FDA схвалює терапію мезенхімальними стромальними клітинами Ryoncil (remestemcel-L-rknd) для стероїдорезистентної гострої хвороби «трансплантат проти хазяїна»

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює терапію мезенхімальними стромальними клітинами Ryoncil (remestemcel-L-rknd) для стероїдорезистентної гострої реакції «трансплантат проти хазяїна»

НЬЮ-ЙОРК, 18 грудня 2024 р. (GLOBE) NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), світовий лідер у сфері алогенних клітинних лікарських засобів для лікування запальних захворювань, сьогодні оголосила про схвалення Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) Ryoncil (remestemcel-L) як першої терапії мезенхімальними стромальними клітинами (MSC) у Сполучених Штатах. Ryoncil — це єдина терапія MSC, схвалена в США за будь-якими показаннями, і єдина схвалена терапія стійкої до стероїдів гострої реакції трансплантат проти хазяїна (SR-aGvHD) у дітей віком від 2 місяців, включаючи підлітків і підлітків.

Лікар-трансплантолог, доктор Джоанн Куртцберг, видатний професор педіатрії Джерома Гарріса та професор патології та директор Центру клітинних лікування Маркуса в медичному центрі Університету Дьюка (DUMC), сказала: «Стероїдорезистентна гостра реакція «трансплантат проти хазяїна» руйнівний стан із надзвичайно поганим прогнозом. Відсьогодні ми можемо запропонувати Ryoncil, перше схвалене FDA лікування, яке врятує життя багатьом дітям і матиме великий вплив на їхні сім’ї».

Щороку в Сполучених Штатах приблизно 10 000 пацієнтів пройти алогенну трансплантацію кісткового мозку, 1500 з яких діти. Приблизно у 50% розвивається РТПХ, і майже половина з них не реагують на стероїди, визнане лікування першої лінії.1-5 У багатоцентровому дослідженні фази 3 з однією групою дітей із СР-РГВ, 89% з яких мали високий рівень тяжкість захворювання С або D, 70% досягли загальної відповіді на 28 день лікування Ryoncil, показник, який передбачає виживання при aGVHD. Лікування Ryoncil не було припинено або перервано у жодного пацієнта через будь-які відхилення лабораторних показників, і повний курс був завершений без перерви більш ніж у 85% пацієнтів. Повні результати клінічного дослідження Фази 3 доступні в Біології трансплантації крові та кісткового мозку.6

«Ми дуже раді, що FDA схвалило Ryoncil, і пишаємось зобов’язаннями компанії перед спільнотою GVHD у наданні цього важливого нового лікування дітям і сім’ям, які не мають інших прийнятних варіантів», — сказав доктор Сільвіу Ітеску, Виконавчий директор Mesoblast. «Отримавши схвалення Ryoncil FDA, Mesoblast продемонструвала здатність вивести на ринок перший продукт MSC. Ми продовжуватимемо тісно співпрацювати з FDA, щоб отримати схвалення інших наших продуктів на пізній стадії, включаючи REVASCOR® для серцево-судинних захворювань і rexlemestrocel-L для запальних болів, а також розширити показання для Ryoncil як у дітей, так і у дорослих із запальними захворюваннями. .”

Ryoncil буде доступний у Сполучених Штатах у центрах трансплантації та інших лікувальних лікарнях.

Що таке Ryoncil (remestemcel-L)?Ryoncil – це алогенна терапія мезенхімальними стромальними клітинами (MSC) кісткового мозку, призначена для лікування гострої реакції «трансплантат проти хазяїна», резистентної до стероїдів (SR- aGvHD) у педіатричних пацієнтів віком від 2 місяців.

Рекомендоване дозування Ryoncil становить 2 × 106 MSC/кг маси тіла на внутрішньовенну інфузію двічі на тиждень протягом 4 тижнів поспіль. Відповідь оцінюють через 28 ± 2 дні після першої дози та призначають подальше лікування.

Важлива інформація з безпеки

Протипоказання: Відома гіперчутливість до диметилсульфоксиду (ДМСО) або свинячих і бичачих білків.

Побічні реакції: Серйозні побічні реакції включали гарячку (9%), дихальну недостатність (9%), пневматоз кишечника (7%) та стафілококову бактеріємію (<5%). Побічні реакції 3 ступеня, що спостерігалися у ≥10% пацієнтів, були вірусними інфекційними розладами (15%), бактеріальними інфекційними розладами (19%) та неуточненими збудниками інфекцій (15%). У дослідженні не спостерігалося побічних реакцій 4 або 5 ступеня. У восьми пацієнтів було припинено лікування Ryoncil через наступне: гострі інфузійні реакції (n=3), гіпотензія (n=1), гастроентерит (n=1) і смерть (n=3).

Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch. Ви також можете повідомити Mesoblast про побічні ефекти за безкоштовним телефоном № 1-844-889-MESO (6376)

Будь ласка, перегляньте повну інформацію про призначення Ryoncil, щоб отримати додаткову важливу інформацію щодо безпеки.

Про Mesoblast Mesoblast (Компанія) є світовим лідером у розробці алогенних (готових) ) клітинні лікарські засоби для лікування важких та небезпечних для життя запальних станів. Терапія на основі власної технологічної платформи мезенхімальної клітинної терапії Компанії реагує на серйозне запалення шляхом вивільнення протизапальних факторів, які протидіють і модулюють численні ефекторні гілки імунної системи, що призводить до значного зменшення шкідливого запального процесу.

Ріонціл (remestemcel-L) від Mesoblast для лікування стійкої до стероїдів гострої реакції «трансплантат проти хазяїна» (SR-aGvHD) у дітей віком від 2 місяців є першим схваленим FDA методом терапії мезенхімальними стромальними клітинами (MSC).

Mesoblast прагне розробити додаткові клітинні терапії для різних показань на основі своїх Технологічні платформи алогенних стромальних клітин remestemcel-L і rexlemestrocel-L. Ryoncil розробляється для додаткових запальних захворювань, включаючи SR-aGvHD у дорослих і біологічно стійких запальних захворювань кишечника. Rexlemestrocel-L розробляється для серцевої недостатності та хронічного болю в попереку. Компанія встановила комерційні партнерства в Японії, Європі та Китаї.

Про інтелектуальну власність Mesoblast: Mesoblast має потужне та обширне глобальне портфоліо інтелектуальної власності, що включає понад 1000 виданих патентів або патентних заявок, що охоплюють склад речовини мезенхімальних стромальних клітин, методи виробництва та показання. Ці видані патенти та патентні заявки забезпечують комерційний захист щонайменше до 2041 року на всіх основних ринках.

Про виробництво Mesoblast: запатентовані виробничі процеси Компанії забезпечують промислове виробництво, кріоконсервацію, готові, клітинні препарати. Планується, що ці клітинні терапії з визначеними критеріями випуску фармацевтичних препаратів стануть доступними для пацієнтів у всьому світі.

Mesoblast має офіси в Австралії, Сполучених Штатах і Сінгапурі та котирується на Австралійській біржі цінних паперів (MSB) і Nasdaq (MESO). Для отримання додаткової інформації відвідайте www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited і Twitter: @Mesoblast

Посилання / Виноски

1. Rashidi A та ін. Результати та предиктори відповіді при стероїд-рефрактерній гострій реакції «трансплантат проти хазяїна»: одноцентрові результати для когорти з 203 пацієнтів. Трансплантація кісткового мозку Biol Blood Bone Marrow 2019; 25(11):2297-2302.
2. 3. Бьяваско F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapy response of glucocorticoid-refractore acute GVHD of lower кишкового тракту. Трансплантація кісткового мозку. 2022
4. Нідервізер Д, Бальдомеро Х, Szer J. (2016) Активність трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин у всьому світі в 2012 році та SWOT-аналіз Всесвітньої мережі крові та кісткового мозку Група трансплантації, включаючи глобальне опитування.
5. Звіт про трансплантацію HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Фаза 3, одногрупове, проспективне дослідження Remestemcel-L, Ex Vivo культурально розширених мезенхімальних стромальних клітин дорослої людини для лікування педіатричних пацієнтів, які не відповіли на лікування стероїдами з приводу гострої реакції трансплантат проти хазяїна. Biol Blood Marrow Transplant 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, які стосуються майбутніх подій або наших майбутніх фінансових показників і включають відомі та невідомі ризики, невизначеності та інші фактори, які можуть спричинити наші фактичні результати, рівні діяльності, продуктивності або досягнень суттєво відрізнятися від будь-яких майбутніх результатів, рівнів діяльності, продуктивності або досягнень, виражених або припущених у цих прогнозних заявах. Ми робимо такі прогнозні заяви відповідно до положень безпечної гавані Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року та інших федеральних законів про цінні папери. Прогнозні заяви не слід розглядати як гарантію майбутньої продуктивності або результатів, і фактичні результати можуть відрізнятися від результатів, очікуваних у цих прогнозних заявах, і відмінності можуть бути суттєвими та негативними. Прогнозні заяви включають, але не обмежуються, заявами про: початок, терміни, прогрес і результати доклінічних і клінічних досліджень Mesoblast, а також програми досліджень і розробок Mesoblast; Здатність Mesoblast просувати кандидатів на продукт, реєструватися та успішно завершувати клінічні дослідження, включаючи багатонаціональні клінічні випробування; Здатність Mesoblast розвивати свої виробничі можливості; терміни або ймовірність подання та схвалення регуляторних документів (включно з будь-якими майбутніми рішеннями FDA щодо remestemcel-L із SR-aGVHD), виробничою діяльністю та маркетинговою діяльністю продукту, якщо такі є; комерціалізація продуктів-кандидатів Mesoblast, якщо буде схвалено; регулятивне або громадське сприйняття та визнання ринку щодо використання терапії на основі стовбурових клітин; потенційна можливість вилучення з ринку продуктів-кандидатів Mesoblast, якщо такі будуть схвалені, через побічні ефекти або смерть пацієнтів; потенційні переваги угод про стратегічну співпрацю та здатність Mesoblast вступати та підтримувати налагоджену стратегічну співпрацю; Здатність Mesoblast створювати та підтримувати права інтелектуальної власності на свої продукти-кандидати, а також здатність Mesoblast успішно захищати їх у випадках ймовірних порушень; обсяг захисту. Mesoblast може встановлювати та підтримувати права інтелектуальної власності, що охоплюють її кандидатів на продукти та технології; оцінки витрат Mesoblast, майбутні доходи, потреби в капіталі та його потреби в додатковому фінансуванні; Фінансові показники Mesoblast; події, що стосуються конкурентів і галузі Mesoblast; а також ціноутворення та відшкодування витрат на продукти-кандидати Mesoblast, якщо вони будуть затверджені. Ви повинні прочитати цей прес-реліз разом із нашими факторами ризику в наших останніх звітах, поданих до SEC, або на нашому веб-сайті. Невизначеності та ризики, які можуть призвести до того, що фактичні результати, продуктивність або досягнення Mesoblast суттєво відрізняються від тих, які можуть виражатися або матися на увазі в таких заявах, і, відповідно, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Ми не беремо на себе жодних зобов’язань щодо публічного оновлення чи перегляду будь-яких прогностичних заяв у результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Джерело: Mesoblast Limited

Опубліковано : 2024-12-20 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова