وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج بالخلايا اللحمية اللحمية Ryoncil (remestemcel-L-rknd) لعلاج الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويدات مقابل مرض المضيف

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج ريونسيل (remestemcel-L-rknd) بالخلايا اللحمية اللحمية المتوسطة لمرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويدات مقابل مرض المضيف

نيويورك، 18 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)، الشركة الرائدة عالمياً في مجال الأدوية الخلوية المتجانسة لعلاج الالتهابات. أعلنت اليوم إدارة الغذاء والدواء (FDA) عن اعتماد Ryoncil (remestemcel-L) كأول علاج بالخلايا اللحمية الوسيطة (MSC) في الولايات المتحدة. Ryoncil هو العلاج MSC الوحيد المعتمد في الولايات المتحدة لأي سبب من الأسباب، والعلاج الوحيد المعتمد لمرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المرض المضيف (SR-aGvHD) لدى الأطفال بعمر شهرين فما فوق، بما في ذلك المراهقون والمراهقين.

قالت طبيبة زراعة الأعضاء، الدكتورة جوان كيرتزبيرج، وأستاذ جيروم هاريس المتميز في طب الأطفال وأستاذ علم الأمراض، ومدير مركز ماركوس للعلاج الخلوي في المركز الطبي بجامعة ديوك (DUMC): "إن مرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل مرض المضيف هو حالة مدمرة مع تشخيص سيء للغاية. اعتبارًا من اليوم، أصبحنا قادرين على تقديم ريونسيل، وهو أول علاج تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والذي سيكون منقذًا لحياة العديد من الأطفال وسيكون له تأثير كبير على أسرهم."

يستقبل في الولايات المتحدة حوالي 10000 مريض سنويًا خضعوا لعملية زرع نخاع عظمي، منهم 1500 طفل. ما يقرب من 50٪ يصابون بـ SR-aGvHD وما يقرب من نصف هؤلاء لا يستجيبون للستيرويدات، علاج الخط الأول المعترف به. من شدة المرض من الدرجة C أو الدرجة D، حقق 70٪ استجابة شاملة بحلول اليوم 28 من العلاج باستخدام Ryoncil، وهو مقياس يتنبأ بالبقاء على قيد الحياة في مرض التهاب الجلد المضيف (AGVHD). لم يتم إيقاف العلاج بالريونسيل أو إيقافه لدى أي مريض بسبب أي خلل مختبري، وتم استكمال الدورة الكاملة دون انقطاع في أكثر من 85% من المرضى. تتوفر نتائج الدراسة السريرية الكاملة للمرحلة الثالثة في بيولوجيا الدم وزراعة النخاع.6

"يسعدنا جدًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت الموافقة على Ryoncil وفخورون بالتزام الشركة تجاه مجتمع GVHD في تقديم هذا العلاج الجديد المهم للأطفال والأسر التي ليس لديها خيارات أخرى مقبولة،" قال الدكتور سيلفيو إيتيسكو، الرئيس التنفيذي لشركة Mesoblast. "بفضل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ريونسيل، أثبتت شركة ميسوبلاست قدرتها على طرح أول منتج من منتجات MSC في السوق. سنواصل العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على الموافقة على منتجاتنا الأخرى في المراحل المتأخرة، بما في ذلك REVASCOR® لأمراض القلب والأوعية الدموية وrexlemestrocel-L لمؤشرات الألم الالتهابي، بالإضافة إلى توسيع مؤشرات Ryoncil لدى كل من الأطفال والبالغين الذين يعانون من حالات التهابية.

سيكون ريونسيل متاحًا في الولايات المتحدة في مراكز زراعة الأعضاء والمستشفيات العلاجية الأخرى.

ما هو ريونسيل (remestemcel-L)؟ ريونسيل هو علاج بالخلايا اللحمية الوسيطة المشتقة من النخاع العظمي (MSC) موصوف لعلاج الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المرض المضيف (SR-). aGvHD) لدى مرضى الأطفال بعمر شهرين فما فوق.

الجرعة الموصى بها من Ryoncil هي 2 × 106 MSC / كجم من وزن الجسم لكل فرد. التسريب الوريدي يعطى مرتين في الأسبوع لمدة 4 أسابيع متتالية. يتم تقييم الاستجابة بعد 28 ± 2 يومًا من الجرعة الأولى ويتم تقديم العلاج الإضافي حسب الاقتضاء.

معلومات أمان مهمة

موانع الاستعمال: فرط الحساسية المعروفة تجاه ثنائي ميثيل سلفوكسيد (DMSO) أو بروتينات الخنازير والأبقار.

التفاعلات العكسية: تضمنت التفاعلات العكسية الخطيرة الحمى (9%)، وفشل الجهاز التنفسي (9%)، والالتهاب الرئوي المعوي (7%)، وعدوى تجرثم الدم بالمكورات العنقودية (<5%). كانت التفاعلات الضارة من الدرجة 3 التي تحدث في ≥10٪ من المرضى عبارة عن اضطرابات معدية فيروسية (15٪)، واضطرابات معدية بكتيرية (19٪)، وعدوى مسببة للأمراض غير محددة (15٪). لم تحدث أي ردود فعل سلبية من الدرجة 4 أو 5 في الدراسة. توقف ثمانية مرضى عن علاج ريونسيل بسبب ما يلي: تفاعلات التسريب الحادة (ن = 3)، انخفاض ضغط الدم (ن = 1)، التهاب المعدة والأمعاء (ن = 1)، والوفاة (ن = 3).

يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية لـ Mesoblast على الهاتف المجاني رقم 1-844-889-MESO (6376)

يُرجى الاطلاع على معلومات وصف دواء ريونسيل الكاملة للحصول على معلومات إضافية مهمة تتعلق بالسلامة.

حول شركة ميسوبلاست شركة ميسوبلاست (الشركة) هي شركة رائدة عالميًا في تطوير الأدوية الخيفية (الجاهزة للاستخدام). ) الأدوية الخلوية لعلاج الحالات الالتهابية الشديدة والمهددة للحياة. تستجيب العلاجات المقدمة من منصة تكنولوجيا العلاج بالخلايا الوسيطة الخاصة بالشركة للالتهاب الشديد عن طريق إطلاق عوامل مضادة للالتهابات تعمل على مكافحة وتعديل الأذرع المستجيبة المتعددة للجهاز المناعي، مما يؤدي إلى انخفاض كبير في عملية الالتهاب الضارة.

يعد عقار ريونسيل (remestemcel-L) من شركة Mesoblast لعلاج الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المرض المضيف (SR-aGvHD) لدى الأطفال بعمر شهرين فما فوق أول علاج بالخلايا اللحمية الوسيطة (MSC) معتمد من إدارة الغذاء والدواء.

تلتزم شركة ميسوبلاست بتطوير علاجات خلوية إضافية لمؤشرات متميزة تعتمد على ريمستيمسيل-إل وريكسليمستروسيل-إل الخيفي منصات تكنولوجيا الخلايا اللحمية. يتم تطوير Ryoncil لعلاج أمراض التهابية إضافية بما في ذلك SR-aGvHD لدى البالغين ومرض الأمعاء الالتهابي المقاوم بيولوجيًا. يتم تطوير عقار Rexlemestrocel-L لعلاج قصور القلب وآلام أسفل الظهر المزمنة. أنشأت الشركة شراكات تجارية في اليابان وأوروبا والصين.

حول الملكية الفكرية لشركة Mesoblast: تتمتع شركة Mesoblast بمحفظة قوية وواسعة النطاق للملكية الفكرية العالمية، مع أكثر من 1000 براءة اختراع أو طلب براءة اختراع ممنوحة تغطي تركيبات الخلايا اللحمية الوسيطة للمادة وطرق التصنيع والمؤشرات. توفر براءات الاختراع وطلبات براءات الاختراع هذه حماية تجارية تمتد حتى عام 2041 على الأقل في جميع الأسواق الرئيسية.

حول تصنيع Mesoblast: تنتج عمليات التصنيع الخاصة بالشركة منتجات محفوظة على نطاق صناعي ومحفوظة بالتبريد. الأدوية الخلوية الجاهزة للاستخدام. من المقرر أن تكون هذه العلاجات الخلوية، مع معايير إطلاق صيدلانية محددة، متاحة بسهولة للمرضى في جميع أنحاء العالم.

تمتلك شركة Mesoblast مواقع في أستراليا والولايات المتحدة وسنغافورة وهي مدرجة في بورصة الأوراق المالية الأسترالية (MSB) وفي بورصة ناسداك (MESO). لمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على www.mesoblast.com، LinkedIn: Mesoblast Limited وTwitter: @Mesoblast

المراجع / الحواشي

1. الراشيدي وآخرون. النتائج والتنبؤات للاستجابة في مرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل المضيف المقاوم للحرارة: مركز واحد ينتج عن مجموعة مكونة من 203 مريض. زراعة نخاع العظم في الدم بيول 2019؛ 25(11):2297-2302.
2. Berger M، Pessolano R، Carraro F، Saglio F، Vassallo E، Fagioli F. مرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المضيف من الدرجة الثالثة إلى الرابعة في طب الأطفال مرضى. تجربة مؤسسية أحادية مع متابعة طويلة الأمد. زراعة الأطفال. 2020; 24(7):e13806
3. بيافاسكو F، Ihorst G، Wasch R، Wehr C، Bertz H، Finke J، Zeiser R. الاستجابة العلاجية لـ GVHD الحاد المقاوم للجلوكوكورتيكويد في الجهاز المعوي السفلي. زراعة نخاع العظم. 2022
4. نيدرفايزر د، بالدوميرو إتش، Szer J. (2016) نشاط زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم في جميع أنحاء العالم في عام 2012 وتحليل SWOT للشبكة العالمية لمجموعة زراعة الدم والنخاع بما في ذلك المجموعة العالمية استطلاع.
5. تقرير نشاط زراعة الأعضاء HRSA، CIBMTR، 2019
6. كورتزبيرج، ج. وآخرون آل. المرحلة 3، دراسة مستقبلية أحادية الذراع لخلايا Remestemcel-L، الخلايا اللحمية الوسيطة البشرية البالغة الموسعة خارج الجسم الحي لعلاج مرضى الأطفال الذين فشلوا في الاستجابة للعلاج بالستيرويد لمرض الكسب غير المشروع الحاد مقابل المضيف. زراعة نخاع الدم بيول 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

بيانات تطلعيةيتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية تتعلق بالأحداث المستقبلية أو أدائنا المالي المستقبلي وتتضمن مخاطر معروفة وغير معروفة وشكوك وعوامل أخرى قد تسبب نتائجنا الفعلية، تختلف مستويات النشاط أو الأداء أو الإنجازات ماديًا عن أي نتائج أو مستويات نشاط أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في هذه البيانات التطلعية. نحن نطلق مثل هذه البيانات التطلعية وفقًا لأحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى. لا ينبغي قراءة البيانات التطلعية على أنها ضمان للأداء أو النتائج المستقبلية، وقد تختلف النتائج الفعلية عن النتائج المتوقعة في هذه البيانات التطلعية، وقد تكون الاختلافات مادية وسلبية. تتضمن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: بدء وتوقيت وتقدم ونتائج الدراسات قبل السريرية والسريرية الخاصة بشركة Mesoblast، وبرامج البحث والتطوير الخاصة بشركة Mesoblast؛ قدرة شركة Mesoblast على تطوير المنتجات المرشحة في الدراسات السريرية والتسجيل فيها وإكمالها بنجاح، بما في ذلك التجارب السريرية متعددة الجنسيات؛ قدرة ميسوبلاست على تطوير قدراتها التصنيعية؛ توقيت أو احتمالية الإيداعات والموافقات التنظيمية (بما في ذلك أي قرار مستقبلي تتخذه إدارة الغذاء والدواء فيما يتعلق بـ remestemcel-L مع SR-aGVHD)، وأنشطة التصنيع وأنشطة تسويق المنتجات، إن وجدت؛ تسويق منتجات Mesoblast المرشحة تجاريًا، في حالة الموافقة عليها؛ التصورات التنظيمية أو العامة وقبول السوق المحيط باستخدام العلاجات القائمة على الخلايا الجذعية؛ إمكانية سحب منتجات Mesoblast المرشحة، إن وجدت، من السوق بسبب الأحداث السلبية التي يعاني منها المريض أو الوفاة؛ الفوائد المحتملة لاتفاقيات التعاون الاستراتيجي وقدرة شركة Mesoblast على الدخول في عمليات تعاون استراتيجي راسخة والحفاظ عليها؛ قدرة شركة Mesoblast على إنشاء ملكية فكرية والحفاظ عليها لمنتجاتها المرشحة وقدرة شركة Mesoblast على الدفاع عنها بنجاح في حالات الانتهاك المزعوم؛ نطاق الحماية شركة Mesoblast قادرة على إنشاء والحفاظ على حقوق الملكية الفكرية التي تغطي منتجاتها وتقنياتها؛ تقديرات نفقات ميسوبلاست والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجاتها من التمويل الإضافي؛ الأداء المالي لشركة ميسوبلاست؛ التطورات المتعلقة بمنافسي شركة ميسوبلاست والصناعة؛ وتسعير وسداد تكاليف منتجات Mesoblast المرشحة، في حالة الموافقة عليها. يجب عليك قراءة هذا البيان الصحفي مع عوامل الخطر لدينا، في أحدث تقاريرنا المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات أو على موقعنا الإلكتروني. حالات عدم اليقين والمخاطر التي قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة Mesoblast بشكل جوهري عن تلك التي قد يتم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات، وبالتالي، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. نحن لا نتعهد بأي التزامات بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.

المصدر: Mesoblast Limited

نشر : 2024-12-20 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية