FDA aprobă terapia cu celule stromale mezenchimale Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pentru boala grefă acută refractară la steroizi versus gazdă

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă terapia cu celule stromale mezenchimale Ryoncil (remestemcel-L-rknd) pentru boala grefă acută refractară la steroizi versus gazdă

NEW YORK, 18 decembrie 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), lider global în medicamente celulare alogene pentru bolile inflamatorii, a anunțat astăzi Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Ryoncil (remestemcel-L) ca prima terapie cu celule stromale mezenchimale (MSC) din Statele Unite. Ryoncil este singura terapie MSC aprobată în S.U.A. pentru orice indicație și singura terapie aprobată pentru boala grefă contra gazdă acută refractară la steroizi (SR-aGvHD) la copiii de 2 luni și peste, inclusiv adolescenți și adolescenți.

Medicul de transplant Dr. Joanne Kurtzberg, Jerome Harris Distinguished Profesor de Pediatrie și Profesor de Patologie și Director, Marcus Center for Cellular Cures la Duke University Medical Center (DUMC), a spus: „Boala acută de grefă versus gazdă refractară la steroizi este o stare devastatoare cu un prognostic extrem de prost. De astăzi putem oferi Ryoncil, primul tratament aprobat de FDA care va salva vieți pentru atât de mulți copii și va avea un impact mare asupra familiilor lor.”

Anual în Statele Unite aproximativ 10.000 de pacienți. suferă un transplant alogen de măduvă osoasă, dintre care 1.500 sunt copii. Aproximativ 50% dezvoltă aGvHD și aproape jumătate dintre aceștia nu răspund la steroizi, tratamentul de primă linie recunoscut1-5. severitate a bolii de grad C sau de grad D, 70% au obținut un răspuns global până în ziua 28 de tratament cu Ryoncil, o măsură care prezice supraviețuirea la aGVHD. Tratamentul cu Ryoncil nu a fost întrerupt sau întrerupt la niciun pacient pentru nicio anomalie de laborator, iar cursul complet a fost finalizat fără întrerupere la mai mult de 85% dintre pacienți. Rezultatele complete ale studiului clinic de fază 3 sunt disponibile în Biologia transplantului de sânge și măduvă.6

„Suntem foarte încântați că FDA a acordat aprobarea Ryoncil și suntem mândri de angajamentul companiei față de comunitatea GVHD de a aduce acest nou tratament important copiilor și familiilor fără alte opțiuni acceptabile”, a spus dr. Silviu Itescu, Directorul executiv al Mesoblastului. „Cu aprobarea Ryoncil de la FDA, Mesoblast a demonstrat capacitatea de a aduce pe piață primul produs MSC. Vom continua să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a obține aprobarea celorlalte produse noastre în stadiu avansat, inclusiv REVASCOR® pentru boli cardiovasculare și rexlemestrocel-L pentru indicații de durere inflamatorie, precum și extinderea indicațiilor pentru Ryoncil atât la copii, cât și la adulți cu afecțiuni inflamatorii. .”

Ryoncil va fi disponibil în Statele Unite în centrele de transplant și în alte spitale de tratament.

Ce este Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil este o terapie alogenă cu celule stromale mezenchimale (MSC) derivată din măduva osoasă, indicată pentru tratamentul bolii acute grefă versus gazdă refractară la steroizi (SR- aGvHD) la copii și adolescenți cu vârsta de 2 luni și peste.

Doza recomandată de Ryoncil este de 2 × 106 MSC /kg greutate corporală per perfuzie intravenoasă administrată de două ori pe săptămână timp de 4 săptămâni consecutive. Răspunsul este evaluat la 28 ± 2 zile după prima doză și se administrează un tratament suplimentar, după caz.

Informații importante privind siguranța

Contraindicații: Hipersensibilitate cunoscută la dimetilsulfoxid (DMSO) sau proteinele porcine și bovine.

Reacții adverse: reacțiile adverse grave au inclus pirexie (9%), insuficiență respiratorie (9%), pneumatoză intestinală (7%) și infecție cu bacteriemie stafilococică (<5%). Reacțiile adverse de gradul 3 care au apărut la ≥10% dintre pacienți au fost tulburări infecțioase virale (15%), tulburări infecțioase bacteriene (19%) și infecții patogene nespecificate (15%). Nu au apărut reacții adverse de gradul 4 sau 5 în studiu. Opt pacienți au întrerupt tratamentul cu Ryoncil din cauza următoarelor: reacții acute la perfuzie (n=3), hipotensiune arterială (n=1), gastroenterită (n=1) și deces (n=3).

Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch. De asemenea, puteți raporta reacții adverse către Mesoblast la telefonul gratuit #1-844-889-MESO (6376)

Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescripție Ryoncil pentru informații suplimentare importante privind siguranța.

Despre Mesoblast Mesoblast (Compania) este lider mondial în dezvoltarea alogenelor (de la raft). ) medicamente celulare pentru tratamentul stărilor inflamatorii severe și care pun viața în pericol. Terapiile de la platforma tehnologică de terapie celulară de linie mezenchimală proprie a companiei răspund la inflamația severă prin eliberarea de factori antiinflamatori care contracarează și modulează multiple brațe efectoare ale sistemului imunitar, ceea ce duce la reducerea semnificativă a procesului inflamator dăunător.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) pentru tratamentul bolii acute grefă versus gazdă refractară la steroizi (SR-aGvHD) la copiii cu vârsta de 2 luni și peste este prima terapie cu celule stromale mezenchimale (MSC) aprobată de FDA.

Mesoblast se angajează să dezvolte terapii celulare suplimentare pentru indicații distincte bazate pe remestemcel-L și platforme tehnologice ale celulelor stromale alogene rexlemestrocel-L. Ryoncil este în curs de dezvoltare pentru boli inflamatorii suplimentare, inclusiv SR-aGvHD la adulți și boala inflamatorie intestinală biologic-rezistentă. Rexlemestrocel-L este dezvoltat pentru insuficiența cardiacă și durerea lombară cronică. Compania a stabilit parteneriate comerciale în Japonia, Europa și China.

Despre proprietatea intelectuală Mesoblast: Mesoblast are un portofoliu global de proprietate intelectuală puternic și extins, cu peste 1.000 de brevete sau cereri de brevet acordate care acoperă compozițiile de materie din celulele stromale mezenchimale, metodele de fabricație și indicațiile. Aceste brevete și cereri de brevet acordate oferă protecție comercială care se extinde până în cel puțin 2041 pe toate piețele majore.

Despre fabricarea Mesoblast: Procesele de fabricație brevetate ale companiei produc la scară industrială, crioconservate, medicamente celulare de pe raft. Aceste terapii celulare, cu criterii de eliberare farmaceutică definite, sunt planificate să fie ușor disponibile pacienților din întreaga lume.

Mesoblast are locații în Australia, Statele Unite și Singapore și este listat la Bursa Australiană de Valori Mobiliare (MSB) și la Nasdaq (MESO). Pentru mai multe informații, consultați www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited și Twitter: @Mesoblast

Referințe / Note de subsol

1. Rashidi A et al. Rezultate și predictori ai răspunsului în boala acută grefă contra gazdă refractară la steroizi: rezultate cu un singur centru dintr-o cohortă de 203 de pacienți. Transplant de măduvă osoasă Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. 3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapy response of glucocorticoid-refractory acute GVHD of the lower intestinal tract. Transplant de măduvă osoasă. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Activitatea de transplant de celule stem hematopoietice la nivel mondial în 2012 și o analiză SWOT a grupului Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation, inclusiv sondajul global.
5. Activitatea de transplant HRSA Raport, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. și colab. Un studiu prospectiv de fază 3, cu un singur braț, al celulelor stromale mezenchimale umane adulte extinse cu Remestemcel-L, culturi Ex Vivo pentru tratamentul pacienților pediatrici care nu au răspuns la tratamentul cu steroizi pentru boala acută de grefă versus gazdă. Transplant de măduvă sanguină Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Declarații prospectiveAcest comunicat de presă include declarații prospective care se referă la evenimente viitoare sau la performanța noastră financiară viitoare și implică riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori care pot determina rezultatele noastre reale, nivelurile de activitate, performanța sau realizările să difere semnificativ de orice rezultate viitoare, niveluri de activitate, performanță sau realizări exprimate sau implicite de aceste declarații prospective. Facem astfel de declarații prospective în conformitate cu dispozițiile privind sfera de siguranță ale Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995 și alte legi federale privind valorile mobiliare. Declarațiile prospective nu trebuie citite ca o garanție a performanței sau rezultatelor viitoare, iar rezultatele reale pot diferi de rezultatele anticipate în aceste declarații prospective, iar diferențele pot fi semnificative și negative. Declarațiile prospective includ, dar nu se limitează la, declarații despre: inițierea, momentul, progresul și rezultatele studiilor preclinice și clinice ale Mesoblast și programele de cercetare și dezvoltare ale Mesoblast; Capacitatea Mesoblast de a promova candidați de produse în, înscrie și finaliza cu succes studii clinice, inclusiv studii clinice multinaționale; capacitatea Mesoblast de a-și avansa capacitățile de producție; momentul sau probabilitatea depunerilor și aprobărilor de reglementare (inclusiv orice decizie viitoare pe care FDA în legătură cu remestemcel-L pentru cu SR-aGVHD), activitățile de fabricație și activitățile de comercializare a produsului, dacă există; comercializarea produselor candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate; percepțiile de reglementare sau publice și acceptarea pieței cu privire la utilizarea terapiilor bazate pe celule stem; potențialul ca produsele candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate, să fie retrase de pe piață din cauza evenimentelor adverse sau a deceselor pacienților; beneficiile potențiale ale acordurilor de colaborare strategică și capacitatea Mesoblast de a încheia și menține colaborări strategice stabilite; Capacitatea Mesoblast de a stabili și menține proprietatea intelectuală asupra produselor candidate și capacitatea Mesoblast de a le apăra cu succes în cazuri de presupusă încălcare; sfera de protecție Mesoblast este capabilă să stabilească și să mențină drepturile de proprietate intelectuală care acoperă produsele și tehnologia candidatului său; estimări ale cheltuielilor Mesoblastului, veniturilor viitoare, cerințelor de capital și nevoilor sale de finanțare suplimentară; Performanța financiară a Mesoblastului; evoluții legate de concurenții și industria Mesoblastului; și prețurile și rambursarea produselor candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate. Ar trebui să citiți acest comunicat de presă împreună cu factorii noștri de risc, în cele mai recente rapoarte depuse la SEC sau pe site-ul nostru web. Incertitudinile și riscurile care pot face ca rezultatele, performanța sau realizările reale ale Mesoblast să fie semnificativ diferite de cele care pot fi exprimate sau implicate în astfel de declarații și, în consecință, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza sau revizui în mod public nicio declarație prospectivă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau altfel.

Sursa: Mesoblast Limited

Postat : 2024-12-20 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare