FDA aprova terapia com células estromais mesenquimais Ryoncil (remestemcel-L-rknd) para doença aguda de enxerto versus hospedeiro refratária a esteroides

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FDA aprova terapia com células estromais mesenquimais Ryoncil (remestemcel-L-rknd) para doença aguda de enxerto versus hospedeiro refratária a esteroides

NOVA YORK, 18 de dezembro de 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder global em medicamentos celulares alogênicos para doenças inflamatórias, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) aprovou Ryoncil (remestemcel-L) como a primeira terapia com células estromais mesenquimais (MSC) nos Estados Unidos. Ryoncil é a única terapia com MSC aprovada nos EUA para qualquer indicação e a única terapia aprovada para doença do enxerto versus hospedeiro aguda refratária a esteróides (SR-aGvHD) em crianças com 2 meses ou mais, incluindo adolescentes e adolescentes.

A médica transplantadora Dra. Joanne Kurtzberg, ilustre professora de pediatria e professora de patologia Jerome Harris, e diretora do Marcus Center for Cellular Cures do Duke University Medical Center (DUMC), disse: “A doença aguda do enxerto versus hospedeiro refratária a esteróides é uma condição devastadora com um prognóstico extremamente ruim. A partir de hoje podemos oferecer Ryoncil, o primeiro tratamento aprovado pela FDA que salvará a vida de muitas crianças e terá um grande impacto nas suas famílias.”

Aproximadamente 10.000 pacientes são atendidos anualmente nos Estados Unidos. submetidos a um transplante alogênico de medula óssea, 1.500 dos quais são crianças. Aproximadamente 50% desenvolvem aGvHD e quase metade deles não responde aos esteróides, o tratamento de primeira linha reconhecido.1-5 Em um estudo multicêntrico de Fase 3 de braço único com crianças com SR-aGvHD, 89% das quais tinham alta doença de grau C ou grau D, 70% alcançaram uma resposta global no dia 28 de tratamento com Ryoncil, uma medida que prevê a sobrevivência na DECHa. O tratamento com Ryoncil não foi descontinuado ou interrompido em nenhum paciente devido a qualquer anormalidade laboratorial, e o curso completo foi concluído sem interrupção em mais de 85% dos pacientes. Os resultados completos do estudo clínico de Fase 3 estão disponíveis em Biologia do Transplante de Sangue e Medula Óssea.6

“Estamos muito satisfeitos que a FDA tenha concedido a aprovação do Ryoncil e estamos orgulhosos do compromisso da empresa com a comunidade GVHD em trazer este importante novo tratamento para crianças e famílias sem outras opções aceitáveis”, disse o Dr. Silviu Itescu, Chefe Executivo da Mesoblast. “Com a aprovação do Ryoncil pela FDA, a Mesoblast demonstrou a capacidade de lançar o primeiro produto MSC no mercado. Continuaremos a trabalhar em estreita colaboração com a FDA para obter a aprovação dos nossos outros produtos em fase avançada, incluindo REVASCOR® para doenças cardiovasculares e rexlemestrocel-L para indicações de dor inflamatória, bem como expandir as indicações para Ryoncil em crianças e adultos com condições inflamatórias. .”

Ryoncil estará disponível nos Estados Unidos em centros de transplante e outros hospitais de tratamento.

O que é Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil é uma terapia alogênica com células estromais mesenquimais (MSC) derivadas da medula óssea indicada para o tratamento da doença aguda do enxerto versus hospedeiro (SR-) refratária a esteróides. aGvHD) em pacientes pediátricos com 2 meses de idade ou mais.

A dosagem recomendada de Ryoncil é 2 × 106 MSC/kg de peso corporal por infusão intravenosa administrada duas vezes por semana durante 4 semanas consecutivas. A resposta é avaliada 28 ± 2 dias após a primeira dose e tratamento adicional administrado conforme apropriado.

Informações importantes de segurança

Contra-indicações: Hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO) ou proteínas suínas e bovinas.

Reações adversas: As reações adversas graves incluíram pirexia (9%), insuficiência respiratória (9%), pneumatose intestinal (7%) e infecção por bacteremia estafilocócica (<5%). 10% dos pacientes foram doenças infecciosas virais (15%), doenças infecciosas bacterianas (19%) e patógenos infecciosos não especificados (15%). Nenhuma reação adversa de grau 4 ou 5 ocorreu no estudo. Oito pacientes tiveram descontinuação do tratamento com Ryoncil devido aos seguintes: reações agudas à infusão (n=3), hipotensão (n=1), gastroenterite (n=1) e morte (n=3).

Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. Você também pode relatar efeitos colaterais ao Mesoblast pelo telefone gratuito nº 1-844-889-MESO (6376)

Por favor, consulte as informações completas de prescrição do Ryoncil para obter informações adicionais importantes sobre segurança.

Sobre a Mesoblast A Mesoblast (a Empresa) é líder mundial no desenvolvimento de produtos alogênicos (prontos para uso). ) medicamentos celulares para o tratamento de doenças inflamatórias graves e potencialmente fatais. As terapias da plataforma de tecnologia de terapia celular de linhagem mesenquimal proprietária da empresa respondem à inflamação grave, liberando fatores antiinflamatórios que neutralizam e modulam vários braços efetores do sistema imunológico, resultando em uma redução significativa do processo inflamatório prejudicial.

Ryoncil da Mesoblast (remestemcel-L) para o tratamento da doença aguda do enxerto versus hospedeiro refratária a esteróides (SR-aGvHD) em crianças com 2 meses ou mais é a primeira terapia com células estromais mesenquimais (MSC) aprovada pela FDA.

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A Mesoblast está comprometida em desenvolver terapias celulares adicionais para indicações distintas com base em sua tecnologia de células estromais alogênicas remestemcel-L e rexlemestrocel-L plataformas. Ryoncil está sendo desenvolvido para doenças inflamatórias adicionais, incluindo SR-aGvHD em adultos e doenças inflamatórias intestinais resistentes a produtos biológicos. O Rexlemestrocel-L está sendo desenvolvido para insuficiência cardíaca e dor lombar crônica. A Empresa estabeleceu parcerias comerciais no Japão, Europa e China.

Sobre a propriedade intelectual da Mesoblast: A Mesoblast tem um portfólio de propriedade intelectual global forte e extenso, com mais de 1.000 patentes concedidas ou pedidos de patente cobrindo composições de matéria de células estromais mesenquimais, métodos de fabricação e indicações. Essas patentes concedidas e pedidos de patentes fornecem proteção comercial que se estende até pelo menos 2041 em todos os principais mercados.

Sobre a fabricação de Mesoblast: Os processos de fabricação proprietários da empresa produzem escala industrial, criopreservados, medicamentos celulares prontos para uso. Essas terapias celulares, com critérios de liberação farmacêutica definidos, estão planejadas para estarem prontamente disponíveis para pacientes em todo o mundo.

A Mesoblast possui escritórios na Austrália, nos Estados Unidos e em Cingapura e está listada na Australian Securities Exchange (MSB) e na Nasdaq (MESO). Para obter mais informações, consulte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited e Twitter: @Mesoblast

Referências/notas de rodapé

1. Rashidi A et al. Resultados e preditores de resposta na doença aguda do enxerto contra hospedeiro refratária a esteroides: resultados unicêntricos de uma coorte de 203 pacientes. Transplante de Medula Óssea Biol Sangue 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Doença aguda do enxerto contra hospedeiro refratária a esteróides classificada como III-IV em pediatria pacientes. Uma experiência monoinstitucional com acompanhamento de longo prazo. Transplante Pediátrico. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Resposta terapêutica de GVHD aguda refratária a glicocorticóides do trato intestinal inferior. Transplante de Medula Óssea. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Atividade de transplante de células-tronco hematopoéticas em todo o mundo em 2012 e uma análise SWOT da Rede Mundial para Grupo de Transplante de Sangue e Medula, incluindo o grupo global pesquisa.
5. Relatório de atividades de transplante HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Um estudo prospectivo de fase 3, de braço único, de Remestemcel-L, células estromais mesenquimais humanas adultas expandidas por cultura ex vivo para o tratamento de pacientes pediátricos que não responderam ao tratamento com esteróides para doença aguda do enxerto contra hospedeiro. Transplante de Medula Sanguínea Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

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Fonte: Mesoblast Limited

Postou : 2024-12-20 12:00

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