La FDA approuve Ryoncil pour le greffon aigu contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes après Allo-HSCT

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 27 décembre 2024.

Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

VENDREDI 27 décembre 2024 -- Ryoncil (remestemcel-L-rknd), une thérapie allogénique à base de cellules stromales mésenchymateuses (CSM) dérivées de la moelle osseuse, a été approuvée pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (réfractaire aux stéroïdes) ( SR-aGVHD) chez les patients pédiatriques âgés de 2 mois ou plus, selon un communiqué de presse du US Food and Drug Administration.

Ryoncil est le premier traitement MSC approuvé par la FDA. Les CSM sont isolées de la moelle osseuse de donneurs humains adultes en bonne santé et sont utilisées pour traiter la SR-aGVHD chez les patients qui subissent une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT).

La sécurité et l'efficacité de Ryoncil ont été évaluées dans une étude multicentrique à un seul groupe impliquant 54 patients pédiatriques atteints de SR-aGVHD après allo-HSCT. Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse de Ryoncil deux fois par semaine pendant quatre semaines. L'efficacité de Ryoncil était basée sur le taux et la durée de réponse au traitement après 28 jours de début. Les participants ayant une réponse partielle ou mixte au traitement ont reçu des perfusions supplémentaires une fois par semaine pendant quatre semaines. Dans l'ensemble, 30 pour cent des participants ont eu une réponse complète au traitement 28 jours après le début et 41 pour cent ont eu une réponse partielle. Les infections, la fièvre, les hémorragies, les œdèmes, les douleurs abdominales et l'hypertension étaient les effets indésirables les plus courants chez les participants recevant Ryoncil.

"La décision d'aujourd'hui marque une étape importante dans l'utilisation de thérapies cellulaires innovantes pour traiter la vie. -des maladies menaçantes avec des impacts dévastateurs sur les patients, y compris les enfants", a déclaré Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, dans un communiqué.

L'approbation de Ryoncil a été accordée à Mesoblast.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-12-28 06:00

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