FDA keurt Ryoncil goed voor steroïde-refractaire acute graft-versus-host na allo-HSCT

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 27 december 2024.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

VRIJDAG 27 december 2024 -- De allogene uit beenmerg afkomstige mesenchymale stromale cel (MSC) therapie Ryoncil (remestemcel-L-rknd) is goedgekeurd voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft-versus-host-ziekte ( SR-aGVHD) bij pediatrische patiënten van 2 maanden of ouder, volgens een persbericht van de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Ryoncil is de eerste door de FDA goedgekeurde MSC-therapie. MSC's worden geïsoleerd uit het beenmerg van gezonde volwassen menselijke donoren en worden gebruikt voor de behandeling van SR-aGVHD bij patiënten die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan.

De veiligheid en werkzaamheid van Ryoncil werden beoordeeld in een multicenter, eenarmig onderzoek onder 54 pediatrische patiënten die SR-aGVHD hadden na allo-HSCT. Deelnemers kregen gedurende vier weken tweemaal per week een intraveneus Ryoncil-infuus. De werkzaamheid van Ryoncil was gebaseerd op de snelheid en duur van de respons op de behandeling na 28 dagen starten. Deelnemers met een gedeeltelijke of gemengde respons op de behandeling kregen gedurende vier weken eenmaal per week aanvullende infusies. In totaal had 30 procent van de deelnemers 28 dagen na het starten van de behandeling een volledige respons op de behandeling en 41 procent had een gedeeltelijke respons. Infecties, koorts, bloedingen, oedeem, buikpijn en hypertensie waren de meest voorkomende bijwerkingen bij deelnemers die Ryoncil kregen.

"Het besluit van vandaag markeert een belangrijke mijlpaal in het gebruik van innovatieve celgebaseerde therapieën om het leven te behandelen -bedreigende ziekten met verwoestende gevolgen voor patiënten, inclusief kinderen", zei Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur van het FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in een verklaring.

Goedkeuring van Ryoncil werd verleend aan Mesoblast.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-12-28 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden