FDA, semptomatik tenosinovyal dev hücre tümörünün tedavisi için Romvimza'yı (VimselTinib) onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, semptomatik tenosinovyal dev hücre tümörünün tedavisi için Romvimza'yı (Vimseltinib) onaylar

Osaka, Japonya ve Waltham, Massachusetts, 14 Şubat 2025 - Ono Pharmaceutic CO.,, Ltd. (Merkez: Osaka: Osaka, Japonya; Başkan: Toichi Takino; “Ono”), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) semptomatik tenosinovial dev hücreli tümörü olan yetişkin hastalar için bir kinaz inhibitörü olan Romvimza'yı (Vimseltinib) onayladığını açıkladı ( TGCT) için cerrahi rezeksiyon potansiyel olarak kötüleşen fonksiyonel sınırlamaya veya şiddetli morbiditeye neden olacaktır. FDA daha önce, ono'nun tamamen sahip olunan bir yan kuruluşu olan Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) tarafından geliştirilen Romvimza için hızlı parça ataması ve öncelik incelemesi verdi.

“Romvimza'nın onayı, TGCT'den muzdarip insanlar için yeni, çok ihtiyaç duyulan, iyi tolere edilen ve etkili bir tedavi seçeneği sunuyor” dedi. Leiden Üniversitesi Tıp Merkezi. “TGCT, hastaların yaşamlarını olumsuz etkiler, önemli ağrı, sınırlı hareketlilik ve sertliğe neden olur. Hareket Faz 3 çalışması, Romvimza’nın, diğer onaylanmış TGCT tedavisinde görüldüğü gibi, gözlemlenen karaciğer hasarı olmadan bir dizi diğer önemli yaşam kalitesi önleminde önemli bir iyileşme gösteren ilk iyi tolere edilen ajan olmanın yanı sıra tümörleri küçültme yeteneğini gösterdi. Romvimza, TGCT topluluğunun önemli karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılama potansiyeline sahip farklılaşmış bir tedavidir. ”

“ TGCT için Romvimza'nın FDA onayı TGCT topluluğu için önemli bir ilerleme ve Romvimza'nın Cerrahi rezeksiyon için TGCT'li insanlar için potansiyel olarak kötüleşen fonksiyonel sınırlamaya veya şiddetli morbiditeye neden olacağı yeni bakım standardı olma potansiyeli. Deciphera’nın tescilli anahtar kontrol kinaz inhibitör platformu kullanılarak keşfedilen ikinci onaylı tedavi olduğu için bu da kuruluşumuz için önemli bir kilometre taşıdır ”diyor Deciphera Pharmaceuticals başkanı ve genel müdürü Ryota Udagawa. “Romvimza’nın klinik çalışmalarında başarıya katkıda bulunan hastalara, ailelere, bakıcılara ve sağlık hizmeti sağlayıcılarına minnettarlığımı genişletmek istiyorum. Onların taahhüdleri, Deciphera ve Ono ekiplerinin özveri ile birlikte, hastalara teslim etmeyi dört gözle beklediğimiz bu etkili yeni tedaviyi ilerletmemizi sağladı. ”

TGCT, eklemlerin içinde veya yakınında oluşan nadir, malign olmayan bir tümördür. TGCT, CSF1 geninin düzensizliğinden kaynaklanır, bu da CSF1'in aşırı üretimine neden olur. Tedavi edilmezse veya tümör tekrar tekrar tekrarlanırsa, etkilenen eklem ve çevresindeki dokularda hasara ve dejenerasyona yol açabilir ve potansiyel olarak önemli bir sakatlığa neden olabilir.

FDA onayı, daha önce anti-CSF1/CSF1R tedavisi olmadan cerrahiye uygun olmayan TGCT'li hastalarda ROMVIMZA'nın önemli Faz 3 hareket çalışmasının etkinliğine ve güvenlik sonuçlarına dayanıyordu ( nilotinib izin verildi), plasebo ve Romvimza'nın Faz 1/2 çalışmasına kıyasla. Hareket halindeyken, Romvimza, katı tümörlerde yanıt değerlendirme kriterleri başına kör bağımsız radyolojik inceleme (IRR) ile değerlendirildiği gibi 25. haftada istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir ORR gösterdi. 1), plaseboya karşı (Romvimza kolunda% 40 vs plasebo kolunda% 0, p <0.0001). Birincil son nokta, aktif hareket aralığında, hasta tarafından bildirilen fiziksel işlevsellikte ve vimseltinib kolunda gözlenen hasta tarafından bildirilen ağrı, 25. haftadaki plasebo koluna kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı gelişmeler ile desteklendi. Romvimza'nın güvenlik profili yönetilebilir. ve Faz 1/2 klinik çalışmasında daha önce açıklanan sonuçlarla tutarlı.

Deciphera Pharmaceuticals, Romvimza'yı önümüzdeki hafta ABD'de ticari olarak kullanılabilir hale getirmeyi planlıyor. Www.romvimza.com adresinde daha fazla bilgi edinin. Ajans (EMA).

Deciphera, TGCT hastalarını ve sağlayıcılarını kapsama alanında ve Romvimza'ya erişim konusunda desteklemeye kararlıdır. Bu taahhüdün bir parçası olarak, uygun hastalar için kapsamlı erişim ve finansal yardım programları sağlamak için bir hasta destek programı olan Deciphera AccessPointtm mevcuttur. Daha fazla bilgi için DecipheraAccessPoint.com adresini ziyaret edin veya 1-833-4dacces (1-833-432-2237), Pazartesi-Cuma, 08:00-20:00 Doğu Zamanı (ET). > Hareket çalışması hakkında

Hareket çalışması, TGCT'li hastalarda vimseltinib'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için iki parçalı, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışmadır. Önceki anti-CSF1/CSF1R tedavisi (imatinib veya nilotinib ile önceden tedavi izin verilir). Çalışmanın birincil son noktası, katı tümörlerde yanıt değerlendirme kriterleri başına kör bağımsız radyolojik inceleme (IRR) ile değerlendirildiği gibi, tedavi etme niyeti (ITT) popülasyonunda 25. haftada objektif bir yanıt oranıdır (ORR). V1.1), plaseboya karşı. İkincil uç noktalar arasında ORR, tümör hacmi skoru (TV'ler), aktif hareket aralığı (ROM), fiziksel fonksiyon, sertlik, yaşam kalitesi ve ağrı, hepsi 25. haftada değerlendirildi.

Bu çalışma iki parça. Bölüm 1'de hastalar 24 hafta boyunca Vimseltinib veya plasebo alacak şekilde randomize edildi. Bölüm 2'de, Bölüm 1'de plaseboya randomize edilen hastalar VimselTinib'i alma seçeneğine sahiptir ve tüm hastalar açık etiketli bir ortamda uzun vadeli bir süre için VimselTinib'i alır.

romvimza (vimselTinib) kapsüller

Endikasyonlar ve Kullanım

ROMVIMZA, cerrahi rezeksiyonun potansiyel olarak kötüleşen fonksiyonel sınırlamaya veya şiddetli morbiditeye neden olacağı semptomatik tenosinovyal dev hücre tümörü (TGCT) olan yetişkin hastaların tedavisi için belirtilmiştir. >

Uyarılar ve Önlemler

Hepatotoksisite

  • Ciddi ve ölümcül karaciğer hasarı vakaları, kullanımla birlikte meydana geldi. CSF1R'yi hedefleyen başka bir kinaz inhibitörü. Romvimza ile ciddi ve ölümcül karaciğer hasarı gözlenmemiştir.
  • Yüksek AST ve ALT Romvimza ile ortaya çıkabilir. toplam bilirubin veya doğrudan bilirubin (> uln); veya ALP dahil aktif karaciğer veya safra yolu hastalığı.
  • Romvimza'nın başlamasından önce karaciğer fonksiyon testlerini izleyin, ilk iki ay boyunca ayda iki kez ve tedavinin ilk yılı için 3 ayda bir ve daha sonra klinik olarak belirtildiği gibi. Dozu saklayın ve azaltın veya hepatotoksisitenin şiddetine göre Romvimza'yı kalıcı olarak durdurun.

    • Embriyo-fetal toksisite:

  • Romvimza, hamile kadınlara uygulandığında fetal zarar verebilir. Hamile kadınlara fetus için potansiyel risk konusunda tavsiyelerde bulun. Li>

    FD&C sarı No.5 (tartrazin) ve No. 6 (Sunset Sarı FCF) için alerjik reaksiyonlar:

  • Romvimza 20 mg Kapsül, bazı duyarlı hastalarda alerjik reaksiyonlara (bronşiyal astım dahil) neden olabilecek FD&C Sarı No. 5 (tartrazin) içerir. FD&C Sarı No. 5 (tartrazin) duyarlılığı, aspirin duyarlılığı olan hastalarda sıklıkla görülür. alerjik reaksiyonlara neden olabilir.

    • Böbrek fonksiyonunu etkilemeden artan kreatinin:

  • Romvimza kullanımı ile serum kreatinin artışları meydana gelebilir. Serum kreatinindeki bu artışlar böbrek fonksiyonundaki değişikliklerle ilişkili olmayabilir. Romvimza kesilmesinde kreatinin artışları tersine döndü. Romvimza tedavisi sırasında, böbrek fonksiyonunu değerlendirmek için serum kreatinine dayanmayan alternatif önlemler kullanın.

    Romvimza alan hastalarda meydana gelen laboratuvar anormallikleri dahil olmak üzere en yaygın (≥%20) advers reaksiyonlar, ast, periorbital ödem, yorgunluk, döküntü, artmış kolesterol, periferik ödem, yüz ödemi, azaltılmış nötrus, azaltılmış lokositler, pruritus ve artan alt. GP substratları. Eşzamanlı kullanımdan kaçınılamazsa, P-gp substratlarından en az 4 saat önce romvimza alın.

  • Organik katyon taşıyıcı 2 (OCT2) substratlar: Romvimza'nın OCT2 substratları ile eşzamanlı kullanımından kaçının. Bu substratlardan.

    • Laktasyon: Kadınlara Romvimza ile tedavi sırasında emzirmemelerini tavsiye edin.

    TGCT, koloni uyarıcı faktör 1'de (CSF1) geninde bir translokasyondan kaynaklanan nadir bir hastalıktır, bu da CSF1'in aşırı ekspresyonu ve koloni uyarıcı faktör 1 reseptörünün (CSF1R) -pozitif inflamatuar hücrelerin alınmasına neden olur lezyona. TGCT, eklemlerin içinde veya yakınında gelişen nadir, malign olmayan bir tümördür. TGCT, CSF1'in aşırı üretimine yol açan CSF1 geninin düzensizliği neden olur. TGCT, tendon kılıfının (GCT-TS) dev hücreli tümörü veya pigmentli villonodüler sinovit (PVN'ler), yaygın tipte bir TGCT olarak da bilinir. Malign olmasa da, bu tümörler büyüyebilir ve eklemin hareketinin ağrısını, şişmesini ve sınırlandırılmasını indükleyen çevre dokularda ve yapılarda hasara neden olabilir. Cerrahi ana tedavi seçeneğidir; Bununla birlikte, bu tümörler, özellikle dağınık tip TGCT'de tekrarlama eğilimindedir. Tedavi edilmezse veya tümör sürekli tekrarlanırsa, etkilenen eklem ve çevresindeki dokularda hasar ve dejenerasyon meydana gelebilir, bu da önemli bir sakatlığa neden olabilir. Hastaların bir alt kümesi için, cerrahi rezeksiyon potansiyel olarak kötüleşen fonksiyonel sınırlamaya veya şiddetli morbiditeye neden olacaktır, sistemik tedavi seçenekleri sınırlıdır ve TGCT için yeni bir terapötik seçeneğe ihtiyaç vardır. Deciphera Pharmaceuticals A.Ş.

    hakkında

    (11 Haziran 2024 itibariyle Deciphera, Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)

    Deciphera, Deciphera, keşfetmeye, gelişmeye ve gelişmeye ve odaklanan bir biyofarmasötik şirketidir. Kanserli insanların yaşamlarını iyileştirmek için önemli yeni ilaçları ticarileştirmek. Geniş bir yenilikçi ilaç portföyü geliştirmek için tescilli anahtar kontrol kinaz inhibitör platformumuzu ve kinaz biyolojisinde derin uzmanlığımızdan yararlanıyoruz. Klinik çalışmalarda platformumuzdan birden fazla ürün adayının ilerlemesine ek olarak, Qinlock® (RIPRETRETINIB) Deciphera'nın dördüncü sırada gastrointestinal stromal tümör (GIST) tedavisi için Avrupa Birliği ve Amerika Birleşik Devletleri de dahil olmak üzere birçok ülkede onaylanan anahtar kontrol inhibitörüdür. . Romvimza ™ (VimselTinib), cerrahi rezeksiyonun potansiyel olarak kötüleşen fonksiyonel sınırlamaya veya şiddetli morbiditeye neden olacağı semptomatik tenosinoviyal dev hücre tümörü (TGCT) olan yetişkin hastalar için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanan bir kinaz inhibitörüdür. Daha fazla bilgi için www.dephera.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve Twitter (@Deciphera) 'da takip edin.

    İleriye dönük ifadelerle ilgili uyarıcı not

    Bu basın bülteninde, mevcut planlar, tahminler, stratejiler ve inançlarla ilgili olarak yapılan ifadeler, ve tarihsel gerçek olmayan diğer ifadeler, şirketin gelecekteki performansı hakkında ileriye dönük ifadelerdir. Bu ifadeler, şu anda mevcut olan bilgiler ışığında mevcut varsayımlara ve inançlara dayanmaktadır ve bilinen ve bilinmeyen riskleri ve belirsizlikleri içerir. Bir dizi faktör, gerçek sonuçların ileriye dönük ifadelerde tartışılanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Bu faktörler aşağıdakileri içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: (i) ilaç pazarındaki iş ortamındaki değişiklikler ve ilgili yasa ve düzenlemelerde yapılan değişiklikler, (ii) doğal felaketlerin neden olduğu üretimde durgunluk veya üretimdeki gecikmeler nedeniyle ürün arzında kesintiler veya , vb., (iii) Yeni ve mevcut ürünler için satış faaliyetlerinin beklenen sonuçları elde edememesi, (iv) pazarlama sonrası ilaçlarda yeni yan etkilerin ortaya çıkması ve (v) Fikri mülkiyet haklarının ihlallerini üçüncü Partiler. Bu basın bülteninde yer alan farmasötik ürünler hakkında bilgi bir reklam veya tıbbi tavsiye oluşturmayı amaçlamamaktadır.

    Kaynak: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Gönderildi : 2025-02-17 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler