La FDA aprueba la terapia con células estromales mesenquimales Ryoncil (remestemcel-L-rknd) para la enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a los esteroides

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La FDA aprueba la terapia con células estromales mesenquimales Ryoncil (remestemcel-L-rknd) para la enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a los esteroides

NUEVA YORK, 18 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder mundial en medicamentos celulares alogénicos para enfermedades inflamatorias, anuncia hoy anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Ryoncil (remestemcel-L) como la primera terapia con células estromales mesenquimales (MSC) en los Estados Unidos. Ryoncil es la única terapia con MSC aprobada en los EE. UU. para cualquier indicación y la única terapia aprobada para la enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides (SR-aGvHD) en niños de 2 meses en adelante, incluidos adolescentes y adolescentes.

La Dra. Joanne Kurtzberg, doctora en trasplantes y profesora distinguida de pediatría y patología de Jerome Harris, y directora del Centro Marcus de Curas Celulares del Centro Médico de la Universidad de Duke (DUMC), dijo: “La enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides es una condición devastadora con un pronóstico extremadamente pobre. A partir de hoy podemos ofrecer Ryoncil, el primer tratamiento aprobado por la FDA que salvará la vida de muchos niños y tendrá un gran impacto en sus familias”.

Anualmente en los Estados Unidos aproximadamente 10,000 pacientes se someten a un alotrasplante de médula ósea, 1.500 de los cuales son niños. Aproximadamente el 50% desarrolla aGvHD y casi la mitad de ellos no responden a los esteroides, el tratamiento de primera línea reconocido.1-5 En un ensayo multicéntrico de fase 3 de un solo brazo en niños con SR-aGvHD, el 89% de los cuales tenían niveles altos de aGvHD. Enfermedad de grado C o grado D de gravedad, el 70% logró una respuesta general el día 28 de tratamiento con Ryoncil, una medida que predice la supervivencia en aGVHD. El tratamiento con Ryoncil no se suspendió ni se interrumpió en ningún paciente por ninguna anomalía de laboratorio, y el tratamiento completo se completó sin interrupción en más del 85% de los pacientes. Los resultados completos del estudio clínico de fase 3 están disponibles en Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

“Estamos muy contentos de que la FDA haya concedido la aprobación de Ryoncil y estamos orgullosos del compromiso de la empresa con la comunidad GVHD al llevar este nuevo e importante tratamiento a niños y familias que no tienen otras opciones aceptables”, afirmó el Dr. Silviu Itescu, Director Ejecutivo de Mesoblast. “Con la aprobación de Ryoncil por parte de la FDA, Mesoblast ha demostrado la capacidad de llevar al mercado el primer producto MSC. Continuaremos trabajando estrechamente con la FDA para obtener la aprobación de nuestros otros productos en etapa avanzada, incluido REVASCOR® para enfermedades cardiovasculares y rexlemestrocel-L para indicaciones de dolor inflamatorio, además de ampliar las indicaciones de Ryoncil tanto en niños como en adultos con afecciones inflamatorias. .”

Ryoncil estará disponible en los Estados Unidos en centros de trasplantes y otros hospitales de tratamiento.

¿Qué es Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil es una terapia alogénica de células estromales mesenquimales (MSC) derivadas de la médula ósea indicada para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides (SR- aGvHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.

La dosis recomendada de Ryoncil es 2 × 106 MSC/kg de peso corporal por Infusión intravenosa administrada dos veces por semana durante 4 semanas consecutivas. La respuesta se evalúa 28 ± 2 días después de la primera dosis y se administra el tratamiento adicional según corresponda.

Información de seguridad importante

Contraindicaciones: Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o a las proteínas porcinas y bovinas.

Reacciones adversas: Las reacciones adversas graves incluyeron pirexia (9%), insuficiencia respiratoria (9%), neumatosis intestinal (7%) e infección por bacteriemia estafilocócica (<5%). Las reacciones adversas de Grado 3 que ocurrieron en ≥10% de los pacientes fueron trastornos infecciosos virales (15%), trastornos infecciosos bacterianos (19%) e infecciones por patógenos no especificados (15%). En el estudio no se produjeron reacciones adversas de grado 4 o 5. Ocho pacientes tuvieron que suspender el tratamiento con Ryoncil debido a lo siguiente: reacciones agudas a la infusión (n=3), hipotensión (n=1), gastroenteritis (n=1) y muerte (n=3).

Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. También puede informar efectos secundarios a Mesoblast llamando al teléfono gratuito 1-844-889-MESO (6376)

Consulte la información de prescripción completa de Ryoncil para obtener información de seguridad importante adicional.

Acerca de Mesoblast Mesoblast (la empresa) es líder mundial en el desarrollo de alogénicos (disponibles en el mercado). ) medicamentos celulares para el tratamiento de afecciones inflamatorias graves y potencialmente mortales. Las terapias de la plataforma tecnológica de terapia celular de linaje mesenquimal patentada de la compañía responden a la inflamación grave mediante la liberación de factores antiinflamatorios que contrarrestan y modulan múltiples brazos efectores del sistema inmunológico, lo que resulta en una reducción significativa del proceso inflamatorio dañino.

Ryoncil de Mesoblast (remestemcel-L) para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides (SR-aGvHD) en niños de 2 meses en adelante es la primera terapia con células estromales mesenquimales (MSC) aprobada por la FDA.

Mesoblast se compromete a desarrollar terapias celulares adicionales para distintas indicaciones basadas en sus alogénicos remestemcel-L y rexlemestrocel-L. Plataformas tecnológicas de células estromales. Ryoncil se está desarrollando para enfermedades inflamatorias adicionales, incluida SR-aGvHD en adultos y enfermedad inflamatoria intestinal resistente a productos biológicos. Rexlemestrocel-L se está desarrollando para la insuficiencia cardíaca y el dolor lumbar crónico. La empresa ha establecido asociaciones comerciales en Japón, Europa y China.

Acerca de la propiedad intelectual de Mesoblast:Mesoblast tiene una sólida y extensa cartera de propiedad intelectual global, con más de 1000 patentes concedidas o solicitudes de patente que cubren composiciones de materia de células estromales mesenquimales, métodos de fabricación e indicaciones. Estas patentes concedidas y solicitudes de patentes brindan protección comercial que se extiende hasta al menos 2041 en todos los mercados principales.

Acerca de la fabricación de Mesoblast: Los procesos de fabricación patentados de la empresa producen productos criopreservados a escala industrial. medicamentos celulares disponibles en el mercado. Está previsto que estas terapias celulares, con criterios de liberación farmacéutica definidos, estén disponibles para pacientes de todo el mundo.

Mesoblast tiene ubicaciones en Australia, Estados Unidos y Singapur y cotiza en la Bolsa de Valores de Australia (MSB) y en el Nasdaq (MESO). Para obtener más información, consulte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited y Twitter: @Mesoblast

Referencias/notas al pie

1. Rashidi A et al. Resultados y predictores de respuesta en la enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides: resultados de un solo centro de una cohorte de 203 pacientes. Trasplante de médula ósea en sangre Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides de grado III-IV en pacientes pediátricos. Una experiencia monoinstitucional con seguimiento a largo plazo. Trasplante pediátrico. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Respuesta al tratamiento de la EICH aguda refractaria a glucocorticoides del tracto intestinal inferior. Trasplante de Médula Ósea. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Actividad de trasplantes de células madre hematopoyéticas en todo el mundo en 2012 y un análisis FODA de la Red Mundial para el Grupo de Trasplantes de Sangre y Médula, incluida la encuesta global.
5. Informe de actividad de trasplantes HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Un estudio prospectivo de fase 3, de un solo brazo, de Remestemcel-L, células estromales mesenquimales humanas adultas expandidas en cultivo ex vivo para el tratamiento de pacientes pediátricos que no respondieron al tratamiento con esteroides para la enfermedad aguda de injerto contra huésped. Trasplante de médula sanguínea Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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Fuente: Mesoblast Limited

Al corriente : 2024-12-20 12:00

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