FDA Menyetujui Terapi Sel Stroma Mesenkim Ryoncil (remestemcel-L-rknd) untuk Penyakit Cangkok Akut Tahan Api Steroid versus Penyakit Inang

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Terapi Sel Stroma Mesenkim Ryoncil (remestemcel-L-rknd) untuk Penyakit Cangkok Akut Tahan Api Steroid versus Penyakit Inang

NEW YORK, 18 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), pemimpin global dalam obat seluler alogenik untuk penyakit inflamasi, hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) menyetujui Ryoncil (remestemcel-L) sebagai terapi sel stroma mesenchymal (MSC) pertama di Amerika Serikat. Ryoncil adalah satu-satunya terapi MSC yang disetujui di AS untuk indikasi apa pun, dan satu-satunya terapi yang disetujui untuk penyakit graft versus host akut yang tahan api steroid (SR-aGvHD) pada anak berusia 2 bulan ke atas, termasuk remaja dan remaja.

Dokter transplantasi Dr Joanne Kurtzberg, Profesor Pediatri dan Profesor Patologi Terhormat Jerome Harris, dan Direktur, Marcus Center for Cellular Cures di Duke University Medical Center (DUMC), mengatakan: “penyakit cangkok akut yang tahan api terhadap steroid dibandingkan penyakit inangnya adalah kondisi yang menghancurkan dengan prognosis yang sangat buruk. Mulai hari ini kami dapat menawarkan Ryoncil, pengobatan pertama yang disetujui FDA yang akan menyelamatkan nyawa banyak anak dan akan memberikan dampak besar pada keluarga mereka.”

Setiap tahun di Amerika Serikat terdapat sekitar 10.000 pasien menjalani transplantasi sumsum tulang alogenik, 1.500 di antaranya adalah anak-anak. Sekitar 50% mengembangkan aGvHD dan hampir setengah dari mereka tidak merespons terhadap steroid, pengobatan lini pertama yang diakui.1-5 Dalam uji coba Fase 3 multi-pusat pada anak-anak dengan SR-aGvHD, 89% di antaranya menderita penyakit tinggi tingkat keparahan penyakit Tingkat C atau Tingkat D, 70% mencapai respons keseluruhan pada hari ke 28 pengobatan dengan Ryoncil, sebuah ukuran yang memprediksi kelangsungan hidup di aGVHD. Pengobatan Ryoncil tidak dihentikan atau dihentikan pada pasien mana pun karena kelainan laboratorium, dan pengobatan lengkap diselesaikan tanpa gangguan pada lebih dari 85% pasien. Hasil studi klinis Fase 3 selengkapnya tersedia di Biologi Transplantasi Darah dan Sumsum.6

“Kami sangat senang bahwa FDA telah memberikan persetujuan terhadap Ryoncil dan bangga atas komitmen perusahaan terhadap komunitas GVHD dalam menghadirkan pengobatan baru yang penting ini kepada anak-anak dan keluarga tanpa pilihan lain yang dapat diterima,” kata Dr. Silviu Itescu, Kepala Eksekutif Mesoblast. “Dengan persetujuan Ryoncil dari FDA, Mesoblast telah menunjukkan kemampuan untuk membawa produk MSC pertama ke pasar. Kami akan terus bekerja sama dengan FDA untuk mendapatkan persetujuan atas produk tahap akhir kami yang lain, termasuk REVASCOR® untuk penyakit kardiovaskular dan rexlemestrocel-L untuk indikasi nyeri inflamasi, serta memperluas indikasi Ryoncil pada anak-anak dan orang dewasa dengan kondisi inflamasi. .”

Ryoncil akan tersedia di Amerika Serikat di pusat transplantasi dan rumah sakit perawatan lainnya.

Apa itu Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil adalah terapi sel stroma mesenkim (MSC) yang diturunkan dari sumsum tulang alogenik yang diindikasikan untuk pengobatan penyakit cangkok akut versus inang (SR-host) yang refrakter steroid (SR- aGvHD) pada pasien anak berusia 2 bulan ke atas.

Dosis Ryoncil yang dianjurkan adalah 2 × 106 MSC /kg berat badan per infus intravena yang diberikan dua kali per minggu selama 4 minggu berturut-turut. Respons dinilai 28 ± 2 hari setelah dosis pertama dan pengobatan selanjutnya diberikan sesuai kebutuhan.

Informasi Keselamatan Penting

Kontraindikasi: Diketahui hipersensitif terhadap dimetil sulfoksida (DMSO) atau protein babi dan sapi.

Reaksi yang merugikan: Reaksi merugikan yang serius termasuk pireksia (9%), gagal napas (9%), pneumatosis usus (7%) dan infeksi bakteremia stafilokokus (<5%). Reaksi merugikan Tingkat 3 yang terjadi pada ≥10% pasien adalah kelainan infeksi virus (15%), kelainan infeksi bakteri (19%), dan patogen infeksi yang tidak spesifik (15%). Tidak ada reaksi merugikan tingkat 4 atau 5 yang terjadi dalam penelitian ini. Delapan pasien menghentikan pengobatan Ryoncil karena hal berikut: reaksi infus akut (n=3), hipotensi (n=1), gastroenteritis (n=1), dan kematian (n=3).

Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Mesoblast di telepon bebas pulsa #1-844-889-MESO (6376)

Silakan lihat Informasi Peresepan lengkap Ryoncil untuk Informasi Keselamatan Penting tambahan.

Tentang Mesoblast Mesoblast (Perusahaan) adalah pemimpin dunia dalam pengembangan alogenik (yang tersedia di pasaran) ) obat seluler untuk pengobatan kondisi peradangan yang parah dan mengancam jiwa. Terapi dari platform teknologi terapi sel garis keturunan mesenkim milik Perusahaan merespons peradangan parah dengan melepaskan faktor antiinflamasi yang melawan dan memodulasi beberapa cabang efektor sistem kekebalan tubuh, sehingga menghasilkan pengurangan signifikan pada proses peradangan yang merusak.

Ryoncil (remestemcel-L) dari Mesoblast untuk pengobatan penyakit graft versus host akut yang tahan api steroid (SR-aGvHD) pada anak berusia 2 bulan ke atas adalah terapi sel stroma mesenkimal (MSC) pertama yang disetujui FDA.

Mesoblast berkomitmen untuk mengembangkan terapi sel tambahan untuk indikasi berbeda berdasarkan stroma alogenik remestemcel-L dan rexlemestrocel-L platform teknologi sel. Ryoncil sedang dikembangkan untuk penyakit peradangan tambahan termasuk SR-aGvHD pada orang dewasa dan penyakit radang usus yang resistan terhadap biologis. Rexlemestrocel-L sedang dikembangkan untuk gagal jantung dan nyeri punggung bawah kronis. Perusahaan telah menjalin kemitraan komersial di Jepang, Eropa, dan Tiongkok.

Tentang kekayaan intelektual Mesoblast: Mesoblast memiliki portofolio kekayaan intelektual global yang kuat dan luas, dengan lebih dari 1.000 paten atau permohonan paten yang diberikan mencakup komposisi materi sel stroma mesenkim, metode pembuatan, dan indikasi. Paten yang diberikan dan permohonan paten ini memberikan perlindungan komersial hingga setidaknya tahun 2041 di semua pasar utama.

Tentang manufaktur Mesoblast: Proses manufaktur milik Perusahaan menghasilkan skala industri, pengawetan kriopreservasi, obat-obatan seluler yang tersedia di pasaran. Terapi sel ini, dengan kriteria pelepasan farmasi yang ditentukan, direncanakan akan tersedia bagi pasien di seluruh dunia.

Mesoblast memiliki lokasi di Australia, Amerika Serikat dan Singapura dan terdaftar di Bursa Sekuritas Australia (MSB) dan di Nasdaq (MESO). Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited dan Twitter: @Mesoblast

Referensi / Catatan Kaki

1. Rashidi A dkk. Hasil dan prediktor respons pada penyakit graft-versus-host akut yang refrakter steroid: hasil pusat tunggal dari kohort yang terdiri dari 203 pasien. Transplantasi Sumsum Tulang Darah Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Penyakit graft-versus-host akut yang tahan api steroid tingkat III-IV pada pasien anak. Pengalaman mono-institusional dengan tindak lanjut jangka panjang. Transplantasi Anak. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Respon terapi GVHD akut refrakter glukokortikoid pada saluran usus bagian bawah. Transplantasi Sumsum Tulang. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Aktivitas transplantasi sel induk hematopoietik di seluruh dunia pada tahun 2012 dan analisis SWOT dari Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group termasuk survei global.
5. Laporan Aktivitas Transplantasi HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. dkk. Studi Prospektif Lengan Tunggal Fase 3 dari Remestemcel-L, Sel Stroma Mesenkim Manusia Dewasa yang Diperluas Kultur Ex Vivo untuk Pengobatan Pasien Anak yang Gagal Merespons Pengobatan Steroid untuk Penyakit Graft-versus-Host Akut. Transplantasi Sumsum Darah Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan yang berkaitan dengan kejadian di masa depan atau kinerja keuangan kami di masa depan dan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian, dan faktor lain yang dapat menyebabkan hasil aktual kami, tingkat aktivitas, kinerja, atau pencapaian yang berbeda secara material dari hasil, tingkat aktivitas, kinerja, atau pencapaian di masa depan yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami membuat pernyataan berwawasan ke depan tersebut sesuai dengan ketentuan safe harbour dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 dan undang-undang sekuritas federal lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan tidak boleh dianggap sebagai jaminan atas kinerja atau hasil di masa depan, dan hasil sebenarnya mungkin berbeda dari hasil yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, dan perbedaan tersebut mungkin bersifat material dan merugikan. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan tentang: inisiasi, waktu, kemajuan dan hasil studi praklinis dan klinis Mesoblast, serta program penelitian dan pengembangan Mesoblast; Kemampuan Mesoblast untuk memajukan kandidat produk, mendaftarkan dan berhasil menyelesaikan, studi klinis, termasuk uji klinis multi-nasional; kemampuan Mesoblast untuk meningkatkan kemampuan manufakturnya; waktu atau kemungkinan pengajuan dan persetujuan peraturan (termasuk keputusan apa pun di masa mendatang yang dibuat FDA sehubungan dengan remestemcel-L dengan SR-aGVHD), aktivitas produksi, dan aktivitas pemasaran produk, jika ada; komersialisasi calon produk Mesoblast, jika disetujui; persepsi peraturan atau masyarakat dan penerimaan pasar seputar penggunaan terapi berbasis sel induk; potensi calon produk Mesoblast, jika ada yang disetujui, ditarik dari pasar karena efek samping atau kematian pasien; potensi manfaat perjanjian kolaborasi strategis dan kemampuan Mesoblast untuk mengadakan dan mempertahankan kolaborasi strategis yang sudah ada; Kemampuan Mesoblast untuk menetapkan dan memelihara kekayaan intelektual pada kandidat produknya dan kemampuan Mesoblast untuk berhasil mempertahankan kekayaan intelektual tersebut jika terjadi dugaan pelanggaran; ruang lingkup perlindungan Mesoblast dapat menetapkan dan memelihara hak kekayaan intelektual yang mencakup kandidat produk dan teknologinya; perkiraan pengeluaran Mesoblast, pendapatan masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan pembiayaan tambahan; kinerja keuangan Mesoblast; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing dan industri Mesoblast; dan penetapan harga serta penggantian biaya calon produk Mesoblast, jika disetujui. Anda harus membaca siaran pers ini bersama dengan faktor risiko kami, dalam laporan terbaru yang kami ajukan ke SEC atau di situs web kami. Ketidakpastian dan risiko yang dapat menyebabkan hasil, kinerja, atau pencapaian Mesoblast yang sebenarnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan tersebut, dan oleh karena itu, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan, atau lainnya.

Sumber: Mesoblast Limited

Diposting : 2024-12-20 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer