FDA aprobă Ryoncil pentru grefă acută refractară la steroizi-versus-gazdă după allo-HSCT

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 27 decembrie 2024.

De Elana Gotkine HealthDay Reporter

VINERI, 27 decembrie 2024 -- Terapia alogenă cu celule stromale mezenchimale (MSC) derivate din măduva osoasă Ryoncil (remestemcel-L-rknd) a fost aprobată pentru tratamentul bolii grefă contra gazdă acută refractară la steroizi ( SR-aGVHD) la copii și adolescenți cu vârsta de 2 luni sau mai mult, conform unui comunicat de presă al U.S. Food and Administrarea medicamentelor.

Ryoncil este prima terapie MSC aprobată de FDA. MSC-urile sunt izolate din măduva osoasă a donatorilor umani adulți sănătoși și sunt utilizate pentru a trata SR-aGVHD la pacienții care suferă un transplant alogen de celule stem hematopoietice (allo-HSCT).

Siguranța și eficacitatea Ryoncil au fost evaluate într-un studiu multicentric, cu un singur braț, care a implicat 54 de copii și adolescenți care aveau SR-aGVHD după allo-HSCT. Participanții au primit perfuzie intravenoasă de Ryoncil de două ori pe săptămână timp de patru săptămâni. Eficacitatea Ryoncil sa bazat pe rata și durata răspunsului la tratament după 28 de zile de la inițiere. Participanții cu un răspuns parțial sau mixt la tratament au primit perfuzii suplimentare o dată pe săptămână timp de patru săptămâni. În general, 30 la sută dintre participanți au avut un răspuns complet la tratament la 28 de zile după inițiere și 41 la sută au avut un răspuns parțial. Infecțiile, febra, hemoragia, edemul, durerile abdominale și hipertensiunea arterială au fost cele mai frecvente reacții adverse în rândul participanților care au primit Ryoncil.

„Decizia de astăzi marchează o piatră de hotar importantă în utilizarea terapiilor inovatoare pe bază de celule pentru a trata viața. - bolile amenințătoare cu impact devastator asupra pacienților, inclusiv asupra copiilor”, Peter Marks, M.D., Ph.D., director al Centrului FDA pentru Biologics Evaluare și cercetare, se arată într-un comunicat.

Aprobarea Ryoncil a fost acordată Mesoblastului.

Mai multe informații

Renunțare la răspundere: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-12-28 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare