La FDA approva la terapia con cellule stromali mesenchimali Ryoncil (remestemcel-L-rknd) per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi

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La FDA approva la terapia con cellule stromali mesenchimali Ryoncil (remestemcel-L-rknd) per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi

NEW YORK, 18 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), leader globale nei farmaci cellulari allogenici per il trattamento delle malattie infiammatorie malattie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Ryoncil (remestemcel-L) come prima terapia con cellule mesenchimali stromali (MSC) negli Stati Uniti. Ryoncil è l'unica terapia per le MSC approvata negli Stati Uniti per qualsiasi indicazione e l'unica terapia approvata per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (SR-aGvHD) refrattaria agli steroidi nei bambini di età pari o superiore a 2 mesi, compresi adolescenti e adolescenti.

La dottoressa Joanne Kurtzberg, esperta di trapianti, eminente professoressa di pediatria e di patologia di Jerome Harris, nonché direttrice del Marcus Center for Cellular Cures presso il Duke University Medical Center (DUMC), ha dichiarato: "La malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi è una condizione devastante con una prognosi estremamente sfavorevole. Da oggi siamo in grado di offrire Ryoncil, il primo trattamento approvato dalla FDA che salverà la vita a tanti bambini e avrà un grande impatto sulle loro famiglie."

Ogni anno negli Stati Uniti circa 10.000 pazienti sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo, 1.500 dei quali sono bambini. Circa il 50% sviluppa aGvHD e quasi la metà di questi non risponde agli steroidi, il trattamento di prima linea riconosciuto.1-5 In uno studio multicentrico di Fase 3 a braccio singolo su bambini con SR-aGvHD, l'89% dei quali aveva un'elevata con gravità della malattia di grado C o grado D, il 70% ha ottenuto una risposta globale entro il giorno 28 del trattamento con Ryoncil, una misura che predice la sopravvivenza in aGVHD. Il trattamento con Ryoncil non è stato interrotto o interrotto in nessun paziente a causa di anomalie di laboratorio e l’intero ciclo è stato completato senza interruzione in oltre l’85% dei pazienti. I risultati completi dello studio clinico di Fase 3 sono disponibili in Biologia del trapianto di sangue e midollo.6

"Siamo molto lieti che la FDA abbia concesso l'approvazione di Ryoncil e siamo orgogliosi dell'impegno dell'azienda nei confronti della comunità GVHD nel portare questo importante nuovo trattamento a bambini e famiglie senza altre opzioni accettabili", ha affermato il Dott. Silviu Itescu, Amministratore delegato di Mesoblast. “Con l’approvazione di Ryoncil da parte della FDA, Mesoblast ha dimostrato la capacità di portare sul mercato il primo prodotto MSC. Continueremo a lavorare a stretto contatto con la FDA per ottenere l'approvazione dei nostri altri prodotti in fase avanzata, tra cui REVASCOR® per le malattie cardiovascolari e rexlemestrocel-L per le indicazioni del dolore infiammatorio, oltre ad espandere le indicazioni per Ryoncil sia nei bambini che negli adulti con condizioni infiammatorie. .”

Ryoncil sarà disponibile negli Stati Uniti presso i centri trapianti e altri ospedali curanti.

Che cos'è Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil è una terapia allogenica con cellule mesenchimali stromali (MSC) derivate dal midollo osseo, indicata per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR- aGvHD) in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 mesi.

Il dosaggio raccomandato di Ryoncil è 2 × 106 MSC /kg corpo peso per infusione endovenosa somministrata due volte alla settimana per 4 settimane consecutive. La risposta viene valutata 28 ± 2 giorni dopo la prima dose e l'ulteriore trattamento somministrato secondo necessità.

Informazioni importanti sulla sicurezza

Controindicazioni: nota ipersensibilità al dimetilsolfossido (DMSO) o alle proteine ​​suine e bovine.

Reazioni avverse: Le reazioni avverse gravi includevano piressia (9%), insufficienza respiratoria (9%), pneumatosi intestinale (7%) e batteriemia da stafilococco (<5%). Le reazioni avverse di Grado 3 verificatesi in ≥ 10% dei pazienti sono state malattie infettive virali (15%), malattie infettive batteriche (19%) e infezioni da agenti patogeni non specificati (15%). Nello studio non si sono verificate reazioni avverse di grado 4 o 5. Otto pazienti hanno interrotto il trattamento con Ryoncil a causa di quanto segue: reazioni acute all'infusione (n=3), ipotensione (n=1), gastroenterite (n=1) e morte (n=3).

È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. Puoi anche segnalare gli effetti collaterali a Mesoblast al numero verde n. 1-844-889-MESO (6376)

Si prega di consultare le informazioni complete sulla prescrizione di Ryoncil per ulteriori importanti informazioni sulla sicurezza.

Informazioni su Mesoblast Mesoblast (la Società) è leader mondiale nello sviluppo di farmaci allogenici (pronti all'uso) ) medicinali cellulari per il trattamento di condizioni infiammatorie gravi e pericolose per la vita. Le terapie della piattaforma tecnologica di terapia cellulare di stirpe mesenchimale proprietaria dell'Azienda rispondono a gravi infiammazioni rilasciando fattori antinfiammatori che contrastano e modulano molteplici bracci effettori del sistema immunitario, con conseguente riduzione significativa del processo infiammatorio dannoso.

Ryoncil (remestemcel-L) di Mesoblast per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD) nei bambini di età pari o superiore a 2 mesi è la prima terapia con cellule mesenchimali stromali (MSC) approvata dalla FDA.

Mesoblast è impegnata a sviluppare ulteriori terapie cellulari per indicazioni distinte basate sui farmaci allogenici remestemcel-L e rexlemestrocel-L piattaforme tecnologiche per cellule stromali. Ryoncil è in fase di sviluppo per altre malattie infiammatorie, tra cui la SR-aGvHD negli adulti e la malattia infiammatoria intestinale resistente ai farmaci. Rexlemestrocel-L è in fase di sviluppo per l'insufficienza cardiaca e la lombalgia cronica. L'azienda ha stabilito partnership commerciali in Giappone, Europa e Cina.

Informazioni sulla proprietà intellettuale di Mesoblast: Mesoblast dispone di un portafoglio di proprietà intellettuale globale ampio e forte, con oltre 1.000 brevetti concessi o domande di brevetto che coprono composizioni di materia nelle cellule mesenchimali stromali, metodi di produzione e indicazioni. Questi brevetti e domande di brevetto concessi forniscono protezione commerciale che si estende almeno fino al 2041 in tutti i principali mercati.

Informazioni sulla produzione di Mesoblast: I processi di produzione proprietari dell'azienda producono prodotti su scala industriale, crioconservati, farmaci cellulari standardizzati. Si prevede che queste terapie cellulari, con criteri di rilascio farmaceutico definiti, siano prontamente disponibili per i pazienti in tutto il mondo.

Mesoblast ha sedi in Australia, Stati Uniti e Singapore ed è quotato sull'Australian Securities Exchange (MSB) e sul Nasdaq (MESO). Per ulteriori informazioni, consultare www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited e Twitter: @Mesoblast

Riferimenti/Note a piè di pagina

1. Rashidi A et al. Esiti e predittori di risposta nella malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi: risultati di un singolo centro da una coorte di 203 pazienti. Trapianto di midollo osseo Biol Blood 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi di grado III-IV in pazienti pediatrici. Un’esperienza mono-istituzionale con un follow-up a lungo termine. Trapianto pediatrico. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Risposta terapeutica della GVHD acuta refrattaria ai glucocorticoidi del tratto intestinale inferiore. Trapianto di midollo osseo. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Attività di trapianto di cellule staminali ematopoietiche in tutto il mondo nel 2012 e un'analisi SWOT del Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group, compreso il sondaggio globale.
5. Rapporto sull'attività dei trapianti HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Uno studio prospettico di fase 3, a braccio singolo, su cellule stromali mesenchimali umane adulte espanse con coltura Remestemcel-L ex vivo per il trattamento di pazienti pediatrici che non hanno risposto al trattamento steroideo per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite. Biol Trapianto di midollo sanguigno 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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Fonte: Mesoblast Limited

Pubblicato : 2024-12-20 12:00

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