FDA Nyetujoni Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Terapi Sel Stroma Mesenchymal kanggo Steroid-Refractory Akut Graft Versus Penyakit Inang

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Terapi Sel Stroma Mesenchymal kanggo Steroid-Refractory Akut Graft Versus Penyakit Inang

NEW YORK, 18 Desember 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), pimpinan global ing obat-obatan seluler alogenik kanggo penyakit inflamasi, dina iki ngumumake Food and Drug Administration (FDA) nyetujoni Ryoncil (remestemcel-L) minangka terapi sel stromal mesenchymal (MSC) pisanan ing Amerika Serikat. Ryoncil minangka siji-sijine terapi MSC sing disetujoni ing AS kanggo indikasi apa wae, lan siji-sijine terapi sing disetujoni kanggo penyakit graft akut sing refraktori steroid versus penyakit inang (SR-aGvHD) ing bocah-bocah umur 2 sasi utawa luwih, kalebu remaja lan remaja.

Dokter transplantasi Dr Joanne Kurtzberg, Profesor Pediatrik lan Profesor Patologi Jerome Harris, lan Direktur, Pusat Penyembuhan Seluler Marcus ing Pusat Medis Universitas Duke (DUMC), ujar: kondisi ngancurake karo prognosis banget miskin. Wiwit dina iki, kita bisa nawakake Ryoncil, perawatan pisanan sing disetujoni FDA sing bakal nylametake akeh bocah lan bakal duwe pengaruh gedhe kanggo kulawargane. ngalami transplantasi sumsum balung alogenik, 1.500 sing bocah-bocah. Kira-kira 50% ngembangake aGvHD lan meh setengah saka sing ora nanggepi steroid, perawatan lini pertama sing diakoni.1-5 Ing uji coba Fase 3 multi-pusat multi-lengen kanggo bocah-bocah sing duwe SR-aGvHD, 89% sing duwe dhuwur keruwetan penyakit Grade C utawa Grade D, 70% entuk respon sakabèhé ing Dina 28 perawatan karo Ryoncil, ukuran sing prédhiksi kaslametané ing aGVHD. Perawatan Ryoncil ora diterusake utawa diselani ing pasien apa wae amarga kelainan laboratorium, lan kursus lengkap rampung tanpa gangguan ing luwih saka 85% pasien. Asil studi klinis Fase 3 lengkap kasedhiya ing Biologi Transplantasi Darah lan Sumsum.6

"We are very pleased sing FDA wis diwenehi persetujuan Ryoncil lan bangga karo prasetya perusahaan kanggo komunitas GVHD ing nggawa perawatan anyar penting iki kanggo anak lan kulawarga tanpa opsi liyane ditrima," ngandika Dr Silviu Itescu, Ketua Eksekutif Mesoblast. "Kanthi persetujuan Ryoncil dening FDA, Mesoblast wis nuduhake kemampuan kanggo nggawa produk MSC pisanan menyang pasar. Kita bakal terus makarya kanthi rapet karo FDA kanggo entuk persetujuan produk tahap pungkasan liyane, kalebu REVASCOR® kanggo penyakit kardiovaskular lan rexlemestrocel-L kanggo indikasi nyeri inflamasi, uga ngembangake indikasi kanggo Ryoncil ing bocah lan wong diwasa kanthi kondisi inflamasi. .”

Ryoncil bakal kasedhiya ing Amerika Serikat ing pusat transplantasi lan rumah sakit perawatan liyane.

Apa Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil minangka terapi sel stromal mesenchymal (MSC) sing asale saka sumsum balung alogenik sing dituduhake kanggo perawatan graft akut steroid-refractory versus penyakit inang (SR- aGvHD) ing pasien pediatrik umur 2 sasi utawa luwih.

Dosis Ryoncil sing disaranake yaiku 2 × 106 MSC / kg bobot awak saben infus intravena diwenehi kaping pindho saben minggu kanggo 4 minggu berturut-turut. Tanggapan ditaksir 28 ± 2 dina sawise dosis pisanan lan perawatan luwih lanjut diwenehake yen cocog.

Informasi Keamanan Penting

Kontraindikasi: Hipersensitivitas sing dikenal kanggo dimethyl sulfoxide (DMSO) utawa protein babi lan sapi.

Reaksi salabetipun: Reaksi salabetipun serius kalebu pyrexia (9%), gagal ambegan (9%), pneumatosis intestinalis (7%) lan infeksi bakteriemia staphylococcal (<5%). Reaksi salabetipun Grade 3 sing dumadi ing ≥10% pasien yaiku kelainan infèksius virus (15%), kelainan infèksi bakteri (19%), lan infeksi patogen sing ora ditemtokake (15%). Ora ana reaksi salabetipun kelas 4 utawa 5 ing panliten kasebut. Wolung pasien wis mandhegake perawatan Ryoncil amarga ing ngisor iki: reaksi infus akut (n=3), hipotensi (n=1), gastroenteritis (n=1), lan pati (n=3).

Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch. Sampeyan uga bisa nglaporake efek samping menyang Mesoblast ing telpon bebas pulsa #1-844-889-MESO (6376)

Deleng Informasi Resep lengkap Ryoncil kanggo Informasi Keamanan Penting tambahan.

Babagan Mesoblast Mesoblast (Perusahaan) minangka pimpinan donya ing ngembangake allogeneic (off-the-shelf). ) obat-obatan seluler kanggo perawatan kondisi inflamasi sing abot lan ngancam nyawa. Terapi saka platform teknologi terapi sel garis keturunan mesenchymal proprietary Perusahaan nanggapi inflamasi sing abot kanthi ngeculake faktor anti-inflamasi sing nglawan lan ngowahi macem-macem lengen efektor sistem kekebalan awak, sing nyebabake proses inflamasi sing ngrusak sing signifikan.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) kanggo perawatan graft akut steroid-refractory versus host disease (SR-aGvHD) ing bocah-bocah umur 2 sasi lan luwih minangka terapi sel stromal mesenchymal (MSC) sing disetujoni FDA pisanan.

Mesoblast setya ngembangake terapi sel tambahan kanggo indikasi sing beda adhedhasar remestemcel-L lan rexlemestrocel-L. platform teknologi sel stroma alogenik. Ryoncil dikembangake kanggo penyakit inflamasi tambahan kalebu SR-aGvHD ing wong diwasa lan penyakit usus radang sing tahan biologis. Rexlemestrocel-L dikembangake kanggo gagal jantung lan nyeri punggung kronis. Perusahaan wis nggawe kemitraan komersial ing Jepang, Eropa lan China.

Babagan kekayaan intelektual Mesoblast: Mesoblast nduweni portofolio kekayaan intelektual global sing kuwat lan ekstensif, kanthi luwih saka 1.000 paten sing diwenehake utawa aplikasi paten sing nyakup komposisi sel stroma mesenchymal saka materi, cara manufaktur lan indikasi. Aplikasi paten lan paten sing diwenehake iki nyedhiyakake perlindungan komersial nganti paling sethithik 2041 ing kabeh pasar utama.

Babagan manufaktur Mesoblast: Proses manufaktur eksklusif Perusahaan ngasilake skala industri, cryopreserved, off-the-rak, obat seluler. Terapi sel iki, kanthi kritéria pelepasan farmasi sing ditemtokake, direncanakake bakal kasedhiya kanggo pasien ing saindenging jagad.

Mesoblast nduweni lokasi ing Australia, Amerika Serikat lan Singapura lan kadhaptar ing Australian Securities Exchange (MSB) lan ing Nasdaq (MESO). Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited lan Twitter: @Mesoblast

Referensi / Cathetan Kaki

1.

Pernyataan Maju-MajuSiaran pers iki kalebu pernyataan sing ngarep-arep sing ana hubungane karo acara mbesuk utawa kinerja finansial ing mangsa ngarep lan nglibatake risiko, kahanan sing durung mesthi lan faktor liyane sing bisa nyebabake asil nyata, tingkat kegiatan, kinerja utawa prestasi kanggo beda materially saka sembarang asil mangsa, tingkat kegiatan, kinerja utawa prestasi ditulis utawa diwenehake dening statements ngarep-looking iki. We nggawe statements ngarep-looking kuwi miturut pranata pelabuhan aman saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995 lan hukum sekuritas federal liyane. Pernyataan sing ngarep-arep ora kudu diwaca minangka jaminan kinerja utawa asil ing mangsa ngarep, lan asil nyata bisa uga beda karo asil sing diantisipasi ing pernyataan sing ngarep-arep iki, lan bedane bisa uga material lan mbebayani. Pernyataan sing maju kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan babagan: wiwitan, wektu, kemajuan lan asil studi praklinis lan klinis Mesoblast, lan program riset lan pangembangan Mesoblast; Kemampuan Mesoblast kanggo maju calon produk menyang, ndhaptar lan kasil ngrampungake, studi klinis, kalebu uji klinis multi-nasional; Kemampuan Mesoblast kanggo ningkatake kemampuan manufaktur; wektu utawa kamungkinan filings peraturan lan persetujuan (kalebu sembarang kaputusan mangsa sing FDA ing hubungan kanggo remestemcel-L karo SR-aGVHD), aktivitas manufaktur lan aktivitas marketing produk, yen ana; komersialisasi calon produk Mesoblast, yen disetujoni; persepsi peraturan utawa umum lan panriman pasar babagan panggunaan terapi adhedhasar sel stem; potensial kanggo calon produk Mesoblast, yen ana sing disetujoni, bakal ditarik saka pasar amarga kedadeyan salabetipun pasien utawa tiwas; keuntungan potensial saka perjanjian kolaborasi strategis lan kemampuan Mesoblast kanggo mlebu lan njaga kolaborasi strategis sing diadegake; Kemampuan Mesoblast kanggo netepake lan njaga properti intelektual ing calon produk lan kemampuan Mesoblast kanggo kasil mbela iki ing kasus sing diduga nglanggar; orane katrangan saka pangayoman Mesoblast bisa kanggo netepake lan njaga hak properti intelektual sing kalebu calon produk lan teknologi; prakiraan biaya Mesoblast, bathi ing mangsa ngarep, syarat modal lan kabutuhan kanggo pendanaan tambahan; kinerja keuangan Mesoblast; perkembangan sing ana hubungane karo pesaing lan industri Mesoblast; lan rega lan mbayar maneh calon produk Mesoblast, yen disetujoni. Sampeyan kudu maca siaran pers iki bebarengan karo faktor risiko kita, ing laporan paling anyar sing diajukake karo SEC utawa ing situs web kita. Ketidakpastian lan risiko sing bisa nyebabake asil nyata, kinerja utawa prestasi Mesoblast beda-beda sacara material saka sing bisa dituduhake utawa diwenehake dening pratelan kasebut, lan mulane, sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki. Kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarepake kanthi umum, apa amarga informasi anyar, perkembangan ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

Sumber: Mesoblast Limited

Dikirim : 2024-12-20 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer

2. 3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Respon terapi GVHD akut glukokortikoid-refraktori saka saluran usus ngisor. Transplantasi Sumsum Tulang. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Aktivitas transplantasi sel induk hematopoietik ing saindenging jagad ing 2012 lan analisis SWOT saka Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group kalebu global survey.
5. Laporan Kegiatan Transplantasi HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. A Phase 3, Single-Arm, Prospektif Study of Remestemcel-L, Ex Vivo Culture-Expanded Adult Human Mesenchymal Stromal Cells kanggo Perawatan Pasien Pediatrik sing Gagal Nanggapi Perawatan Steroid kanggo Penyakit Graft-versus-Host Akut. Transplantasi Sumsum Darah Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018