FDA menyetujui romvimza (vimseltinib) untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui romvimza (vimseltinib) untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik

Osaka, Jepang dan Waltham, Massachusetts, 14 Februari 2025 - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (Headquarters: Osaka, Japan; President: Toichi Takino; “Ono”) announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Romvimza (vimseltinib), a kinase inhibitor, for adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumor ( TGCT) untuk mana reseksi bedah akan berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas yang parah. FDA sebelumnya diberikan penunjukan jalur cepat dan tinjauan prioritas untuk Romvimza, yang dikembangkan oleh Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”), anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki Ono.

“Persetujuan Romvimza memberikan opsi perawatan baru, sangat dibutuhkan, ditoleransi dengan baik, dan efektif untuk orang yang menderita TGCT,” kata Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., Ketua Departemen Onkologi Medis di Pusat Medis Universitas Leiden. “TGCT mempengaruhi kehidupan pasien, menyebabkan rasa sakit yang signifikan, mobilitas terbatas, dan kekakuan. Studi Motion Fase 3 menunjukkan kemampuan Romvimza untuk mengecilkan tumor bersama dengan menjadi agen yang ditoleransi dengan baik untuk menunjukkan peningkatan yang signifikan dalam sejumlah tindakan kualitas hidup penting lainnya tanpa cedera hati yang diamati seperti yang terlihat dengan pengobatan TGCT yang disetujui lainnya. Romvimza adalah perlakuan yang berbeda yang berpotensi untuk memenuhi kebutuhan yang tidak terpenuhi dari komunitas TGCT yang signifikan. "

“ Persetujuan FDA Romvimza untuk TGCT adalah kemajuan penting bagi komunitas TGCT dan kami percaya Romvimza memiliki The Potensi untuk menjadi standar perawatan baru untuk orang dengan TGCT yang reseksi bedahnya berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas yang parah. Ini juga merupakan tonggak penting bagi organisasi kami, karena ini adalah terapi yang disetujui kedua yang ditemukan menggunakan platform inhibitor switch-control-control-control proprietary, ”kata Ryota Udagawa, presiden dan chief executive officer dari Deciphera Pharmaceuticals. “Saya ingin menyampaikan rasa terima kasih saya kepada pasien, keluarga, pengasuh, dan penyedia layanan kesehatan yang berkontribusi pada keberhasilan dalam studi klinis Romvimza. Komitmen mereka, bersama dengan pengabdian tim Deciphera dan Ono, memungkinkan kami untuk memajukan pengobatan baru yang berdampak ini, yang kami nantikan untuk mengirimkan kepada pasien. ”

TGCT adalah tumor langka, tidak ganas yang terbentuk di dalam atau di dekat sendi. TGCT muncul dari disregulasi gen CSF1, menghasilkan kelebihan produksi CSF1. Jika tidak diobati atau jika tumor berulang kali berulang, itu dapat menyebabkan kerusakan dan degenerasi pada sendi yang terkena dan jaringan di sekitarnya, berpotensi menyebabkan kecacatan yang signifikan.

Persetujuan FDA didasarkan pada kemanjuran dan hasil keamanan dari studi gerak fase 3 penting dari romvimza pada pasien dengan TGCT yang tidak dapat dioperasi tanpa terapi anti-CSF1/CSF1R sebelumnya (terapi sebelumnya dengan imatinib atau nilotinib diizinkan), dibandingkan dengan plasebo, serta studi fase 1/2 romvimza. Bergerak, Romvimza menunjukkan ORR yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis pada minggu ke 25 dalam populasi niat-untuk-perawatan (ITT), sebagaimana dinilai oleh Buta Independen Radiologi (IRR) per kriteria evaluasi respons dalam tumor padat versi 1.1 (RECIST V1. 1), versus plasebo (40% di lengan romvimza vs 0% pada lengan plasebo, p <0,0001). The primary endpoint was supported by statistically significant and clinically meaningful improvements in active range of motion, patient-reported physical functioning, and patient-reported pain observed in the vimseltinib arm compared to the placebo arm at week 25. The safety profile of Romvimza is manageable dan konsisten dengan hasil yang sebelumnya diungkapkan dalam uji klinis fase 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals berencana untuk membuat Romvimza tersedia secara komersial di AS minggu depan. Pelajari lebih lanjut di www.romvimza.com.

Pada bulan Juli 2024, perusahaan mengumumkan aplikasi otorisasi pemasaran (MAA) untuk Romvimza untuk perawatan pasien dengan TGCT diterima dan sedang ditinjau oleh obat -obatan Eropa Agensi (EMA).

Deciphera berkomitmen untuk mendukung pasien TGCT dan penyedia dalam menavigasi cakupan dan akses ke Romvimza. Sebagai bagian dari komitmen itu, Deciphera AccessPointTM, program dukungan pasien, tersedia untuk menyediakan program akses dan bantuan keuangan yang komprehensif untuk pasien yang memenuhi syarat. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi DecipheraAccessPoint.com atau hubungi 1-833-4Dacces (1-833-432-2237), Senin-Jumat, 8:00 pagi hingga 20:00 Waktu Timur (ET).

> tentang studi gerak

Studi gerak ini adalah studi klinis fase 3 dua bagian, acak, double-blind, terkontrol plasebo untuk menilai kemanjuran dan keamanan vimseltinib pada pasien dengan TGCT yang tidak dapat dioperasi dengan NO Terapi anti-CSF1/CSF1R sebelumnya (terapi sebelumnya dengan imatinib atau nilotinib diizinkan). Titik akhir utama dari penelitian ini adalah tingkat respons objektif (ORR) pada minggu ke 25 dalam populasi intent-to-treat (ITT), sebagaimana dinilai oleh Buta Independen Radiologi (IRR) per menggunakan kriteria evaluasi respons dalam tumor padat versi 1.1 ( Recist v1.1), versus plasebo. Titik akhir sekunder termasuk ORR per skor volume tumor (TV), rentang gerak aktif (ROM), fungsi fisik, kekakuan, kualitas hidup, dan nyeri, semua dinilai pada minggu 25.

Penelitian ini terdiri dari dua bagian. Pada Bagian 1, pasien diacak untuk menerima vimseltinib atau plasebo selama 24 minggu. Pada Bagian 2, pasien yang secara acak ke plasebo di Bagian 1 memiliki opsi untuk menerima vimseltinib, dan semua pasien menerima vimseltinib untuk periode jangka panjang dalam pengaturan label terbuka.

romvimza (vimseltinib) kapsul

indikasi dan penggunaan

Romvimza diindikasikan untuk pengobatan pasien dewasa dengan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik (TGCT) yang berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas parah.

>

peringatan dan tindakan pencegahan

hepatotoksisitas

  • Kasus cedera hati yang serius dan fatal telah terjadi dengan penggunaannya dari inhibitor kinase lain yang menargetkan CSF1R. Cedera hati yang serius dan fatal belum diamati dengan romvimza.
  • peningkatan AST dan alt dapat terjadi dengan romvimza.
  • Hindari romvimza pada pasien dengan peningkatan transaminase serum yang sudah ada sebelumnya; total bilirubin atau bilirubin langsung (> ULN); atau penyakit hati atau saluran bilier aktif, termasuk ALP.
  • Monitor tes fungsi hati sebelum inisiasi Romvimza, dua kali sebulan selama dua bulan pertama dan sekali setiap 3 bulan untuk tahun pertama terapi dan seperti yang ditunjukkan secara klinis setelahnya. Menahan dan mengurangi dosis, atau secara permanen menghentikan romvimza berdasarkan keparahan hepatotoksisitas.

    • Toksisitas embrio-janin:

  • Romvimza dapat menyebabkan kerusakan janin ketika diberikan pada wanita hamil. Memberi tahu wanita hamil tentang risiko potensial terhadap janin.
  • Menyarankan perempuan tentang potensi reproduksi dan laki -laki dengan pasangan wanita yang berpotensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan romvimza dan selama 1 bulan setelah dosis terakhir.

    reaksi alergi terhadap FD&C Kuning No.5 (Tartrazine) dan No. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg Kapsul mengandung FD&C Yellow No. 5 (Tartrazine) yang dapat menyebabkan reaksi alergi (termasuk asma bronkial) pada pasien yang rentan. Sensitivitas FD&C Yellow No. 5 (Tartrazine) sering terlihat pada pasien yang juga memiliki sensitivitas aspirin.
  • Sarankan pasien bahwa romvimza 14 mg dan 20 mg kapsul mengandung FD&C kuning No.6 (Sunset Yellow FCF), yang mana dapat menyebabkan reaksi alergi.

    • peningkatan kreatinin tanpa mempengaruhi fungsi ginjal:

  • Peningkatan kreatinin serum dapat terjadi dengan penggunaan romvimza. Peningkatan kreatinin serum ini mungkin tidak terkait dengan perubahan fungsi ginjal. Peningkatan kreatinin terbalik pada penghentian Romvimza. Selama pengobatan ROMVIMZA, gunakan langkah -langkah alternatif yang tidak didasarkan pada kreatinin serum untuk menilai fungsi ginjal.

    • reaksi buruk:

    Reaksi merugikan yang paling umum (≥20%), termasuk kelainan laboratorium yang terjadi pada pasien yang menerima romvimza adalah peningkatan AST, edema periorbital, kelelahan, ruam, peningkatan kolesterol, edema perifer, edema wajah, penurunan neutrofil, penurunan leukocytus, pruritus, penurunan leukocyt, pruritus, penurunan leukocyt, pruritus, penurunan leukocyt, pruritus, penurunan leukocyte, penurunan leukocyte, penurunan leukocyte, penurunan leukocytes, penurunan leukocyt, , dan peningkatan alt.

    interaksi obat:

  • P-glikoprotein (P-gp) substrat: hindari penggunaan romvimza secara bersamaan dengan p- Substrat GP. Jika penggunaan bersamaan tidak dapat dihindari, ambil romvimza setidaknya 4 jam sebelum substrat P-gp.
  • Substrat Protein Resistensi Kanker Payudara (BCRP): Hindari penggunaan romvimza secara bersamaan dengan substrat BCRP.
  • Organic Cation Transporter 2 (OCT2) substrates: Avoid concomitant use of Romvimza with OCT2 substrates.
  • Concomitant use of vimseltinib with P-gp substrates, BCRP substrates or OCT2 substrates may increase exposure dari substrat ini.

    • laktasi: memberi tahu wanita untuk tidak menyusui selama perawatan dengan romvimza.

    tentang tumor sel raksasa tenosinovial (TGCT)

    TGCT adalah penyakit langka yang disebabkan oleh translokasi pada gen faktor perangsang koloni 1 (CSF1) yang mengakibatkan overekspresi CSF1 dan perekrutan sel inflamasi faktor 1-stimulasi koloni (CSF1R) -Positif ke dalam lesi. TGCT adalah tumor langka dan tidak ganas yang berkembang di dalam atau di dekat sendi. TGCT disebabkan oleh disregulasi gen CSF1 yang mengarah pada kelebihan produksi CSF1. TGCT juga dikenal sebagai tumor sel raksasa dari selubung tendon (GCT-TS) atau synovitis villonodular berpigmen (PVN), tipe difus TGCT. Meskipun tidak ganas, tumor ini dapat tumbuh dan menyebabkan kerusakan pada jaringan di sekitarnya dan struktur yang mendorong rasa sakit, pembengkakan, dan keterbatasan pergerakan sendi. Pembedahan adalah pilihan perawatan utama; Namun, tumor ini cenderung berulang, terutama pada TGCT tipe difus. Jika tidak diobati atau jika tumor terus berulang, kerusakan dan degenerasi dapat terjadi pada sendi yang terkena dan jaringan di sekitarnya, yang dapat menyebabkan kecacatan yang signifikan. Untuk subset pasien, reseksi bedah akan berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas yang parah, pilihan pengobatan sistemik terbatas dan pilihan terapi baru untuk TGCT diperlukan.

    tentang Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (per Juni 2024, Deciphera menjadi anggota Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan mengkomersilkan obat -obatan baru yang penting untuk meningkatkan kehidupan orang dengan kanker. Kami memanfaatkan platform inhibitor switch-control-control kinase kami dan keahlian mendalam dalam biologi kinase untuk mengembangkan portofolio luas obat-obatan inovatif. Selain memajukan beberapa kandidat produk dari platform kami dalam studi klinis, Qinlock® (ripretinib) adalah penghambat pengendalian sakelar yang disetujui di banyak negara termasuk Uni Eropa dan Amerika Serikat untuk pengobatan tumor stroma gastrointestinal garis keempat (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) adalah inhibitor kinase yang disetujui di Amerika Serikat untuk pasien dewasa dengan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik (TGCT) di mana reseksi bedah akan berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas parah. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.deciphera.com dan ikuti kami di LinkedIn dan Twitter (@Deciphera).

    Catatan peringatan mengenai pernyataan berwawasan ke depan

    dalam siaran pers ini, pernyataan yang dibuat sehubungan dengan rencana saat ini, estimasi, strategi dan keyakinan, dan pernyataan lain yang bukan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan tentang kinerja perusahaan di masa depan. Pernyataan ini didasarkan pada asumsi dan keyakinan saat ini mengingat informasi yang saat ini tersedia dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Sejumlah faktor dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara materi dari yang dibahas dalam pernyataan berwawasan ke depan. Faktor -faktor tersebut termasuk, tetapi tidak terbatas pada: (i) perubahan dalam lingkungan bisnis di pasar farmasi dan amandemen undang -undang dan peraturan yang relevan, (ii) gangguan pasokan produk akibat stagnasi atau keterlambatan dalam produksi yang disebabkan oleh bencana alam, kebakaran , dll., (iii) Kemungkinan bahwa kegiatan penjualan untuk produk baru dan yang sudah ada mungkin tidak mencapai hasil yang diharapkan, (iv) munculnya efek samping baru dalam obat-obatan pasca-pemasaran, dan (v) pelanggaran hak kekayaan intelektual oleh ketiga pesta. Informasi tentang produk farmasi yang termasuk dalam siaran pers ini tidak dimaksudkan untuk membentuk iklan atau nasihat medis.

    Sumber: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Diposting : 2025-02-17 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer