 do 20:00 východního času (ET).

o studii pohybu

Studie pohybu je dvoudílná, randomizovaná, dvojitě slepá klinická klinická studie fáze 3 pro posouzení účinnosti a bezpečnosti vimseltinibu u pacientů s TGCT není přístupné pro chirurgický zákrok s č. Předchozí terapie anti-CSF1/CSF1R (povolena předchozí terapie s imatinibem nebo nilotinibem). Primárním koncovým bodem studie je míra objektivní odezvy (ORR) ve 25. týdnu v populaci záměru léčby (ITT), jak bylo posouzeno zaslepeným nezávislým radiologickým přehledem (IRR) podle kritérií hodnocení odpovědi u pevných nádorů verze 1.1 (( Recist v1.1), versus placebo. Mezi sekundární koncové body patří skóre objemu nádoru (TVS), aktivní rozsah pohybu (ROM), fyzická funkce, tuhost, kvalita života a bolest, všechny hodnocené v 25. týdnu

Tato studie se skládá z dvě části. V části 1 byli pacienti randomizováni, aby dostávali vimseltinib nebo placebo po dobu 24 týdnů. V části 2 mají pacienti randomizovaní do placeba v části 1 možnost přijímat vimseltinib a všichni pacienti dostávají Vimseltinib po dlouhodobé období v otevřeném prostředí.

romvimza (vimseltinib) tobolky

Indikace a použití

romvimza je indikována pro léčbu dospělých pacientů se symptomatickým nádorem tenosynoviálního obřího buněk (TGCT), pro které chirurgická resekce potenciálně způsobí zhoršující se funkční omezení nebo závažnou morbiditu.

Důležité bezpečnostní informace

Varování a preventivní opatření

hepatotoxicita

  • Případy vážného a fatálního poranění jater se vyskytly při použití dalšího inhibitoru kinázy, který se zaměřuje na CSF1R. U Romvimza nebylo pozorováno vážné a fatální poranění jater. celkový bilirubin nebo přímý bilirubin (> Uln); nebo aktivní onemocnění jater nebo biliárních traktů, včetně ALP.
  • Monitorujte testy jaterních funkcí před zahájením Romvimza, dvakrát měsíčně po dobu prvních dvou měsíců a jednou za 3 měsíce pro první rok terapie a jak je klinicky naznačeno. Zadržet a snižovat dávku nebo trvale přerušit Romvimza na základě závažnosti hepatotoxicity.

    • embryo-fetální toxicita:

  • Romvimza může způsobit poškození plodu při podávání těhotným ženám. Poraďte těhotné ženy o potenciálním riziku pro plod.

    alergické reakce na FD&C Yellow No.5 (Tartrazine) a č. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg Kapsle obsahuje u některých citlivých pacientů žlutou FD&C č. 5 (tartrazin), které mohou způsobit alergické reakce (včetně bronchiálního astmatu). Citlivost FD&C Yellow No. 5 (Tartrazin) je často vidět u pacientů, kteří mají také citlivost na aspirin. může způsobit alergické reakce.

    • Zvýšený kreatinin bez ovlivnění funkce ledvin:

  • Při použití romvimza může dojít ke zvýšení kreatininu v séru. Tato zvýšení sérového kreatininu nemusí být spojena se změnami ve funkci ledvin. Zvýšení kreatininu se obrátilo na přerušení Romvimza. Během léčby romvimza použijte alternativní opatření, která nejsou založena na sérovém kreatininu k posouzení funkce ledvin.

    • Nežádoucí účinky:

    Nejběžnější (≥ 20%) nežádoucí účinky, včetně laboratorních abnormalit, ke kterým došlo u pacientů, kteří dostávali Romvimza, byly zvýšeny AST, periorbitální edém, únava, vyrážka, zvýšený cholesterol, periferní edém, edém obličeje, edém, edém, zmenšené neutrofily, snížené leukocyty, Pruritus , a zvýšené alt.

    Interakce léčiva:

  • P-glykoprotein (P-gp) substráty: Vyvarujte se souběžnému použití romvimza s p- GP substráty. Pokud nelze zabránit souběžnému použití, vezměte romvimzu nejméně 4 hodiny před substráty P-gp.
  • Organické kationtové transportér 2 (OCT2): Vyvarujte se souběžného použití Romvimza s substráty Oct2. těchto substrátů.

    • laktace: radí samicům, aby nekojily během léčby romvimza.

    TGCT je vzácné onemocnění způsobené translokací v genu pro faktor 1 (CSF1) stimulující kolonii (CSF1), což má za následek nadměrnou expresi CSF1 a náboru receptoru receptoru faktoru 1 kolonie (CSF1R)-zánětlivé buňky pozitivní na buňky pozitivně na buňky, které jsou pozitivní na buňky, pozitivní na buňky na zánětlivé buňky. do léze. TGCT je vzácný, neligní nádor, který se vyvíjí uvnitř nebo v blízkosti kloubů. TGCT je způsobena dysregulací genu CSF1, která vede k nadprodukci CSF1. TGCT je také známý jako obří buněčný nádor pochvy šlachy (GCT-TS) nebo pigmentovanou villonodulární synovitidu (PVN), difúzní typ TGCT. Přestože tyto nádory mohou růst a způsobit poškození okolních tkání a struktur vyvolávající bolest, otoky a omezení pohybu kloubu. Chirurgie je hlavní možností léčby; Tyto nádory se však opakují, zejména u TGCT difúzního typu. Pokud se neléčí nebo pokud se nádor neustále opakuje, může dojít k poškození a degeneraci v postiženém kloubu a okolních tkáních, což může způsobit významné postižení. U podskupiny pacientů bude chirurgická resekce potenciálně způsobit zhoršující se funkční omezení nebo závažnou morbiditu, možnosti systémové léčby jsou omezené a je nutná nová terapeutická možnost TGCT.

    o deciphera farmaceuticals vč.

    (od 11. června 2024 se Deciphera stala členem Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera je biofarmaceutická společnost zaměřená na objevování, vývoj a Komercializace důležitých nových léčivých přípravků pro zlepšení života lidí s rakovinou. Využíváme naši proprietární platformu inhibitoru kinázy s přepínači a hluboké odborné znalosti v biologii kinázy, abychom vyvinuli široké portfolio inovativních léků. Kromě rozvoje více kandidátů na produkty z naší platformy v klinických studiích je Qinlock® (Ripretinib) inhibitorem přepínače deciphera schváleného v mnoha zemích včetně Evropské unie a Spojených států pro léčbu gastrointestinálního nádoru čtvrtého linie (GIST) (GIST) . ROMVIMZA ™ (Vimseltinib) je inhibitor kinázy schválený ve Spojených státech u dospělých pacientů se symptomatickým nádorem tenosynoviálních obřích buněk (TGCT), pro které chirurgická resekce potenciálně způsobí zhoršující se funkční omezení nebo závažnou morbiditu. Pro více informací navštivte www.deciphera.com a sledujte nás na LinkedIn a Twitter (@deciphera).

    Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení

    V této tiskové zprávě jsou prohlášení s ohledem na současné plány, odhady, strategie a přesvědčení, a další prohlášení, která nejsou historickými fakty, jsou výhledová prohlášení o budoucím výkonu společnosti. Tato prohlášení jsou založena na aktuálních předpokladech a přesvědčení ve světle dostupných informací a zahrnují známá a neznámá rizika a nejistoty. Řada faktorů by mohla způsobit, že se skutečné výsledky významně liší od výsledků diskutovaných v výhledových prohlášeních. Mezi takové faktory patří, ale nejsou omezeny na: (i) změny v podnikatelském prostředí na farmaceutickém trhu a změny příslušných zákonů a předpisů, ii) narušení dodávky produktu v důsledku stagnace nebo zpoždění způsobené přírodními katastrofami, požáry atd., (iii) možnost, že prodejní činnosti pro nové a stávající produkty nemusí dosáhnout očekávaných výsledků, iv) vznik nových vedlejších účinků u drog po trhu a (v) porušení práv duševního vlastnictví o třetí strany. Informace o farmaceutických produktech zahrnutých v této tiskové zprávě není určena k představení reklamy nebo lékařské rady.

    Zdroj: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Vyslán : 2025-02-17 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova