La FDA approuve Romvimza (vimseltinib) pour le traitement de la tumeur symptomatique de cellules géantes du ténosynovial

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FDA approuve Romvimza (vimseltinib) pour le traitement de la tumeur symptomatique de la tumeur aux cellules géantes du ténosynovial

Osaka, Japon et Waltham, Massachusetts, 14 février 2025 - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (siège social: Osaka, Japon; Président: Toichi Takino; «Ono») a annoncé que la US Food and Drug Administration (FDA) avait approuvé Romvimza (vimseltinib), un inhibiteur de la kinase, pour les patients adultes atteints de Tenosynovial Giant Tumor (Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial Tenosynovial tumoral Symptomatique Tenosynovial Giant Tumor ( TGCT) pour lequel la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation de la limitation fonctionnelle ou de la morbidité sévère. La FDA a précédemment accordé la désignation rapide et la revue de priorité pour Romvimza, qui a été développée par Deciciphera Pharmaceuticals, Inc. («Depiphera»), une filiale en propriété exclusive d'Ono.

«L'approbation de Romvimza offre une nouvelle option de traitement bien nécessaire, bien tolérée et efficace pour les personnes souffrant de TGCT», a déclaré Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., président du Département d'oncologie médicale de la Centre médical de l'Université de Leiden. «TGCT affecte négativement la vie des patients, provoquant une douleur importante, une mobilité limitée et une raideur. L'étude de la phase 3 de mouvement a démontré la capacité de Romvimza à réduire les tumeurs ainsi que le premier agent bien toléré à démontrer une amélioration significative dans un certain nombre d'autres mesures de qualité de vie importantes sans aucune lésion hépatique observée comme le montrent d'autres traitements TGCT approuvés. Romvimza est un traitement différencié qui a le potentiel de répondre aux besoins significatifs non satisfaits de la communauté TGCT. »

« L'approbation de la FDA de Romvimza pour TGCT est un progrès crucial pour la communauté TGCT et nous pensons que Romvimza a le Potentiel pour devenir la nouvelle norme de soins pour les personnes atteintes de TGCT pour lesquelles la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation de la limitation fonctionnelle ou de la morbidité sévère. Il s'agit également d'une étape importante pour notre organisation, car il s'agit de la deuxième thérapie approuvée découverte à l'aide de la plate-forme d'inhibiteur propriétaire du commutateur Kinase de Deciciphera », a déclaré Ryota Udagawa, présidente et chef de la direction de Depihera Pharmaceuticals. «Je voudrais exercer ma gratitude aux patients, aux familles, aux soignants et aux prestataires de soins de santé qui ont contribué au succès dans les études cliniques de Romvimza. Leur engagement, ainsi que le dévouement des équipes Deciphera et ONO, nous ont permis de faire avancer ce nouveau traitement percutant, que nous sommes impatients de livrer aux patients. »

TGCT est une tumeur rare et non maligne qui se forme à l'intérieur ou à proximité des articulations. TGCT provient de la dérégulation du gène CSF1, entraînant une surproduction de CSF1. S'il n'est pas traité ou si la tumeur se reproduit à plusieurs reprises, elle peut entraîner des dommages et une dégénérescence dans l'articulation affectée et les tissus environnants, provoquant potentiellement une invalidité significative.

L'approbation de la FDA était basée sur les résultats de l'efficacité et de la sécurité de l'étude de mouvement pivot de la phase 3 de Romvimza chez les patients atteints de TGCT qui n'est pas susceptible de chirurgie sans traitement anti-CSF1 / CSF1R (thérapie antérieure avec l'imatinib ni l'imatinib ni l'imatinib ni l'imatinib ni Nilotinib autorisé), par rapport au placebo, ainsi que l'étude de phase 1/2 de Romvimza. En mouvement, Romvimza a démontré un ORR statistiquement significatif et cliniquement significatif à la semaine 25 dans la population de l'intention de traiter (ITT), comme évalué par les critères d'évaluation radiologiques indépendants en aveugle (IRR) par réponse dans les tumeurs solides version 1.1 (RECIST V1. 1), versus placebo (40% dans le bras Romvimza vs 0% dans le bras du placebo, p <0,0001). Le critère d'évaluation principal a été étayé par des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives de l'amplitude active des mouvements, du fonctionnement physique signalé par le patient et de la douleur signalée par le patient observée dans le bras vimseltinib par rapport au bras placebo à la semaine 25. Le profil de sécurité de Romvimza est gérable et cohérent avec les résultats précédemment divulgués dans l'essai clinique de phase 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals prévoit de rendre Romvimza disponible dans le commerce aux États-Unis la semaine prochaine. En savoir plus sur www.romvimza.com.

En juillet 2024, la société a annoncé que la demande d'autorisation de marketing (MAA) pour Romvimza pour le traitement des patients atteints de TGCT a été acceptée et est en cours d'examen par les médicaments européens Agence (EMA).

Deciphera s'engage à soutenir les patients et les fournisseurs TGCT pour naviguer dans la couverture et l'accès à Romvimza. Dans le cadre de cet engagement, Deciphera AccessPointTm, un programme de soutien aux patients, est disponible pour offrir des programmes complets d'accès et d'aide financière aux patients éligibles. Pour plus d'informations, visitez DecipheraAccesspoint.com ou appelez le 1-833-4DACCES (1-833-432-2237), du lundi au vendredi, de 8h00 à 20h00, heure de l'Est (ET).

sur l'étude de mouvement

L'étude de mouvement est une étude clinique de phase 3 contrôlée en deux parties, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la vimseltinib chez les patients atteints de TGCT qui n'est pas possible à la chirurgie sans non Thérapie antérieure anti-CSF1 / CSF1R (thérapie antérieure avec l'imatinib ou le nilotinib autorisé). Le critère d'évaluation principal de l'étude est un taux de réponse objectif (ORR) à la semaine 25 dans la population en intention de traiter (ITT), comme évalué par une revue radiologique indépendante (TRI) en utilisant des critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides version 1.1 ( RECIST V1.1), contre placebo. Les critères d'évaluation secondaires comprennent l'ORR par score de volume tumoral (TVS), l'amplitude active de mouvement (ROM), la fonction physique, la rigidité, la qualité de vie et la douleur, toutes évaluées à la semaine 25.

Cette étude se compose de deux parties. Dans la partie 1, les patients ont été randomisés pour recevoir du vimseltinib ou du placebo pendant 24 semaines. Dans la partie 2, les patients randomisés dans le placebo de la partie 1 ont la possibilité de recevoir du vimseltinib, et tous les patients reçoivent du vimseltinib pour une période à long terme dans un cadre ouvert.

Romvimza (vimseltinib) Capsules

Indications et utilisation

Romvimza est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs de cellules géantes de ténosynovial symptomatique (TGCT) pour lesquelles la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation de la limitation fonctionnelle ou de la morbidité sévère.

Informations de sécurité importantes

avertissements et précautions

hépatotoxicité

  • Des cas de lésions hépatiques graves et mortelles se sont produites avec l'utilisation d'un autre inhibiteur de la kinase qui cible CSF1R. Des lésions hépatiques graves et mortelles n'ont pas été observées avec Romvimza.
  • AST et Alt élevés peuvent se produire avec Romvimza.
  • Évitez Romvimza chez les patients atteints de transaminases sériques accrues préexistantes; bilirubine totale ou bilirubine directe (> uln); ou maladie active du foie ou des voies biliaires, y compris l'ALP.
  • Surveiller les tests de fonction hépatique avant le début de Romvimza, deux fois par mois pendant les deux premiers mois et une fois tous les 3 mois pour la première année de thérapie et comme indiqué cliniquement par la suite. Retenir et réduire la dose, ou interrompre définitivement la romvimza en fonction de la gravité de l'hépatotoxicité.

    • Toxicité embryon-fœtale:

  • Romvimza peut causer un préjudice fœtal lorsqu'il est administré aux femmes enceintes. Conseiller les femmes enceintes sur le risque potentiel pour le fœtus.
  • Conseiller les femmes du potentiel de reproduction et les hommes avec des partenaires féminins de potentiel reproducteur pour utiliser une contraception efficace pendant le traitement avec Romvimza et pendant 1 mois après la dernière dose. réactions allergiques au FD & C jaune n ° 5 (tartrazine) et n ° 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg La capsule contient le jaune FD&C n ° 5 (tartrazine) qui peut provoquer des réactions allergiques (y compris l'asthme bronchique) chez certains patients sensibles. La sensibilité FD & C jaune n ° 5 (tartrazine) est fréquemment observée chez les patients qui ont également une sensibilité à l'aspirine.
  • Conseillent les patients que Romvimza 14 mg et 20 mg de capsules contiennent du jaune FD&C n ° 6 (Sunset Yellow FCF), qui peut provoquer des réactions allergiques.

    • Augmentation de la créatinine sans affecter la fonction rénale:

  • Des augmentations de la créatinine sérique peuvent se produire avec l'utilisation de Romvimza. Ces augmentations de la créatinine sérique peuvent ne pas être associées à des changements dans la fonction rénale. Les augmentations de la créatinine ont inversé lors de l'arrêt de Romvimza. Pendant le traitement de Romvimza, utilisez des mesures alternatives qui ne sont pas basées sur la créatinine sérique pour évaluer la fonction rénale.

    • Réactions indésirables:

    Les réactions indésirables les plus courantes (≥20%), y compris les anomalies de laboratoire qui se sont produites chez les patients recevant des romvimza, ont augmenté AST, œdème périorbital, fatigue, éruption , et augmenter alt.

    Interactions médicamenteuses:

  • substrats de la glycoprotéine P (P-gp): Évitez l'utilisation concomitante de Romvimza avec P- substrats GP. Si une utilisation concomitante ne peut pas être évitée, prenez Romvimza au moins 4 heures avant les substrats P-gp.
  • Substrats de protéines de résistance au cancer du sein (BCRP): évitez l'utilisation concomitante de Romvimza avec des substrats BCRP.
  • Transporteur de cation organique 2 (OCT2) Substrats: Évitez l'utilisation concomitante de Romvimza avec des substrats OCT2.
  • de ces substrats.

    • Lactation: conseille aux femmes de ne pas allaiter pendant le traitement avec Romvimza.

    Environ la tumeur à cellules géantes de Tenosynovial (TGCT)

    TGCT est une maladie rare provoquée par une translocation du gène du facteur 1 stimulant des colonies (CSF1) entraînant une surexpression de CSF1 et le recrutement de cellules inflammatoires du facteur 1 stimulant la colonie (CSF1R). dans la lésion. Le TGCT est une tumeur rare et non malin qui se développe à l'intérieur ou à proximité des articulations. Le TGCT est causé par la dérégulation du gène CSF1 conduisant à une surproduction de CSF1. Le TGCT est également connu sous le nom de tumeur à cellules géantes de la gaine du tendon (GCT-TS) ou une synovite villonodulaire pigmentée (PVN), un type diffus de TGCT. Bien que non malignes, ces tumeurs peuvent se développer et endommager les tissus et les structures environnants induisant la douleur, l'enflure et la limitation du mouvement de l'articulation. La chirurgie est la principale option de traitement; Cependant, ces tumeurs ont tendance à se reproduire, en particulier dans le TGCT de type diffuse. S'il n'est pas traité ou si la tumeur se reproduit continuellement, des dommages et une dégénérescence peuvent se produire dans l'articulation et les tissus environnants affectés, ce qui peut provoquer une invalidité importante. Pour un sous-ensemble de patients, la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation de la limitation fonctionnelle ou de la morbidité sévère, les options de traitement systémique sont limitées et une nouvelle option thérapeutique pour TGCT est nécessaire.

    À propos de Deciphera Pharmaceuticals INC.

    (Au 11 juin 2024, Deciphera est devenu membre d'Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera est une entreprise biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et commercialiser de nouveaux médicaments importants pour améliorer la vie des personnes atteintes de cancer. Nous tirons parti de notre plate-forme d'inhibiteur de commutation de commutation de commutation exclusive et de notre expertise approfondie en biologie de la kinase pour développer un large portefeuille de médicaments innovants. En plus de faire avancer plusieurs produits candidats de notre plate-forme dans les études cliniques, Qinlock® (Ripretinib) est un inhibiteur de contrôle du commutateur de Deciphera approuvé dans de nombreux pays, notamment l'Union européenne et les États-Unis pour le traitement de la tumeur stromale gastro-intestinale de quatrième ligne (GIST) . Romvimza ™ (vimseltinib) est un inhibiteur kinase approuvé aux États-Unis pour les patients adultes atteints de tumeur symptomatique de cellules géantes de ténosynovial (TGCT) pour laquelle la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation de la limitation fonctionnelle ou une morbidité sévère. Pour plus d'informations, visitez www.deciciphera.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter (@deciphera).

    Note de mise en garde concernant les déclarations prospectives

    Dans ce communiqué de presse, les déclarations faites en ce qui concerne les plans, les estimations, les stratégies et les croyances actuels, et d'autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques sont des déclarations prospectives sur la performance future de l'entreprise. Ces déclarations sont basées sur des hypothèses et des croyances actuelles à la lumière des informations actuellement disponibles et impliquent des risques et des incertitudes connues et inconnues. Un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux discutés dans les déclarations prospectives. Ces facteurs incluent, mais sans s'y limiter: (i) les changements dans l'environnement commercial sur le marché pharmaceutique et les modifications aux lois et réglementations pertinentes, (ii) les perturbations de l'offre de produits dues à la stagnation ou aux retards de production causés par des catastrophes naturelles, des incendies , etc., (iii) La possibilité que les activités de vente pour les produits nouveaux et existants ne puissent pas atteindre les résultats attendus, (iv) l'émergence de nouveaux effets secondaires dans les médicaments post-commercialisation, et (v) les infractions aux droits de propriété intellectuelle par troisième parties. Les informations sur les produits pharmaceutiques inclus dans ce communiqué de presse ne sont pas destinés à constituer une publicité ou un conseil médical.

    Source: Depiphera Pharmaceuticals inc.

    Publié : 2025-02-17 12:00

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