FDA zatwierdza terapię Ryoncil (remestemcel-L-rknd) mezenchymalnymi komórkami zrębowymi w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi opornej na steroidy

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Ryoncil (remestemcel-L-rknd) terapię mezenchymalnymi komórkami zrębowymi w leczeniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi

NOWY JORK, 18 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), światowy lider w dziedzinie allogenicznych leków komórkowych stosowanych w leczeniu stanów zapalnych ogłosiła dzisiaj, że Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Ryoncil (remestemcel-L) jako pierwszą terapię mezenchymalnymi komórkami zrębowymi (MSC) w Stanach Zjednoczonych. Ryoncil to jedyna terapia MSC zatwierdzona w USA dla jakichkolwiek wskazań i jedyna zatwierdzona terapia opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (SR-aGvHD) u dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych, w tym młodzieży i nastolatków.

Lekarz zajmujący się transplantacją, dr Joanne Kurtzberg, wybitny profesor pediatrii i patologii Jerome’a Harrisa oraz dyrektor Marcus Center for Cellular Cures w Duke University Medical Center (DUMC), powiedziała: „Ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi oporna na sterydy to choroba wyniszczający stan z wyjątkowo złym rokowaniem. Od dziś jesteśmy w stanie zaoferować Ryoncil, pierwszy lek zatwierdzony przez FDA, który uratuje życie tak wielu dzieci i będzie miał ogromny wpływ na ich rodziny.”

Rocznie w Stanach Zjednoczonych około 10 000 pacjentów przechodzi allogeniczny przeszczep szpiku kostnego, z czego 1500 to dzieci. U około 50% z nich rozwija się aGvHD, a prawie połowa z nich nie reaguje na steroidy, uznane leczenie pierwszego rzutu.1-5 W jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniu III fazy z udziałem dzieci z SR-aGvHD, u 89% ciężkość choroby stopnia C lub stopnia D, 70% osiągnęło ogólną odpowiedź do 28. dnia leczenia lekiem Ryoncil, co jest miarą prognozującą przeżycie w aGVHD. U żadnego pacjenta nie przerwano ani nie przerwano leczenia produktem Ryoncil z powodu jakichkolwiek nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, a pełny cykl leczenia zakończył się bez przerwy u ponad 85% pacjentów. Pełne wyniki badania klinicznego fazy 3 są dostępne w Biology of Blood and Marrow Transplantation.6

„Jesteśmy bardzo zadowoleni, że FDA zatwierdziła lek Ryoncil i jesteśmy dumni z zaangażowania firmy na rzecz społeczności GVHD w dostarczaniu tego ważnego nowego leczenia dzieciom i rodzinom, dla których nie ma innych akceptowalnych opcji” – powiedział dr Silviu Itescu, Dyrektor naczelny Mesoblastu. „Dzięki zatwierdzeniu Ryoncil przez FDA firma Mesoblast wykazała zdolność do wprowadzenia na rynek pierwszego produktu MSC. Będziemy w dalszym ciągu ściśle współpracować z FDA w celu uzyskania zatwierdzenia naszych innych produktów w późnej fazie rozwoju, w tym REVASCOR® do stosowania w chorobach sercowo-naczyniowych i rexlemestrocel-L do stosowania w bólach zapalnych, a także rozszerzania wskazań do stosowania Ryoncil u dzieci i dorosłych ze stanami zapalnymi .”

Ryoncil będzie dostępny w Stanach Zjednoczonych w ośrodkach transplantacyjnych i innych szpitalach leczących.

Co to jest Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil to allogeniczna terapia mezenchymalnymi komórkami zrębowymi pochodzącymi ze szpiku kostnego (MSC), wskazana w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi opornej na steroidy (SR- aGvHD) u dzieci i młodzieży w wieku 2 miesięcy i starszych.

Zalecana dawka leku Ryoncil to 2 × 106 MSC/kg masy ciała na wlew dożylny podawany dwa razy w tygodniu przez 4 kolejne tygodnie. Odpowiedź ocenia się 28 ± 2 dni po podaniu pierwszej dawki i, jeśli to konieczne, dalszego leczenia.

Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

Przeciwwskazania: znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub białka świńskie i bydlęce.

Reakcje niepożądane: Poważne działania niepożądane obejmowały gorączkę (9%), niewydolność oddechową (9%), pneumatozę jelitową (7%) i bakteriemię gronkowcową (<5%). Działaniami niepożądanymi stopnia 3., występującymi u ≥10% pacjentów, były wirusowe zaburzenia zakaźne (15%), bakteryjne zaburzenia zakaźne (19%) i nieokreślony patogen infekcji (15%). W badaniu nie wystąpiły żadne działania niepożądane stopnia 4. lub 5. Ośmiu pacjentów przerwało leczenie produktem Ryoncil z następujących powodów: ostre reakcje na wlew (n=3), niedociśnienie (n=1), zapalenie żołądka i jelit (n=1) i zgon (n=3).

Skutki uboczne można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub na stronie www.fda.gov/medwatch. Możesz także zgłosić skutki uboczne Mesoblastu pod bezpłatnym numerem telefonu #1-844-889-MESO (6376)

Proszę zapoznać się z pełną informacją dotyczącą przepisywania leku Ryoncil, aby uzyskać dodatkowe ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa.

O Mesoblast Mesoblast (firma) jest światowym liderem w opracowywaniu allogenicznych (gotowych ) leki komórkowe stosowane w leczeniu ciężkich i zagrażających życiu stanów zapalnych. Terapie z autorskiej platformy technologii terapii komórkami linii mezenchymalnych firmy reagują na ciężki stan zapalny, uwalniając czynniki przeciwzapalne, które przeciwdziałają i modulują wiele ramion efektorowych układu odpornościowego, co skutkuje znacznym ograniczeniem szkodliwego procesu zapalnego.

Ryoncil (remestemcel-L) firmy Mesoblast do leczenia opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (SR-aGvHD) u dzieci w wieku 2 miesięcy i starszych to pierwsza terapia mezenchymalnymi komórkami zrębowymi (MSC) zatwierdzona przez FDA.

Mesoblast angażuje się w opracowywanie dodatkowych terapii komórkowych dla różnych wskazań w oparciu o allogeniczne zręby remestemcel-L i rexlemestrocel-L platformy technologii komórkowych. Ryoncil jest opracowywany pod kątem leczenia dodatkowych chorób zapalnych, w tym SR-aGvHD u ​​dorosłych i biologicznie opornej choroby zapalnej jelit. Rexlemestrocel-L jest opracowywany w leczeniu niewydolności serca i przewlekłego bólu krzyża. Spółka nawiązała partnerstwa handlowe w Japonii, Europie i Chinach.

O własności intelektualnej Mesoblastu: Mesoblast posiada silny i obszerny globalny portfel własności intelektualnej, obejmujący ponad 1000 przyznanych patentów lub wniosków patentowych obejmujących skład materii mezenchymalnych komórek zrębowych, metody wytwarzania i wskazania. Te przyznane patenty i wnioski patentowe zapewniają ochronę handlową obowiązującą co najmniej do 2041 roku na wszystkich głównych rynkach.

O produkcji Mesoblastów: Własne procesy produkcyjne firmy dają kriokonserwowane, odporne na skalę przemysłową, gotowe leki komórkowe. Planuje się, że te terapie komórkowe, z określonymi kryteriami uwalniania farmaceutycznego, będą łatwo dostępne dla pacjentów na całym świecie.

Mesoblast ma lokalizacje w Australii, Stanach Zjednoczonych i Singapurze i jest notowany na Australijskiej Giełdzie Papierów Wartościowych (MSB) i Nasdaq (MESO). Więcej informacji można znaleźć na stronie www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited i Twitterze: @Mesoblast

Referencje / przypisy

1. Rashidi A i in. Wyniki i czynniki predykcyjne odpowiedzi w opornej na steroidy ostrej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi: wyniki jednoośrodkowe z kohorty 203 pacjentów. Przeszczep szpiku kostnego Biol Blood 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Oporna na sterydy ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi III-IV u dzieci i młodzieży. Doświadczenie monoinstytucjonalne z długoterminową kontynuacją. Transplantacja dziecięca. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Odpowiedź na terapię ostrej GVHD opornej na glukokortykoidy dolnego odcinka jelita. Przeszczep szpiku kostnego. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Działalność hematopoetycznych komórek macierzystych na świecie w 2012 roku oraz analiza SWOT Światowej Sieci Grupy Przeszczepów Krwi i Szpiku, w tym globalnej ankieta.
5. Raport z działalności związanej z przeszczepianiem HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. i in. Prospektywne, jednoramienne badanie fazy 3 nad remestemcelem-L, ekspandowanym w hodowli ex vivo mezenchymalnymi komórkami zrębowymi dorosłych ludzkich, w leczeniu pacjentów pediatrycznych, którzy nie zareagowali na leczenie steroidami z powodu ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Przeszczep szpiku Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które odnoszą się do przyszłych wydarzeń lub naszych przyszłych wyników finansowych i wiążą się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, niepewnością i innymi czynnikami, które mogą mieć wpływ na nasze rzeczywiste wyniki, poziomy aktywności, wyników lub osiągnięć będą się istotnie różnić od jakichkolwiek przyszłych wyników, poziomów działalności, wyników lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Składamy takie stwierdzenia dotyczące przyszłości zgodnie z postanowieniami „bezpiecznej przystani” zawartymi w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. i innymi federalnymi przepisami dotyczącymi papierów wartościowych. Stwierdzeń dotyczących przyszłości nie należy czytać jako gwarancji przyszłych wyników lub wyników, a rzeczywiste wyniki mogą różnić się od wyników przewidywanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a różnice mogą być istotne i niekorzystne. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: rozpoczęcia, czasu, postępu i wyników badań przedklinicznych i klinicznych Mesoblast oraz programów badawczo-rozwojowych Mesoblast; Zdolność Mesoblast do przygotowywania kandydatów na produkty do udziału w badaniach klinicznych, włączania ich i pomyślnego ukończenia badań klinicznych, w tym międzynarodowych badań klinicznych; zdolność Mesoblast do zwiększania swoich możliwości produkcyjnych; termin lub prawdopodobieństwo złożenia wniosków i zatwierdzeń przez organy regulacyjne (w tym wszelkich przyszłych decyzji FDA w sprawie remestemcel-L z SR-aGVHD), działań produkcyjnych i działań marketingowych produktów, jeśli takie istnieją; komercjalizacja kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostanie zatwierdzona; postrzeganie przez organy regulacyjne lub opinię publiczną oraz akceptację rynku dotyczącą stosowania terapii opartych na komórkach macierzystych; możliwość wycofania potencjalnych kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostaną zatwierdzeni, z rynku z powodu działań niepożądanych lub zgonów pacjentów; potencjalne korzyści wynikające ze strategicznych umów o współpracy oraz zdolność Mesoblastu do nawiązywania i utrzymywania ustalonej współpracy strategicznej; Zdolność Mesoblast do ustanawiania i utrzymywania własności intelektualnej w odniesieniu do swoich kandydatów na produkty oraz zdolność Mesoblast do skutecznej jej obrony w przypadku domniemanego naruszenia; zakres ochrony Mesoblast jest w stanie ustanowić i utrzymać prawa własności intelektualnej obejmujące kandydatów na produkty i technologię; szacunki wydatków Mesoblastu, przyszłych przychodów, potrzeb kapitałowych i jego potrzeb w zakresie dodatkowego finansowania; Wyniki finansowe Mesoblastu; wydarzenia dotyczące konkurentów i branży Mesoblast; oraz ceny i zwrot kosztów kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostaną zatwierdzone. Należy zapoznać się z niniejszym komunikatem prasowym wraz z naszymi czynnikami ryzyka, z naszymi najnowszymi raportami złożonymi do SEC lub na naszej stronie internetowej. Niepewność i ryzyko, które może spowodować, że rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia Mesoblast będą istotnie różnić się od tych, które mogą być wyrażone lub sugerowane w takich stwierdzeniach, w związku z czym nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość. Nie podejmujemy żadnych zobowiązań do publicznego aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji, czy z innych powodów.

Źródło: Mesoblast Limited

Wysłano : 2024-12-20 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe