FDA keurt Ryoncil (remestemcel-L-rknd) mesenchymale stromale celtherapie goed voor steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte

Volg Drugslib op

FDA keurt mesenchymale stromale celtherapie van Ryoncil (remestemcel-L-rknd) goed voor steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte

NEW YORK, 18 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), wereldleider in allogene cellulaire geneesmiddelen voor ontstekingsziekten, heeft vandaag aangekondigd de Food and Drug Administration (FDA) heeft Ryoncil (remestemcel-L) goedgekeurd als de eerste mesenchymale stromale celtherapie (MSC) in de Verenigde Staten. Ryoncil is de enige MSC-therapie die in de VS is goedgekeurd voor welke indicatie dan ook, en de enige goedgekeurde therapie voor steroïde-refractaire acute graft versus host-ziekte (SR-aGvHD) bij kinderen van 2 maanden en ouder, inclusief adolescenten en tieners.

Transplantaatarts dr. Joanne Kurtzberg, de Jerome Harris Distinguished Professor of Pediatrics en Professor of Pathology, en directeur van het Marcus Center for Cellular Cures aan het Duke University Medical Center (DUMC), zei: “Steroid-refractaire acute graft versus host-ziekte is een verwoestende aandoening met een uiterst slechte prognose. Vanaf vandaag kunnen we Ryoncil aanbieden, de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling die levensreddend zal zijn voor zoveel kinderen en een grote impact zal hebben op hun families.”

Jaarlijks in de Verenigde Staten ongeveer 10.000 patiënten een allogene beenmergtransplantatie ondergaan, waarvan 1.500 kinderen. Ongeveer 50% ontwikkelt aGvHD en bijna de helft daarvan reageert niet op steroïden, de erkende eerstelijnsbehandeling.1-5 In een eenarmig, multicenter fase 3-onderzoek bij kinderen met SR-aGvHD had 89% van hen hoge ernst graad C of graad D ziekte bereikte 70% een algehele respons op dag 28 van de behandeling met Ryoncil, een maatstaf die de overleving bij aGVHD voorspelt. De behandeling met Ryoncil werd bij geen enkele patiënt stopgezet of onderbroken vanwege laboratoriumafwijkingen, en bij meer dan 85% van de patiënten werd de volledige kuur zonder onderbreking voltooid. De volledige resultaten van de klinische fase 3-studie zijn beschikbaar in Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

“We zijn erg blij dat de FDA goedkeuring heeft verleend aan Ryoncil en zijn trots op de toewijding van het bedrijf aan de GVHD-gemeenschap om deze belangrijke nieuwe behandeling naar kinderen en gezinnen te brengen die geen andere acceptabele opties hebben”, aldus Dr. Silviu Itescu, Algemeen directeur van Mesoblast. “Met de goedkeuring van Ryoncil door de FDA heeft Mesoblast aangetoond in staat te zijn het eerste MSC-product op de markt te brengen. We zullen nauw blijven samenwerken met de FDA om goedkeuring te verkrijgen van onze andere producten in een vergevorderd stadium, waaronder REVASCOR® voor hart- en vaatziekten en rexlemestrocel-L voor indicaties van ontstekingspijn, en om de indicaties voor Ryoncil uit te breiden bij zowel kinderen als volwassenen met ontstekingsaandoeningen. .”

Ryoncil zal in de Verenigde Staten verkrijgbaar zijn bij transplantatiecentra en andere behandelziekenhuizen.

Wat is Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil is een allogene, uit beenmerg afkomstige mesenchymale stromale cel (MSC)-therapie, geïndiceerd voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft versus host-ziekte (SR- aGvHD) bij pediatrische patiënten van 2 maanden en ouder.

De aanbevolen dosering Ryoncil is 2 × 106 MSC/kg lichaamsgewicht per intraveneuze infusie, tweemaal per week toegediend gedurende 4 opeenvolgende weken. De respons wordt 28 ± 2 dagen na de eerste dosis beoordeeld en indien nodig wordt verdere behandeling toegediend.

Belangrijke veiligheidsinformatie

Contra-indicaties: Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of varkens- en rundereiwitten.

Bijwerkingen: Ernstige bijwerkingen waren koorts (9%), respiratoir falen (9%), pneumatosis intestinalis (7%) en stafylokokkenbacterie-infectie (<5%). Bijwerkingen van graad 3 die optraden bij ≥10% van de patiënten waren virale infectieziekten (15%), bacteriële infectieziekten (19%) en niet-gespecificeerde infecties (15%). Er deden zich tijdens het onderzoek geen graad 4- of 5-bijwerkingen voor. Bij acht patiënten werd de behandeling met Ryoncil stopgezet vanwege het volgende: acute infusiereacties (n=3), hypotensie (n=1), gastro-enteritis (n=1) en overlijden (n=3).

U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch. U kunt bijwerkingen ook aan Mesoblast melden op het gratis nummer 1-844-889-MESO (6376)

Zie de volledige voorschrijfinformatie van Ryoncil voor aanvullende belangrijke veiligheidsinformatie.

Over Mesoblast Mesoblast (het bedrijf) is een wereldleider in de ontwikkeling van allogene (kant-en-klare) ) cellulaire geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige en levensbedreigende ontstekingsaandoeningen. De therapieën van het eigen mesenchymale celtherapietechnologieplatform van het bedrijf reageren op ernstige ontstekingen door ontstekingsremmende factoren vrij te geven die meerdere effectorarmen van het immuunsysteem tegengaan en moduleren, wat resulteert in een aanzienlijke vermindering van het schadelijke ontstekingsproces.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft versus host-ziekte (SR-aGvHD) bij kinderen van 2 maanden en ouder is de eerste door de FDA goedgekeurde mesenchymale stromale celtherapie (MSC).

>

Mesoblast zet zich in voor de ontwikkeling van aanvullende celtherapieën voor verschillende indicaties op basis van de allogene stromale celtechnologie remestemcel-L en rexlemestrocel-L platforms. Ryoncil wordt ontwikkeld voor aanvullende ontstekingsziekten, waaronder SR-aGvHD bij volwassenen en biologisch resistente inflammatoire darmziekten. Rexlemestrocel-L wordt ontwikkeld voor hartfalen en chronische lage rugpijn. Het bedrijf heeft commerciële partnerschappen opgezet in Japan, Europa en China.

Over intellectueel eigendom van Mesoblast: Mesoblast heeft een sterk en uitgebreid wereldwijd portfolio van intellectueel eigendom, met meer dan 1.000 verleende patenten of patentaanvragen die betrekking hebben op mesenchymale stromale celsamenstellingen van materie, productiemethoden en indicaties. Deze toegekende patenten en patentaanvragen bieden commerciële bescherming die zich uitstrekt tot ten minste 2041 in alle belangrijke markten.

Over Mesoblast-productie: De eigen productieprocessen van het bedrijf leveren gecryopreserveerde, industriële schaal op kant-en-klare, cellulaire medicijnen. Het is de bedoeling dat deze celtherapieën, met gedefinieerde farmaceutische vrijgavecriteria, direct beschikbaar zullen zijn voor patiënten over de hele wereld.

Mesoblast heeft vestigingen in Australië, de Verenigde Staten en Singapore en is genoteerd aan de Australian Securities Exchange (MSB) en aan de Nasdaq (MESO). Voor meer informatie, zie www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited en Twitter: @Mesoblast

Referenties / Voetnoten

1. Rashidi A et al. Resultaten en voorspellers van de respons bij steroïde-refractaire acute graft-versus-host-ziekte: single-center resultaten van een cohort van 203 patiënten. Biol Bloedbeenmergtransplantatie 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Steroïd-refractaire acute graft-versus-host-ziekte graad III-IV bij kinderen patiënten. Een mono-institutionele ervaring met een langetermijnfollow-up. Pediatrische transplantatie. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapierespons van glucocorticoïde-ongevoelige acute GVHD van het lagere darmkanaal. Beenmergtransplantatie. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Hematopoëtische stamceltransplantatie-activiteit wereldwijd in 2012 en een SWOT-analyse van de Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group, inclusief het mondiale onderzoek.
5. HRSA Transplantatieactiviteitenrapport, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Een fase 3, eenarmige, prospectieve studie van Remestemcel-L, ex vivo cultuur-geëxpandeerde volwassen menselijke mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van pediatrische patiënten die niet reageerden op steroïdebehandeling voor acute Graft-versus-Host-ziekte. Biol Bloedmergtransplantatie 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die betrekking hebben op toekomstige gebeurtenissen of onze toekomstige financiële prestaties en die bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren met zich meebrengen die onze daadwerkelijke resultaten kunnen veroorzaken, activiteitenniveaus, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, activiteitenniveaus, prestaties of prestaties die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Wij doen dergelijke toekomstgerichte verklaringen overeenkomstig de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetten. Toekomstgerichte verklaringen mogen niet worden gelezen als een garantie voor toekomstige prestaties of resultaten, en de werkelijke resultaten kunnen verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht, en de verschillen kunnen materieel en nadelig zijn. Toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over: de start, timing, voortgang en resultaten van de preklinische en klinische onderzoeken van Mesoblast, en de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's van Mesoblast; Het vermogen van Mesoblast om kandidaat-producten te bevorderen voor klinische onderzoeken, waaronder multinationale klinische onderzoeken, en deze met succes in te schrijven en af ​​te ronden; het vermogen van Mesoblast om zijn productiecapaciteiten te verbeteren; de timing of waarschijnlijkheid van registraties en goedkeuringen door regelgevende instanties (inclusief eventuele toekomstige beslissingen van de FDA in verband met remestemcel-L voor met SR-aGVHD), productieactiviteiten en productmarketingactiviteiten, indien van toepassing; de commercialisering van de productkandidaten van Mesoblast, indien goedgekeurd; regelgevings- of publieke percepties en marktacceptatie rond het gebruik van op stamcellen gebaseerde therapieën; de mogelijkheid dat de productkandidaten van Mesoblast, indien die worden goedgekeurd, uit de markt worden gehaald vanwege bijwerkingen of sterfgevallen bij patiënten; de potentiële voordelen van strategische samenwerkingsovereenkomsten en het vermogen van Mesoblast om gevestigde strategische samenwerkingen aan te gaan en te onderhouden; het vermogen van Mesoblast om intellectueel eigendom op zijn productkandidaten te vestigen en te behouden en het vermogen van Mesoblast om deze met succes te verdedigen in gevallen van vermeende inbreuk; de reikwijdte van de bescherming die Mesoblast kan vestigen en behouden voor intellectuele eigendomsrechten die betrekking hebben op zijn productkandidaten en technologie; schattingen van de uitgaven van Mesoblast, toekomstige inkomsten, kapitaalvereisten en zijn behoeften aan aanvullende financiering; De financiële prestaties van Mesoblast; ontwikkelingen met betrekking tot de concurrenten en de industrie van Mesoblast; en de prijsstelling en terugbetaling van de productkandidaten van Mesoblast, indien goedgekeurd. U dient dit persbericht samen met onze risicofactoren te lezen, in onze meest recent ingediende rapporten bij de SEC of op onze website. Onzekerheden en risico's die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van Mesoblast wezenlijk verschillen van die welke door dergelijke verklaringen kunnen worden uitgedrukt of geïmpliceerd, en dienovereenkomstig mag u niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Wij nemen geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

Bron: Mesoblast Limited

Geplaatst : 2024-12-20 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden