FDA затверджує Ромвімза (VimseltiniB) для лікування симптоматичної тенсоновіальної гігантської клітинної пухлини

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує romvimza (vimseltinib) для лікування симптоматичної теносиновіальної гігантської клітинної пухлини

Осака, Японія та Уолтем, штат Массачусетс, 14 лютого 2025 р. - Ono Pharmaceutical Co., ТОВ (штаб -квартира: Осака, Японія; Президент: Toichi Takino; "ONO") оголосив, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердила Romvimza (vimseltinib), інгібітор кінази для дорослих пацієнтів із симптоматичною клітинною клітинною клітиною гігантської клітини ( TGCT), для якого хірургічна резекція потенційно спричинить погіршення функціонального обмеження або сильної захворюваності. Раніше FDA надав швидке позначення та огляд пріоритетів для Romvimza, який був розроблений Dechiphera Pharmaceuticals, Inc. ("DECIPHERA"), дочірньою компанією Ono.

4 Медичний центр університету Лейдена. «TGCT негативно впливає на життя пацієнтів, викликаючи значний біль, обмежену рухливість та жорсткість. Дослідження 3 фази руху продемонструвало здатність Ромвіми зменшити пухлини, а також першим добре перенесеним засобом, який продемонстрував значне поліпшення ряду інших важливих заходів щодо якості життя без будь-яких спостережуваних травм печінки, як це спостерігається при іншому затвердженому лікуванні ТГКТ. Ромвімза - це диференційоване лікування, яке має потенціал для вирішення значних незадоволених потреб спільноти TGCT. " Потенціал стати новим стандартом догляду за людьми з TGCT, для якого хірургічна резекція потенційно призведе до погіршення функціонального обмеження або сильної захворюваності. Це також важлива віха для нашої організації, оскільки це друга затверджена терапія, виявлена ​​за допомогою фірмової платформи інгібіторів керінази DeChiphera,-сказала Ріота Удагава, президент і головний виконавчий директор Pharmaceuticals. "Я хотів би подякувати пацієнтам, сім'ям, вихователям та медичним працівникам, які сприяли успіху в клінічних дослідженнях Ромвіми. Їх зобов'язання, поряд із відданістю команд розшифровки та ONO, дозволило нам просунути це вражаюче нове лікування, яке ми з нетерпінням чекаємо доставки пацієнтам. "

TGCT-рідкісна, не зловмисна пухлина, яка утворюється в межах суглобів або поблизу. TGCT виникає внаслідок дисрегуляції гена CSF1, що призводить до надмірного виробництва CSF1. Якщо не лікувати або якщо пухлина неодноразово повторюється, це може призвести до пошкодження та дегенерації у ураженому суглобі та навколишніх тканинах, що потенційно може спричинити значну інвалідність. 4 Нілотиніб дозволив), порівняно з плацебо, а також дослідження 1/2 фази Ромвіми. У русі Ромвіма продемонстрував статистично значущу та клінічно значущу ORR на 25 тижні у популяції наміру (ІТТ), як оцінюється засліпленим незалежним рентгенологічним оглядом (IRR) за критеріями оцінки відповіді у твердих пухлинах версії 1.1 (Recist V1. 1), проти плацебо (40% у Romvimza Arm проти 0% у плацебо -руці, P <0,0001). Основна кінцева точка була підтримана статистично значущими та клінічно значущими поліпшеннями активного діапазону руху, фізичним функціонуванням, проведеним пацієнтом, та болем, що повідомляється про пацієнта, що спостерігається у руці Vimseltinib порівняно з плацебо-рукою на 25 тижні. Профіль безпеки Romvimza керований і відповідно до результатів, що раніше розкрилися у клінічному випробуванні фази 1/2.

Dechiphera Pharmaceuticals планує зробити Romvimza комерційно доступною в США на наступному тижні. Дізнайтеся більше на веб -сайті www.romvimza.com. Агентство (EMA).

Розшифровка зобов’язана підтримувати пацієнтів та постачальників ТГКТ у навігаційному покритті та доступу до Ромвіми. У рамках цього зобов'язання доступна програма підтримки пацієнтів Dechiphera AccessPointTM, щоб забезпечити комплексні програми доступу та фінансової допомоги для пацієнтів, які мають право. Для отримання додаткової інформації відвідайте dechipheraaccesspoint.com або зателефонуйте за номером 1-833-4dacces (1-833-432-2237), понеділок-п’ятниця, 8:00 до 8:00 вечора східного часу (ET).

про дослідження руху

4 Попередня терапія анти-CSF1/CSF1R (попередня терапія іматинібом або нілотинібом дозволена). Основною кінцевою точкою дослідження є об'єктивний рівень відповіді (ORR) на 25 тижні у популяції наміру (ITT), як оцінюється засліпленим незалежним рентгенологічним оглядом (IRR) за з використанням критеріїв оцінки відповіді у солідних пухлинах версія 1.1 ( Recist v1.1), проти плацебо. Вторинні кінцеві точки включають ORR на об'єм об'єму пухлини (TVS), активний діапазон руху (ROM), фізичну функцію, жорсткість, якість життя та біль, всі оцінені на 25 тижні.

Це дослідження складається з дві частини. У частині 1 пацієнтів рандомізували, щоб приймати або vimseltinib, або плацебо протягом 24 тижнів. У частині 2 пацієнти, рандомізовані до плацебо в частині 1, мають можливість отримати vimseltinib, і всі пацієнти отримують vimseltinib протягом тривалого періоду в умовах відкритої етикетки.

Капсули Ромвімза (vimseltinib)

показання та використання

romvimza показаний для лікування дорослих пацієнтів із симптоматичною теносиновіальною гігантською клітинною пухлиною (TGCT), для якої хірургічна резекція потенційно спричинить погіршення функціонального обмеження або сильної захворюваності.

важлива інформація про безпеку < >

попередження та запобіжні заходи

гепатотоксичність

  • випадки серйозної та смертельної травми печінки траплялися із застосуванням іншого інгібітора кінази, який націлений на CSF1R. Серйозна та смертельна травма печінки не спостерігалася при Ромвімізі.
  • Підвищений AST та ALT можуть виникати з Ромвімза. загальний білірубін або прямий білірубін (> uln); або активна хвороба печінки або жовчних шляхів, включаючи ALP.
  • Моніторинг тестів на функцію печінки до початку Ромвімза, двічі на місяць протягом перших двох місяців і раз на 3 місяці протягом першого року терапії та як клінічно вказано після цього. Утримуйте та зменшуйте дозу або постійно припинити Ромвіму на основі тяжкості гепатотоксичності.

    • токсичність ембріонів:

  • Ромвімза може завдати шкоди плода при введенні вагітним жінкам. Порадити вагітним жінкам щодо потенційного ризику для плоду. li >

    алергічні реакції на FD & C жовтого №5 (тартразин) та № 6 (Sunset Yellow FCF):

  • romvimza 20 мг Капсула містить FD&C Yellow № 5 (тартразин), що може спричинити алергічні реакції (включаючи бронхіальну астму) у певних сприйнятливих пацієнтів. Жовта № 5 (Тартразин) Чутливість часто спостерігається у пацієнтів, які також мають чутливість до аспірину. може викликати алергічні реакції.
    • 4 Ці збільшення креатиніну в сироватці крові можуть бути не пов'язані зі змінами функції нирок. Збільшення креатиніну, зворотного при припиненні Ромвімза. Під час лікування Romvimza використовуйте альтернативні заходи, які не ґрунтуються на креатиніні сироватки для оцінки функції нирок.

    побічні реакції:

    Найпоширеніші (≥20%) побічні реакції, включаючи лабораторні порушення, які виникали у пацієнтів, які отримували Ромвімза, були збільшені АСТ, периорбітальний набряк, втома, висип, підвищений холестерин, периферичний набряк, набряк обличчя, зниження нейтрофілів, зниження лейкоцитів, скурітус , і збільшені alt.

    Взаємодія лікарських засобів:

  • p-глікопротеїн (p-gp) підкладки: Уникайте супутнього використання Romvimza з P- Субстрати GP. Якщо супутнього використання не можна уникнути, візьміть Romvimza щонайменше за 4 години до субстратів P-gp.
  • Субстрати резистентності до раку молочної залози (BCRP): Уникайте супутнього використання Romvimza з субстратами BCRP.
  • Транспортер органічного катіона 2 (OCT2) Субстрати: Уникайте супутнього використання Romvimza з субстратами OCT2. з цих субстратів.
    • 4

    TGCT-рідкісне захворювання, спричинене транслокацією в колоні-стимулюючому факторі 1 (CSF1), що призводить до надмірної експресії CSF1 та набору клітин, що стимулюють колоні в ураження. TGCT-рідкісна, не зловмисна пухлина, яка розвивається всередині або поблизу суглобів. TGCT викликається дисрегуляцією гена CSF1, що призводить до надмірного виробництва CSF1. TGCT також відомий як гігантська клітинна пухлина сухожильної оболонки (GCT-TS) або пігментований віллонодулярний синовіт (PVN), дифузний тип TGCT. Незважаючи на те, що ці пухлини можуть рости і завдати пошкодження навколишніх тканин та структур, що викликають біль, набряк та обмеження руху суглоба. Хірургія - це основний варіант лікування; Однак ці пухлини, як правило, повторюються, особливо в TGCT дифузного типу. Якщо не лікувати або якщо пухлина постійно повторюється, уражене пошкодження та дегенерація можуть відбуватися у ураженому суглобі та навколишніх тканинах, що може спричинити значну інвалідність. Для підмножини пацієнтів хірургічна резекція потенційно спричинить погіршення функціонального обмеження або сильної захворюваності, варіанти системного лікування обмежені та потрібен новий терапевтичний варіант для TGCT.

    щодо розшифровки Pharmaceuticals Inc.

    4 Комерціалізація важливих нових лікарських засобів для покращення життя людей з раком. Ми використовуємо нашу фірмову платформу інгібіторів кінази контролю перемикача та глибокий досвід біології кінази для розробки широкого портфоліо інноваційних лікарських засобів. На додаток до просування кандидатів на кілька продуктів з нашої платформи в клінічних дослідженнях, Qinlock® (RIPRETINIB)-це інгібітор контролю перемикача Deciphera, затверджений у багатьох країнах, включаючи Європейський Союз та Сполучені Штати для лікування шлунково-кишкової стромальної пухлини (GIST) . Romvimza ™ (vimseltinib) - інгібітор кінази, затверджений у Сполучених Штатах для дорослих пацієнтів із симптоматичною теносиновіальною гігантською клітинною пухлиною (TGCT), для якої хірургічна резекція потенційно спричинить погіршення функціонального обмеження або сильної захворюваності. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.deciphera.com та слідкуйте за нами на LinkedIn та Twitter (@Deciphera).

    застережлива примітка щодо перспективних тверджень

    У цьому прес-релізі заяви, зроблені щодо поточних планів, оцінок, стратегій та переконань, та інші твердження, які не є історичними фактами, є перспективними твердженнями про майбутні результати роботи компанії. Ці твердження ґрунтуються на поточних припущеннях та переконаннях з огляду на наявну в даний час інформацію та включають відомі та невідомі ризики та невизначеності. Ряд факторів може призвести до того, що фактичні результати істотно відрізняються від тих, що обговорюються в перспективних твердженнях. Такі фактори включають, але не обмежуються ними: (i) зміни в діловому середовищі на фармацевтичному ринку та поправки до відповідних законів та правил, (ii) порушення пропозиції продукції через стагнацію або затримки виробництва, спричинених природними катастрофами, пожежами тощо, (iii) Можливість того, що торгова діяльність для нових та існуючих продуктів може не досягти очікуваних результатів, (iv) поява нових побічних ефектів у наркотиках після маркетингу та (v) порушення прав інтелектуальної власності на третій вечірки. Інформація про фармацевтичні продукти, що входять до цього прес -релізу, не призначена для складання реклами або медичної консультації.

    Джерело: DECIPHERA Pharmaceuticals Inc.

    Опубліковано : 2025-02-17 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова