FDA одобрило мезенхимальную стромальную клеточную терапию Ryoncil (remestemcel-L-rknd) при остром стероидорезистентном заболевании трансплантата против хозяина

Следите за Drugslib на

FDA одобрило мезенхимальную стромальную клеточную терапию Ryoncil (remestemcel-L-rknd) для лечения резистентного к стероидам острого заболевания «трансплантат против хозяина»

НЬЮ-ЙОРК, 18 декабря 2024 г. (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), мировой лидер в области аллогенных клеточных технологий. лекарства от воспалительных заболеваний, сегодня объявило, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Ryoncil (remestemcel-L) в качестве первого препарата для терапии мезенхимальными стромальными клетками (MSC) в Соединенных Штатах. Рионцил — единственный препарат для лечения МСК, одобренный в США для любого показания, а также единственный одобренный препарат для лечения стероидорефрактерной острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR-aGvHD) у детей в возрасте 2 месяцев и старше, включая подростков и подростков.

Врач-трансплантолог д-р Джоан Куртцберг, заслуженный профессор педиатрии и патологии Джерома Харриса и директор Центра клеточного лечения Маркуса при Медицинском центре Университета Дьюка (DUMC), сказала: «Острая реакция трансплантат против хозяина, устойчивая к стероидам, является разрушительное состояние с крайне плохим прогнозом. С сегодняшнего дня мы можем предложить Ryoncil, первый препарат, одобренный FDA, который спасет жизни такому количеству детей и окажет большое влияние на их семьи».

Ежегодно в США принимают около 10 000 пациентов. проходят аллогенную трансплантацию костного мозга, 1500 из которых — дети. Примерно у 50% развивается АГВПХ, и почти половина из них не реагирует на стероиды, признанный метод лечения первой линии.1-5 В одногрупповом многоцентровом исследовании фазы 3 у детей с СР-АГВПХ у 89% степень тяжести заболевания C или D, 70% достигли общего ответа к 28-му дню лечения рионцилом, показатель, который прогнозирует выживаемость при оРТПХ. Лечение рионцилом не прекращалось и не прерывалось ни у одного пациента из-за каких-либо лабораторных отклонений, а полный курс был завершен без перерыва более чем у 85% пациентов. Полные результаты клинического исследования фазы 3 доступны в разделе «Биология трансплантации крови и костного мозга».6

«Мы очень рады, что FDA одобрило Ryoncil, и гордимся приверженностью компании к сообществу РТПХ, предлагая это важное новое лечение детям и семьям, не имея других приемлемых вариантов», — сказал доктор Сильвиу Итеску, Генеральный директор Мезобласта. «Благодаря одобрению FDA Ryoncil компания Mesoblast продемонстрировала способность вывести на рынок первый продукт MSC. Мы продолжим тесно сотрудничать с FDA, чтобы получить одобрение других наших продуктов поздней стадии, включая REVASCOR® для лечения сердечно-сосудистых заболеваний и рекслеместроцел-L для лечения воспалительных болей, а также расширить показания для Ryoncil как у детей, так и у взрослых с воспалительными состояниями. ».

Рионцил будет доступен в Соединенных Штатах в центрах трансплантации и других лечебных больницах.

Что такое рионцил (реместемцел-L)?Рионцил представляет собой аллогенный препарат, полученный из мезенхимальных стромальных клеток (МСК) костного мозга, показанный для лечения стероидорефрактерной острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR- aGvHD) у педиатрических пациентов в возрасте 2 месяцев и старше.

Рекомендуемая дозировка Рионцила составляет 2 × 106 МСК/кг массы тела на человека. внутривенная инфузия дважды в неделю в течение 4 недель подряд. Ответ оценивается через 28 ± 2 дня после первой дозы и дальнейшего лечения, проводимого по мере необходимости.

Важная информация о безопасности

Противопоказания: Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО) или свиным и бычьим белкам.

Побочные реакции: Серьезные побочные реакции включали лихорадку (9%), дыхательную недостаточность (9%), кишечный пневматоз (7%) и стафилококковую бактериемию (<5%). Побочными реакциями 3-й степени, встречавшимися у ≥10% пациентов, были вирусные инфекционные заболевания (15%), бактериальные инфекционные заболевания (19%) и инфекции с неуточненным возбудителем (15%). В ходе исследования не наблюдалось побочных реакций 4-й или 5-й степени тяжести. Восемь пациентов прекратили лечение Рионцилом по следующим причинам: острые инфузионные реакции (n=3), гипотензия (n=1), гастроэнтерит (n=1) и смерть (n=3).

Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или на сайте www.fda.gov/medwatch. Вы также можете сообщить о побочных эффектах в Mesoblast по бесплатному телефону 1-844-889-MESO (6376)

Дополнительную важную информацию о безопасности см. в полной инструкции по применению Ryoncil.

О Mesoblast Mesoblast (Компания) является мировым лидером в разработке аллогенных (готовых к использованию) ) клеточные лекарства для лечения тяжелых и опасных для жизни воспалительных состояний. Терапия, основанная на запатентованной технологической платформе терапии мезенхимальных клеток компании, реагирует на тяжелое воспаление, высвобождая противовоспалительные факторы, которые противодействуют и модулируют множественные эффекторные ответвления иммунной системы, что приводит к значительному уменьшению повреждающего воспалительного процесса.

Рионцил (реместемцел-L) компании Mesoblast для лечения стероидорефрактерной острой реакции трансплантат против хозяина (SR-aGvHD) у детей в возрасте 2 месяцев и старше является первым одобренным FDA препаратом для терапии мезенхимальными стромальными клетками (МСК).

>

Mesoblast стремится разработать дополнительные методы клеточной терапии для различных показаний на основе реместемцела-L и рекслеместроцела-L. технологические платформы аллогенных стромальных клеток. Рионцил разрабатывается для лечения дополнительных воспалительных заболеваний, включая SR-aGvHD у взрослых и биологически резистентные воспалительные заболевания кишечника. Рекслеместроцел-L разрабатывается для лечения сердечной недостаточности и хронической боли в пояснице. Компания установила коммерческие партнерские отношения в Японии, Европе и Китае.

Об интеллектуальной собственности Mesoblast: Mesoblast имеет сильный и обширный глобальный портфель интеллектуальной собственности: более 1000 выданных патентов или патентных заявок, охватывающих состав вещества мезенхимальных стромальных клеток, методы производства и показания. Эти выданные патенты и патентные заявки обеспечивают коммерческую защиту как минимум до 2041 года на всех основных рынках.

О производстве Mesoblast: Запатентованные производственные процессы компании позволяют производить криоконсервированные в промышленном масштабе готовые клеточные лекарства. Планируется, что эти клеточные методы лечения с определенными критериями фармацевтического выпуска будут легко доступны пациентам во всем мире.

Mesoblast имеет офисы в Австралии, США и Сингапуре и котируется на Австралийской фондовой бирже (MSB) и Nasdaq (MESO). Для получения дополнительной информации посетите сайт www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited и Twitter: @Mesoblast

Ссылки/сноски

1. Рашиди А и др. Исходы и предикторы ответа при стероидорефрактерной острой реакции «трансплантат против хозяина»: результаты одноцентрового исследования на группе из 203 пациентов. Биол Трансплантация костного мозга крови 2019; 25(11):2297-2302.
2. 3. Бьяваско F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Ответ на терапию острой РТПХ нижних отделов кишечника, резистентной к глюкокортикоидам. Трансплантация костного мозга. 2022
4. Нидервизер Д., Бальдомеро Х, Сзер Дж. (2016)Активность трансплантации гемопоэтических стволовых клеток во всем мире в 2012 году и SWOT-анализ Всемирной сети по трансплантации крови и костного мозга, включая глобальную опрос.
5. Отчет о деятельности по трансплантации HRSA, CIBMTR, 2019
6. Курцберг, Дж. и др. Фаза 3, одногрупповое, проспективное исследование Реместемцела-L, расширенных в культуре ex vivo мезенхимальных стромальных клеток взрослого человека для лечения педиатрических пациентов, которые не ответили на лечение стероидами при острой реакции «трансплантат против хозяина». Биол Трансплантация костного мозга 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Прогнозные заявленияНастоящий пресс-релиз включает прогнозные заявления, которые относятся к будущим событиям или нашим будущим финансовым показателям и включают в себя известные и неизвестные риски, неопределенности и другие факторы, которые могут повлиять на наши фактические результаты, уровни деятельности, показателей или достижений будут существенно отличаться от любых будущих результатов, уровней деятельности, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых этими прогнозными заявлениями. Мы делаем такие прогнозные заявления в соответствии с положениями о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года и других федеральных законов о ценных бумагах. Заявления прогнозного характера не следует рассматривать как гарантию будущих показателей или результатов, а фактические результаты могут отличаться от результатов, ожидаемых в таких заявлениях прогнозного характера, а различия могут быть существенными и неблагоприятными. Заявления прогнозного характера включают, помимо прочего, заявления о: начале, сроках, ходе и результатах доклинических и клинических исследований Mesoblast, а также программ исследований и разработок Mesoblast; Способность Mesoblast продвигать кандидатов на продукты, регистрировать и успешно завершать клинические исследования, включая международные клинические испытания; Способность Mesoblast расширять свои производственные возможности; сроки или вероятность подачи нормативных документов и разрешений (включая любые будущие решения FDA в отношении реместемцела-L с SR-aGVHD), производственной деятельности и маркетинговой деятельности продукта, если таковые имеются; коммерциализация потенциальных продуктов Mesoblast, если они будут одобрены; нормативное или общественное восприятие и признание рынком использования терапии на основе стволовых клеток; вероятность того, что кандидаты на продукты Mesoblast, если таковые будут одобрены, будут отозваны с рынка из-за побочных эффектов или смертей пациентов; потенциальные преимущества соглашений о стратегическом сотрудничестве и способность Mesoblast заключать и поддерживать установленное стратегическое сотрудничество; способность Mesoblast создавать и поддерживать интеллектуальную собственность на свои кандидаты на продукты, а также способность Mesoblast успешно защищать ее в случаях предполагаемого нарушения; объем защиты, которую Mesoblast может установить и поддерживать в отношении прав интеллектуальной собственности, охватывающих ее кандидаты на продукты и технологии; оценки расходов Mesoblast, будущих доходов, потребностей в капитале и потребностей в дополнительном финансировании; Финансовые показатели Мезобласта; события, касающиеся конкурентов и отрасли Mesoblast; а также цены и возмещение расходов на продукты-кандидаты Mesoblast, если они будут одобрены. Вам следует прочитать этот пресс-релиз вместе с нашими факторами риска, в наших последних отчетах, поданных в SEC, или на нашем веб-сайте. Неопределенности и риски, которые могут привести к тому, что фактические результаты, показатели или достижения Mesoblast будут существенно отличаться от тех, которые могут быть выражены или подразумеваются в таких заявлениях, и, соответственно, вам не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления. Мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

Источник: Mesoblast Limited

Опубликовано : 2024-12-20 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова