FDA keurt romvimza (vimseltinib) goed voor de behandeling van symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor

Volg Drugslib op

FDA keurt Romvimza (Vimseltinib) goed voor de behandeling van symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor

Osaka, Japan en Waltham, Massachusetts, 14 februari 2025 - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (hoofdkwartier: Osaka, Japan; President: Toichi Takino; "Ono") kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Romvimza (Vimseltinib), een kinaseremmer, heeft goedgekeurd voor volwassen patiënten met symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor ( TGCT) waarvoor chirurgische resectie mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit zal veroorzaken. De FDA heeft eerder Fast Track -aanduiding en prioriteitsreview verleend voor Romvimza, die werd ontwikkeld door DeCiphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera"), een volledige dochteronderneming van Ono.

"De goedkeuring van Romvimza biedt een nieuwe, broodnodige, goed verdraagde en effectieve behandelingsoptie voor mensen die lijden aan TGCT," zei Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., voorzitter van de afdeling medische oncologie bij Leiden University Medical Center. “TGCT heeft een negatieve invloed op het leven van patiënten en veroorzaakt aanzienlijke pijn, beperkte mobiliteit en stijfheid. De Motion Phase 3-studie toonde aan het vermogen van Romvimza om tumoren te verkleinen, samen met het eerste goed verdraagde middel dat een significante verbetering van een aantal andere belangrijke kwaliteit van leven aan de kwaliteit van leverbeschadiging aantoont, zonder enig waargenomen leverletsel, gezien bij andere goedgekeurde TGCT-behandeling. Romvimza is een gedifferentieerde behandeling die het potentieel heeft om aan de belangrijke onvervulde behoeften van de TGCT -gemeenschap te voldoen. ”

“ De FDA -goedkeuring van Romvimza voor TGCT is een cruciale vooruitgang voor de TGCT -gemeenschap en wij geloven dat Romvimza het Potentieel om de nieuwe zorgstandaard te worden voor mensen met TGCT waarvoor chirurgische resectie mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit zal veroorzaken. Dit is ook een belangrijke mijlpaal voor onze organisatie, omdat het de tweede goedgekeurde therapie is die is ontdekt met behulp van Deciphera's eigen schakelcontrolekinaseremmerplatform, ”zei Ryota Udagawa, president en chief executive officer van DeCiphera Pharmaceuticals. "Ik wil graag mijn dank uitstrekken aan de patiënten, gezinnen, zorgverleners en zorgverleners die hebben bijgedragen aan het succes in de klinische studies van Romvimza. Hun toewijding, samen met de toewijding van de Deciphera- en ONO -teams, stelde ons in staat om deze impactvolle nieuwe behandeling te bevorderen, die we uitkijken naar patiënten. ”

TGCT is een zeldzame, niet-kwaadaardige tumor die zich vormt binnen of nabij gewrichten. TGCT komt voort uit de ontregeling van het CSF1 -gen, wat resulteert in een overproductie van CSF1. Als het onbehandeld blijft of als de tumor herhaaldelijk terugkeert, kan dit leiden tot schade en degeneratie in het aangetaste gewricht en omliggende weefsels, waardoor mogelijk significante handicaps veroorzaken.

De FDA-goedkeuring was gebaseerd op de werkzaamheid en veiligheidsresultaten van de Pivotal Phase 3 Motion Study van Romvimza bij patiënten met TGCT die niet vatbaar zijn voor chirurgie zonder eerdere anti-CSF1/CSF1R-therapie (eerdere therapie met imatinib of nilotinib toegestaan), vergeleken met placebo, evenals de fase 1/2 studie van romvimza. In beweging demonstreerde Romvimza een statistisch significante en klinisch betekenisvolle ORR in week 25 in de intent-to-treat (ITT) populatie, zoals beoordeeld door blinde onafhankelijke radiologische beoordeling (IRR) per responsevaluatiecriteria in solide tumoren versie 1.1 (RECIST V1. 1), versus placebo (40% in Romvimza -arm versus 0% in placebo -arm, p <0,0001). Het primaire eindpunt werd ondersteund door statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen in actieve bewegingsbereik, door de patiënt gerapporteerde fysieke functioneren en door de patiënt gerapporteerde pijn die in de Vimseltinib-arm werd waargenomen in vergelijking met de placebo-arm in week 25. Het veiligheidsprofiel van Romvimza is beheersbaar en consistent met resultaten die eerder werden bekendgemaakt in de fase 1/2 klinische studie.

Deciphera Pharmaceuticals is van plan om Romvimza volgende week in de VS in de VS te laten verkrijgbaar zijn. Meer informatie op www.romvimza.com.

In juli 2024 kondigde het bedrijf de Marketing Authorization Application (MAA) voor Romvimza aan voor de behandeling van patiënten met TGCT werd geaccepteerd en wordt door de Europese medicijnen onderzocht Agentschap (EMA).

Deciphera streeft ernaar TGCT -patiënten en aanbieders te ondersteunen bij het navigeren van dekking en toegang tot Romvimza. Als onderdeel van die verplichting is DeCiphera AccessPointTM, een patiëntenondersteuningsprogramma, beschikbaar om uitgebreide toegangs- en financiële hulpprogramma's te bieden voor in aanmerking komende patiënten. Ga voor meer informatie naar DecipheraAccessPoint.com of bel 1-833-4dacces (1-833-432-2237), maandag-vrijdag, 8:00 tot 20:00 uur Eastern Time (ET).

Over Motion Study

De bewegingsstudie is een tweedelige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3 klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van vimseltinib bij patiënten met TGCT te beoordelen die niet vatbaar zijn voor een operatie zonder chirurgie zonder chirurgie zonder chirurgie eerdere anti-CSF1/CSF1R-therapie (eerdere therapie met imatinib of nilotinib toegestaan). Het primaire eindpunt van de studie is een objectieve responspercentage (ORR) in week 25 in de intent-to-treat (ITT) -populatie, zoals beoordeeld door blinde onafhankelijke radiologische beoordeling (IRR) per gebruik van responsevaluatiecriteria in solide tumoren versie 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. De secundaire eindpunten omvatten ORR per tumorvolumescore (tv's), actief bewegingsbereik (ROM), fysieke functie, stijfheid, kwaliteit van leven en pijn, allemaal beoordeeld in week 25.

Deze studie bestaat uit twee delen. In deel 1 werden patiënten gerandomiseerd om gedurende 24 weken Vimseltinib of placebo te ontvangen. In deel 2 hebben patiënten gerandomiseerd naar placebo in deel 1 de optie om vimseltinib te ontvangen, en alle patiënten ontvangen vimseltinib voor een langdurige periode in een open-labelomgeving.

Romvimza (vimseltinib) capsules

indicaties en gebruik

Romvimza is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor (TGCT) waarvoor chirurgische resectie mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit zal veroorzaken.

Belangrijke veiligheidsinformatie Belangrijke veiligheidsinformatie

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

hepatotoxiciteit

  • Gevallen van ernstig en fataal leverletsel zijn opgetreden bij het gebruik van een andere kinaseremmer die zich richt op CSF1R. Ernstig en fataal leverletsel zijn niet waargenomen met Romvimza.
  • Verhoogde AST en ALT kunnen optreden met Romvimza.
  • Vermijd romvimza bij patiënten met vooraf bestaande verhoogde serumtransaminasen; Totaal bilirubine of directe bilirubine (> uln); of actieve lever- of galwegenziekte, inclusief ALP.
  • Monitor leverfunctietests voorafgaand aan de start van Romvimza, twee keer per maand gedurende de eerste twee maanden en eenmaal per 3 maanden voor het eerste jaar van therapie en zoals daarna klinisch aangegeven. Onthoud en verminder de dosis, of stop permanent Romvimza op basis van de ernst van de hepatotoxiciteit.

    • Embryo-fetal toxiciteit:

  • Romvimza kan foetale schade veroorzaken wanneer toegediend aan zwangere vrouwen. Adviseer zwangere vrouwen over het potentiële risico voor de foetus.
  • Adviseer vrouwen van reproductief potentieel en mannen met vrouwelijke partners van reproductief potentieel om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Romvimza en gedurende 1 maand na de laatste dosis.

    allergische reacties op FD&C Geel No.5 (Tartrazine) en nr. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg 20 mg Capsule bevat FD & C Geel nr. 5 (tartrazine) die allergische reacties (inclusief bronchiale astma) bij bepaalde gevoelige patiënten kunnen veroorzaken. FD&C Geel nr. 5 (tartrazine) gevoeligheid wordt vaak gezien bij patiënten die ook aspirine -gevoeligheid hebben.
  • Adviseer patiënten dat Romvimza 14 mg en 20 mg capsules bevatten FD & C Geel No.6 (Sunset Yellow FCF), dat kan allergische reacties veroorzaken.

    • Verhoogd creatinine zonder de nierfunctie te beïnvloeden:

  • Verhogingen van serumcreatinine kunnen optreden met het gebruik van Romvimza. Deze toename van serumcreatinine is mogelijk niet geassocieerd met veranderingen in de nierfunctie. Verhogingen van creatinine omgekeerd na stopzetting van Romvimza. Gebruik tijdens de behandeling met romvimza alternatieve maatregelen die niet gebaseerd zijn op serumcreatinine om de nierfunctie te beoordelen.

    • bijwerkingen:

    The most common (≥20%) adverse reactions, including laboratory abnormalities that occurred in patients receiving Romvimza were increased AST, periorbital edema, fatigue, rash, increased cholesterol, peripheral edema, face edema, decreased neutrophils, decreased leukocytes, pruritus en verhoogde alt.

    interacties tussen geneesmiddelen:

  • P-glycoproteïne (P-GP) substraten: vermijd gelijktijdig gebruik van romvimza met p- huisarts substraten. Als gelijktijdig gebruik niet kan worden vermeden, neem dan Romvimza minimaal 4 uur voorafgaand aan P-GP-substraten.
  • Borstkankerweerstand eiwit (BCRP) substraten: vermijd gelijktijdig gebruik van romvimza met BCRP-substraten.
  • Organische kationtransporter 2 (Oct2) Substraten: Vermijd gelijktijdig gebruik van Romvimza met OCT2-substraten.
  • Gelijktijdig gebruik van Vimseltinib met P-GP-substraten, BCRP-substraten of OCT2-substraten kunnen de blootstelling vergroten van deze substraten.

    • lactatie: adviseren vrouwen om niet borstvoeding te geven tijdens de behandeling met Romvimza.

    Over tenosynoviale gigantische celtumor (TGCT)

    TGCT is een zeldzame ziekte veroorzaakt door een translocatie in kolonie-stimulerende factor 1 (CSF1) -gen die resulteert in overexpressie van CSF1 en werving van kolonie-stimulerende factor 1-receptor (CSF1R) -positieve ontstekingscellen in de laesie. TGCT is een zeldzame, niet-kwaadaardige tumor die zich in of nabij gewrichten ontwikkelt. TGCT wordt veroorzaakt door ontregeling van het CSF1 -gen dat leidt tot overproductie van CSF1. TGCT is ook bekend als gigantische celtumor van de peeshuls (GCT-TS) of gepigmenteerde villonodulaire synovitis (PVN's), een diffuus type TGCT. Hoewel niet-kwaadaardig, kunnen deze tumoren groeien en schade veroorzaken aan omliggende weefsels en structuren die pijn, zwelling en beperking van de beweging van het gewricht veroorzaken. Chirurgie is de belangrijkste behandelingsoptie; Deze tumoren hebben echter de neiging om terug te keren, met name in diffuse TGCT. Indien onbehandeld of als de tumor voortdurend terugkeert, kunnen schade en degeneratie optreden in het aangetaste gewricht en omliggende weefsels, wat een aanzienlijke handicap kan veroorzaken. Voor een subset van patiënten zal chirurgische resectie mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit veroorzaken, systemische behandelingsopties zijn beperkt en is een nieuwe therapeutische optie voor TGCT nodig.

    Over DeCiphera Pharmaceuticals Inc.

    (vanaf 11 juni 2024 werd DeCiphera lid van Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera is een biofarmaceutisch bedrijf gericht op het ontdekken, ontwikkelen en ontwikkelen en Het commercialiseren van belangrijke nieuwe medicijnen om het leven van mensen met kanker te verbeteren. We maken gebruik van ons eigen switch-control kinaseremmerplatform en diepe expertise in kinasebiologie om een ​​brede portfolio van innovatieve geneesmiddelen te ontwikkelen. Naast het bevorderen van meerdere productkandidaten van ons platform in klinische studies, is Qinlock® (ripretinib) de schakelremmer van Deciphera goedgekeurd in veel landen, waaronder de Europese Unie en de Verenigde Staten voor de behandeling van vierde regelmatige Stromal-tumor (GIST) . ROMVIMZA ™ (Vimseltinib) is een kinaseremmer die in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor volwassen patiënten met symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor (TGCT) waarvoor chirurgische resectie mogelijk verergerende functionele beperking of ernstige morbiditeit zal veroorzaken. Voor meer informatie, bezoek www.deciphera.com en volg ons op LinkedIn en Twitter (@Deciphera).

    waarschuwingsnoot met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

    In dit persbericht, verklaringen gedaan met betrekking tot huidige plannen, schattingen, strategieën en overtuigingen, En andere uitspraken die geen historische feiten zijn, zijn toekomstgerichte verklaringen over de toekomstige prestaties van het bedrijf. Deze verklaringen zijn gebaseerd op huidige veronderstellingen en overtuigingen in het licht van de informatie die momenteel beschikbaar is en bekende en onbekende risico's en onzekerheden inhoudt. Een aantal factoren kan ertoe leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die besproken in de toekomstgerichte uitspraken. Dergelijke factoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot: (i) veranderingen in de zakelijke omgeving in de farmaceutische markt en wijzigingen in relevante wet- en regelgeving, (ii) verstoringen van productaanbod als gevolg van stagnatie of vertragingen in productie veroorzaakt door natuurrampen, branden, branden, branden, branden, branden , enz., (iii) de mogelijkheid dat verkoopactiviteiten voor nieuwe en bestaande producten mogelijk niet de verwachte resultaten behalen, (iv) de opkomst van nieuwe bijwerkingen bij drugs na de marketing, en (v) inbreuken op intellectuele eigendomsrechten door de derde plaats partijen. Informatie over farmaceutische producten die in dit persbericht zijn opgenomen, is niet bedoeld om een ​​advertentie of medisch advies te vormen.

    Bron: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Geplaatst : 2025-02-17 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden