FDA одобряет romvimza (vimseltinib) для лечения симптоматической теносинойальной гигантской клеточной опухоли

Следите за Drugslib на

fda одобряет romvimza (vimseltinib) для лечения симптоматических теносиновиальных гигантских клеточных опухоли

Осака, Япония и Уолтем, Массачусетс, 14 февраля 2025 г. - Ono Pharmaceutical Co. Ltd. (Headquarters: Osaka, Japan; President: Toichi Takino; “Ono”) announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Romvimza (vimseltinib), a kinase inhibitor, for adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumor ( TGCT), для которого хирургическая резекция потенциально вызовет ухудшение функциональных ограничений или сильную заболеваемость. FDA ранее предоставила быстрое обозначение и обзор приоритета для Romvimza, который был разработан Deciphera Pharmaceuticals, Inc. («Deciphera»), дочерней компании Ono.

.

«Утверждение Romvimza предоставляет новый, столь необходимый, хорошо переносимый и эффективный вариант лечения для людей, страдающих TGCT»,-сказал Ханс Гелдербром, доктор медицинских наук, доктор философии, председатель Департамента медицинской онкологии в Медицинский центр Университета Лейдена. «TGCT отрицательно влияет на жизнь пациентов, вызывая значительную боль, ограниченную подвижность и жесткость. Исследование фазы движения 3 продемонстрировало способность Ромвимзы сокращать опухоли наряду с тем, что он является первым хорошо переносимым агентом, демонстрирующим значительное улучшение ряда других важных показателей качества жизни без каких-либо наблюдаемых повреждений печени, как видно при других утвержденных лечении TGCT. Ромвимза - это дифференцированное лечение, которое может удовлетворить значительные неудовлетворенные потребности сообщества TGCT ». Потенциал, чтобы стать новым стандартом ухода за людьми с TGCT, для которого хирургическая резекция потенциально вызовет ухудшение функциональных ограничений или тяжелую заболеваемость. Это также важная веха для нашей организации, так как это вторая утвержденная терапия, обнаруженная с использованием запатентованной платформы ингибиторов киназы Deciphera-контроля »,-сказала Риота Удагава, президент и главный исполнительный директор Deciphera Pharmaceuticals. «Я хотел бы выразить свою благодарность пациентам, семьям, лицам, обеспечивающим уход, и поставщики медицинских услуг, которые способствовали успеху в клинических исследованиях Ромвимзы. Их приверженность, наряду с преданностью команд Deciphera и Ono, позволила нам продвинуть это эффективное новое лечение, которое мы с нетерпением ждем доставки пациентам ».

TGCT-это редкая, незлокачественная опухоль, которая образуется внутри или рядом с суставами. TGCT возникает из -за нарушения регуляции гена CSF1, что приводит к перепроизводству CSF1. Если не лечить или, если опухоль многократно повторяется, она может привести к повреждению и дегенерации в пораженных суставах и окружающих тканях, что может вызвать значительную инвалидность.

Одобрение FDA было основано на результатах эффективности и безопасности из основного исследования движения фазы 3 Romvimza у пациентов с TGCT, не поддающимися хирургии без предварительной терапии против CSF1/CSF1R (предварительная терапия с иматинибом или Нилотиниб допустил), по сравнению с плацебо, а также исследование 1/2 фазы 1/2. В движении Ромвимза продемонстрировал статистически значимый и клинически значимый ORR на 25-й неделе в популяции намерения лечить (ITT), что оценивается с помощью слепого независимого рентгенологического обзора (IRR) в соответствии с критериями оценки ответа в твердых опухолях версии 1.1 (Recist V1. 1), против плацебо (40% в руке Romvimza против 0% в ARM Placebo, P <0,0001). Первичная конечная точка была подтверждена статистически значимым и клинически значимым улучшением в активном диапазоне движений, физическом функционировании, о котором сообщалось о пациенте, и болью, о которой сообщали пациент, наблюдается в руке Vimseltinib по сравнению с рукой плацебо на 25-й неделе. Профиль безопасности Ромвимзы является управляемым и в соответствии с результатами, ранее раскрытыми в клиническом исследовании фазы 1/2.

Deciphera Pharmaceuticals планирует сделать Romvimza коммерчески доступной в США на следующей неделе. Узнайте больше на www.romvimza.com. Агентство (EMA).

Deciphera стремится поддержать пациентов с TGCT и поставщиков в навигации и доступе к Ромвимзе. В рамках этого обязательства, программа поддержки пациентов Deciphera AccessPointTM, доступна для предоставления комплексных программ доступа и финансовой помощи для подходящих пациентов. Для получения дополнительной информации посетите decipheraaccesspoint.com или позвоните по телефону 1-833-4Dacces (1-833-432-2237), с понедельника по пятницу с 8:00 до 20:00 по восточному времени (ET).

о исследовании движения

Исследование движения представляет собой двух частей, рандомизированного двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования фазы 3 для оценки эффективности и безопасности вимельтаниба у пациентов с TGCT, не поддающимися хирургии с нет Предыдущая терапия анти-CSF1/CSF1R (допускается предшествующая терапия с помощью иматиниба или нилотиниба). Основной конечной точкой исследования является объективная частота ответа (ORR) на 25 неделе в популяции намерения лечить (ITT), оцениваемое с помощью слепого независимого радиологического обзора (IRR) для использования критериев оценки ответа в твердых опухолях версии 1.1 ( Recist v1.1), против плацебо. Вторичные конечные точки включают ORR на оценку объема опухоли (телевизоры), активный диапазон движения (ПЗУ), физическую функцию, жесткость, качество жизни и боль, все оцениваются на 25 -й неделе.

Это исследование состоит из две части. В части 1 пациенты были рандомизированы для получения либо вимльтаниба, либо плацебо в течение 24 недель. Во второй части пациенты, рандомизированные на плацебо в части 1, имеют возможность получить вимльтаниб, и все пациенты получают вимльтаниб в течение длительного периода в открытой установке.

капсулы romvimza (vimseltinib)

Показания и использование

romvimza показан для лечения взрослых пациентов с симптомами теносиновиальной гигантской клеточной опухоли (TGCT), для которой хирургическая резекция потенциально вызывает ухудшение функционального ограничения или тяжелую заболеваемость.

>

предупреждения и меры предосторожности

гепатотоксичность

  • Случаи серьезных и смертельных повреждений печени произошли при использовании другого ингибитора киназы, который нацелен на CSF1R. Серьезное и смертельное повреждение печени не наблюдалось при Romvimza. общий билирубин или прямой билирубин (> uln); или активное заболевание печени или желчных трактов, включая ALP.
  • Следите за функциональными тестами печени до начала Romvimza, два раза в месяц в течение первых двух месяцев и раз в 3 месяца в течение первого года терапии и, как клинически указано после этого. Удерживайте и уменьшите дозу или навсегда прекратите Ромвимзу на основе тяжести гепатотоксичности.

    • токсичность эмбрионов:

  • Ромвимза может причинить вред плоду при введении беременным женщинам. Сообщите беременным женщинам о потенциальном риске для плода.

    аллергические реакции на FD & C Yellow № 5 (тартразин) и № 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 мг Капсула содержит FD & C Yellow № 5 (тартразин), который может вызвать аллергические реакции (включая бронхиальную астму) у некоторых восприимчивых пациентов. FD & C Yellow № 5 (Tartrazine) Чувствительность часто наблюдается у пациентов, которые также обладают чувствительностью аспирина. может вызвать аллергические реакции.

    • Увеличение креатинина без влияния почечной функции:

  • может произойти увеличение креатинина в сыворотке с использованием romvimza. Это увеличение сывороточного креатинина может не быть связано с изменениями почечной функции. Увеличение креатинина обратилось на прекращение прекращения Ромвимзы. Во время лечения Ромвимзы используйте альтернативные меры, которые не основаны на сывороточном креатинине для оценки почечной функции.

    • неблагоприятные реакции:

    Наиболее распространенные (≥20%) неблагоприятные реакции, включая лабораторные аномалии, которые происходили у пациентов, получавших Ромвимзу, были увеличены, аст, периорбитальный отек, усталость, сыпь, увеличение холестерина, периферический отек, отек, снижение нейтрофилов, уменьшение леокоцитов, раскрытый отек. и увеличение alt.

    лекарственные взаимодействия:

  • P-гликопротеин (P-GP): избегайте сопутствующего использования romvimza с p- GP -субстраты. Если нельзя избежать сопутствующего использования, возьмите Romvimza как минимум за 4 часа до субстратов P-GP.
  • Субстраты органического катионного транспортера 2 (OTC2): избегайте сопутствующего использования romvimza с субстратами OCT2. из этих субстратов.

    • лактация: посоветуйте женщинам не кормить грудью во время лечения с помощью romvimza.

    о теносиновиальной гигантской клеточной опухоле (TGCT)

    TGCT-это редкое заболевание, вызванное транслокацией в гене-стимулирующем колониях фактора 1 (CSF1), что приводит к сверхэкспрессии CSF1 и рекрутированию колони-стимулирующих фактора 1-рецептора (CSF1R)-позитивных воспалительных клеток. в поражение. TGCT-это редкая незлокачественная опухоль, которая развивается внутри или рядом с суставами. TGCT вызван дисрегуляцией гена CSF1, что приводит к перепроизводству CSF1. TGCT также известен как гигантская клеточная опухоль сухожильной оболочки (GCT-TS) или пигментированный вильнодулярный синовит (PVNS), диффузный тип TGCT. Несмотря на то, что эти опухоли могут расти и вызывать повреждение окружающих тканей и структур, вызывающих боль, отек и ограничение движения сустава. Хирургия является основным вариантом лечения; Однако эти опухоли имеют тенденцию рецидивировать, особенно в TGCT диффузного типа. Если не лечить или если опухоль постоянно повторяется, повреждение и дегенерация могут возникнуть в пораженных суставах и окружающих тканях, что может вызвать значительную инвалидность. Для подмножества пациентов хирургическая резекция потенциально приведет к ухудшению функциональных ограничений или тяжелой заболеваемости, системные варианты лечения ограничены, и необходим новый терапевтический вариант для TGCT.

    о Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    (по состоянию на 11 июня 2024 года Deciphera стала членом Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Коммерциализация важных новых лекарств для улучшения жизни людей с раком. Мы используем нашу проприетарную платформу ингибиторов киназы контроля коммутации и глубокий опыт в биологии киназы для разработки широкого портфеля инновационных лекарств. В дополнение к продвижению нескольких кандидатов на продукцию с нашей платформы в клинических исследованиях, Qinlock® (Ripretinib) является ингибитором контроля переключения Deciphera, одобренным во многих странах, включая Европейский Союз и Соединенные Штаты для лечения стромальной промышленности четвертой линии (Gist). Полем Romvimza ™ (Vimseltinib) является ингибитором киназы, одобренным в Соединенных Штатах для взрослых пациентов с симптомами теносиновиальной гигантской опухоли клеток (TGCT), для которой хирургическая резекция потенциально вызовет ухудшение функциональной ограничения или тяжелую заболеваемость. Для получения дополнительной информации посетите www.deciphera.com и следите за нами на LinkedIn и Twitter (@Deciphera).

    предостерегающая заметка относительно перспективных заявлений

    в этом пресс-релизе, заявления, сделанные в отношении текущих планов, оценки, стратегий и убеждений, и другие заявления, которые не являются историческими фактами, являются прогнозными заявлениями о будущих показателях компании. Эти заявления основаны на текущих предположениях и убеждениях в свете доступной в настоящее время информации и включают известные и неизвестные риски и неопределенности. Ряд факторов может привести к тому, что фактические результаты существенно отличаются от тех, которые обсуждались в прогнозных заявлениях. Такие факторы включают, но не ограничиваются: (i) изменениями в бизнес -среде на фармацевтическом рынке и поправках к соответствующим законам и нормативным актам, (ii) сбои за поставки продукта из -за застоя или задержек в производстве, вызванных стихийными бедствиями, пожарами и т. д., (iii) возможность того, что деятельность по продажам для новых и существующих продуктов может не достичь ожидаемых результатов, (iv) появление новых побочных эффектов в постмаркетинг-наркотиках и (v) нарушения прав интеллектуальной собственности третьим партии. Информация о фармацевтических продуктах, включенных в этот пресс -релиз, не предназначена для представления рекламы или медицинской консультации.

    Источник: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Опубликовано : 2025-02-17 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова