FDA, 스테로이드 불응성 급성 이식편 대 숙주 질환에 대한 Ryoncil(remestemcel-L-rknd) 중간엽 간질 세포 치료 승인

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FDA는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병에 대한 Ryoncil(remestemcel-L-rknd) 중간엽 간질 세포 치료법을 승인했습니다.

뉴욕, 2024년 12월 18일(GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), 동종이계 세포 의약품 부문의 글로벌 리더 미국 식품의약국(FDA)이 라이언실(성분명 레메스템셀-L)을 미국 최초의 중간엽 간질세포(MSC) 치료제로 승인했다고 2일 밝혔다. 리온실은 모든 적응증에 대해 미국에서 승인된 유일한 MSC 치료법이며, 청소년과 청소년을 포함하여 2개월 이상 어린이의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD)에 대해 승인된 유일한 치료법입니다.

이식 의사인 Jerome Harris 소아과 교수이자 병리학 교수이자 Duke University Medical Center(DUMC)의 Marcus 세포 치료 센터 소장인 Joanne Kurtzberg 박사는 다음과 같이 말했습니다. "스테로이드 불응성 급성 이식편 대 숙주 질환은 예후가 매우 좋지 않은 파괴적인 상태입니다. 오늘부터 우리는 수많은 어린이의 생명을 구하고 그 가족에게 큰 영향을 미칠 최초의 FDA 승인 치료법인 Ryoncil을 제공할 수 있게 되었습니다.”

미국에서는 매년 약 10,000명의 환자가 치료를 받고 있습니다. 동종 골수 이식을 받았는데 그 중 1,500명이 어린이였습니다. 약 50%에서 aGvHD가 발생하고 그 중 거의 절반은 알려진 1차 치료법인 스테로이드에 반응하지 않습니다.1-5 SR-aGvHD 아동을 대상으로 한 단일군 다기관 3상 시험에서 그 중 89%는 심각도 등급 C 또는 등급 D 질환의 경우 70%가 aGVHD의 생존을 예측하는 척도인 Ryoncil 치료 28일까지 전반적인 반응을 달성했습니다. 어떤 환자에게서도 실험실적 이상으로 인해 리온실 치료가 중단되거나 중단되지 않았으며, 85% 이상의 환자에서 중단 없이 전체 과정이 완료되었습니다. 전체 3상 임상 연구 결과는 혈액 및 골수 이식 생물학에서 확인할 수 있습니다.6

“우리는 FDA가 Ryoncil을 승인한 것을 매우 기쁘게 생각하며 다른 허용 가능한 옵션이 없는 어린이와 가족에게 이 중요한 새로운 치료법을 제공하는 GVHD 커뮤니티에 대한 회사의 헌신을 자랑스럽게 생각합니다.”라고 Silviu Itescu 박사는 말했습니다. 메조블래스트(Mesoblast)의 최고 경영자. “FDA의 Ryoncil 승인을 통해 Mesoblast는 최초의 MSC 제품을 시장에 출시할 수 있는 능력을 입증했습니다. 우리는 심혈관 질환을 위한 REVASCOR®, 염증성 통증 적응증을 위한 rexlemestrocel-L을 포함한 다른 후기 단계 제품의 승인을 얻고 염증성 질환이 있는 어린이와 성인 모두를 대상으로 Ryoncil의 적응증을 확대하기 위해 FDA와 계속 긴밀하게 협력할 것입니다. .”

라이언실은 미국의 이식 센터 및 기타 치료 병원에서 구입할 수 있습니다.

리오실(remestemcel-L)이란 무엇입니까?리오실은 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-L) 치료에 사용되는 동종 골수유래 중간엽 간질세포(MSC) 치료제입니다. aGvHD) 2개월 이상의 소아 환자에서.

Ryoncil의 권장 복용량은 1회당 체중 1kg당 2×106MSC입니다. 4주 연속으로 주 2회 정맥주입을 실시합니다. 첫 번째 투여 후 28 ± 2일 후에 반응을 평가하고 적절하게 추가 치료를 실시합니다.

중요 안전 정보

금기 사항: DMSO(디메틸 설폭사이드) 또는 돼지 및 소 단백질에 대한 과민증으로 알려진 것.

이상 반응: 심각한 이상 반응에는 발열(9%), 호흡 부전(9%), 장성 기종(7%) 및 포도구균 균혈증 감염(<5%)이 포함되었습니다. 환자의 10% 이상에서 발생한 3등급 이상반응은 바이러스성 감염성 질환(15%), 세균성 감염성 질환(19%), 불특정 병원체 감염(15%)이었습니다. 해당 연구에서 4등급 또는 5등급 이상반응은 발생하지 않았습니다. 8명의 환자는 급성 주입 반응(n=3), 저혈압(n=1), 위장염(n=1) 및 사망(n=3)으로 인해 리온실 치료를 중단했다.

1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch로 FDA에 부작용을 보고할 수 있습니다. 또한 무료 전화 #1-844-889-MESO (6376)로 Mesoblast에 부작용을 신고할 수도 있습니다.

추가적인 중요한 안전 정보는 Ryoncil 전체 처방 정보를 참조하십시오.

Mesoblast 소개 Mesoblast(회사)는 동종 이계(기성품) 개발 분야의 세계적인 선두 기업입니다. ) 심각하고 생명을 위협하는 염증성 질환의 치료를 위한 세포 의약품. 회사 독점 중간엽 계통 세포 치료 기술 플랫폼의 치료법은 면역체계의 여러 이펙터 팔에 대응하고 조절하는 항염증 인자를 방출하여 심각한 염증에 반응하여 손상을 주는 염증 과정을 크게 감소시킵니다.

2개월 이상 어린이의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료를 위한 Mesoblast의 Ryoncil(remestemcel-L)은 FDA가 승인한 최초의 중간엽 간질세포(MSC) 치료법입니다.

Mesoblast는 remestemcel-L 및 rexlemestrocel-L 동종 간질 세포를 기반으로 뚜렷한 적응증에 대한 추가 세포 치료법 개발에 전념하고 있습니다. 기술 플랫폼. 라이언실은 성인의 SR-aGvHD를 포함한 추가적인 염증성 질환과 생물학적 내성 염증성 장질환을 위해 개발되고 있습니다. Rexlemestrocel-L은 심부전 및 만성 요통 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사는 일본, 유럽, 중국에서 상업적 파트너십을 구축했습니다.

Mesoblast 지적 재산 정보: Mesoblast는 중간엽 간질 세포 물질의 구성, 제조 방법 및 적응증을 다루는 1,000개 이상의 승인된 특허 또는 특허 출원을 포함하여 강력하고 광범위한 글로벌 지적 재산 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 이렇게 승인된 특허 및 특허 출원은 모든 주요 시장에서 최소 2041년까지 연장되는 상업적 보호를 제공합니다.

Mesoblast 제조 정보: 회사의 독점 제조 프로세스는 산업 규모의 냉동 보존된 제품을 생산합니다. 기성품, 세포 의약품. 정의된 의약품 방출 기준을 갖춘 이러한 세포 치료법은 전 세계 환자들이 쉽게 이용할 수 있도록 계획되어 있습니다.

Mesoblast는 호주, 미국, 싱가포르에 지점을 두고 있으며 호주 증권거래소(MSB)와 나스닥(MESO)에 상장되어 있습니다. 자세한 내용은 www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited 및 Twitter: @Mesoblast를 참조하세요.

참고자료/각주

1. Rashidi A 외. 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병의 결과 및 반응 예측변수: 단일 센터에서는 203명의 환자 코호트에서 얻은 결과입니다. Biol Blood 골수 이식 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. 소아에서 III-IV 등급의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 환자. 장기적인 후속 조치를 통한 단일 기관 경험. 소아 이식. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. 하부 장관의 글루코코르티코이드 불응성 급성 GVHD의 치료 반응. 골수 이식. 2022
4. 니더비저 D, 발도메로 H, Szer J. (2016) 2012년 전 세계 조혈모세포 이식 활동 및 글로벌 조사를 포함한 전세계 혈액 및 골수 이식 그룹 네트워크의 SWOT 분석.
5. HRSA 이식 활동 보고서, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. 급성 이식편대숙주병에 대한 스테로이드 치료에 반응하지 않는 소아 환자의 치료를 위한 Remestemcel-L, 생체 외 배양 확장된 성인 인간 중간엽 간질 세포에 대한 3상, 단일군, 전향적 연구. Biol 혈액 골수 이식 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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출처: Mesoblast Limited

게시됨 : 2024-12-20 12:00

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