FDA, Steroide Dirençli Akut Graft Versus Host Hastalığı için Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Mezenkimal Stromal Hücre Tedavisini Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Steroide Dirençli Akut Graft Versus Host Hastalığı için Ryoncil (remestemcel-L-rknd) Mezenkimal Stromal Hücre Tedavisini Onayladı

NEW YORK, 18 Aralık 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), bugün inflamatuar hastalıklara yönelik allojenik hücresel ilaçlarda küresel lider Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Ryoncil'i (remestemcel-L) Amerika Birleşik Devletleri'ndeki ilk mezenkimal stromal hücre (MSC) tedavisi olarak onayladığını duyurdu. Ryoncil, ABD'de herhangi bir endikasyon için onaylanmış tek MSC terapisidir ve ergenler ve gençler de dahil olmak üzere 2 ay ve daha büyük çocuklarda steroide dirençli akut graft-versus host hastalığı (SR-aGvHD) için onaylanmış tek tedavidir.

Jerome Harris Seçkin Pediatri Profesörü ve Patoloji Profesörü ve Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'nde (DUMC) Marcus Hücresel Tedaviler Merkezi Direktörü, transplantasyon doktoru Dr. Joanne Kurtzberg şunları söyledi: "Steroide dirençli akut greft ve konakçı hastalığı, Son derece kötü prognoza sahip yıkıcı bir durum. Bugünden itibaren, pek çok çocuk için hayat kurtaracak ve aileleri üzerinde büyük etki yaratacak, FDA onaylı ilk tedavi olan Ryoncil'i sunabiliyoruz."

Amerika Birleşik Devletleri'nde yılda yaklaşık 10.000 hasta. 1.500'ü çocuk olmak üzere allojenik kemik iliği nakli yapılıyor. Yaklaşık %50'sinde aGvHD gelişir ve bunların neredeyse yarısı, bilinen birinci basamak tedavi olan steroidlere yanıt vermez.1-5 SR-aGvHD'li çocuklar üzerinde yapılan tek kollu, çok merkezli bir Faz 3 çalışmasında, bunların %89'unda yüksek Şiddet Derecesi C veya Derece D hastalık olan hastaların %70'i, aGVHD'de hayatta kalmayı öngören bir ölçüm olan Ryoncil tedavisinin 28. Gününde genel bir yanıt elde etti. Herhangi bir laboratuvar anormalliği nedeniyle hiçbir hastada Ryoncil tedavisi kesilmedi veya kesilmedi ve hastaların %85'inden fazlasında tüm tedavi kesintiye uğramadan tamamlandı. Faz 3 klinik çalışmanın tam sonuçları Kan ve İlik Nakli Biyolojisi'nde mevcuttur.6

"FDA'nın Ryoncil'e onay vermesinden çok memnunuz ve şirketin bu önemli yeni tedaviyi kabul edilebilir başka seçeneği olmayan çocuklara ve ailelere sunma konusunda GVHD topluluğuna olan bağlılığından gurur duyuyoruz" dedi Dr. Silviu Itescu, Mesoblast'ın İcra Kurulu Başkanı. "FDA'nın Ryoncil onayıyla Mesoblast, ilk MSC ürününü pazara sunma yeteneğini gösterdi. Kardiyovasküler hastalıklar için REVASCOR® ve inflamatuar ağrı endikasyonları için rexlemestrocel-L dahil olmak üzere diğer son aşama ürünlerimizin onayını almak ve ayrıca inflamatuar rahatsızlıkları olan hem çocuklarda hem de yetişkinlerde Ryoncil endikasyonlarını genişletmek için FDA ile yakın çalışmaya devam edeceğiz. .”

Ryoncil, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki nakil merkezlerinde ve diğer tedavi hastanelerinde satışa sunulacak.

Ryoncil (remestemcel-L) nedir?Ryoncil, steroide dirençli akut graft-versus host hastalığının (SR-) tedavisinde endike olan allojenik kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücre (MSC) tedavisidir. aGvHD) 2 aylık ve daha büyük pediyatrik hastalarda.

Önerilen Ryoncil dozu intravenöz infüzyon başına 2 × 106 MSC /kg vücut ağırlığıdır. birbirini takip eden 4 hafta boyunca haftada iki kez verilir. Yanıt, ilk dozdan 28 ± 2 gün sonra değerlendirilir ve uygun şekilde ilave tedavi uygulanır.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Kontrendikasyonlar: Dimetil sülfoksit (DMSO) veya domuz ve sığır proteinlerine karşı bilinen aşırı duyarlılık.

Advers reaksiyonlar: Ciddi advers reaksiyonlar arasında pireksi (%9), solunum yetmezliği (%9), pnömatozis bağırsak (%7) ve stafilokokal bakteriyemi enfeksiyonu (<%5) yer almaktadır. Hastaların ≥%10'unda meydana gelen 3. Derece advers reaksiyonlar viral enfeksiyöz bozukluklar (%15), bakteriyel enfeksiyöz bozukluklar (%19) ve belirtilmemiş patojen enfeksiyonlar (%15) idi. Çalışmada 4. veya 5. derece advers reaksiyon meydana gelmedi. Sekiz hastada aşağıdaki nedenlerden dolayı Ryoncil tedavisi kesildi: akut infüzyon reaksiyonları (n=3), hipotansiyon (n=1), gastroenterit (n=1) ve ölüm (n=3).

Yan etkileri 1-800-FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch adresinden FDA'ya bildirebilirsiniz. Yan etkileri Mesoblast'a 1-844-889-MESO (6376) numaralı ücretsiz telefondan da bildirebilirsiniz.

Ek Önemli Güvenlik Bilgileri için lütfen Ryoncil Tam Ürün Bilgilerine bakın.

Mesoblast Hakkında Mesoblast (Şirket), allojenik (kullanıma hazır) geliştirmede dünya lideridir. ) şiddetli ve yaşamı tehdit eden inflamatuar durumların tedavisi için hücresel ilaçlar. Şirketin tescilli mezenkimal soy hücre terapisi teknolojisi platformundaki terapiler, bağışıklık sisteminin birden fazla efektör koluna karşı koyan ve bunları modüle eden anti-inflamatuar faktörleri serbest bırakarak şiddetli inflamasyona yanıt verir ve bu da hasar veren inflamatuar sürecin önemli ölçüde azalmasına neden olur.

2 aylık ve daha büyük çocuklarda steroide dirençli akut graft-versushost hastalığının (SR-aGvHD) tedavisine yönelik Mesoblast'ın Ryoncil'i (remestemcel-L), FDA onaylı ilk mezenkimal stromal hücre (MSC) tedavisidir.

Mesoblast, remestemcel-L ve rexlemestrocel-L allojenik stromal hücre teknolojisine dayalı olarak farklı endikasyonlar için ek hücre tedavileri geliştirmeye kararlıdır platformlar. Ryoncil, yetişkinlerde SR-aGvHD ve biyolojik dirençli inflamatuar bağırsak hastalığı dahil olmak üzere ek inflamatuar hastalıklar için geliştirilmektedir. Rexlemestrocel-L, kalp yetmezliği ve kronik bel ağrısı için geliştiriliyor. Şirket Japonya, Avrupa ve Çin'de ticari ortaklıklar kurmuştur.

Mesoblast fikri mülkiyeti hakkında: Mesoblast, maddenin mezenkimal stromal hücre bileşimlerini, üretim yöntemlerini ve endikasyonlarını kapsayan 1.000'den fazla verilmiş patent veya patent başvurusuyla güçlü ve kapsamlı bir küresel fikri mülkiyet portföyüne sahiptir. Verilen bu patentler ve patent başvuruları, tüm büyük pazarlarda en az 2041 yılına kadar uzanan ticari koruma sağlar.

Mesoblast üretimi hakkında: Şirketin tescilli üretim süreçleri endüstriyel ölçekte, dondurularak saklanmış, kullanıma hazır hücresel ilaçlar. Tanımlanmış farmasötik salım kriterlerine sahip bu hücre tedavilerinin dünya çapındaki hastaların kullanımına hazır olması planlanmaktadır.

Mesoblast'ın Avustralya, Amerika Birleşik Devletleri ve Singapur'da lokasyonları bulunmaktadır ve Avustralya Menkul Kıymetler Borsası'nda (MSB) ve Nasdaq'ta (MESO) işlem görmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited ve Twitter: @Mesoblast

Referanslar / Dipnotlar

1. Rashidi A ve diğerleri. Steroide dirençli akut graft-versus-host hastalığında yanıtın sonuçları ve öngörücüleri: 203 hastadan oluşan bir kohorttan elde edilen tek merkezli sonuçlar. Biol Kan Kemik İliği Nakli 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Pediatride III-IV dereceli steroide dirençli akut graft-versus-host hastalığı hastalar. Uzun vadeli takip gerektiren tek kurumsal bir deneyim. Pediatrik Transplantasyon. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Alt bağırsak yolunun glukokortikoid dirençli akut GVHD'nin terapi yanıtı. Kemik İliği Nakli. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) 2012 yılında dünya çapında hematopoietik kök hücre nakli faaliyeti ve küresel araştırmayı da içeren Dünya Çapındaki Kan ve İlik Nakli Grubu Ağının SWOT analizi.
5. HRSA Transplant Faaliyet Raporu, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. ve diğerleri. Akut Graft-versus-Host Hastalığı için Steroid Tedavisine Yanıt Veremeyen Pediatrik Hastaların Tedavisinde Remestemcel-L, Ex Vivo Kültürüyle Genişletilmiş Yetişkin İnsan Mezenkimal Stromal Hücrelerinin Faz 3, Tek Kollu, Prospektif Çalışması. Biol Kan İliği Nakli 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni, gelecekteki olaylarla veya gelecekteki mali performansımızla ilgili olan ve bilinen ve bilinmeyen riskleri, belirsizlikleri ve gerçek sonuçlarımıza neden olabilecek diğer faktörleri içeren ileriye dönük beyanları içerir, faaliyet, performans veya başarı düzeylerinin bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilen gelecekteki sonuçlardan, faaliyet düzeylerinden, performanstan veya başarılardan önemli ölçüde farklı olması. Bu tür ileriye dönük beyanları, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanunu ve diğer federal menkul kıymetler kanunlarının güvenli liman hükümleri uyarınca yapıyoruz. İleriye dönük beyanlar, gelecekteki performansın veya sonuçların garantisi olarak okunmamalıdır ve fiili sonuçlar, bu ileriye dönük beyanlarda öngörülen sonuçlardan farklı olabilir ve farklılıklar maddi ve olumsuz olabilir. İleriye dönük beyanlar aşağıdakilerle ilgili beyanları içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: Mesoblast'ın klinik öncesi ve klinik çalışmalarının başlatılması, zamanlaması, ilerlemesi ve sonuçları ile Mesoblast'ın araştırma ve geliştirme programları; Mesoblast'ın ürün adaylarını çok uluslu klinik araştırmalar da dahil olmak üzere klinik çalışmalara ilerletme, kaydetme ve başarıyla tamamlama becerisi; Mesoblast'ın üretim yeteneklerini geliştirme yeteneği; düzenleyici başvuruların ve onayların zamanlaması veya olasılığı (FDA'nın SR-aGVHD ile ilgili remestemcel-L ile ilgili gelecekteki herhangi bir kararı dahil), üretim faaliyetleri ve varsa ürün pazarlama faaliyetleri; onaylandığı takdirde Mesoblast'ın ürün adaylarının ticarileştirilmesi; Kök hücre bazlı tedavilerin kullanımına ilişkin düzenleyici veya kamusal algılar ve piyasa kabulü; Mesoblast'ın ürün adaylarının (varsa onaylanırsa) hastadaki olumsuz olaylar veya ölümler nedeniyle piyasadan çekilme potansiyeli; stratejik işbirliği anlaşmalarının potansiyel faydaları ve Mesoblast'ın yerleşik stratejik işbirliklerine girme ve sürdürme yeteneği; Mesoblast'ın ürün adayları üzerinde fikri mülkiyet oluşturma ve sürdürme becerisi ve Mesoblast'ın ihlal iddiası durumlarında bunları başarılı bir şekilde savunma becerisi; Mesoblast'ın ürün adaylarını ve teknolojisini kapsayan fikri mülkiyet hakları için kurabildiği ve sürdürebildiği koruma kapsamı; Mesoblast'ın giderleri, gelecekteki gelirleri, sermaye gereksinimleri ve ek finansman ihtiyaçlarına ilişkin tahminler; Mesoblast’ın finansal performansı; Mesoblast'ın rakipleri ve sektörüyle ilgili gelişmeler; ve onaylandığı takdirde Mesoblast'ın ürün adaylarının fiyatlandırılması ve geri ödenmesi. Bu basın bültenini, risk faktörlerimizle birlikte, SEC'e sunduğumuz en son raporlarımızda veya web sitemizde okumalısınız. Mesoblast'ın gerçek sonuçlarının, performansının veya başarılarının bu tür beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek belirsizlikler ve riskler ve dolayısıyla bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmiyoruz.

Kaynak: Mesoblast Limited

Gönderildi : 2024-12-20 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler