FDA、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病に対するリョンシル（remestemcel-L-rknd）間葉系間質細胞療法を承認

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FDA、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病に対するリョンシル (remestemcel-L-rknd) 間葉系間質細胞療法を承認

ニューヨーク、2024 年 12 月 18 日 (GLOBE)ニュースワイヤー) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)、同種細胞の世界的リーダー炎症性疾患の治療薬として知られる食品医薬品局（FDA）は本日、米国初の間葉系間質細胞（MSC）治療薬としてリオンシル（レメステムセル-L）を承認したと発表した。リオンシルは、米国であらゆる適応症に対して承認された唯一の MSC 療法であり、青少年や十代の若者を含む生後 2 か月以上の小児におけるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病（SR-aGvHD）に対して承認された唯一の治療法です。

ジェローム・ハリス小児科特別教授および病理学教授であり、デューク大学医療センター (DUMC) のマーカス細胞治療センター所長である移植医のジョアン・カーツバーグ博士は次のように述べています。「ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病は、予後が非常に悪い壊滅的な状態。今日から私たちは、非常に多くの子供たちの命を救い、その家族に多大な影響を与える初のFDA承認治療法であるリオンシルを提供できるようになります。」

米国では年間約10,000人の患者がいる。同種骨髄移植を受ける人が多く、そのうち1,500人が小児です。約 50% が aGvHD を発症し、そのほぼ半数が第一選択治療として認められているステロイドに反応しません。1-5 SR-aGvHD の小児を対象とした単群多施設第 3 相試験では、そのうちの 89% が高濃度の aGvHD を発症しました。重症度グレード C またはグレード D の疾患の場合、70% が Ryoncil による治療 28 日目までに全奏効を達成しました。これは、aGVHD における生存を予測する指標です。リオンシル治療は、臨床検査値異常により中止または中断される患者はなく、85% 以上の患者が中断することなく全コースを完了しました。第 3 相臨床試験の全結果は、Biology of Blood and Marrow Transplantation でご覧いただけます。6

「FDA が Ryoncil を承認したことを非常にうれしく思います。また、他に受け入れられる選択肢がない子供たちと家族にこの重要な新しい治療法を提供するという GVHD コミュニティへの同社の取り組みを誇りに思います。」と Silviu Itescu 博士は述べました。メソブラスト社の最高責任者。 「FDA による Ryoncil の承認により、Mesoblast は最初の MSC 製品を市場に投入できる能力を実証しました。当社は引き続きFDAと緊密に連携し、心血管疾患に対するREVASCOR®や炎症性疼痛適応症に対するrexlemestrocel-Lなどの他の後期製品の承認を取得するとともに、炎症性疾患のある小児と成人の両方に対するRyoncilの適応症を拡大していきます。

リオンシルは、米国の移植センターやその他の治療病院で入手可能になります。

リョンシル (レメステムセル-L) とは何ですか?リョンシルは、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病 (SR- aGvHD) は、生後 2 か月以上の小児患者を対象としています。

リオンシルの推奨用量は 2 × 106 です。連続4週間、週に2回投与される静脈内注入あたりのMSC /kg体重。最初の投与から 28 ± 2 日後に反応が評価され、必要に応じてさらなる治療が行われます。

重要な安全性情報

禁忌: ジメチルスルホキシド (DMSO) またはブタおよびウシのタンパク質に対する既知の過敏症。

副作用: 重篤な副作用には、発熱 (9%)、呼吸不全 (9%)、腸気腫症 (7%)、ブドウ球菌菌血症感染症 (<5%) が含まれます。患者の10％以上で発生したグレード3の副作用は、ウイルス感染症（15％）、細菌感染症（19％）、病原体不特定の感染症（15％）であった。この研究ではグレード4または5の副作用は発生しませんでした。 8 人の患者は、急性注入反応 (n=3)、低血圧 (n=1)、胃腸炎 (n=1)、および死亡 (n=3) のため、リオンシル治療を中止しました。

副作用については、1-800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch で FDA に報告できます。また、フリーダイヤル番号 1-844-889-MESO (6376) で Mesoblast に副作用を報告することもできます。

追加の重要な安全性情報については、Ryoncil の完全な処方情報をご覧ください。

メソブラストについて メソブラスト (当社) は、同種異系 (既製) の開発における世界的リーダーです。 ) 重篤で生命を脅かす炎症状態の治療のための細胞薬。同社独自の間葉系細胞治療技術プラットフォームによる治療法は、免疫系の複数のエフェクターアームに対抗して調節する抗炎症因子を放出することで重度の炎症に反応し、その結果、有害な炎症プロセスを大幅に軽減します。

生後 2 か月以上の小児におけるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病 (SR-aGvHD) の治療を目的とした Mesoblast の Ryoncil (remestemcel-L) は、FDA によって承認された最初の間葉系間質細胞 (MSC) 療法です。

Mesoblast は、remestemcel-L とrexlemestrocel-L 同種間質細胞技術プラットフォーム。 Ryoncil は、成人の SR-aGvHD や生物学的薬剤耐性炎症性腸疾患などのさらなる炎症性疾患のために開発されています。 Rexlemestrocel-L は、心不全と慢性腰痛のために開発されています。当社は、日本、ヨーロッパ、中国で商業パートナーシップを確立しています。

メソブラストの知的財産について: メソブラストは強力かつ広範な世界的知的財産ポートフォリオを有しており、間葉系間質細胞の組成、製造方法、および適応症をカバーする 1,000 件を超える特許または特許出願が認められています。これらの付与された特許および特許出願は、すべての主要市場において少なくとも 2041 年まで商業的保護を提供します。

メソブラストの製造について: 当社独自の製造プロセスにより、工業規模で冷凍保存された、既製の細胞薬。これらの細胞療法は、医薬品の発売基準が定められており、世界中の患者がすぐに利用できるように計画されています。

Mesoblast はオーストラリア、米国、シンガポールに拠点を持ち、オーストラリア証券取引所 (MSB) とナスダック (MESO) に上場されています。詳細については、www.mesoblast.com、LinkedIn: Mesoblast Limited、Twitter: @Mesoblast

参考文献/脚注

1. ラシディ A ら。ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病における反応の結果と予測因子: 203 人の患者のコホートからの単一施設の結果。バイオル血液骨髄移植 2019; 25(11):2297-2302。
2. Berger M、Pessolano R、Carraro F、Saglio F、Vassallo E、Fagioli F. 小児におけるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病、グレード III ～ IV 患者。長期フォローアップを伴う単一施設での経験。小児移植。 2020年; 24(7):e13806
3. ビアバスコF、Ihorst G、Wasch R、Wehr C、Bertz H、Finke J、Zeiser R. 下部腸のグルココルチコイド抵抗性急性 GVHD の治療反応トラクト。骨髄移植。 2022
4. ニーダーヴィーザー D、バルドメロ H、 Szer J. (2016) 2012 年の世界各地での造血幹細胞移植活動と、世界規模の調査を含む世界血液骨髄移植ネットワーク グループの SWOT 分析。
5. HRSA 移植活動報告書、CIBMTR、2019 年
6. Kurtzberg、J. 他。急性移植片対宿主病に対するステロイド治療に反応しなかった小児患者の治療を目的とした、体外培養で増殖させた成人ヒト間葉系間質細胞であるRemestemcel-Lの第3相単群前向き研究。 Biol 血液骨髄移植 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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出典: Mesoblast Limited

投稿しました : 2024-12-20 12:00

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