A FDA aprova Romvimza (Vimseltinib) para o tratamento do tumor de células gigantes de tenossinoviais sintomáticos

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A FDA aprova Romvimza (Vimseltinib) para o tratamento de tumores de células gigantes tenossinoviais sintomáticos

Osaka, Japão e Waltham, Massachusetts, 14 de fevereiro de 2025 - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (sede: Osaka, Japão; Presidente: Toichi Takino; “Ono”) anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou Romvimza (Vimseltinib), um inibidor da quinase, para pacientes adultos com tumor de células gigantes sintomáticas sintomáticas ( TGCT) para o qual a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora da limitação funcional ou morbidade grave. O FDA concedeu anteriormente a designação e a revisão de prioridade da Romvimza, que foi desenvolvida pela Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera"), uma subsidiária de propriedade integral da ONO.

"A aprovação de Romvimza fornece uma nova, opção de tratamento muito necessária, bem tolerada e eficaz para pessoas que sofrem de TGCT", disse Hans Gelderblom, M.D., Ph.D., presidente do Departamento de Oncologia Médica em Centro Médico da Universidade de Leiden. “O TGCT afeta adversamente a vida dos pacientes, causando dor significativa, mobilidade limitada e rigidez. O estudo da Fase Motion 3 demonstrou a capacidade de Romvimza de encolher os tumores, além de ser o primeiro agente bem tolerado a demonstrar melhora significativa em várias outras medidas importantes de qualidade de vida sem qualquer lesão hepática observada, como visto com outro tratamento aprovado pelo TGCT. Romvimza é um tratamento diferenciado que tem o potencial de atender às necessidades não atendidas significativas da comunidade do TGCT. ”

“ A aprovação da FDA de Romvimza para TGCT é um avanço crucial para a comunidade TGCT e acreditamos potencial para se tornar o novo padrão de atendimento para pessoas com TGCT para as quais a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora da limitação funcional ou morbidade grave. Esse também é um marco importante para a nossa organização, pois é a segunda terapia aprovada descoberta usando a plataforma inibidora de controle da Deciphera, com controle de switch-quinase ”, disse Ryota Udagawa, presidente e diretor executivo da Deciphera Pharmaceuticals. "Gostaria de estender minha gratidão aos pacientes, famílias, cuidadores e profissionais de saúde que contribuíram para o sucesso nos estudos clínicos de Romvimza. Seu compromisso, juntamente com a dedicação das equipes de decifração e Ono, nos permitiu avançar esse novo tratamento impactante, que esperamos entregar aos pacientes. ”

TGCT é um tumor raro e não maligno que se forma dentro ou perto das articulações. O TGCT surge da desregulação do gene CSF1, resultando em uma superprodução do CSF1. Se não for tratado ou se o tumor for repetidamente for repetidamente, poderá levar a danos e degeneração na articulação afetada e nos tecidos circundantes, causando uma incapacidade significativa.

A aprovação da FDA foi baseada na eficácia e segurança dos resultados do estudo de movimento da Fase 3 da Romvimza em pacientes com TGCT não passível de cirurgia sem terapia prévia anti-CSF1/CSF1R (terapia anterior com imatinibe ou Nilotinibe permitido), em comparação com o placebo, bem como o estudo da Fase 1/2 de Romvimza. Em movimento, Romvimza demonstrou uma ORR estatisticamente significativa e clinicamente significativa na semana 25 na população de intenção de tratar (ITT), conforme avaliado pela revisão radiológica independente cegada (IRR) por critérios de avaliação de resposta em tumores sólidos versão 1.1 (RECIST v1. 1), versus placebo (40% no braço romvimza vs 0% no braço placebo, p <0,0001). O endpoint primário foi apoiado por melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas na amplitude de movimento ativa, funcionamento físico relatado pelo paciente e dor relatada pelo paciente observada no braço do vimseltinib em comparação com o braço do placebo na semana 25. O perfil de segurança do romvimza é gerenciável e consistente com os resultados divulgados anteriormente no ensaio clínico da Fase 1/2.

A Deciphera Pharmaceuticals planeja disponibilizar a Romvimza comercialmente nos EUA na próxima semana. Saiba mais em www.romvimza.com. Agência (EMA).

Deciphera está comprometido em apoiar pacientes com TGCT e fornecedores na navegação na cobertura e acesso a Romvimza. Como parte desse compromisso, o Deciphera AccessPointTM, um programa de apoio ao paciente, está disponível para fornecer programas abrangentes de acesso e assistência financeira para pacientes elegíveis. Para mais informações, visite decipheraaccesspoint.com ou ligue para 1-833-4DACCES (1-833-432-2237), de segunda a sexta > sobre estudo de movimento

O estudo de movimento é um estudo clínico de fase 3 de duas partes, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do vimseltinibe em pacientes com TGCT não passível de cirurgia sem não Terapia prévia anti-CSF1/CSF1R (terapia anterior com imatinibe ou nilotinibe permitido). O ponto final principal do estudo é uma taxa de resposta objetiva (ORR) na semana 25 na população de intenção de tratar (ITT), avaliada pela revisão radiológica independente cegada (TIR) ​​por uso de critérios de avaliação de resposta em tumores sólidos versão 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. Os pontos de extremidade secundários incluem ORR por pontuação do volume do tumor (TVs), amplitude de movimento ativa (ROM), função física, rigidez, qualidade de vida e dor, todos avaliados na semana 25.

Este estudo consiste em duas partes. Na Parte 1, os pacientes foram randomizados para receber vimseltinib ou placebo por 24 semanas. Na Parte 2, os pacientes randomizados para placebo na Parte 1 têm a opção de receber vimseltinib, e todos os pacientes recebem vimseltinib por um período de longo prazo em um ambiente aberto.

cápsulas de Romvimza (vimseltinib)

indicações e uso

Romvimza é indicado para o tratamento de pacientes adultos com tumor de células gigantes sintomáticas tenossinoviais (TGCT) para o qual a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora da limitação funcional ou morbidade grave. >

avisos e precauções

hepatotoxicidade

  • Casos de lesão hepática grave e fatal ocorreram com o uso de outro inibidor da quinase que tem como alvo o CSF1R. Lesão hepática grave e fatal não foi observada com Romvimza.
  • AST e ALT elevados pode ocorrer com Romvimza. bilirrubina total ou bilirrubina direta (> ULN); ou doença ativa do fígado ou do trato biliar, incluindo ALP.
  • Monitore os testes de função hepática antes do início do Romvimza, duas vezes por mês nos primeiros dois meses e uma vez a cada 3 meses para o primeiro ano de terapia e, conforme indicado clinicamente. Reter e reduzir a dose, ou interromper permanentemente Romvimza com base na gravidade da hepatotoxicidade.

    • Toxicidade embrionária-fetal:

  • Romvimza pode causar danos fetais quando administrado a mulheres grávidas. Aconselhe as mulheres grávidas sobre o risco potencial para o feto.

    Reações alérgicas a FD&C Yellow No.5 (Tartrazine) e No. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg A cápsula contém FD&C Yellow No. 5 (tartrazina) que pode causar reações alérgicas (incluindo asma brônquica) em certos pacientes suscetíveis. A sensibilidade da FD&C Yellow No. 5 (tartrazina) é frequentemente vista em pacientes que também têm sensibilidade à aspirina. pode causar reações alérgicas.

    • Aumento da creatinina sem afetar a função renal:

  • Os aumentos na creatinina sérica podem ocorrer com o uso de romvimza. Esses aumentos na creatinina sérica podem não estar associados a alterações na função renal. Aumentos na creatinina reverteram a descontinuação de Romvimza. Durante o tratamento com Romvimza, use medidas alternativas que não sejam baseadas na creatinina sérica para avaliar a função renal.

    • Reações adversas:

    As reações adversas mais comuns (≥20%), incluindo anormalidades laboratoriais que ocorreram em pacientes que receberam romvimza aumentou o edema periorbital, fadiga, erupção cutânea, aumento do colesterol, edema periférico, edema face, diminuição dos neutrófilos, diminuição de leucocyocyes, plughema, diminuição dos neutrófilos, diminuição de leucócitos, plughemia, diminuição de neutrofilos, diminuição do leucócito, diminuição do plughil , e aumento da alt. substratos GP. Se o uso concomitante não puder ser evitado, tome Romvimza pelo menos 4 horas antes dos substratos de P-gp.

  • Substratos de cátions orgânicos 2 (Oct2): Evite o uso concomitante de romvimza com substratos de Oct2. desses substratos.

    • Lactação: Aconselhar as mulheres a não amamentar durante o tratamento com Romvimza.

    O TGCT é uma doença rara causada por uma translocação no gene do fator 1 (CSF1) que resulta na superexpressão do CSF1 e no recrutamento de células inflamatórias do fator 1 estimulador de colônias (CSF1R)-inflamatório positivo na lesão. O TGCT é um tumor raro e não maligno que se desenvolve dentro ou próximo das articulações. O TGCT é causado pela desregulação do gene CSF1, levando à superprodução do CSF1. O TGCT também é conhecido como tumor de células gigantes da bainha do tendão (GCT-TS) ou sinovite vilonodular pigmentada (PVNs), um tipo difuso de TGCT. Embora não-malignas, esses tumores podem crescer e causar danos aos tecidos e estruturas circundantes que induzem dor, inchaço e limitação do movimento da articulação. A cirurgia é a principal opção de tratamento; No entanto, esses tumores tendem a se repetir, particularmente no TGCT do tipo difuso. Se não tratado ou se o tumor se for for continuamente, os danos e degeneração podem ocorrer na articulação afetada e nos tecidos circundantes, o que pode causar incapacidade significativa. Para um subconjunto de pacientes, a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora da limitação funcional ou morbidade grave, as opções de tratamento sistêmico são limitadas e é necessária uma nova opção terapêutica para TGCT.

    sobre Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (a partir de 11 de junho de 2024, a Deciphera tornou -se membro da Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera é uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e Comercializando novos medicamentos importantes para melhorar a vida de pessoas com câncer. Estamos aproveitando nossa plataforma proprietária de inibidores de controle de comutação e profundo experiência em biologia da quinase para desenvolver um amplo portfólio de medicamentos inovadores. Além de avançar em vários candidatos a produtos de nossa plataforma em estudos clínicos, o Qinlock® (Ripretinib) é o inibidor de controle de switch da decifração aprovado em muitos países, incluindo a União Europeia e os Estados Unidos para o tratamento do tumor estromal gastrointestinal da quarta linha (GIST) . Romvimza ™ (vimseltinib) é um inibidor da quinase aprovado nos Estados Unidos para pacientes adultos com tumor de células gigantes tenossinoviais sintomáticos (TGCT) para o qual a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora a limitação funcional ou a morbidade grave. Para mais informações, visite www.deciphera.com e siga -nos no LinkedIn e Twitter (@Deciphera).

    Nota de advertência sobre declarações prospectivas

    Neste comunicado à imprensa, declarações feitas com relação aos planos, estimativas, estratégias e crenças atuais, E outras declarações que não são fatos históricos são declarações prospectivas sobre o desempenho futuro da empresa. Essas declarações são baseadas nas suposições e crenças atuais à luz das informações atualmente disponíveis e envolvem riscos e incertezas conhecidos e desconhecidos. Vários fatores podem fazer com que os resultados reais diferam materialmente daqueles discutidos nas declarações prospectivas. Tais fatores incluem, entre outros, alterações no ambiente de negócios no mercado farmacêutico e emendas a leis e regulamentos relevantes, (ii) interrupções no fornecimento de produtos devido à estagnação ou atrasos na produção causados ​​por desastres naturais, incêndios , etc., (iii) a possibilidade de que as atividades de vendas para produtos novos e existentes possam não atingir os resultados esperados, (iv) o surgimento de novos efeitos colaterais em medicamentos pós-comercialização e (v) violações dos direitos de propriedade intelectual por terceiro festas. Informações sobre produtos farmacêuticos incluídos neste comunicado à imprensa não se destinam a constituir um anúncio ou aconselhamento médico.

    Fonte: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Postou : 2025-02-17 12:00

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