Το FDA εγκρίνει το Romvimza (Vimseltinib) για τη θεραπεία του συμπτωματικού τζάγκο γιγαντιαίου κυττάρου όγκου

Ακολουθήστε το Drugslib

Το FDA εγκρίνει το romvimza (vimseltinib) για τη θεραπεία του συμπτωματικού τζάγκο -γιγαντιαίου όγκου

Osaka, Ιαπωνία και Waltham, Μασαχουσέτη, 14 Φεβρουαρίου 2025 Ltd. (έδρα: Οσάκα, Ιαπωνία, Πρόεδρος: Toichi Takino, "Ono") ανακοίνωσε ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Romvimza (Vimseltinib), έναν αναστολέα κινάσης για ενήλικες ασθενείς με συμπτωματικό τεντοσυνροϊκό γιγαντιαίο κυτταρικό όγκο ( TGCT) για την οποία η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει ενδεχομένως επιδείνωση του λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρής νοσηρότητας. Η FDA χορήγησε προηγουμένως την ταχεία αναθεώρηση και την προτεραιότητα για την Romvimza, η οποία αναπτύχθηκε από την Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("DeCiphera"), μια θυγατρική της Ono.

"Η έγκριση του Romvimza παρέχει μια νέα, πολύ αναγκαία, καλά ανεκτή και αποτελεσματική επιλογή θεραπείας για άτομα που πάσχουν από TGCT", δήλωσε ο Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., πρόεδρος του Τμήματος Ιατρικής Ογκολογίας στο Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Leiden. "Το TGCT επηρεάζει δυσμενώς τη ζωή των ασθενών, προκαλώντας σημαντικό πόνο, περιορισμένη κινητικότητα και ακαμψία. Η μελέτη της φάσης 3 της κίνησης κατέδειξε την ικανότητα του Romvimza να συρρικνώνει τους όγκους μαζί με το να είναι ο πρώτος καλά ανεκτός παράγοντας για να αποδείξει σημαντική βελτίωση σε πολλά άλλα σημαντικά μέτρα ποιότητας ζωής χωρίς να παρατηρηθεί η ηπατική βλάβη όπως φαίνεται με άλλη εγκεκριμένη θεραπεία TGCT. Το Romvimza είναι μια διαφοροποιημένη θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει τις σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες της κοινότητας TGCT. Η δυνατότητα να γίνει το νέο πρότυπο φροντίδας για άτομα με TGCT για τα οποία η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει ενδεχομένως επιδείνωση του λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρής νοσηρότητας. Αυτό είναι επίσης ένα σημαντικό ορόσημο για τον οργανισμό μας, καθώς είναι η δεύτερη εγκεκριμένη θεραπεία που ανακαλύφθηκε χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα αναστολέα κινάσης Control-Control της Deciphera ", δήλωσε η Ryota Udagawa, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Deciphera Pharmaceuticals. "Θα ήθελα να επεκτείνω την ευγνωμοσύνη μου στους ασθενείς, τις οικογένειες, τους φροντιστές και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που συνέβαλαν στην επιτυχία στις κλινικές μελέτες του Romvimza. Η δέσμευσή τους, μαζί με την αφοσίωση των ομάδων Deciphera και ONO, μας επέτρεψαν να προχωρήσουμε σε αυτή την επιθετική νέα θεραπεία, την οποία προσβλέπουμε στην παροχή σε ασθενείς. "

Το TGCT είναι ένας σπάνιος, μη κακοήνας όγκος που σχηματίζεται μέσα ή κοντά στις αρθρώσεις. Το TGCT προκύπτει από την δυσλειτουργία του γονιδίου CSF1, με αποτέλεσμα την υπερπαραγωγή του CSF1. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία ή εάν ο όγκος επανειλημμένα επαναπροσδιορίσει, μπορεί να οδηγήσει σε βλάβη και εκφυλισμό στην πληγείσα άρθρωση και τους γύρω ιστούς, ενδεχομένως προκαλώντας σημαντική αναπηρία.

Η έγκριση FDA βασίστηκε στην αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των προκύπτουσας από την κεντρική μελέτη φάσης 3 της Romvimza σε ασθενείς με TGCT που δεν ήταν επιδεκτική σε χειρουργική επέμβαση χωρίς προηγούμενη θεραπεία με αντι-CSF1/CSF1R (προηγούμενη θεραπεία με imatinib ή Το Nilotinib επέτρεψε), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, καθώς και τη μελέτη φάσης 1/2 του Romvimza. Σε κίνηση, ο Romvimza έδειξε ένα στατιστικά σημαντικό και κλινικά σημαντικό ORR την εβδομάδα 25 στον πληθυσμό πρόθεσης προς θεραπεία (ITT), όπως εκτιμήθηκε με τυφλή ανεξάρτητη ακτινολογική ανασκόπηση ανά κριτήρια αξιολόγησης της απόκρισης σε συμπαγείς όγκους έκδοση 1.1 (RECIST V1. 1), έναντι του εικονικού φαρμάκου (40% σε βραχίονα Romvimza έναντι 0% στο βραχίονα του εικονικού φαρμάκου, p <0,0001). Το κύριο τελικό σημείο υποστηρίχθηκε από στατιστικά σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην ενεργό εύρος κίνησης, τη φυσική λειτουργία που αναφέρθηκε από τον ασθενή και ο πόνος που παρατηρείται στον ασθενή που παρατηρήθηκε στον βραχίονα Vimseltinib σε σύγκριση με το βραχίονα του εικονικού φαρμάκου την εβδομάδα 25. Το προφίλ ασφαλείας του Romvimza είναι διαχειρίσιμη και σύμφωνα με τα αποτελέσματα που προηγουμένως αποκαλύφθηκαν στην κλινική δοκιμή φάσης 1/2.

Η Deciphera Pharmaceuticals σχεδιάζει να κάνει το Romvimza να είναι διαθέσιμο στο εμπόριο στις ΗΠΑ την επόμενη εβδομάδα. Μάθετε περισσότερα στο www.romvimza.com. Οργανισμός (EMA).

Η Deciphera δεσμεύεται να υποστηρίξει τους ασθενείς και τους παρόχους στην πλοήγηση στην πλοήγηση και την πρόσβαση στο Romvimza. Στο πλαίσιο αυτής της δέσμευσης, το Deciphera AccessPointTM, ένα πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών, είναι διαθέσιμο για την παροχή ολοκληρωμένων προγραμμάτων πρόσβασης και οικονομικής βοήθειας για επιλέξιμους ασθενείς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το deCipheraAccessPoint.com ή καλέστε το 1-833-4DACCES (1-833-432-2237), τη Δευτέρα-Παρασκευή, 8:00 π.μ. έως τις 8:00 μ.μ. Ανατολική ώρα (ET). > Σχετικά με τη μελέτη κίνησης

Η μελέτη κίνησης είναι μια δύο μερών, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του vimseltinib σε ασθενείς με TGCT που δεν είναι επιδεκτική σε χειρουργική επέμβαση χωρίς Προηγούμενη θεραπεία αντι-CSF1/CSF1R (προηγούμενη θεραπεία με imatinib ή nilotinib επιτρέπεται). Το κύριο τελικό σημείο της μελέτης είναι ένα αντικειμενικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) την εβδομάδα 25 στον πληθυσμό πρόθεσης προς θεραπεία (ITT), όπως εκτιμήθηκε με τυφλή ανεξάρτητη ακτινολογική ανασκόπηση (IRR) ανά χρησιμοποιώντας κριτήρια αξιολόγησης απόκρισης σε συμπαγείς όγκους έκδοση 1.1 ( Recist v1.1), έναντι του εικονικού φαρμάκου. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν το ORR ανά βαθμολογία όγκου όγκου (TVS), ενεργό εύρος κίνησης (ROM), φυσική λειτουργία, ακαμψία, ποιότητα ζωής και πόνο, όλα αξιολογήθηκαν την εβδομάδα 25. Δύο μέρη. Στο μέρος 1, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε vimseltinib είτε με εικονικό φάρμακο για 24 εβδομάδες. Στο Μέρος 2, οι ασθενείς που τυχαιοποιούνται στο εικονικό φάρμακο στο Μέρος 1 έχουν τη δυνατότητα να λάβουν vimseltinib και όλοι οι ασθενείς λαμβάνουν vimseltinib για μια μακροπρόθεσμη περίοδο σε μια ανοικτή ετικέτα.

καψάκια romvimza (vimseltinib)

ενδείξεις και χρήση

romvimza υποδεικνύεται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με συμπτωματικό όγκο κυττάρων tenosynovial (TGCT) για τον οποίο η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει ενδεχομένως επιδείνωση του λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρής νοσηρότητας. >

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Ηπατοτοξικότητα

ενός άλλου αναστολέα κινάσης που στοχεύει στο CSF1R. Δεν έχουν παρατηρηθεί σοβαρή και θανατηφόρα ηπατική βλάβη με romvimza. συνολική χολερυθρίνη ή άμεση χολερυθρίνη (> uln). ή την ασθένεια του ενεργού ήπατος ή της χολικής οδού, συμπεριλαμβανομένης της ALP.
  • Παρακολούθηση δοκιμών ηπατικής λειτουργίας πριν από την έναρξη του romvimza, δύο φορές το μήνα για τους πρώτους δύο μήνες και μία φορά κάθε 3 μήνες για το πρώτο έτος της θεραπείας και όπως αναφέρεται κλινικά στη συνέχεια. Παρακράτηση και μείωση της δόσης ή διακόπτεται μόνιμα το romvimza με βάση τη σοβαρότητα της ηπατοτοξικότητας.

    • Η τοξικότητα του εμβρυϊκού-φεταλίου:

  • Το Romvimza μπορεί να προκαλέσει εμβρυϊκή βλάβη όταν χορηγείται σε έγκυες γυναίκες. Συμβουλευτείτε τις έγκυες γυναίκες σχετικά με τον πιθανό κίνδυνο για το έμβρυο. Li>

    Αλλεργικές αντιδράσεις σε FD & C Κίτρινο Νο.5 (Ταρτρραζίνη) και Νο. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg Η κάψουλα περιέχει FD & C κίτρινο Νο. 5 (τρυγραζίνη) που μπορεί να προκαλέσει αλλεργικές αντιδράσεις (συμπεριλαμβανομένου του βρογχικού άσθματος) σε ορισμένους ευαίσθητους ασθενείς. Η ευαισθησία FD & C κίτρινο Νο. 5 (τρυγική) παρατηρείται συχνά σε ασθενείς που έχουν επίσης ευαισθησία στην ασπιρίνη. μπορεί να προκαλέσει αλλεργικές αντιδράσεις.

    • αυξημένη κρεατινίνη χωρίς να επηρεάζεται η νεφρική λειτουργία:

  • Αυξήσεις στην κρεατινίνη ορού μπορεί να συμβεί με τη χρήση του romvimza. Αυτές οι αυξήσεις στην κρεατινίνη ορού μπορεί να μην σχετίζονται με μεταβολές στη νεφρική λειτουργία. Αυξήσεις της κρεατινίνης αντιστρέφονται κατά τη διακοπή της Romvimza. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας Romvimza, χρησιμοποιήστε εναλλακτικά μέτρα που δεν βασίζονται στην κρεατινίνη ορού για να αξιολογήσετε τη νεφρική λειτουργία.

    • Ανεπιθύμητες αντιδράσεις:

    Οι πιο συνηθισμένες (≥20%) ανεπιθύμητες αντιδράσεις, συμπεριλαμβανομένων των εργαστηριακών ανωμαλιών που εμφανίστηκαν σε ασθενείς που έλαβαν romvimza αυξήθηκαν, περιφερειακά οίδημα, κόπωση, εξάνθημα, αυξημένη χοληστερόλη, περιφερικό οίδημα, οίδημα προσώπου, μειωμένα ουδετερόφιλα, μειωμένα λευκοκύτταρα. , και αυξημένη alt. Υποστρώματα GP. Εάν δεν μπορεί να αποφευχθεί η ταυτόχρονη χρήση, πάρτε το romvimza τουλάχιστον 4 ώρες πριν από τα υποστρώματα P-gp.

  • Τα υποστρώματα οργανικών κατιόντων 2 (OCT2): Αποφύγετε ταυτόχρονη χρήση του romvimza με υποστρώματα OCT2. Από αυτά τα υποστρώματα.

    • γαλουχία: συμβουλεύει τα θηλυκά να μην θηλάζουν κατά τη διάρκεια της θεραπείας με romvimza.

    Το TGCT είναι μια σπάνια ασθένεια που προκαλείται από μια μετατόπιση σε γονίδιο παράγοντα διέγερσης αποικιών 1 (CSF1) με αποτέλεσμα την υπερέκφραση του CSF1 και την πρόσληψη των υποδοχέων παραγόντων αποικίας (CSF1R)-θετικά φλεγμονώδη κύτταρα στη βλάβη. Το TGCT είναι ένας σπάνιος όγκος που δεν είναι κακοήθεις που αναπτύσσεται μέσα ή κοντά στις αρθρώσεις. Το TGCT προκαλείται από δυσλειτουργία του γονιδίου CSF1 που οδηγεί σε υπερπαραγωγή του CSF1. Το TGCT είναι επίσης γνωστό ως όγκος γιγαντιαίων κυττάρων του θήκη τένοντα (GCT-TS) ή χρωματισμένη βανονοδιώδη αρθρική (PVNS), ένας διάχυτος τύπος TGCT. Αν και μη κακοήθεις, αυτοί οι όγκοι μπορούν να αναπτυχθούν και να προκαλέσουν βλάβη στους περιβάλλοντες ιστούς και δομές που προκαλούν πόνο, οίδημα και περιορισμό της κίνησης της άρθρωσης. Η χειρουργική επέμβαση είναι η κύρια θεραπευτική επιλογή. Ωστόσο, αυτοί οι όγκοι τείνουν να επαναλαμβάνονται, ιδιαίτερα σε TGCT διάχυτου τύπου. Εάν δεν έχει υποβληθεί σε θεραπεία ή εάν ο όγκος επαναλαμβάνεται συνεχώς, μπορεί να συμβεί βλάβη και εκφυλισμός στην πληγείσα άρθρωση και τους περιβάλλοντος ιστούς, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει σημαντική αναπηρία. Για ένα υποσύνολο ασθενών, η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει ενδεχομένως επιδείνωση του λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρής νοσηρότητας, οι επιλογές συστηματικής θεραπείας είναι περιορισμένες και απαιτείται νέα θεραπευτική επιλογή για το TGCT.

    Σχετικά με την Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (από τις 11 Ιουνίου 2024, η Deciphera έγινε μέλος της Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Εμπορική σημαντική νέα φάρμακα για τη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων με καρκίνο. Αξιοποιούμε την ιδιόκτητη πλατφόρμα αναστολέα κινάσης διακόπτη-ελέγχου και βαθιά τεχνογνωσία στη βιολογία κινάσης για να αναπτύξουμε ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο καινοτόμων φαρμάκων. Εκτός από την προώθηση πολλαπλών υποψηφίων προϊόντων από την πλατφόρμα μας σε κλινικές μελέτες, το Qinlock® (Ripretinib) είναι ο αναστολέας ελέγχου της Deciphera που εγκρίθηκε σε πολλές χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης και των Ηνωμένων Πολιτειών για τη θεραπεία του γαστρεντερικού στρωματικού όγκου τέταρτης γραμμής (GIST) . Το Romvimza ™ (Vimseltinib) είναι ένας αναστολέας κινάσης που εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες για ενήλικες ασθενείς με συμπτωματικό τεντοσυνανοιενικό γιγαντιαίο κύτταρο (TGCT) για το οποίο η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει ενδεχομένως επιδείνωση του λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρής νοσηρότητας. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.deciphera.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο Twitter (@Deciphera).

    Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης

    και άλλες δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι δηλώσεις για τη μελλοντική απόδοση της εταιρείας. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες υποθέσεις και πεποιθήσεις υπό το πρίσμα των διαθέσιμων πληροφοριών και περιλαμβάνουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Ορισμένοι παράγοντες θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που συζητήθηκαν στις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε: (i) αλλαγές στο επιχειρηματικό περιβάλλον στη φαρμακευτική αγορά και τροποποιήσεις σε σχετικούς νόμους και κανονισμούς, (ii) διαταραχές της προσφοράς προϊόντων λόγω στασιμότητας ή καθυστερήσεων στην παραγωγή που προκαλούνται από φυσικές καταστροφές, πυρκαγιές , κ.λπ., (iii) η πιθανότητα οι δραστηριότητες πωλήσεων για νέα και υπάρχοντα προϊόντα να μην επιτύχουν τα αναμενόμενα αποτελέσματα, (iv) την εμφάνιση νέων παρενεργειών στα φάρμακα μετά την αγορά και (v) παραβιάσεις των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας από το τρίτο πάρτι. Οι πληροφορίες σχετικά με τα φαρμακευτικά προϊόντα που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου δεν προορίζονται να αποτελούν διαφήμιση ή ιατρική συμβουλή.

    Πηγή: Deciphera Pharmaceuticals Inc

    Δημοσιεύτηκε : 2025-02-17 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά