FDA genehmigt Ryoncil für steroidrefraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Behandlung nach Allo-HSCT

Folgen Sie Drugslib auf

Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 27. Dezember 2024.

Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

FREITAG, 27. Dezember 2024 – Die allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stromazellen-Therapie (MSC) Ryoncil (Remestemcel-L-rknd) wurde zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Krankheit zugelassen ( SR-aGVHD) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 Monaten oder älter, heißt es in einer Pressemitteilung der US-amerikanischen Food and Drug Verabreichung.

Ryoncil ist die erste von der FDA zugelassene MSC-Therapie. MSCs werden aus dem Knochenmark gesunder erwachsener menschlicher Spender isoliert und zur Behandlung von SR-aGVHD bei Patienten verwendet, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) unterziehen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ryoncil wurde in einer multizentrischen, einarmigen Studie mit 54 pädiatrischen Patienten untersucht, die nach allo-HSCT an SR-aGVHD litten. Die Teilnehmer erhielten vier Wochen lang zweimal wöchentlich eine intravenöse Ryoncil-Infusion. Die Wirksamkeit von Ryoncil basierte auf der Geschwindigkeit und Dauer des Ansprechens auf die Behandlung 28 Tage nach Beginn. Teilnehmer mit teilweisem oder gemischtem Ansprechen auf die Behandlung erhielten vier Wochen lang einmal wöchentlich zusätzliche Infusionen. Insgesamt sprachen 30 Prozent der Teilnehmer 28 Tage nach Beginn der Behandlung vollständig und 41 Prozent nur teilweise an. Infektionen, Fieber, Blutungen, Ödeme, Bauchschmerzen und Bluthochdruck waren die häufigsten Nebenwirkungen bei den Teilnehmern, die Ryoncil erhielten.

„Die heutige Entscheidung markiert einen wichtigen Meilenstein beim Einsatz innovativer zellbasierter Therapien zur Behandlung von Leben.“ -bedrohliche Krankheiten mit verheerenden Auswirkungen auf Patienten, einschließlich Kinder“, sagte Peter Marks, M.D., Ph.D., Direktor des FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in einem Aussage.

Die Zulassung von Ryoncil wurde Mesoblast erteilt.

Weitere Informationen

Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer persönlich beraten.

Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-12-28 06:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter