La FDA approuve la thérapie cellulaire stromale mésenchymateuse Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes

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La FDA approuve la thérapie par cellules stromales mésenchymateuses Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes

NEW YORK, 18 décembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq : MESO ; ASX : MSB), leader mondial des médicaments cellulaires allogéniques pour maladies inflammatoires, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Ryoncil (remestemcel-L) comme premier traitement par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) aux États-Unis. Ryoncil est le seul traitement MSC approuvé aux États-Unis pour toute indication, et le seul traitement approuvé pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGvHD) réfractaire aux stéroïdes chez les enfants de 2 mois et plus, y compris les adolescents et les adolescentes.

Le Dr Joanne Kurtzberg, médecin spécialisée en transplantation, professeur émérite de pédiatrie Jerome Harris et professeur de pathologie, et directrice du Marcus Center for Cellular Cures au Duke University Medical Center (DUMC), a déclaré : « La maladie aiguë du greffon contre l'hôte est réfractaire aux stéroïdes. une maladie dévastatrice avec un pronostic extrêmement sombre. À partir d'aujourd'hui, nous sommes en mesure de proposer Ryoncil, le premier traitement approuvé par la FDA, qui sauvera la vie de nombreux enfants et aura un grand impact sur leurs familles. »

Chaque année aux États-Unis, environ 10 000 patients subissent une allogreffe de moelle osseuse, dont 1 500 enfants. Environ 50 % développent une GvHD et près de la moitié d'entre eux ne répondent pas aux stéroïdes, le traitement de première intention reconnu.1-5 Dans un essai multicentrique de phase 3 à un seul groupe portant sur des enfants atteints de SR-aGvHD, dont 89 % présentaient un taux élevé de GvHD. de gravité de la maladie de grade C ou D, 70 % ont obtenu une réponse globale au jour 28 du traitement par Ryoncil, une mesure qui prédit la survie dans l'aGVHD. Le traitement par Ryoncil n'a été interrompu ou interrompu chez aucun patient en raison d'une quelconque anomalie biologique, et le traitement complet s'est déroulé sans interruption chez plus de 85 % des patients. Les résultats complets de l'étude clinique de phase 3 sont disponibles dans Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

« Nous sommes très heureux que la FDA ait accordé l'approbation de Ryoncil et sommes fiers de l'engagement de la société envers la communauté GVHD en proposant ce nouveau traitement important aux enfants et aux familles qui ne disposent pas d'autres options acceptables », a déclaré le Dr Silviu Itescu, Directeur général de Mesoblast. « Avec l'approbation de Ryoncil par la FDA, Mesoblast a démontré sa capacité à commercialiser le premier produit MSC. Nous continuerons de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour obtenir l'approbation de nos autres produits à un stade avancé, notamment REVASCOR® pour les maladies cardiovasculaires et le rexlemestrocel-L pour les indications de douleur inflammatoire, ainsi que pour élargir les indications de Ryoncil chez les enfants et les adultes souffrant de maladies inflammatoires. . »

Ryoncil sera disponible aux États-Unis dans les centres de transplantation et autres hôpitaux de traitement.

Qu'est-ce que Ryoncil (remestemcel-L) ?Ryoncil est un traitement allogénique par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) dérivées de la moelle osseuse, indiqué pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR- aGvHD) chez les patients pédiatriques âgés de 2 mois et plus.

La posologie recommandée de Ryoncil est de 2 × 106 MSC/kg corporel poids par perfusion intraveineuse administrée deux fois par semaine pendant 4 semaines consécutives. La réponse est évaluée 28 ± 2 jours après la première dose et un traitement ultérieur administré, le cas échéant.

Informations de sécurité importantes

Contre-indications : Hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou aux protéines porcines et bovines.

Effets indésirables : Les effets indésirables graves comprenaient la pyrexie (9 %), l'insuffisance respiratoire (9 %), la pneumatose intestinale (7 %) et l'infection par bactériémie staphylococcique (<5 %). Les effets indésirables de grade 3 survenus chez ≥ 10 % des patients étaient des troubles infectieux viraux (15 %), des troubles infectieux bactériens (19 %) et des infections pathogènes non précisées (15 %). Aucun effet indésirable de grade 4 ou 5 n'est survenu dans l'étude. Huit patients ont arrêté le traitement par Ryoncil pour les raisons suivantes : réactions aiguës à la perfusion (n = 3), hypotension (n = 1), gastro-entérite (n = 1) et décès (n = 3).

Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou sur www.fda.gov/medwatch. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Mesoblast au téléphone sans frais #1-844-889-MESO (6376)

Veuillez consulter les informations de prescription complètes de Ryoncil pour obtenir des informations de sécurité importantes supplémentaires.

À propos de Mesoblast Mesoblast (la société) est un leader mondial dans le développement de médicaments allogéniques (prêts à l'emploi). ) médicaments cellulaires pour le traitement d'affections inflammatoires graves et potentiellement mortelles. Les thérapies de la plateforme technologique exclusive de thérapie cellulaire de la lignée mésenchymateuse de la Société répondent à une inflammation sévère en libérant des facteurs anti-inflammatoires qui contrent et modulent plusieurs bras effecteurs du système immunitaire, ce qui entraîne une réduction significative du processus inflammatoire dommageable.

Ryoncil (remestemcel-L) de Mesoblast pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGvHD) réfractaire aux stéroïdes chez les enfants de 2 mois et plus est la première thérapie par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) approuvée par la FDA.

Mesoblast s'engage à développer des thérapies cellulaires supplémentaires pour des indications distinctes basées sur ses produits allogéniques remestemcel-L et rexlemestrocel-L. plateformes technologiques de cellules stromales. Ryoncil est en cours de développement pour d'autres maladies inflammatoires, notamment la SR-aGvHD chez l'adulte et la maladie inflammatoire de l'intestin biologiquement résistante. Rexlemestrocel-L est en cours de développement pour le traitement de l'insuffisance cardiaque et des lombalgies chroniques. La société a établi des partenariats commerciaux au Japon, en Europe et en Chine.

À propos de la propriété intellectuelle de Mesoblast : Mesoblast possède un portefeuille mondial de propriété intellectuelle solide et étendu, avec plus de 1 000 brevets ou demandes de brevet accordés couvrant les compositions de cellules stromales mésenchymateuses, les méthodes de fabrication et les indications. Ces brevets et demandes de brevet accordés offrent une protection commerciale s'étendant au moins jusqu'en 2041 sur tous les principaux marchés.

À propos de la fabrication des mésoblastes : Les processus de fabrication exclusifs de la société permettent d'obtenir des produits cryoconservés à l'échelle industrielle, médicaments cellulaires disponibles dans le commerce. Ces thérapies cellulaires, avec des critères de libération pharmaceutique définis, devraient être facilement accessibles aux patients du monde entier.

Mesoblast est implanté en Australie, aux États-Unis et à Singapour et est coté à l'Australian Securities Exchange (MSB) et au Nasdaq (MESO). Pour plus d'informations, veuillez consulter www.mesoblast.com, LinkedIn : Mesoblast Limited et Twitter : @Mesoblast

Références / Notes de bas de page

1. Rashidi A et al. Résultats et prédicteurs de réponse dans la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes : résultats monocentriques d'une cohorte de 203 patients. Greffe de moelle osseuse sanguine Biol 2019 ; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes, classée III-IV en pédiatrie patients. Une expérience mono-institutionnelle avec un suivi à long terme. Transplantation pédiatrique. 2020 ; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Réponse thérapeutique de la GVHD aiguë réfractaire aux glucocorticoïdes du tractus intestinal inférieur. Transplantation de moelle osseuse. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Activité de transplantation de cellules souches hématopoïétiques dans le monde en 2012 et analyse SWOT du groupe Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation, y compris le groupe mondial enquête.
5. Rapport d'activité de transplantation HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et coll. Une étude prospective de phase 3, à un seul bras, sur les cellules stromales mésenchymateuses humaines adultes expansées par culture ex vivo Remestemcel-L pour le traitement des patients pédiatriques qui n'ont pas répondu au traitement stéroïdien pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte. Greffe de moelle sanguine Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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Source : Mesoblast Limited

Publié : 2024-12-20 12:00

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