La FDA approva Ryoncil per il trapianto contro ospite acuto refrattario agli steroidi dopo allo-HSCT

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 27 dicembre 2024.

Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

VENERDI 27 dicembre 2024 -- La terapia allogenica con cellule mesenchimali stromali (MSC) derivate dal midollo osseo Ryoncil (remestemcel-L-rknd) è stata approvata per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi ( SR-aGVHD) in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 mesi, secondo un comunicato stampa della Food and Drug statunitense somministrazione.

Ryoncil è la prima terapia per le MSC approvata dalla FDA. Le MSC sono isolate dal midollo osseo di donatori umani adulti sani e vengono utilizzate per trattare l'SR-aGVHD in pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT).

La sicurezza e l'efficacia di Ryoncil sono state valutate in uno studio multicentrico a braccio singolo che ha coinvolto 54 pazienti pediatrici affetti da SR-aGVHD dopo allo-HSCT. I partecipanti hanno ricevuto un'infusione endovenosa di Ryoncil due volte a settimana per quattro settimane. L'efficacia di Ryoncil è stata basata sulla velocità e sulla durata della risposta al trattamento dopo 28 giorni dall'inizio. I partecipanti con una risposta parziale o mista al trattamento hanno ricevuto infusioni aggiuntive una volta alla settimana per quattro settimane. Nel complesso, il 30% dei partecipanti ha avuto una risposta completa al trattamento 28 giorni dopo l’inizio e il 41% ha avuto una risposta parziale. Infezioni, febbre, emorragia, edema, dolore addominale e ipertensione sono state le reazioni avverse più comuni tra i partecipanti che hanno ricevuto Ryoncil.

"La decisione di oggi segna un'importante pietra miliare nell'uso di terapie cellulari innovative per curare la vita -malattie minacciose con effetti devastanti sui pazienti, compresi i bambini", ha affermato in una nota Peter Marks, M.D., Ph.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA.

L'approvazione di Ryoncil è stata concessa a Mesoblast.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-12-28 06:00

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