La FDA aprueba Romvimza (vimseltinib) para el tratamiento del tumor de células gigantes tenosinoviales sintomáticas

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La FDA aprueba Romvimza (vimseltinib) para el tratamiento del tumor de células gigantes tenosinoviales sintomáticas

Osaka, Japón y Waltham, Massachusetts, 14 de febrero de 2025 - Ono Pharmaceutical Co.,,,,,,,, de febrero. Ltd. (sede: Osaka, Japón; Presidente: Toichi Takino; "Ono") anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Romvimza (Vimseltinib), un inhibidor de la quinasa, para pacientes adultos con tumor de células gigantes tenosinoviales sintomáticas ( TGCT) para el cual la resección quirúrgica potencialmente causará un empeoramiento de la limitación funcional o la morbilidad severa. La FDA previamente otorgó la designación de vía rápida y la revisión de prioridad para Romvimza, que fue desarrollada por Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera"), una subsidiaria de propiedad total de Ono.

"La aprobación de Romvimza proporciona una opción de tratamiento nueva, muy necesaria, bien tolerada y efectiva para las personas que padecen TGCT", dijo Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., Presidente del Departamento de Oncología Médica AT. Centro Médico de la Universidad de Leiden. “TGCT afecta negativamente la vida de los pacientes, causando dolor significativo, movilidad limitada y rigidez. El estudio Motion Fase 3 demostró la capacidad de Romvimza para reducir los tumores, además de ser el primer agente bien tolerado en demostrar una mejora significativa en una serie de otras medidas importantes de calidad de vida sin ninguna lesión hepática observada como se ve con otro tratamiento TGCT aprobado. Romvimza es un tratamiento diferenciado que tiene el potencial de abordar las necesidades no satisfechas significativas de la comunidad TGCT ".

" La aprobación de la FDA de Romvimza para TGCT es un avance crucial para la comunidad TGCT y creemos que Romvimza tiene el El potencial para convertirse en el nuevo estándar de atención para las personas con TGCT para el cual la resección quirúrgica potencialmente causará una limitación funcional o una morbilidad severa. Este es también un hito importante para nuestra organización, ya que es la segunda terapia aprobada descubierta utilizando la plataforma inhibidor patentada de la quinasa de control de Deciphera ", dijo Ryota Udagawa, presidente y director ejecutivo de Deciphera Pharmaceuticals. "Me gustaría extender mi gratitud a los pacientes, familias, cuidadores y proveedores de atención médica que contribuyeron al éxito en los estudios clínicos de Romvimza. Su compromiso, junto con la dedicación de los equipos Deciphera y Ono, nos permitió avanzar en este nuevo tratamiento impactante, que esperamos entregar a los pacientes. ”

TGCT es un tumor raro y no maligno que se forma dentro o cerca de las articulaciones. TGCT surge de la desregulación del gen CSF1, lo que resulta en una sobreproducción de CSF1. Si no se trata o si el tumor se repite repetidamente, puede provocar daños y degeneración en la articulación afectada y los tejidos circundantes, lo que puede causar una discapacidad significativa.

La aprobación de la FDA se basó en la eficacia y los resultados de seguridad del estudio de movimiento de fase 3 de Romvimza en pacientes con TGCT no susceptible de cirugía sin terapia previa anti-CSF1/CSF1R (terapia previa con imatinib o imatinib o imatinib o Nilotinib permitido), en comparación con el placebo, así como el estudio de fase 1/2 de Romvimza. En movimiento, Romvimza demostró un ORR estadísticamente significativo y clínicamente significativo en la semana 25 en la población de intención de tratar (ITT), según lo evaluado por la revisión radiológica independiente ciego (TIR) ​​por criterio de evaluación de respuesta en tumores sólidos Versión 1.1 (Recist V1. 1), versus placebo (40% en el brazo de Romvimza frente al 0% en el brazo placebo, p <0.0001). El punto final primario fue respaldado por mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en el rango de movimiento activo, el funcionamiento físico informado por el paciente y el dolor informado por el paciente observado en el brazo de vimseltinib en comparación con el brazo placebo en la semana 25. El perfil de seguridad de Romvimza es manejable manejable. y de acuerdo con los resultados previamente revelados en el ensayo clínico de fase 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals planea hacer que Romvimza esté disponible comercialmente en los EE. UU. La próxima semana. Obtenga más información en www.romvimza.com.

En julio de 2024, la compañía anunció la aplicación de autorización de marketing (MAA) para Romvimza para el tratamiento de pacientes con TGCT fue aceptada y está bajo revisión por los medicamentos europeos Agencia (EMA).

Deciphera se compromete a apoyar a los pacientes y proveedores de TGCT para navegar por la cobertura y el acceso a Romvimza. Como parte de ese compromiso, Deciphera AccessPointTM, un programa de apoyo al paciente, está disponible para proporcionar programas integrales de acceso y asistencia financiera para pacientes elegibles. Para obtener más información, visite decipheraaccesspoint.com o llame al 1-833-4dacces (1-833-432-2237), de lunes a viernes, de 8:00 a.m. a 8:00 p.m. hora del este (et).

> Acerca del estudio de movimiento

El estudio de movimiento es un estudio clínico de fase 3 de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de vimseltinib en pacientes con TGCT no susceptible de cirugía sin cirugía Terapia previa anti-CSF1/CSF1R (terapia previa con imatinib o nilotinib). El punto final principal del estudio es una tasa de respuesta objetiva (ORR) en la semana 25 en la población de intención de tratar (ITT), según lo evaluado por la revisión radiológica independiente cegada (TIR) ​​por usar criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1 ( Recist v1.1), versus placebo. Los puntos finales secundarios incluyen ORR por puntaje de volumen de tumor (TVS), rango de movimiento activo (ROM), función física, rigidez, calidad de vida y dolor, todos evaluados en la semana 25.

Este estudio consiste en dos partes. En la Parte 1, los pacientes fueron asignados al azar para recibir vimseltinib o placebo durante 24 semanas. En la Parte 2, los pacientes asignados al azar a placebo en la Parte 1 tienen la opción de recibir vimseltinib, y todos los pacientes reciben vimseltinib por un período a largo plazo en una configuración de etiqueta abierta.

romvimza (vimseltinib) cápsulas

indicaciones y uso

Romvimza está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con tumor de células gigantes tenosinoviales sintomáticas (TGCT) para el cual la resección quirúrgica potencialmente causará una limitación funcional o una morbilidad severa. >

advertencias y precauciones

hepatotoxicidad

  • Se han producido casos de lesión hepática grave y fatal con el uso de otro inhibidor de la quinasa que se dirige a CSF1R. No se han observado lesiones hepáticas graves y fatales con Romvimza.
  • AST y ALT pueden ocurrir con romvimza.
  • Evite romvimza en pacientes con mayores transaminasas en suero preexistentes; bilirrubina total o bilirrubina directa (> uln); o enfermedad del tracto hepático o biliar activo, incluido ALP.
  • Monitoree las pruebas de función hepática antes del inicio de Romvimza, dos veces al mes durante los primeros dos meses y una vez cada 3 meses durante el primer año de terapia y como lo indican clínicamente a partir de entonces. Retener y reducir la dosis, o suspender permanentemente Romvimza en función de la gravedad de la hepatotoxicidad.

    • toxicidad embrionaria-fetal:

  • Romvimza puede causar daño fetal cuando se administra a mujeres embarazadas. Aconsejar a las mujeres embarazadas sobre el riesgo potencial para el feto.
  • Aconsejar a las mujeres del potencial reproductivo y los hombres con parejas femeninas del potencial reproductivo para usar una anticoncepción efectiva durante el tratamiento con Romvimza y durante 1 mes después de la última dosis.

    Reacciones alérgicas al FD&C Yellow No.5 (Tartrazine) y No. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg La cápsula contiene FD&C Yellow No. 5 (tartrazina) que puede causar reacciones alérgicas (incluido el asma bronquial) en ciertos pacientes susceptibles. FD&C Amarillo No. 5 (tartrazina) La sensibilidad se observa con frecuencia en pacientes que también tienen sensibilidad a la aspirina.
  • Aconseje a los pacientes que Romvimza 14 mg y 20 mg de cápsulas contienen FD&C Amarillo No.6 (Sunset Yellow FCF), que FCF), que puede causar reacciones alérgicas.

    • Aumento de la creatinina sin afectar la función renal:

  • Los aumentos en la creatinina sérica pueden ocurrir con el uso de Romvimza. Estos aumentos en la creatinina sérica pueden no estar asociados con cambios en la función renal. Aumentos en la creatinina se invirtieron tras la interrupción de Romvimza. Durante el tratamiento con Romvimza, use medidas alternativas que no se basen en la creatinina sérica para evaluar la función renal.

    • reacciones adversas:

    Las reacciones adversas más comunes (≥20%), incluidas las anomalías de laboratorio que ocurrieron en pacientes que recibieron Romvimza, aumentaron AST, edema periorbital, fatiga, erupción, colesterol aumentado, edema periférico, edema facial, disminución de neutrófilos, leucocitos disminuidos, prurito , y aumento de alt.

    interacciones de drogas:

  • sustratos de glicoproteína P (P-gp): evite el uso concomitante de romvimza con p- sustratos de GP. Si no se puede evitar el uso concomitante, tome Romvimza al menos 4 horas antes de los sustratos P-GP.
  • sustratos de proteína de resistencia al cáncer de mama (BCRP): evite el uso concomitante de romvimza con sustratos BCRP.
  • Substratos de transportadores de cationes orgánicos 2 (OCT2): evite el uso concomitante de Romvimza con sustratos OCT2.
  • El uso concomitante de vimseltinib con sustratos P-gp, sustratos BCRP u sustratos OCT2 puede aumentar la exposición a la exposición de estos sustratos.

    • lactación: aconsejar a las hembras que no amamanten durante el tratamiento con romvimza.

    sobre el tumor celular gigante tenosinovial (TGCT)

    TGCT es una enfermedad rara causada por una translocación en el gen del factor 1 (CSF1) estimulante de colonias que resulta en la sobreexpresión de CSF1 y el reclutamiento del receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF1R)-Células inflamatorias positivas en la lesión. TGCT es un tumor raro y no maligna que se desarrolla dentro o cerca de las articulaciones. TGCT es causado por la desregulación del gen CSF1 que conduce a la sobreproducción de CSF1. TGCT también se conoce como tumor de células gigantes de la vaina del tendón (GCT-TS) o sinovitis villonodular pigmentada (PVNS), un tipo difuso de TGCT. Aunque no son malignos, estos tumores pueden crecer y causar daño a los tejidos y estructuras circundantes que inducen dolor, hinchazón y limitación del movimiento de la articulación. La cirugía es la opción de tratamiento principal; Sin embargo, estos tumores tienden a recurrirse, particularmente en TGCT de tipo difuso. Si no se trata o si el tumor se recurre continuamente, el daño y la degeneración pueden ocurrir en la articulación afectada y los tejidos circundantes, lo que puede causar una discapacidad significativa. Para un subconjunto de pacientes, la resección quirúrgica potencialmente causará una limitación funcional o una morbilidad severa, las opciones de tratamiento sistémico son limitadas y se necesita una nueva opción terapéutica para TGCT.

    sobre Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (al 11 de junio de 2024, Deciphera se convirtió en miembro de Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera es una compañía biofarmacéutica centrada en descubrir, desarrollar y desarrollar y desarrollar comercializando nuevos medicamentos importantes para mejorar la vida de las personas con cáncer. Estamos aprovechando nuestra plataforma de inhibidores de quinasa de control de interruptores patentados y una profunda experiencia en biología de la quinasa para desarrollar una amplia cartera de medicamentos innovadores. Además de avanzar en múltiples candidatos de productos de nuestra plataforma en estudios clínicos, Qinlock® (ripetinib) es el inhibidor de control de interruptores de Deciphera aprobado en muchos países, incluidos la Unión Europea y los Estados Unidos para el tratamiento del tumor del estroma gastrointestinal de cuarta línea (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) es un inhibidor de la quinasa aprobado en los Estados Unidos para pacientes adultos con tumor de células gigantes tenosinoviales sintomáticas (TGCT) para el cual la resección quirúrgica potencialmente causará una limitación funcional o una morbilidad severa. Para obtener más información, visite www.deciphera.com y síganos en LinkedIn y Twitter (@Deciphera).

    Nota de advertencia con respecto a las declaraciones de avance

    En este comunicado de prensa, declaraciones hechas con respecto a los planes, estimaciones, estrategias y creencias actuales, estrategias, y otras declaraciones que no son hechos históricos son declaraciones prospectivas sobre el desempeño futuro de la empresa. Estas declaraciones se basan en supuestos y creencias actuales a la luz de la información disponible actualmente e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos. Varios factores podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los discutidos en las declaraciones prospectivas. Dichos factores incluyen, entre otros: (i) cambios en el entorno empresarial en el mercado farmacéutico y enmiendas a las leyes y regulaciones relevantes, (ii) interrupciones al suministro de productos debido al estancamiento o demoras en la producción causados ​​por desastres naturales, incendios, incendios , etc., (iii) la posibilidad de que las actividades de ventas para productos nuevos y existentes no alcancen los resultados esperados, (iv) la aparición de nuevos efectos secundarios en los medicamentos posteriores a la comercialización y (v) de los derechos de propiedad intelectual por tercer lugar fiestas. La información sobre los productos farmacéuticos incluidos en este comunicado de prensa no está destinada a constituir un anuncio o asesoramiento médico.

    Fuente: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Al corriente : 2025-02-17 12:00

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