FDA genehmigt Ryoncil (Remestemcel-L-rknd) mesenchymale Stromazelltherapie für steroidrefraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit

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FDA genehmigt Ryoncil (Remestemcel-L-rknd) mesenchymale Stromazelltherapie für steroidrefraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit

NEW YORK, 18. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), weltweit führender Anbieter allogener Zellmedikamente für Entzündungskrankheiten, gab heute bekannt, dass die Food and Drug Administration (FDA) Ryoncil (Remestemcel-L) als erste Therapie mit mesenchymalen Stromazellen (MSC) in den Vereinigten Staaten zugelassen hat. Ryoncil ist die einzige in den USA für jede Indikation zugelassene MSC-Therapie und die einzige zugelassene Therapie für die steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Reaktion (SR-aGvHD) bei Kindern ab 2 Monaten, einschließlich Jugendlichen und Teenagern.

Die Transplantationsärztin Dr. Joanne Kurtzberg, Jerome Harris Distinguished Professor für Pädiatrie und Professorin für Pathologie sowie Direktorin des Marcus Center for Cellular Cures am Duke University Medical Center (DUMC), sagte: „Steroidrefraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung ist das ein verheerender Zustand mit einer äußerst schlechten Prognose. Ab heute können wir Ryoncil anbieten, die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die für so viele Kinder lebensrettend sein wird und einen großen Einfluss auf ihre Familien haben wird.“

Jährlich werden in den Vereinigten Staaten etwa 10.000 Patienten behandelt unterziehen sich einer allogenen Knochenmarktransplantation, 1.500 davon sind Kinder. Ungefähr 50 % entwickeln eine aGvHD und fast die Hälfte davon reagiert nicht auf Steroide, die anerkannte Erstlinienbehandlung.1-5 In einer einarmigen multizentrischen Phase-3-Studie mit Kindern mit SR-aGvHD hatten 89 % davon eine hohe Bei einer Erkrankung mit Schweregrad C oder D erreichten 70 % bis zum 28. Tag der Behandlung mit Ryoncil ein Gesamtansprechen, ein Maß, das das Überleben bei aGVHD vorhersagt. Die Behandlung mit Ryoncil wurde bei keinem Patienten wegen einer Laboranomalie abgebrochen oder unterbrochen, und bei mehr als 85 % der Patienten wurde der gesamte Behandlungszyklus ohne Unterbrechung abgeschlossen. Die vollständigen Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie sind in Biology of Blood and Marrow Transplantation.6 verfügbar.

„Wir freuen uns sehr, dass die FDA die Zulassung für Ryoncil erteilt hat, und sind stolz auf das Engagement des Unternehmens für die GVHD-Gemeinschaft, indem es diese wichtige neue Behandlung Kindern und Familien zugänglich macht, für die es keine anderen akzeptablen Optionen gibt“, sagte Dr. Silviu Itescu, Geschäftsführer von Mesoblast. „Mit der Zulassung von Ryoncil durch die FDA hat Mesoblast die Fähigkeit unter Beweis gestellt, das erste MSC-Produkt auf den Markt zu bringen. Wir werden weiterhin eng mit der FDA zusammenarbeiten, um die Zulassung unserer anderen Produkte im Spätstadium zu erhalten, darunter REVASCOR® für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Rexlemestrocel-L für Indikationen entzündlicher Schmerzen. Außerdem werden wir die Indikationen für Ryoncil bei Kindern und Erwachsenen mit entzündlichen Erkrankungen erweitern .“

Ryoncil wird in den Vereinigten Staaten in Transplantationszentren und anderen behandelnden Krankenhäusern erhältlich sein.

Was ist Ryoncil (Remestemcel-L)?Ryoncil ist eine allogene Therapie mit mesenchymalen Stromazellen (MSC) aus dem Knochenmark, die für die Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Erkrankung (SR-) indiziert ist. aGvHD) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 Monaten und älter.

Die empfohlene Dosierung von Ryoncil beträgt 2 × 106 MSC/kg Körpergewicht pro Jahr intravenöse Infusion, verabreicht zweimal pro Woche über 4 aufeinanderfolgende Wochen. Das Ansprechen wird 28 ± 2 Tage nach der ersten Dosis beurteilt und gegebenenfalls eine weitere Behandlung verabreicht.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Gegenanzeigen: Bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO) oder Schweine- und Rinderproteine.

Nebenwirkungen: Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen gehörten Fieber (9 %), Atemstillstand (9 %), Pneumatosis intestinalis (7 %) und eine Staphylokokken-Bakteriämie-Infektion (<5 %). nebenwirkungen vom grad 3, die bei ≥ 10 % der patienten auftraten, waren virale infektionskrankheiten (15 %), bakterielle (19 %) und infektionen mit nicht näher bezeichneten erregern in studie traten keine 4 oder 5 auf. acht wurde behandlung ryoncil aus folgenden gründen abgebrochen: akute infusionsreaktionen (n =3), hypotonie gastroenteritis tod>

Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch melden. Sie können Nebenwirkungen auch Mesoblast unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-889-MESO (6376) melden

Weitere wichtige Sicherheitsinformationen finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen von Ryoncil.

Über MesoblastMesoblast (das Unternehmen) ist weltweit führend in der Entwicklung allogener (Standard-)Medikamente ) zelluläre Medikamente zur Behandlung schwerer und lebensbedrohlicher Entzündungserkrankungen. Die Therapien der firmeneigenen Technologieplattform für mesenchymale Zelltherapien reagieren auf schwere Entzündungen, indem sie entzündungshemmende Faktoren freisetzen, die mehreren Effektorarmen des Immunsystems entgegenwirken und diese modulieren, was zu einer deutlichen Reduzierung des schädlichen Entzündungsprozesses führt.

Ryoncil (Remestemcel-L) von Mesoblast zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Krankheit (SR-aGvHD) bei Kindern ab 2 Monaten ist die erste von der FDA zugelassene Therapie mit mesenchymalen Stromazellen (MSC).

Mesoblast engagiert sich für die Entwicklung zusätzlicher Zelltherapien für bestimmte Indikationen auf der Grundlage von Remestemcel-L und Rexlemestrocel-L Allogene Stromazellen-Technologieplattformen. Ryoncil wird für weitere entzündliche Erkrankungen entwickelt, darunter SR-aGvHD bei Erwachsenen und bioresistente entzündliche Darmerkrankungen. Rexlemestrocel-L wird zur Behandlung von Herzinsuffizienz und chronischen Schmerzen im unteren Rückenbereich entwickelt. Das Unternehmen hat kommerzielle Partnerschaften in Japan, Europa und China aufgebaut.

Über das geistige Eigentum von Mesoblast: Mesoblast verfügt über ein starkes und umfangreiches globales Portfolio an geistigem Eigentum mit über 1.000 erteilten Patenten oder Patentanträgen, die sich auf die Stoffzusammensetzung mesenchymaler Stromazellen, Herstellungsmethoden und Indikationen beziehen. Diese erteilten Patente und Patentanmeldungen bieten kommerziellen Schutz bis mindestens 2041 in allen wichtigen Märkten.

Über die Mesoblast-Herstellung: Die unternehmenseigenen Herstellungsverfahren liefern kryokonservierte, im industriellen Maßstab hergestellte Produkte. handelsübliche, zellulare Medikamente. Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen für Patienten weltweit leicht verfügbar sein.

Mesoblast verfügt über Standorte in Australien, den Vereinigten Staaten und Singapur und ist an der Australian Securities Exchange (MSB) und an der Nasdaq (MESO) notiert. Weitere Informationen finden Sie unter www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited und Twitter: @Mesoblast

Referenzen / Fußnoten

1. Rashidi A et al. Ergebnisse und Prädiktoren für das Ansprechen bei steroidrefraktärer akuter Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit: Single-Center-Ergebnisse aus einer Kohorte von 203 Patienten. Biol-Blut-Knochenmarktransplantation 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Steroid-refraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit Grad III-IV in der Pädiatrie Patienten. Eine mono-institutionelle Erfahrung mit einer langfristigen Nachbetreuung. Pädiatrische Transplantation. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapieansprechen der glukokortikoidrefraktären akuten GVHD des unteren Darmtrakts. Knochenmarktransplantation. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Hämatopoetische Stammzelltransplantationsaktivität weltweit im Jahr 2012 und eine SWOT-Analyse der Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group einschließlich der globalen Umfrage.
5. HRSA Transplant Activity Report, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Eine einarmige, prospektive Phase-3-Studie mit ex vivo kulturexpandierten erwachsenen mesenchymalen Stromazellen von Remestemcel-L zur Behandlung von pädiatrischen Patienten, die auf eine Steroidbehandlung bei akuter Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit nicht ansprachen. Biol Blood Marrow Transplant 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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Quelle: Mesoblast Limited

Gesendet : 2024-12-20 12:00

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