FDA aprobă Romvimza (Vimseltinib) pentru tratamentul tumorii cu celule gigant tenozinoviale simptomatice

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Romvimza (Vimseltinib) pentru tratamentul tumorii cu celule gigant tenosinoviale simptomatice

Osaka, Japonia și Waltham, Massachusetts, 14 februarie 2025 - Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (sediul central: Osaka, Japonia; președinte: Toichi Takino; „Ono”) a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat Romvimza (Vimseltinib), un inhibitor de kinază, pentru pacienții adulți cu tumoră gigant tenozinovială simptomatică ( TGCT) pentru care rezecția chirurgicală va provoca agravarea limitării funcționale sau a morbidității severe. FDA a acordat anterior desemnarea rapidă a traseelor ​​și revizuirea prioritară pentru Romvimza, care a fost dezvoltată de DeCiphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera”), o filială deținută integral de Ono.

„Aprobarea Romvimza oferă o opțiune de tratament nouă, mult necesară, bine tolerată și eficientă pentru persoanele care suferă de TGCT”, a declarat Hans Gelderblom, M.D., doctorat, președinte al Departamentului de Oncologie Medicală la Centrul Medical al Universității Leiden. „TGCT afectează negativ viața pacienților, provocând dureri semnificative, mobilitate limitată și rigiditate. Studiul de fază 3 de mișcare a demonstrat capacitatea lui Romvimza de a micșora tumorile împreună cu a fi primul agent bine tolerat care a demonstrat o îmbunătățire semnificativă a unui număr de alte măsuri importante de calitate a vieții, fără a fi observate leziuni hepatice observate, așa cum se vede cu alte tratament TGCT aprobat. Romvimza este un tratament diferențiat care are potențialul de a răspunde nevoilor semnificative nesatisfăcute ale comunității TGCT. ”

„ Aprobarea FDA a Romvimza pentru TGCT este o avansare crucială pentru comunitatea TGCT și credem Potențialul de a deveni noul standard de îngrijire pentru persoanele cu TGCT pentru care rezecția chirurgicală va provoca agravarea limitării funcționale sau a morbidității severe. Aceasta este, de asemenea, o etapă importantă pentru organizația noastră, întrucât este a doua terapie aprobată descoperită folosind platforma de inhibitor a kinazei de control Kinase de la DeCiphera ”, a declarat Ryota Udagawa, președinte și director executiv al Deciphera Pharmaceuticals. „Aș dori să -mi extind recunoștința față de pacienții, familiile, îngrijitorii și furnizorii de servicii medicale care au contribuit la succesul în studiile clinice ale Romvimza. Angajamentul lor, împreună cu dedicația echipelor Deciphera și ONO, ne -au permis să avansăm acest nou tratament de impact, pe care așteptăm cu nerăbdare să le oferim pacienților. ”

TGCT este o tumoră rară, non-malignă, care se formează în interiorul sau în apropierea articulațiilor. TGCT rezultă din regregarea genei CSF1, rezultând o supraproducție a CSF1. Dacă este lăsat netratat sau dacă tumora se recurge în mod repetat, poate duce la deteriorare și degenerare în articulația afectată și în țesuturile din jur, ceea ce poate provoca dizabilități semnificative.

Aprobarea FDA s-a bazat pe eficacitatea și rezultatele siguranței din studiul de mișcare pivot al fazei 3 a romvimza la pacienții cu TGCT care nu poate fi chirurgicală fără terapie anti-CSF1/CSF1R anterioară (terapie anterioară cu imatinib sau Nilotinib permis), comparativ cu placebo, precum și studiul de fază 1/2 al Romvimza. În mișcare, Romvimza a demonstrat un ORR semnificativ statistic și semnificativ din punct de vedere clinic în săptămâna 25 în populația intenționată de tratare (ITT), așa cum a fost evaluată de criteriile de evaluare a evaluării radiologice independente orbite (IRR) per răspunsul la tumorile solide, versiunea 1.1 (Recist V1. 1), versus placebo (40% în brațul romvimza față de 0% în brațul placebo, p <0,0001). Obiectivul principal a fost susținut de îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic semnificative în domeniul activității active de mișcare, funcționare fizică raportată de pacient și dureri raportate de pacient observate în brațul Vimseltinib în comparație cu brațul placebo în săptămâna 25. Profilul de siguranță al Romvimza este gestionat și în concordanță cu rezultatele dezvăluite anterior în studiul clinic de fază 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals intenționează să -l facă pe Romvimza să fie disponibil comercial în Statele Unite săptămâna viitoare. Aflați mai multe pe www.romvimza.com.

În iulie 2024, compania a anunțat că aplicația de autorizare de marketing (MAA) pentru Romvimza pentru tratamentul pacienților cu TGCT a fost acceptată și este examinată de medicamentele europene Agenție (EMA).

DeCiphera se angajează să sprijine pacienții și furnizorii TGCT în navigarea acoperirii și accesul la Romvimza. Ca parte a acestui angajament, Deciphera AccessPointTM, un program de asistență pentru pacienți, este disponibil pentru a oferi programe de acces și asistență financiară completă pentru pacienții eligibili. Pentru mai multe informații, vizitați DECIPERAACCESSPOINT.com sau sunați la 1-833-4Dacces (1-833-432-2237), luni-vineri, 8:00-20:00 Ora estică (ET).

despre studiul mișcării

Studiul de mișcare este un studiu clinic în două părți, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea și siguranța vimseltinib Terapia anterioară anti-CSF1/CSF1R (terapie anterioară cu imatinib sau nilotinib permis). Obiectivul principal al studiului este o rată de răspuns obiectivă (ORR) în săptămâna 25 în populația intenționată de tratare (ITT), așa cum este evaluată prin revizuire radiologică independentă orbită (IRR) pe utilizarea criteriilor de evaluare a răspunsului în versiunea 1.1 a tumorilor solide ( Recist v1.1), versus placebo. Obiectivele secundare includ ORR per tumoral scor de volum (TVS), gama activă de mișcare (ROM), funcție fizică, rigiditate, calitate a vieții și durere, toate evaluate în săptămâna 25.

Acest studiu constă din două părți. În partea 1, pacienții au fost randomizați pentru a primi fie Vimseltinib, fie placebo timp de 24 de săptămâni. În partea a 2-a, pacienții randomizați la placebo în partea 1 au opțiunea de a primi Vimseltinib, iar toți pacienții primesc Vimseltinib pentru o perioadă pe termen lung într-un cadru deschis.

romvimza (vimseltinib) capsule

Indicații și utilizare

romvimza este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu tumoră de celule gigant tenosinoviale simptomatice (TGCT) pentru care rezecția chirurgicală va provoca agravarea limitării funcționale sau a morbidității severe.

Informații importante de siguranță

avertismente și precauții

Hepatotoxicitate

  • Cazuri de leziuni hepatice grave și fatale au apărut odată cu utilizarea a unui alt inhibitor al kinazei care vizează CSF1R. Leziunile hepatice grave și fatale nu au fost observate cu Romvimza.
  • AST și ALT ridicat pot apărea cu Romvimza.
  • Evitați romvimza la pacienții cu transaminaze serice crescute preexistente; bilirubină totală sau bilirubină directă (> uln); sau boala activă a ficatului sau a tractului biliar, inclusiv ALP.
  • Monitorizați testele funcției hepatice înainte de inițierea romvimza, de două ori pe lună pentru primele două luni și o dată la 3 luni pentru primul an de terapie și așa cum este indicat clinic ulterior. Rețineți și reduceți doza sau întrerupeți permanent Romvimza pe baza severității hepatotoxicității.

    • toxicitate embrionică-fetală:

  • Romvimza poate provoca daune fetale atunci când este administrat femeilor însărcinate. Sfătuiți femeile însărcinate cu privire la riscul potențial pentru făt.
  • sfătuiește femeile cu potențial de reproducere și bărbați cu parteneri de sex feminin cu potențial de reproducere de a utiliza contracepție eficientă în timpul tratamentului cu romvimza și timp de 1 lună după ultima doză.

    • reacții alergice la FD & C Yellow No.5 (Tartrazine) și nr. 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg Capsula conține FD&C Yellow No. 5 (tartrazină) care poate provoca reacții alergice (inclusiv astmul bronșic) la anumiți pacienți sensibili. Sensibilitatea FD&C Yellow nr. 5 (tartrazină) este frecvent observată la pacienții care au și sensibilitate la aspirină.
  • sfătuiește pacienții că Romvimza 14 mg și 20 mg capsule conțin FD&C Yellow nr.6 (Sunset galben FCF), care poate provoca reacții alergice.

    • Creatinină crescută fără a afecta funcția renală:

  • Creșterea creatininei serice poate apărea cu utilizarea romvimza. Aceste creșteri ale creatininei serice nu pot fi asociate cu modificările funcției renale. Creșterea creatininei inversate la întreruperea Romvimza. În timpul tratamentului romvimza, utilizați măsuri alternative care nu se bazează pe creatinina serică pentru a evalua funcția renală.

    • reacții adverse:

    cele mai frecvente (≥20%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator care au apărut la pacienții care au primit romvimza au fost crescute AST, edem periorbital, oboseală, erupții cutanate, crescute colesterol, edem periferic, edemă, scăzută neutrofile, scăderea leucociteților, prritusului, a scăzut leucocitete, pruritus și crescută alt.

    interacțiuni medicamentoase:

  • P-glicoproteină (P-GP) substraturi: Evitați utilizarea concomitentă a romvimza cu p- substraturi GP. Dacă nu poate fi evitată utilizarea concomitentă, luați romvimza cu cel puțin 4 ore înainte de substraturile P-GP.
  • substraturile proteinei de rezistență la cancerul de sân (BCRP): Evitați utilizarea concomitentă a romvimza cu substraturile BCRP.
  • Transportor de cationi organici 2 (OCT2) Substraturi: Evitați utilizarea concomitentă a romvimza cu substraturi OCT2.
  • Utilizarea concomitentă a VIMSESELTINIB cu substraturile P-GP, substraturile BCRP sau substraturile OCT2 pot crește expunerea expunerii din aceste substraturi.

    • lactație: sfătuiți femelele să nu alăpteze în timpul tratamentului cu Romvimza.

    despre tumora cu celule gigant tenozinoviale (TGCT)

    TGCT este o boală rară cauzată de o translocare a genei de stimulare a coloniei 1 (CSF1), ceea ce duce la supraexpresia CSF1 și recrutarea factorului de stimulare a coloniei 1 (CSF1R)-celule inflamatorii pozitive inflamatorii pozitive în leziune. TGCT este o tumoră rară, non-malignă, care se dezvoltă în interiorul sau în apropierea articulațiilor. TGCT este cauzat de regregarea genei CSF1 care duce la supraproducția CSF1. TGCT este, de asemenea, cunoscută sub numele de tumoră cu celule uriașe a tecii tendonului (GCT-TS) sau a sinovitei vilonodulare pigmentate (PVNS), un tip difuz de TGCT. Deși nu sunt maligne, aceste tumori pot crește și pot provoca deteriorare țesuturilor și structurilor înconjurătoare care induc durere, umflare și limitare a mișcării articulației. Chirurgia este principala opțiune de tratament; Cu toate acestea, aceste tumori tind să reapară, în special în TGCT de tip difuz. Dacă nu este tratat sau dacă tumora se recurge continuu, pot apărea deteriorarea și degenerarea în articulația afectată și în țesuturile înconjurătoare, ceea ce poate provoca handicap semnificativ. Pentru un subset de pacienți, rezecția chirurgicală va provoca agravarea limitării funcționale sau a morbidității severe, opțiunile de tratament sistemic sunt limitate și este necesară o nouă opțiune terapeutică pentru TGCT.

    Despre Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (la 11 iunie 2024, DeCiphera a devenit membru al Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    DeCiphera este o companie biofarmaceutică axată pe descoperirea, dezvoltarea și Comercializarea medicamentelor importante noi pentru a îmbunătăți viața persoanelor cu cancer. Planificăm platforma noastră de inhibitor de control kinazei de control al comutatorului și expertiză profundă în biologia kinazei pentru a dezvolta un portofoliu larg de medicamente inovatoare. Pe lângă promovarea mai multor candidați de produse de pe platforma noastră în studiile clinice, Qinlock® (Ripretinib) este inhibitorul de control al comutatorului DeCiphera aprobat în multe țări, inclusiv Uniunea Europeană și Statele Unite pentru tratamentul tumorii stromale gastrointestinale (GIST), a patra linie (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) este un inhibitor al kinazei aprobat în Statele Unite pentru pacienții adulți cu tumoră de celule gigant tenosinoviale simptomatice (TGCT), pentru care rezecția chirurgicală va provoca agravarea limitării funcționale sau a morbidității severe. Pentru mai multe informații, vizitați www.decipera.com și urmați -ne pe LinkedIn și Twitter (@Decipera).

    Notă de precauție privind declarațiile prospective

    În acest comunicat de presă, declarații făcute cu privire la planurile, estimările, strategiile și credințele actuale, Și alte declarații care nu sunt fapte istorice sunt declarații prospective despre performanțele viitoare ale companiei. Aceste declarații se bazează pe presupunerile și credințele actuale, având în vedere informațiile disponibile în prezent și implică riscuri și incertitudini cunoscute și necunoscute. O serie de factori ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de cei discutați în declarațiile prospective. Astfel de factori includ, dar nu se limitează la: (i) modificări ale mediului de afaceri pe piața farmaceutică și modificări ale legilor și reglementărilor relevante, (ii) perturbări ale ofertei de produse din cauza stagnării sau întârzierilor din producția cauzată de dezastre naturale, incendii etc., (iii) posibilitatea ca activitățile de vânzare pentru produse noi și existente să nu obțină rezultatele așteptate, (iv) apariția de noi efecte secundare în medicamentele post-comercializare și (v) încălcări ale drepturilor de proprietate intelectuală de către al treilea petreceri. Informații despre produsele farmaceutice incluse în acest comunicat de presă nu sunt destinate să constituie o reclamă sau un sfat medical.

    Sursa: DECIPERA PHARMACEUTICE INC.

    Postat : 2025-02-17 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare