La FDA approva Romvimza (Vimseltinib) per il trattamento del tumore a cellule giganti tenosinoviali sintomatiche

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FDA approva Romvimza (Vimseltinib) per il trattamento del tumore a cellule giganti tenosinoviali sintomatiche

Osaka, Giappone e Waltham, Massachusetts, 14 febbraio 2025 - Ono Pharmaceutical Co. Ltd. (quartier generale: Osaka, Giappone; Presidente: Toichi Takino; “Ono”) ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Romvimza (Vimseltinib), un inibitore della chinasi, per pazienti adulti con tumore a cellule giganti sintomatiche (tumorali giganti sintomatici ( TGCT) per il quale la resezione chirurgica causerà potenzialmente un peggioramento della limitazione funzionale o una grave morbilità. La FDA ha precedentemente concesso la designazione rapida della pista e la revisione prioritaria per Romvimza, che è stata sviluppata da Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera"), una consociata interamente controllata di Ono.

"L'approvazione di Romvimza fornisce un'opzione di trattamento nuova, tanto necessaria, ben tollerata ed efficace per le persone che soffrono di TGCT", ha affermato Hans Gelderblom, M.D., Ph.D. Leiden University Medical Center. “Il TGCT colpisce negativamente la vita dei pazienti, causando dolore significativo, mobilità limitata e rigidità. Lo studio del movimento della Fase 3 ha dimostrato la capacità di Romvimza di ridurre i tumori e di essere il primo agente ben tollerato a dimostrare un miglioramento significativo in una serie di altre importanti misure di qualità della vita senza alcuna lesione epatica osservata come visto con altri trattamenti TGCT approvati. Romvimza è un trattamento differenziato che ha il potenziale per rispondere alle significative esigenze insoddisfatte della comunità TGCT. "

" L'approvazione FDA di Romvimza per TGCT è un progresso cruciale per la comunità TGCT e crediamo che Romvimza abbia il Il potenziale per diventare il nuovo standard di cura per le persone con TGCT per il quale la resezione chirurgica causerà potenzialmente il peggioramento della limitazione funzionale o la morbilità grave. Questa è anche una pietra miliare importante per la nostra organizzazione, in quanto è la seconda terapia approvata scoperta utilizzando la piattaforma di inibitori della chinasi di trasmissione proprietaria di Deciphera ", ha affermato Ryota Udagawa, presidente e amministratore delegato di Decifhera Pharmaceuticals. "Vorrei estendere la mia gratitudine ai pazienti, alle famiglie, ai caregiver e agli operatori sanitari che hanno contribuito al successo negli studi clinici di Romvimza. Il loro impegno, insieme alla dedizione dei team Deciphera e ONO, ci ha permesso di far avanzare questo nuovo trattamento di impatto, che non vediamo l'ora di consegnare ai pazienti. ”

TGCT è un tumore raro e non maligno che si forma all'interno o vicino alle articolazioni. TGCT deriva dalla disregolazione del gene CSF1, con conseguente sovrapproduzione di CSF1. Se non trattato o se il tumore si ripresenta ripetutamente, può portare a danni e degenerazione nell'articolazione interessata e nei tessuti circostanti, causando potenzialmente una disabilità significativa.

L'approvazione della FDA si basava sui risultati di efficacia e sicurezza dallo studio di movimento di fase 3 fondamentale di Romvimza in pazienti con TGCT non suscettibili di un intervento chirurgico senza una terapia anti-CSF1/CSF1R precedente (terapia precedente con imatinib o Nilotinib consentito), rispetto al placebo, nonché allo studio di fase 1/2 di Romvimza. In moto, Romvimza ha dimostrato un ORR statisticamente significativo e clinicamente significativo alla settimana 25 nella popolazione di intenti a trattare (ITT), come valutato da criteri di valutazione radiologica indipendente (IRR) in cieco in cieco nella versione 1.1 (RECIST V1. 1), contro placebo (40% nel braccio romvimza vs 0% nel braccio placebo, p <0,0001). L'endpoint primario è stato supportato da miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nella gamma attiva di movimento, funzionamento fisico riportato dal paziente e dolore riportato dal paziente osservato nel braccio di Vimseltinib rispetto al braccio placebo alla settimana 25. Il profilo di sicurezza di Romvimza è gestibile e coerente con i risultati precedentemente divulgati nella fase 1/2 di studio clinico.

Deciphera Pharmaceuticals prevede di rendere Romvimza disponibile in commercio negli Stati Uniti la prossima settimana. Ulteriori informazioni su www.romvimza.com.

Nel luglio del 2024, la società ha annunciato la domanda di autorizzazione di marketing (MAA) per Romvimza per il trattamento dei pazienti con TGCT ed è stata accettata dalle medicine europee Agenzia (EMA).

Deciphera si impegna a supportare i pazienti e i fornitori di TGCT nella navigazione della copertura e dell'accesso a Romvimza. Nell'ambito di tale impegno, Deciphera AccessPointtt, un programma di supporto ai pazienti, è disponibile per fornire programmi completi di accesso e assistenza finanziaria per i pazienti idonei. Per ulteriori informazioni, visitare DecipheraAccessPoint.com o chiamare il numero 1-833-4DACCES (1-833-432-2237), dal lunedì al venerdì, dalle 8:00 alle 20:00 Eastern Time (ET).

Informazioni su Motion Study

Lo studio di movimento è uno studio clinico di fase 3 a due parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Vimseltinib nei pazienti con TGCT non suscettibili di un intervento chirurgico con NO precedente terapia anti-CSF1/CSF1R (terapia precedente con imatinib o nilotinib consentito). L'endpoint primario dello studio è un tasso di risposta obiettivo (ORR) alla settimana 25 nella popolazione intent-to-treat (ITT), come valutato dalla revisione radiologica indipendente in cieco (IRR) per utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1 ( RECIST v1.1), contro placebo. Gli endpoint secondari includono il punteggio del volume ORR per tumore (TVS), la gamma attiva di movimento (ROM), la funzione fisica, la rigidità, la qualità della vita e il dolore, tutti valutati alla settimana 25.

Questo studio è costituito da due parti. Nella parte 1, i pazienti sono stati randomizzati a ricevere vimseltinib o placebo per 24 settimane. Nella parte 2, i pazienti randomizzati al placebo nella parte 1 hanno la possibilità di ricevere vimseltinib e tutti i pazienti ricevono vimseltinib per un periodo a lungo termine in un ambiente di etichetta aperta.

romvimza (vimseltinib) capsule

indicazioni e utilizzo

Romvimza è indicato per il trattamento di pazienti adulti con tumore a cellule giganti tenosinoviali sintomatiche (TGCT) per il quale la resezione chirurgica causerà potenzialmente il peggioramento della limitazione funzionale o la morbilità grave. >

Avvertimenti e precauzioni

Epatotossicità

  • Casi di lesioni epatiche gravi e fatali si sono verificati con l'uso di un altro inibitore della chinasi che colpisce CSF1R. Non sono stati osservati lesioni epatiche gravi e fatali con Romvimza.
  • AST e ALT elevati possono verificarsi con Romvimza.
  • Evitare la Romvimza nei pazienti con transaminasi sieriche preesistenti aumentate; bilirubina totale o bilirubina diretta (> Uln); o malattia epatica attiva o tratto biliare, inclusa l'ALP.
  • Monitorare i test di funzionalità epatica prima dell'inizio di Romvimza, due volte al mese per i primi due mesi e una volta ogni 3 mesi per il primo anno di terapia e come clinicamente indicato in seguito. Trattenere e ridurre la dose o interrompere permanentemente Romvimza in base alla gravità dell'epatotossicità.

    • Tossicità embrionale:

  • Romvimza può causare danni fetali quando somministrato alle donne in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza sul potenziale rischio per il feto.
  • Consiglia alle femmine di potenziale riproduttivo e maschi con partner femminili di potenziale riproduttivo per utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con Romvimza e per 1 mese dopo l'ultima dose.

    Reazioni allergiche a FD & C Yellow No.5 (tartrazina) e n. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg La capsula contiene FD&C Giallo n. 5 (tartrazina) che può causare reazioni allergiche (incluso l'asma bronchiale) in alcuni pazienti sensibili. La sensibilità n. 5 n. 5 (tartrazina) di FD&C è frequentemente osservata in pazienti che hanno anche sensibilità all'aspirina.
  • Consiglia ai pazienti che le capsule di Romvimza 14 mg e 20 mg contengono n. 6 giallo FD&C (Sunset Yellow FCF), che può causare reazioni allergiche.

    • L'aumento della creatinina senza influire sulla funzione renale:

  • Aumenta la creatinina sierica può verificarsi con l'uso di Romvimza. Questi aumenti della creatinina sierica potrebbero non essere associati a cambiamenti nella funzione renale. Aumenti della creatinina invertiti dopo l'interruzione della Romvimza. Durante il trattamento Romvimza, utilizzare misure alternative che non si basano sulla creatinina sierica per valutare la funzione renale.

    • Reazioni avverse:

    Le reazioni avverse più comuni (≥20%), comprese le anomalie di laboratorio che si sono verificate nei pazienti che ricevevano romvimza sono state aumentate di AST, edema periorbitale, fatica, eruzione cutanea, aumento del colesterolo, edema periferico, edema del viso, diminuzione dei neutrofili, diminuzione dei leucociti, prurito e aumento di alt.

    interazioni farmaco substrati GP. Se non è possibile evitare l'uso concomitante, prendi Romvimza almeno 4 ore prima dei substrati P-GP.

  • Substrati di proteina di resistenza al cancro al seno (BCRP): evitare l'uso concomitante di Romvimza con substrati BCRP.
  • Substrati di trasportatore di cationi organici 2 (OCT2): evitare l'uso concomitante di romvimza con substrati OCT2.
  • L'uso concomitante di vimseltinib con substrati P-gp, substrati BCRP o substrati OCT2 può aumentare l'esposizione di questi substrati.

    • lattazione: consiglia alle femmine di non allattare durante il trattamento con Romvimza.

    Informazioni sul tumore cellulare gigante tenosinoviale (TGCT)

    TGCT è una malattia rara causata da una traslocazione nel gene del fattore 1 (CSF1) stimolante le colonie con conseguente sovraespressione di CSF1 e reclutamento del recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF1R) positive alle cellule infiammatorie positive nella lesione. Il TGCT è un tumore raro e non maligno che si sviluppa all'interno o vicino alle articolazioni. Il TGCT è causato dalla disregolazione del gene CSF1 che porta alla sovrapproduzione di CSF1. TGCT è anche noto come tumore a cellule giganti della guaina del tendine (GCT-TS) o sinovite villonodulare pigmentata (PVN), un tipo diffuso di TGCT. Sebbene non maligni, questi tumori possono crescere e causare danni ai tessuti e alle strutture circostanti che inducono dolore, gonfiore e limitazione del movimento dell'articolazione. La chirurgia è l'opzione di trattamento principale; Tuttavia, questi tumori tendono a ripresentarsi, in particolare nel TGCT di tipo diffuso. Se non trattato o se il tumore si ripresenta continuamente, possono verificarsi danni e degenerazione nell'articolazione interessata e nei tessuti circostanti, il che può causare disabilità significativa. Per un sottogruppo di pazienti, la resezione chirurgica causerà potenzialmente il peggioramento della limitazione funzionale o la morbilità grave, le opzioni di trattamento sistemico sono limitate ed è necessaria una nuova opzione terapeutica per TGCT.

    Informazioni su Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (A partire dall'11 giugno 2024, Deciphera è diventata membro di Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera è una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e Commercializzare importanti nuovi medicinali per migliorare la vita delle persone con cancro. Stiamo sfruttando la nostra piattaforma di inibitori della chinasi di controllo del controllo del passaggio proprietario e una profonda competenza nella biologia della chinasi per sviluppare un ampio portafoglio di medicinali innovativi. Oltre a far avanzare più candidati al prodotto dalla nostra piattaforma in Studi clinici, Qinlock® (Ripretinib) è l'approvazione dell'inibitore di switch-Control di Deciphera approvato in molti paesi tra cui l'Unione Europea e gli Stati Uniti per il trattamento del tumore stromale gastrointestinale di quarta linea (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) è un inibitore della chinasi approvato negli Stati Uniti per pazienti adulti con tumore sintomatico a cellule giganti tenosinoviali (TGCT) per il quale la resezione chirurgica causerà potenzialmente il peggioramento della limitazione funzionale o la morbidità grave. Per ulteriori informazioni, visitare www.deciphera.com e seguici su LinkedIn e Twitter (@Deciphera).

    Nota avvertita per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali

    In questo comunicato stampa, le dichiarazioni fatte per i piani, le stime, le strategie e le credenze attuali, e altre dichiarazioni che non sono fatti storici sono dichiarazioni previsionali sulle prestazioni future dell'azienda. Queste dichiarazioni si basano sugli attuali presupposti e credenze alla luce delle informazioni attualmente disponibili e coinvolgono rischi e incertezze note e sconosciute. Numerosi fattori potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli discussi nelle dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono, ma non sono limitati a: (i) cambiamenti nell'ambiente aziendale nel mercato farmaceutico e modifiche alle leggi e ai regolamenti pertinenti, (ii) interruzioni dell'offerta di prodotto dovuta a stagnazione o ritardi nella produzione causati da disastri naturali, incendi , ecc., (iii) la possibilità che le attività di vendita per i prodotti nuovi ed esistenti possano non raggiungere i risultati attesi, (iv) l'emergere di nuovi effetti collaterali nei farmaci post-marketing e (v) violazione dei diritti di proprietà intellettuale per terzo feste. Le informazioni sui prodotti farmaceutici inclusi in questo comunicato stampa non intendono costituire una pubblicità o una consulenza medica.

    Fonte: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Pubblicato : 2025-02-17 12:00

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