FDA schvaluje mezenchymální stromální buněčnou terapii Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pro akutní onemocnění štěpu refrakterního na steroidy proti hostiteli

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje mezenchymální stromální buněčnou terapii Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pro akutní onemocnění štěpu refrakterního na steroidy proti hostiteli

NEW YORK, 18. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), globální lídr v oblasti alogenních buněčná léčiva pro zánětlivá onemocnění, dnes oznámila, že Food and Drug Administration (FDA) schválila Ryoncil (remestemcel-L) jako první terapii mezenchymálních stromálních buněk (MSC) ve Spojených státech. Ryoncil je jediná MSC terapie schválená v USA pro jakoukoli indikaci a jediná schválená terapie akutní reakce štěpu proti hostiteli (SR-aGvHD) refrakterní na steroidy u dětí ve věku 2 měsíců a starších, včetně dospívajících a dospívajících.

Transplantační lékařka Dr. Joanne Kurtzbergová, významný profesor pediatrie a profesor patologie Jerome Harrise a ředitel Marcusova centra pro buněčnou léčbu na Duke University Medical Center (DUMC), řekl: „Akutní reakce štěpu proti hostiteli je refrakterní na steroidy. devastující stav s extrémně špatnou prognózou. Ode dneška jsme schopni nabídnout Ryoncil, první léčbu schválenou FDA, která zachrání život tolika dětem a bude mít velký dopad na jejich rodiny.“

Ve Spojených státech ročně přibližně 10 000 pacientů podstoupí alogenní transplantaci kostní dřeně, z nichž 1500 jsou děti. Přibližně u 50 % se rozvine aGvHD a téměř polovina z nich nereaguje na steroidy, uznávanou léčbu první volby.1-5 V jednoramenné multicentrické studii fáze 3 u dětí se SR-aGvHD mělo 89 % z nich vysokou závažnost onemocnění stupně C nebo stupně D, 70 % dosáhlo celkové odpovědi do 28. dne léčby přípravkem Ryoncil, což je měřítko, které předpovídá přežití u aGVHD. Léčba přípravkem Ryoncil nebyla přerušena ani přerušena u žádného pacienta pro jakoukoli laboratorní abnormalitu a celý cyklus byl dokončen bez přerušení u více než 85 % pacientů. Úplné výsledky klinické studie fáze 3 jsou k dispozici v Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

„Jsme velmi potěšeni, že FDA udělila souhlas společnosti Ryoncil, a jsme hrdí na závazek společnosti vůči komunitě GVHD přinášet tuto důležitou novou léčbu dětem a rodinám bez jiných přijatelných možností,“ řekl Dr. Silviu Itescu, Generální ředitel Mesoblast. „Se schválením Ryoncil od FDA Mesoblast prokázal schopnost uvést na trh první produkt MSC. Budeme i nadále úzce spolupracovat s FDA, abychom získali schválení našich dalších produktů v pozdní fázi, včetně REVASCOR® pro kardiovaskulární onemocnění a rexlemestrocel-L pro indikace zánětlivé bolesti, stejně jako rozšiřování indikací pro Ryoncil u dětí i dospělých se zánětlivými stavy. .“

Ryoncil bude k dispozici ve Spojených státech v transplantačních centrech a dalších léčebných nemocnicích.

Co je Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil je alogenní terapie mezenchymálních stromálních buněk (MSC) derivovaných z kostní dřeně indikovaná k léčbě akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy (SR- aGvHD) u pediatrických pacientů ve věku 2 měsíců a starších.

Doporučená dávka přípravku Ryoncil je 2 × 106 MSC /kg tělesné hmotnosti na intravenózní infuze podávaná dvakrát týdně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů. Odpověď je hodnocena 28 ± 2 dny po první dávce a další léčbě podané podle potřeby.

Důležité bezpečnostní informace

Kontraindikace: Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo prasečí a hovězí proteiny.

Nežádoucí účinky: Závažné nežádoucí účinky zahrnovaly pyrexii (9 %), respirační selhání (9 %), pneumatózu střev (7 %) a infekci stafylokokovou bakteriémií (<5 %). nežádoucí reakce stupně 3 vyskytující se u ≥ 10 % pacientů byly virové infekční poruchy (15 %), bakteriální (19 %) a infekce nespecifikovaný patogen ve studii nevyskytly žádné 4 nebo 5. osm ukončilo léčbu přípravkem ryoncil z následujících důvodů: akutní na infuzi (n =3), hypotenze gastroenteritida úmrtí>

Nežádoucí účinky můžete hlásit FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch. Nežádoucí účinky můžete také nahlásit Mesoblastu na bezplatném telefonu #1-844-889-MESO (6376)

Prohlédněte si prosím úplné informace o předepisování přípravku Ryoncil pro další důležité bezpečnostní informace.

O společnosti MesoblastMesoblast (společnost) je světovým lídrem ve vývoji alogenních (běžně dostupných ) buněčné léky k léčbě závažných a život ohrožujících zánětlivých stavů. Terapie z vlastní technologické platformy společnosti pro mezenchymální linii buněčné terapie reagují na závažný zánět uvolňováním protizánětlivých faktorů, které působí proti a modulují více efektorových ramen imunitního systému, což vede k významnému snížení škodlivého zánětlivého procesu.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) pro léčbu akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy (SR-aGvHD) u dětí ve věku 2 měsíců a starších je první terapií mezenchymálních stromálních buněk (MSC) schválenou FDA.

Mesoblast se zavázal k vývoji dalších buněčných terapií pro různé indikace na základě svých alogenních remestemcel-L a rexlemestrocel-L technologické platformy stromálních buněk. Ryoncil je vyvíjen pro další zánětlivá onemocnění včetně SR-aGvHD u ​​dospělých a biologicky rezistentní zánětlivé onemocnění střev. Rexlemestrocel-L je vyvíjen pro srdeční selhání a chronické bolesti dolní části zad. Společnost navázala obchodní partnerství v Japonsku, Evropě a Číně.

O duševním vlastnictví Mesoblast: Mesoblast má silné a rozsáhlé globální portfolio duševního vlastnictví s více než 1 000 udělenými patenty nebo patentovými přihláškami pokrývajícími složení hmoty mezenchymálních stromálních buněk, způsoby výroby a indikace. Tyto udělené patenty a patentové přihlášky poskytují komerční ochranu přesahující minimálně do roku 2041 na všech hlavních trzích.

O výrobě Mesoblast: Proprietární výrobní procesy společnosti poskytují průmyslové, kryokonzervované, volně prodejné, buněčné léky. Plánuje se, že tyto buněčné terapie s definovanými kritérii uvolňování léčiv budou snadno dostupné pacientům po celém světě.

Mesoblast má pobočky v Austrálii, Spojených státech a Singapuru a je kotován na australské burze cenných papírů (MSB) a na Nasdaq (MESO). Pro více informací prosím navštivte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited a Twitter: @Mesoblast

Reference / poznámky pod čarou

1. Rashidi A a kol. Výsledky a prediktory odpovědi u akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy: výsledky jednoho centra ze souboru 203 pacientů. Biol Transplantace krevní kostní dřeně 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Steroid-refrakterní akutní reakce štěpu proti hostiteli klasifikovaná III-IV u dětských pacientů. Monoinstitucionální zkušenost s dlouhodobým sledováním. Dětská transplantace. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapy response of glukokortikoid-refrakterní akutní GVHD dolního střevního traktu. Transplantace kostní dřeně. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Celosvětová aktivita transplantace hematopoetických kmenových buněk v roce 2012 a SWOT analýza skupiny Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group včetně celosvětového průzkumu.
5. Zpráva o transplantační činnosti HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Fáze 3, jednoramenná, prospektivní studie Remestemcel-L, ex vivo kulturou rozšířených dospělých lidských mezenchymálních stromálních buněk pro léčbu dětských pacientů, kteří nereagovali na léčbu steroidy pro akutní onemocnění štěpu proti hostiteli. Biol Blood Marrow Transplant 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která se týkají budoucích událostí nebo naší budoucí finanční výkonnosti a zahrnují známá i neznámá rizika, nejistoty a další faktory, které mohou způsobit naše skutečné výsledky, úrovně aktivity, výkonu nebo úspěchů se budou podstatně lišit od jakýchkoli budoucích výsledků, úrovní aktivity, výkonu nebo úspěchů vyjádřených nebo implikovaných těmito výhledovými prohlášeními. Tato výhledová prohlášení činíme v souladu s ustanoveními bezpečného přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 a dalších federálních zákonů o cenných papírech. Výhledová prohlášení by neměla být chápána jako záruka budoucí výkonnosti nebo výsledků a skutečné výsledky se mohou lišit od výsledků očekávaných v těchto výhledových prohlášeních a rozdíly mohou být významné a nepříznivé. Výhledová prohlášení zahrnují mimo jiné prohlášení o: zahájení, načasování, postupu a výsledcích preklinických a klinických studií společnosti Mesoblast a výzkumných a vývojových programů společnosti Mesoblast; Schopnost společnosti Mesoblast posouvat kandidáty produktů do klinických studií, přihlásit se a úspěšně je dokončit, včetně mezinárodních klinických studií; schopnost společnosti Mesoblast rozvíjet své výrobní schopnosti; načasování nebo pravděpodobnost regulačních podání a schválení (včetně jakéhokoli budoucího rozhodnutí, které FDA ve vztahu k remestemcel-L pro SR-aGVHD provede), výrobní činnosti a marketingové aktivity produktu, pokud existují; komercializace kandidátů produktů Mesoblast, pokud je schválena; regulační nebo veřejné vnímání a tržní přijetí týkající se používání terapií založených na kmenových buňkách; možnost, že kandidáti produktů Mesoblast, pokud jsou nějaké schváleny, budou staženy z trhu kvůli nežádoucím příhodám nebo úmrtím pacientů; potenciální výhody dohod o strategické spolupráci a schopnost Mesoblastu vstupovat do zavedené strategické spolupráce a udržovat ji; Schopnost společnosti Mesoblast založit a udržovat duševní vlastnictví u svých kandidátů na produkty a schopnost společnosti Mesoblast je úspěšně bránit v případech údajného porušení; rozsah ochrany je společnost Mesoblast schopna zavést a udržovat práva duševního vlastnictví pokrývající kandidáty na své produkty a technologii; odhady výdajů společnosti Mesoblast, budoucí příjmy, kapitálové požadavky a její potřeby dodatečného financování; finanční výkonnost společnosti Mesoblast; vývoj týkající se konkurentů a průmyslu společnosti Mesoblast; a ceny a úhrady kandidátů na produkty Mesoblast, pokud budou schváleny. Tuto tiskovou zprávu byste si měli přečíst společně s našimi rizikovými faktory, v našich nejnovějších zprávách u SEC nebo na našich webových stránkách. Nejistoty a rizika, která mohou způsobit, že skutečné výsledky, výkon nebo úspěchy společnosti Mesoblast se budou podstatně lišit od těch, které mohou být vyjádřeny nebo implikovány takovými prohlášeními, a proto byste se neměli přehnaně spoléhat na tato výhledová prohlášení. Nepřijímáme žádné závazky veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak.

Zdroj: Mesoblast Limited

Vyslán : 2024-12-20 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova