FDA Meluluskan Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Terapi Sel Stroma Mesenchymal untuk Steroid-Refractory Acute Graft Versus Hos Disease

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Terapi Sel Stromal Mesenchymal untuk Steroid-Refractory Acute Graft Versus Penyakit Hos

NEW YORK, 18 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), peneraju global dalam ubat selular alogenik untuk penyakit radang, hari ini mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) meluluskan Ryoncil (remestemcel-L) sebagai terapi sel stromal mesenchymal (MSC) pertama di Amerika Syarikat. Ryoncil ialah satu-satunya terapi MSC yang diluluskan di A.S. untuk sebarang petunjuk dan satu-satunya terapi yang diluluskan untuk penyakit rasuah akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah (SR-aGvHD) pada kanak-kanak berumur 2 bulan ke atas, termasuk remaja dan remaja.

Doktor pemindahan Dr Joanne Kurtzberg, Profesor Pediatrik dan Profesor Patologi Cemerlang Jerome Harris, dan Pengarah, Pusat Penyembuhan Selular Marcus di Pusat Perubatan Universiti Duke (DUMC), berkata: "Cangkok akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah adalah keadaan yang dahsyat dengan prognosis yang sangat buruk. Mulai hari ini kami dapat menawarkan Ryoncil, rawatan pertama yang diluluskan FDA yang akan menyelamatkan nyawa ramai kanak-kanak dan akan memberi impak yang besar kepada keluarga mereka.”

Setiap tahun di Amerika Syarikat kira-kira 10,000 pesakit menjalani pemindahan sumsum tulang alogenik, 1,500 daripadanya adalah kanak-kanak. Kira-kira 50% membangunkan aGvHD dan hampir separuh daripada mereka tidak bertindak balas terhadap steroid, rawatan baris pertama yang diiktiraf.1-5 Dalam percubaan Fasa 3 berbilang pusat lengan tunggal bagi kanak-kanak dengan SR-aGvHD, 89% daripadanya mempunyai tahap tinggi. keterukan penyakit Gred C atau Gred D, 70% mencapai tindak balas keseluruhan menjelang Hari ke-28 rawatan dengan Ryoncil, ukuran yang meramalkan kemandirian dalam aGVHD. Rawatan Ryoncil tidak dihentikan atau diganggu dalam mana-mana pesakit untuk sebarang keabnormalan makmal, dan kursus penuh telah diselesaikan tanpa gangguan pada lebih daripada 85% pesakit. Keputusan kajian klinikal Fasa 3 penuh tersedia dalam Biologi Pemindahan Darah dan Sumsum.6

“Kami sangat gembira kerana FDA telah memberikan kelulusan Ryoncil dan berbangga dengan komitmen syarikat kepada komuniti GVHD dalam membawa layanan baharu yang penting ini kepada kanak-kanak dan keluarga tanpa pilihan lain yang boleh diterima,” kata Dr. Silviu Itescu, Ketua Eksekutif Mesoblast. “Dengan kelulusan Ryoncil oleh FDA, Mesoblast telah menunjukkan keupayaan untuk membawa produk MSC pertama ke pasaran. Kami akan terus bekerjasama rapat dengan FDA untuk mendapatkan kelulusan produk peringkat akhir kami yang lain, termasuk REVASCOR® untuk penyakit kardiovaskular dan rexlemestrocel-L untuk tanda-tanda sakit radang, serta memperluaskan tanda-tanda untuk Ryoncil dalam kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa dengan keadaan keradangan .”

Ryoncil boleh didapati di Amerika Syarikat di pusat pemindahan dan hospital rawatan lain.

Apakah itu Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil ialah terapi sel stromal mesenchymal (MSC) yang berasal dari sumsum tulang alogenik yang ditunjukkan untuk rawatan cantuman akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah (SR- aGvHD) dalam pesakit kanak-kanak berumur 2 bulan dan lebih tua.

Dos Ryoncil yang disyorkan ialah 2 × 106 MSC /kg berat badan setiap infusi intravena diberikan dua kali seminggu selama 4 minggu berturut-turut. Tindak balas dinilai 28 ± 2 hari selepas dos pertama dan rawatan lanjut diberikan mengikut kesesuaian.

Maklumat Keselamatan Penting

Kontraindikasi: Hipersensitiviti yang diketahui kepada dimetil sulfoksida (DMSO) atau protein babi dan lembu.

Reaksi buruk: Reaksi buruk yang serius termasuk pyrexia (9%), kegagalan pernafasan (9%), pneumatosis intestinalis (7%) dan jangkitan bakteria staphylococcal (<5%). Reaksi buruk Gred 3 yang berlaku dalam ≥10% pesakit adalah gangguan berjangkit virus (15%), gangguan berjangkit bakteria (19%), dan jangkitan patogen yang tidak ditentukan (15%). Tiada tindak balas buruk gred 4 atau 5 berlaku dalam kajian ini. Lapan pesakit telah menghentikan rawatan Ryoncil disebabkan perkara berikut: tindak balas infusi akut (n=3), hipotensi (n=1), gastroenteritis (n=1), dan kematian (n=3).

Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Mesoblast melalui telefon bebas tol #1-844-889-MESO (6376)

Sila lihat Maklumat Penetapan penuh Ryoncil untuk Maklumat Keselamatan Penting tambahan.

Mengenai Mesoblast Mesoblast (Syarikat) ialah peneraju dunia dalam membangunkan alogenik (di luar rak). ) ubat selular untuk rawatan keadaan keradangan yang teruk dan mengancam nyawa. Terapi daripada platform teknologi terapi sel keturunan mesenchymal proprietari Syarikat bertindak balas terhadap keradangan teruk dengan melepaskan faktor anti-radang yang menentang dan memodulasi pelbagai lengan efektor sistem imun, mengakibatkan pengurangan ketara proses keradangan yang merosakkan.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) untuk rawatan rasuah akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah (SR-aGvHD) pada kanak-kanak berumur 2 bulan ke atas ialah terapi sel stromal mesenchymal (MSC) pertama yang diluluskan oleh FDA.

Mesoblast komited untuk membangunkan terapi sel tambahan untuk petunjuk yang berbeza berdasarkan remestemcel-L dan rexlemestrocel-Lnya platform teknologi sel stromal alogenik. Ryoncil sedang dibangunkan untuk penyakit radang tambahan termasuk SR-aGvHD pada orang dewasa dan penyakit usus radang yang tahan biologi. Rexlemestrocel-L sedang dibangunkan untuk kegagalan jantung dan sakit pinggang kronik. Syarikat telah mewujudkan perkongsian komersial di Jepun, Eropah dan China.

Mengenai harta intelek Mesoblast: Mesoblast mempunyai portfolio harta intelek global yang kukuh dan meluas, dengan lebih 1,000 paten yang diberikan atau permohonan paten meliputi komposisi sel stroma mesenchymal bagi bahan, kaedah pembuatan dan petunjuk. Paten dan permohonan paten yang diberikan ini menyediakan perlindungan komersil sehingga sekurang-kurangnya 2041 dalam semua pasaran utama.

Mengenai pembuatan Mesoblast: Proses pembuatan proprietari Syarikat menghasilkan skala industri, terpelihara, ubat selular di luar rak. Terapi sel ini, dengan kriteria pelepasan farmaseutikal yang ditetapkan, dirancang untuk tersedia kepada pesakit di seluruh dunia.

Mesoblast mempunyai lokasi di Australia, Amerika Syarikat dan Singapura dan disenaraikan di Bursa Sekuriti Australia (MSB) dan di Nasdaq (MESO). Untuk maklumat lanjut, sila lihat www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited dan Twitter: @Mesoblast

Rujukan / Nota Kaki

1.
Rashidi A et al. Hasil dan peramal tindak balas dalam penyakit graft-versus-host akut steroid-refraktori: hasil pusat tunggal daripada kohort 203 pesakit. Pemindahan Sumsum Tulang Darah Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Steroid-refraktori akut graft-versus-host penyakit gred III-IV dalam pesakit pediatrik. Pengalaman mono-institusi dengan susulan jangka panjang. Pemindahan Pediatrik. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Tindak balas terapi GVHD akut refraktori glukokortikoid pada saluran usus bawah. Pemindahan Sumsum Tulang. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Aktiviti pemindahan sel stem hematopoietik di seluruh dunia pada tahun 2012 dan analisis SWOT Rangkaian Seluruh Dunia untuk Kumpulan Pemindahan Darah dan Sumsum termasuk global tinjauan.
5. Laporan Aktiviti Transplantasi HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Fasa 3, Satu Lengan, Kajian prospektif Remestemcel-L, Ex Vivo Culture-Expanded Dewasa Sel Stromal Mesenchymal Manusia untuk Rawatan Pesakit Pediatrik Yang Gagal Menjawab Rawatan Steroid untuk Penyakit Acute Graft-versus-Host. Pemindahan Sumsum Darah Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Kenyataan Berpandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan yang berkaitan dengan peristiwa masa hadapan atau prestasi kewangan masa hadapan kami dan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor lain yang mungkin menyebabkan keputusan sebenar kami, tahap aktiviti, prestasi atau pencapaian berbeza secara material daripada sebarang keputusan masa hadapan, tahap aktiviti, prestasi atau pencapaian yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kami membuat kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu menurut peruntukan safe harbor Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 dan undang-undang sekuriti persekutuan yang lain. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak boleh dibaca sebagai jaminan prestasi atau keputusan masa hadapan, dan keputusan sebenar mungkin berbeza daripada keputusan yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, dan perbezaannya mungkin material dan buruk. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan tentang: permulaan, masa, kemajuan dan keputusan kajian praklinikal dan klinikal Mesoblast, dan program penyelidikan dan pembangunan Mesoblast; Keupayaan Mesoblast untuk memajukan calon produk ke dalam, mendaftar dan berjaya menyelesaikan, kajian klinikal, termasuk ujian klinikal berbilang negara; Keupayaan Mesoblast untuk memajukan keupayaan pembuatannya; masa atau kemungkinan pemfailan dan kelulusan kawal selia (termasuk sebarang keputusan masa depan yang FDA berhubung dengan remestemcel-L dengan SR-aGVHD), aktiviti pembuatan dan aktiviti pemasaran produk, jika ada; pengkomersilan calon produk Mesoblast, jika diluluskan; persepsi kawal selia atau awam dan penerimaan pasaran sekitar penggunaan terapi berasaskan sel stem; potensi calon produk Mesoblast, jika ada yang diluluskan, ditarik balik daripada pasaran akibat kejadian buruk atau kematian pesakit; potensi manfaat perjanjian kerjasama strategik dan keupayaan Mesoblast untuk memasuki dan mengekalkan kerjasama strategik yang telah ditubuhkan; Keupayaan Mesoblast untuk mewujudkan dan mengekalkan harta intelek pada calon produknya dan keupayaan Mesoblast untuk berjaya mempertahankannya dalam kes-kes yang didakwa melanggar; skop perlindungan Mesoblast dapat mewujudkan dan mengekalkan hak harta intelek yang meliputi calon produk dan teknologinya; anggaran perbelanjaan Mesoblast, hasil masa hadapan, keperluan modal dan keperluannya untuk pembiayaan tambahan; prestasi kewangan Mesoblast; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing dan industri Mesoblast; dan penetapan harga dan pembayaran balik calon produk Mesoblast, jika diluluskan. Anda harus membaca siaran akhbar ini bersama-sama dengan faktor risiko kami, dalam laporan terbaru kami yang difailkan dengan SEC atau di tapak web kami. Ketidakpastian dan risiko yang boleh menyebabkan keputusan sebenar, prestasi atau pencapaian Mesoblast berbeza secara material daripada yang mungkin dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan sedemikian, dan sewajarnya, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kami tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak semula mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan secara terbuka, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya.

Sumber: Mesoblast Limited

Disiarkan : 2024-12-20 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular