FDA zatwierdza Romvimza (Vimseltinib) do leczenia objawowego guza ogniw gigantycznych Tenosynovial Giant

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Romvimza (Vimseltinib) do leczenia objawowego guza giganta gigantycznego Tenosynovial Giant

Osaka, Japan and Waltham, Massachusetts, 14 lutego 2025 r. - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (kwatera główna: Osaka, Japonia; Prezydent: Toichi Takino; „Ono”) ogłosił, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Romvimza (Vimseltinib), inhibitor kinazy, dla dorosłych pacjentów z objawowym guzem gigantycznym tenosynovialnym (guz o gigantycznym gigantycznym gigantie ( TGCT), dla których resekcja chirurgiczna będzie potencjalnie spowodować pogarszające się ograniczenie funkcjonalne lub ciężką zachorowalność. FDA wcześniej przyznała szybkie oznaczenie i priorytetowe przegląd Romvimzy, który został opracowany przez Deciphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera”), spółkę zależną w całości Ono.

„Zatwierdzenie Romvimzy zapewnia nową, bardzo potrzebną, dobrze tolerowaną i skuteczną opcję leczenia osób cierpiących na TGCT”, powiedział M.D., Ph.D., przewodniczący Departamentu Onkologii Medycznej w LEIDEN University Medical Center. „TGCT niekorzystnie wpływa na życie pacjentów, powodując znaczący ból, ograniczoną mobilność i sztywność. Badanie Fazy Motion Faza 3 wykazało zdolność Romvimzy do zmniejszania guzów wraz z pierwszym dobrze tolerowanym środkiem wykazującym znaczną poprawę wielu innych ważnych miar jakości życia bez zaobserwowanego uszkodzenia wątroby, jak widać w przypadku innych zatwierdzonych leczenia TGCT. Romvimza to zróżnicowane leczenie, które może potencjalnie zaspokoić znaczące niezaspokojone potrzeby społeczności TGCT. ”

„ Zatwierdzenie FDA Romvimza dla TGCT jest kluczowym postępem dla społeczności TGCT i uważamy, że Romvimza ma TGIMZA Potencjał stania się nowym standardem opieki dla osób z TGCT, dla których resekcja chirurgiczna będzie potencjalnie spowodować pogarszające się ograniczenie funkcjonalne lub ciężką zachorowalność. Jest to również ważny kamień milowy dla naszej organizacji, ponieważ jest to druga zatwierdzona terapia odkryta przy użyciu zastrzeżonej platformy inhibitorów inhibitorów inhibitorów Deciphera, ”powiedziała Ryota Udagawa, prezes i dyrektor generalny Deciphera Pharmaceuticals. „Chciałbym zwiększyć wdzięczność pacjentom, rodzinom, opiekunom i świadczeniodawcom, którzy przyczynili się do sukcesu w badaniach klinicznych Romvimzy. Ich zaangażowanie, wraz z poświęceniem zespołów decifhera i Ono, pozwoliło nam rozwinąć to wpływowe nowe leczenie, które oczekujemy od pacjentów. ”

TGCT jest rzadkim, niezłownym guzem, który tworzy się w stawach lub w jego pobliżu. TGCT powstaje z rozregulowania genu CSF1, co powoduje nadprodukcję CSF1. Jeśli nie jest leczenie lub wielokrotnie powtarza guz, może prowadzić do uszkodzenia i zwyrodnienia w dotkniętych tkankach i otaczających tkankach, potencjalnie powodując znaczną niepełnosprawność.

Zatwierdzenie FDA opierało się na wynikach skuteczności i bezpieczeństwa z kluczowego badania ruchu fazy 3 Romvimzy u pacjentów z TGCT nie można podatkować na operację bez wcześniejszej terapii anty-CSF1/CSF1R (wcześniej terapia z imatynibu lub imatynibu lub imatynibu lub imatynibu Dozwolony nilotynib), w porównaniu z placebo, a także badanie fazy 1/2 Romvimza. W ruchu Romvimza wykazał statystycznie istotny i znaczący klinicznie ORR w 25. tygodniu w populacji zamiaru leczenia (ITT), o czym oceniono ślepy niezależny przegląd radiologiczny (IRR) na kryteria oceny odpowiedzi w guzach litych w wersji 1.1 (recist V1. 1), w porównaniu z placebo (40% w ramieniu Romvimza vs 0% w ramieniu placebo, p <0,0001). Główny punkt końcowy był poparty statystycznie istotną i znaczącą klinicznie poprawą aktywnego zakresu ruchu, zgłaszanych przez pacjenta funkcjonowania fizycznego i bólu zgłaszanego przez pacjenta w ramieniu Vimseltinib w porównaniu z ramieniem placebo w 25. tygodniu. Profil bezpieczeństwa Romvimza jest możliwy do zarządzania i zgodne z wynikami wcześniej ujawnionymi w badaniu klinicznym fazy 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals planuje udostępnić Romvimza na rynku w USA w przyszłym tygodniu. Dowiedz się więcej na www.romvimza.com.

W lipcu 2024 r. Firma ogłosiła wniosek o autoryzację marketingową (MAA) dla Romvimza w leczeniu pacjentów z TGCT, a jest poddawana kontroli przez Europejskie leki Agencja (EMA).

Deciphera jest zobowiązana do wspierania pacjentów i dostawców TGCT w nawigacji w zakresie zasięgu i dostępu do Romvimzy. W ramach tego zobowiązania Deciphera AccessPointtm, program wsparcia pacjenta, jest dostępny w celu zapewnienia kompleksowego dostępu i pomocy finansowej dla kwalifikujących się pacjentów. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź decipheraAccesSpoint.com lub zadzwoń pod numer 1-833-4DACCES (1-833-432-2237), od poniedziałku do piątku, od 8:00 do 20:00 czasu wschodniego (ET).

O badania ruchu

Badanie ruchu jest dwuczęściowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badanie kliniczne fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa vimseltinibu u pacjentów z TGCT nie można się podążać Wcześniejsza terapia anty-CSF1/CSF1R (wcześniejsza terapia za pomocą imatynibu lub nilotynibu). Głównym punktem końcowym badania jest obiektywny wskaźnik odpowiedzi (ORR) w 25. tygodniu w populacji zamiaru leczenia (ITT), jak oceniono za ślepą niezależną recenzję radiologiczną (IRR) na przy użyciu kryteriów oceny odpowiedzi w guzach stałych w wersji 1.1 ( RECIST V1.1), kontra placebo. Wtórne punkty końcowe obejmują ORR na wynik objętości guza (TVS), aktywny zakres ruchu (ROM), funkcja fizyczna, sztywność, jakość życia i ból, wszystkie ocenione w tygodniu 25.

To badanie składa się z tego dwie części. W części 1 pacjenci zostali losowo przydzielani do otrzymania Vimseltinib lub placebo przez 24 tygodnie. W części 2 pacjenci zrandomizowani do placebo w części 1 mają możliwość przyjmowania Vimseltinib, a wszyscy pacjenci otrzymują Vimseltinib przez okres długoterminowy w warunkach otwartego.

Romvimza (Vimseltinib) kapsułki

Wskazania i użycie

Romvimza jest wskazana w leczeniu dorosłych pacjentów z objawowym guzem gigantycznym gigantycznym (TGCT), dla którego resekcja chirurgiczna będzie potencjalnie spowodować pogarszające się ograniczenie funkcjonalne lub ciężką zachorowalność.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

ostrzeżenia i środki ostrożności

hepatotoksyczność

  • Przydały się przypadki poważnego i śmiertelnego uszkodzenia wątroby innego inhibitora kinazy, który jest ukierunkowany na CSF1R. Poważne i śmiertelne uszkodzenie wątroby nie zaobserwowano w przypadku Romvimzy.
  • Podwyższony AST i ALT może wystąpić w przypadku Romvimzy.
  • Unikaj romvimzy u pacjentów z wcześniej istniejącymi zwiększonymi transaminazami w surowicy; całkowita bilirubina lub bezpośrednia bilirubina (> ULN); lub aktywna choroba wątroby lub żółciowa, w tym ALP.
  • Monitoruj testy funkcji wątroby przed rozpoczęciem Romvimzy, dwa razy w miesiącu przez pierwsze dwa miesiące i raz na 3 miesiące przez pierwszy rok terapii, a następnie wskazano klinicznie. Wstrzymaj się i zmniejsz dawkę lub trwale zaprzestaj romvimzy na podstawie nasilenia hepatotoksyczności.

    • Toksyczność zarodka-płodowa:

  • Romvimza może powodować szkodę płodu po podaniu kobietom w ciąży. Doradzaj kobietom w ciąży o potencjalnym ryzyku płodu.
  • Doradzaj kobietom potencjału reprodukcyjnego i mężczyzn z kobietami o potencjale reprodukcyjnym, aby zastosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia Romvimza i przez 1 miesiąc po ostatniej dawce.

    Reakcje alergiczne na FD i C Yellow nr 5 (tartrazine) i nr 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg) Kapsuła zawiera FD i C Żółty nr 5 (tartrazyna), co może powodować reakcje alergiczne (w tym astmę oskrzelową) u niektórych podatnych pacjentów. Czułość FD i C Yellow nr 5 (tartrazyna) jest często obserwowana u pacjentów, którzy mają również wrażliwość na aspirynę.
  • Doradzają pacjentom, że kapsułki Romvimza 14 mg i 20 mg zawierają FD i C Yellow nr 6 (Sunset Yellow FCF), który może powodować reakcje alergiczne.

    • Zwiększona kreatynina bez wpływu na funkcję nerek:

  • Wzrost kreatyniny w surowicy może wystąpić przy użyciu Romvimza. Te wzrosty kreatyniny w surowicy mogą nie być związane ze zmianami funkcji nerek. Wzrost kreatyniny odwrócony po przerwie Romvimza. Podczas leczenia Romvimza stosuj alternatywne pomiary, które nie są oparte na kreatyninie w surowicy, aby ocenić funkcję nerek.

    • Nieprzywskie reakcje:

    Najczęstsze (≥20%) reakcje niepożądane, w tym nieprawidłowości laboratoryjne, które wystąpiły u pacjentów otrzymujących romvimza, były zwiększone AST, obrzęk okołoroczkowy, zmęczenie, wysypka, zwiększony cholesterol, obrzęk obwodowy, obrzęk twarzy, zmniejszone neutrofile i zwiększone alt.

    Interakcje narkotykowe:

  • P-glikoproteiny (P-GP): Unikaj jednoczesnego stosowania romvimzy z p- Podłoża GP. Jeśli nie można uniknąć jednoczesnego stosowania, weź Romvimza co najmniej 4 godziny przed substratami P-gp.
  • Podłoża oporności na raka piersi (BCRP): Unikaj jednoczesnego stosowania Romvimza z substratami BCRP.
  • Podłoża organicznego kationu 2 (OCT2): Unikaj jednoczesnego stosowania Romvimza z substratami OCT2.
  • Jednoczesne stosowanie vimseltinib z substratami P-GP, BCRP lub substratów OCT2 mogą zwiększyć ekspozycję tych podłożów.

    • LAKTACJA: Doradzaj kobietom nie karmiąc piersią podczas leczenia romvimza.

    Około guzów olbrzymich gigantycznych dziesięcioosynowskich (TGCT)

    TGCT jest rzadką chorobą spowodowaną translokacją w genie czynnika stymulującego kolonię 1 (CSF1), co powoduje nadekspresję CSF1 i rekrutację receptora stymulującego kolonię 1 (CSF1R) zapalonych komórek zapalnych do zmiany. TGCT jest rzadkim, niezłosnym guzem, który rozwija się wewnątrz lub w pobliżu stawów. TGCT jest spowodowane rozregulowaniem genu CSF1 prowadzącego do nadprodukcji CSF1. TGCT jest również znany jako guz o gigantycznym ogniw osłony ścięgna (GCT-TS) lub pigmentowane villonodularne zapalenie maziowe (PVN), typ rozproszonego TGCT. Chociaż nie zwalczające, guzy te mogą rosnąć i powodować uszkodzenie otaczających tkanek i struktur wywołujących ból, obrzęk i ograniczenie ruchu stawu. Operacja jest główną opcją leczenia; Jednak guzy te mają tendencję do powtarzania się, szczególnie w TGCT typu rozproszonego. W przypadku nieleczonego lub guza nieustannie powraca, uszkodzenie i zwyrodnienie może wystąpić w dotkniętych tkankach, co może powodować znaczną niepełnosprawność. W przypadku podgrupy pacjentów resekcja chirurgiczna będzie potencjalnie spowodować pogarszające się ograniczenie funkcjonalne lub ciężką zachorowalność, opcje leczenia ogólnoustrojowego są ograniczone, a potrzebna jest nowa opcja terapeutyczna dla TGCT.

    O DECIPHERA PHARMACEUTICALS INC.

    (na dzień 11 czerwca 2024 r. Deciphera została członkiem Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    deciphera jest firmą biofarmaceutyczną koncentrowaną na odkrywaniu, rozwijaniu i rozwijaniu i rozwoju i rozwoju i rozwoju i rozwoju i rozwijaniu i rozwoju i rozwoju i rozwijaniu Komercjalizacja ważnych nowych leków w celu poprawy życia osób z rakiem. Wykorzystujemy naszą zastrzeżoną platformę inhibitora kinazy kontroli przełączania i głęboką wiedzę specjalistyczną w dziedzinie biologii kinazy, aby opracować szeroki portfolio innowacyjnych leków. Oprócz awansu wielu kandydatów na produkty z naszej platformy w badaniach klinicznych, QinLock® (ripretynib) jest inhibitorem Deciphera-Control zatwierdzonym w wielu krajach, w tym w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych do leczenia czwartego linii nowotworu zrębu żołądkowo-jelitowego (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) jest inhibitorem kinazy zatwierdzonym w Stanach Zjednoczonych dla dorosłych pacjentów z objawowym guzem olbrzymim gigantycznym tenosinovial (TGCT), dla którego resekcja chirurgiczna będzie potencjalnie spowodować pogarszanie ograniczenia funkcjonalnego lub ciężkiej zachorowalności. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.deciphera.com i śledź nas na LinkedIn i Twitter (@deciphera).

    Uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości

    W niniejszym komunikacie prasowym, oświadczenia w odniesieniu do obecnych planów, szacunków, strategii i przekonań, oraz inne oświadczenia, które nie są faktami historycznymi, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłych wyników firmy. Oświadczenia te oparte są na bieżących założeniach i przekonaniach w świetle dostępnych informacji oraz obejmują znane i nieznane ryzyko i niepewności. Wiele czynników może spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się istotnie od tych omówionych w stwierdzeniach przyszłościowych. Takie czynniki obejmują między innymi: (i) zmiany w środowisku biznesowym na rynku farmaceutycznym oraz poprawki do odpowiednich przepisów i przepisów, (ii) zakłócenia podaży produktu z powodu stagnacji lub opóźnień w produkcji spowodowanych klęskami żywiołowymi, pożarami, pożarami , itp. (iii) możliwość, że działania sprzedażowe dla nowych i istniejących produktów mogą nie osiągnąć oczekiwanych rezultatów, (iv) pojawienie się nowych skutków ubocznych w lekach po marketingu oraz (v) naruszenia praw własności intelektualnej przez trzecie imprezy. Informacje o produktach farmaceutycznych zawartych w niniejszej komunikacji nie mają na celu stanowiska reklamowego lub porady medycznej.

    Źródło: deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Wysłano : 2025-02-17 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe