Η FDA εγκρίνει τη θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα Ryoncil (remestemcel-L-rknd) για οξεία νόσο του μοσχεύματος ανθεκτικού στα στεροειδή έναντι του ξενιστή

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει τη θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα Ryoncil (remestemcel-L-rknd) για οξεία νόσο του μοσχεύματος ανθεκτικού στα στεροειδή έναντι της νόσου του ξενιστή

ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ, 18 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), παγκόσμιος ηγέτης σε αλλογενή κυτταρικά φάρμακα για φλεγμονώδεις ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Ryoncil (remestemcel-L) ως την πρώτη θεραπεία μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων (MSC) στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το Ryoncil είναι η μόνη θεραπεία με MSC που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για οποιαδήποτε ένδειξη και η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία για ανθεκτική στα στεροειδή οξεία νόσο του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (SR-aGvHD) σε παιδιά 2 μηνών και άνω, συμπεριλαμβανομένων των εφήβων και των εφήβων.

Η ιατρός μεταμοσχεύσεων Dr Joanne Kurtzberg, ο διακεκριμένος καθηγητής Παιδιατρικής και Καθηγητής Παθολογίας Jerome Harris και Διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Θεραπειών στο Πανεπιστήμιο Duke University Medical Center (DUMC), δήλωσε: «Η οξεία νόσος του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή είναι ανθεκτική στα στεροειδή μια καταστροφική κατάσταση με εξαιρετικά κακή πρόγνωση. Από σήμερα είμαστε σε θέση να προσφέρουμε το Ryoncil, την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία που θα σώσει τη ζωή τόσα πολλά παιδιά και θα έχει μεγάλο αντίκτυπο στις οικογένειές τους.»

Ετησίως στις Ηνωμένες Πολιτείες περίπου 10.000 ασθενείς υποβάλλονται σε αλλογενή μεταμόσχευση μυελού των οστών, 1.500 εκ των οποίων είναι παιδιά. Περίπου το 50% αναπτύσσει aGvHD και σχεδόν οι μισοί από αυτούς δεν ανταποκρίνονται στα στεροειδή, την αναγνωρισμένη θεραπεία πρώτης γραμμής. 1-5 Σε μια πολυκεντρική δοκιμή Φάσης 3 με ένα χέρι σε παιδιά με SR-aGvHD, το 89% των οποίων είχε υψηλή σοβαρότητα της νόσου Βαθμού Γ ή Βαθμού Δ, το 70% πέτυχε συνολική ανταπόκριση έως την Ημέρα 28 της θεραπείας με Ryoncil, ένα μέτρο που προβλέπει επιβίωση σε aGVHD. Η θεραπεία με Ryoncil δεν διακόπηκε ούτε διακόπηκε σε κανέναν ασθενή για οποιαδήποτε εργαστηριακή ανωμαλία και η πλήρης πορεία ολοκληρώθηκε χωρίς διακοπή σε περισσότερο από το 85% των ασθενών. Τα πλήρη αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 είναι διαθέσιμα στο Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

«Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η FDA ενέκρινε το Ryoncil και είμαστε περήφανοι για τη δέσμευση της εταιρείας στην κοινότητα GVHD να προσφέρει αυτή τη σημαντική νέα θεραπεία σε παιδιά και οικογένειες χωρίς άλλες αποδεκτές επιλογές», δήλωσε ο Δρ. Silviu Itescu. Διευθύνων Σύμβουλος Mesoblast. «Με την έγκριση της Ryoncil από τον FDA, η Mesoblast απέδειξε την ικανότητα να φέρει το πρώτο προϊόν MSC στην αγορά. Θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με την FDA για να λάβουμε την έγκριση των άλλων προϊόντων μας τελευταίου σταδίου, συμπεριλαμβανομένου του REVASCOR® για καρδιαγγειακές παθήσεις και του rexlemestrocel-L για ενδείξεις φλεγμονώδους πόνου, καθώς και για την επέκταση των ενδείξεων για το Ryoncil τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες με φλεγμονώδεις καταστάσεις .»

Το Ryoncil θα είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες σε μεταμοσχευτικά κέντρα και άλλα νοσοκομεία.

Τι είναι το Ryoncil (remestemcel-L);Το Ryoncil είναι μια αλλογενής θεραπεία μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων (MSC) που προέρχεται από τον μυελό των οστών και ενδείκνυται για τη θεραπεία της ανθεκτικής στα στεροειδή οξείας νόσου μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (SR- aGvHD) σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 μηνών και άνω.

Η συνιστώμενη δόση του Ryoncil είναι 2. × 106 MSC /kg σωματικού βάρους ανά ενδοφλέβια έγχυση χορηγούμενη δύο φορές την εβδομάδα για 4 διαδοχικές εβδομάδες. Η ανταπόκριση αξιολογείται 28 ± 2 ημέρες μετά την πρώτη δόση και χορηγείται περαιτέρω θεραπεία ανάλογα με την περίπτωση.

Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια

Αντενδείξεις: Γνωστή υπερευαισθησία στο διμεθυλοσουλφοξείδιο (DMSO) ή σε πρωτεΐνες χοίρων και βοοειδών.

Ανεπιθύμητες ενέργειες: Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν πυρεξία (9%), αναπνευστική ανεπάρκεια (9%), εντερική πνευματοποίηση (7%) και λοίμωξη από σταφυλοκοκκική βακτηριαιμία (<5%). Ανεπιθύμητες ενέργειες Βαθμού 3 που εμφανίστηκαν σε ≥10% των ασθενών ήταν ιογενείς λοιμώδεις διαταραχές (15%), βακτηριακές μολυσματικές διαταραχές (19%) και παθογόνοι λοιμώξεις μη καθορισμένοι (15%). Δεν εμφανίστηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού 4 ή 5 στη μελέτη. Οκτώ ασθενείς είχαν διακοπή της θεραπείας με Ryoncil λόγω των εξής: οξειών αντιδράσεων έγχυσης (n=3), υπότασης (n=1), γαστρεντερίτιδας (n=1) και θανάτου (n=3).

Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στο Mesoblast στο τηλέφωνο χωρίς χρέωση #1-844-889-MESO (6376)

Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης της Ryoncil για πρόσθετες σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας.

Σχετικά με το Mesoblast Η Mesoblast (η Εταιρεία) είναι παγκόσμιος ηγέτης στην ανάπτυξη αλλογενών (εκτός από το ράφι) ) κυτταρικά φάρμακα για τη θεραπεία σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή φλεγμονωδών καταστάσεων. Οι θεραπείες από την ιδιόκτητη πλατφόρμα τεχνολογίας θεραπείας μεσεγχυματικών κυττάρων της Εταιρείας ανταποκρίνονται στη σοβαρή φλεγμονή απελευθερώνοντας αντιφλεγμονώδεις παράγοντες που καταπολεμούν και ρυθμίζουν πολλαπλούς τελεστές του ανοσοποιητικού συστήματος, με αποτέλεσμα τη σημαντική μείωση της επιβλαβούς φλεγμονώδους διαδικασίας.

Το Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) για τη θεραπεία της ανθεκτικής σε στεροειδή οξείας νόσου του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (SR-aGvHD) σε παιδιά 2 μηνών και άνω είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MSC).

>

Το Mesoblast έχει δεσμευτεί να αναπτύξει πρόσθετες κυτταρικές θεραπείες για διακριτές ενδείξεις με βάση Πλατφόρμες τεχνολογίας αλλογενών στρωματικών κυττάρων remestemcel-L και rexlemestrocel-L. Το Ryoncil αναπτύσσεται για πρόσθετες φλεγμονώδεις ασθένειες συμπεριλαμβανομένου του SR-aGvHD σε ενήλικες και της βιολογικής ανθεκτικότητας φλεγμονώδους νόσου του εντέρου. Το Rexlemestrocel-L αναπτύσσεται για καρδιακή ανεπάρκεια και χρόνιο πόνο στη μέση. Η Εταιρεία έχει δημιουργήσει εμπορικές συνεργασίες στην Ιαπωνία, την Ευρώπη και την Κίνα.

Σχετικά με την πνευματική ιδιοκτησία του Mesoblast: Το Mesoblast διαθέτει ένα ισχυρό και εκτεταμένο παγκόσμιο χαρτοφυλάκιο πνευματικής ιδιοκτησίας, με πάνω από 1.000 χορηγούμενα διπλώματα ευρεσιτεχνίας ή αιτήσεις διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας που καλύπτουν συνθέσεις ύλης μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων, μεθόδους κατασκευής και ενδείξεις. Αυτά τα χορηγούμενα διπλώματα ευρεσιτεχνίας και οι αιτήσεις διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας παρέχουν εμπορική προστασία που εκτείνεται τουλάχιστον έως το 2041 σε όλες τις μεγάλες αγορές.

Σχετικά με την κατασκευή Mesoblast: Οι ιδιόκτητες διαδικασίες παραγωγής της Εταιρείας αποδίδουν βιομηχανικής κλίμακας, κρυοσυντηρημένα, κυτταρικά φάρμακα εκτός αγοράς. Αυτές οι κυτταρικές θεραπείες, με καθορισμένα κριτήρια απελευθέρωσης φαρμακευτικής ουσίας, σχεδιάζεται να είναι άμεσα διαθέσιμες σε ασθενείς παγκοσμίως.

Η Mesoblast έχει τοποθεσίες στην Αυστραλία, τις Ηνωμένες Πολιτείες και τη Σιγκαπούρη και είναι εισηγμένη στο Αυστραλιανό Χρηματιστήριο Αξιών (MSB) και στο Nasdaq (MESO). Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο www.mesoblast.com, στο LinkedIn: Mesoblast Limited και στο Twitter: @Mesoblast

Αναφορές / Υποσημειώσεις

Kurtzberg, J. et al. Μια Φάση 3, Μεμονωμένος Σκέλος, Προοπτική Μελέτη του Remestemcel-L, Ex Vivo με Επεκταθείσα Καλλιέργεια Ενήλικα Ανθρώπινα Μεσεγχυματικά Στρωματικά κύτταρα για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών που απέτυχαν να ανταποκριθούν στη θεραπεία με στεροειδή για οξεία νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή. Biol Blood Marrow Transplant 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018
1. Rashidi A et al. Αποτελέσματα και προγνωστικοί παράγοντες ανταπόκρισης σε ανθεκτική σε στεροειδή οξεία νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή: αποτελέσματα ενός κέντρου από μια ομάδα 203 ασθενών. Μεταμόσχευση μυελού των οστών αίματος Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Ανθεκτική σε στεροειδή οξεία νόσος μοσχεύματος έναντι ξενιστή βαθμού III-IV σε παιδιατρικούς ασθενείς. Μια μονοθεσμική εμπειρία με μακροχρόνια παρακολούθηση. Παιδιατρική Μεταμόσχευση. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco. F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Θεραπευτική απόκριση της οξείας GVHD ανθεκτικής στα γλυκοκορτικοειδή το κατώτερο εντερικό σωλήνα. Μεταμόσχευση Μυελού των Οστών. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Δραστηριότητα μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων παγκοσμίως το 2012 και ανάλυση SWOT του Παγκόσμιου Δικτύου για Αίμα και Μυελό Ομάδα Μεταμοσχεύσεων, συμπεριλαμβανομένης της παγκόσμιας έρευνας.
5. Αναφορά δραστηριότητας μεταμοσχεύσεων HRSA, CIBMTR, 2019
6.

Μελλοντικές δηλώσειςΑυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντικές δηλώσεις που σχετίζονται με μελλοντικά γεγονότα ή τις μελλοντικές οικονομικές μας επιδόσεις και περιλαμβάνουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά μας αποτελέσματα, επίπεδα δραστηριότητας, απόδοσης ή επιτευγμάτων να διαφέρουν ουσιαστικά από τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα, επίπεδα δραστηριότητας, επιδόσεις ή επιτεύγματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Κάνουμε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις σύμφωνα με τις διατάξεις του ασφαλούς λιμένα του Private Securities Litigation Reform Act του 1995 και άλλων ομοσπονδιακών νόμων περί κινητών αξιών. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν πρέπει να διαβάζονται ως εγγύηση μελλοντικής απόδοσης ή αποτελεσμάτων και τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν από τα αποτελέσματα που αναμένονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και οι διαφορές μπορεί να είναι σημαντικές και δυσμενείς. Οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με: την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των προκλινικών και κλινικών μελετών της Mesoblast και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης της Mesoblast. Η ικανότητα του Mesoblast να προωθήσει υποψήφια προϊόντα σε, να εγγραφεί και να ολοκληρώσει επιτυχώς, κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένων πολυεθνικών κλινικών δοκιμών. Η ικανότητα της Mesoblast να προωθεί τις κατασκευαστικές της ικανότητες. το χρονοδιάγραμμα ή την πιθανότητα ρυθμιστικών αρχειοθετήσεων και εγκρίσεων (συμπεριλαμβανομένης οποιασδήποτε μελλοντικής απόφασης που θα λάβει η FDA σε σχέση με το remestemcel-L με SR-aGVHD), τις δραστηριότητες παραγωγής και τις δραστηριότητες μάρκετινγκ προϊόντων, εάν υπάρχουν· την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της Mesoblast, εάν εγκριθεί· ρυθμιστικές ή δημόσιες αντιλήψεις και αποδοχή της αγοράς σχετικά με τη χρήση θεραπειών που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα· τη δυνατότητα για τα υποψήφια προϊόντα της Mesoblast, εάν υπάρχουν εγκεκριμένα, να αποσυρθούν από την αγορά λόγω ανεπιθύμητων συμβάντων ασθενών ή θανάτων· τα πιθανά οφέλη των συμφωνιών στρατηγικής συνεργασίας και την ικανότητα της Mesoblast να συνάπτει και να διατηρεί καθιερωμένες στρατηγικές συνεργασίες· Την ικανότητα της Mesoblast να καθιερώνει και να διατηρεί πνευματική ιδιοκτησία στα υποψήφια προϊόντα της και την ικανότητα της Mesoblast να τις υπερασπίζεται επιτυχώς σε περιπτώσεις εικαζόμενης παραβίασης· το πεδίο προστασίας Η Mesoblast είναι σε θέση να θεσπίσει και να διατηρήσει δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας που καλύπτουν τα υποψήφια προϊόντα και την τεχνολογία της· εκτιμήσεις των εξόδων της Mesoblast, των μελλοντικών εσόδων, των κεφαλαιακών απαιτήσεων και των αναγκών της για πρόσθετη χρηματοδότηση· Οι οικονομικές επιδόσεις της Mesoblast. εξελίξεις που σχετίζονται με τους ανταγωνιστές και τη βιομηχανία της Mesoblast· και την τιμολόγηση και την αποζημίωση των υποψηφίων προϊόντων της Mesoblast, εφόσον εγκριθούν. Θα πρέπει να διαβάσετε αυτό το δελτίο τύπου μαζί με τους παράγοντες κινδύνου μας, στις πιο πρόσφατες αναφορές που υποβάλαμε στην SEC ή στον ιστότοπό μας. Αβεβαιότητες και κίνδυνοι που μπορεί να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της Mesoblast να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που μπορεί να εκφράζονται ή να υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις και συνεπώς, δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση για δημόσια ενημέρωση ή αναθεώρηση οποιωνδήποτε μελλοντικών δηλώσεων, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλου είδους.

Πηγή: Mesoblast Limited

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-20 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά