Ο FDA εγκρίνει το Rytelo (imetelstat) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με MDS χαμηλότερου κινδύνου με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Rytelo (imetelstat) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με MDS χαμηλότερου κινδύνου με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση

FOSTER CITY, Καλιφόρνια--(BUSINESS WIRE) 6 Ιουνίου 2024 -- Η Geron Corporation (Nasdaq: GERN), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου που στοχεύει να αλλάξει ζωές αλλάζοντας την πορεία του καρκίνου του αίματος, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Rytelo™ (imetelstat ) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού έως μέσου κινδύνου (MDS) με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση (TD) που απαιτούν τέσσερις ή περισσότερες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων σε διάστημα οκτώ εβδομάδων, οι οποίοι δεν ανταποκρίθηκαν ή έχασαν την ανταπόκριση σε ή δεν είναι κατάλληλοι για παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA).

"Με την έγκριση και τη διαθεσιμότητα του Rytelo, πιστεύουμε ότι οι κατάλληλοι ασθενείς με ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου μπορούν δυνητικά να βιώσουν σημαντικό κλινικό όφελος, ιδιαίτερα τη δυνατότητα για περισσότερες από 24 εβδομάδες απαλλαγής από το βάρος των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων και της συμπτωματικής αναιμίας, », δήλωσε ο John A. Scarlett, M.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Geron. «Η έγκριση του Rytelo ως του πρώτου αναστολέα της τελομεράσης αποτελεί απόδειξη της δύναμης της επιστήμης μας και του πάθους των ανθρώπων μας να καινοτομούν στον τομέα του καρκίνου του αίματος. Καθώς γιορτάζουμε το σημερινό σημαντικό ορόσημο, θα ήθελα να ευχαριστήσω τους ασθενείς και τις οικογένειες, τους υποστηρικτές, τους κλινικούς ιατρούς, τους συντονιστές των μελετών και το προσωπικό του ιστότοπου, τους επιστήμονες και τους υπαλλήλους και συνεργάτες Geron στο παρελθόν και παρόν των οποίων η συμμετοχή ήταν αναπόσπαστη σε αυτό το επίτευγμα και στην υποστήριξη της μεταμόρφωσής μας σε Μια εμπορική εταιρεία."

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου (LR-MDS) είναι ένας καρκίνος του αίματος που συχνά εξελίσσεται και απαιτεί ολοένα και εντονότερη διαχείριση βασικών συμπτωμάτων όπως η αναιμία και η επακόλουθη κόπωση1. Αυτοί οι συμπτωματικοί ασθενείς με LR-MDS συχνά εξαρτώνται από τη μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων, κάτι που έχει αποδειχθεί ότι σχετίζεται με βραχυπρόθεσμες και μακροπρόθεσμες κλινικές συνέπειες που μειώνουν την ποιότητα ζωής και συντομεύουν την επιβίωση2,3. Υπάρχει μεγάλη ανικανοποίητη ανάγκη για πολλούς ασθενείς με LR-MDS, ιδιαίτερα εκείνους με χαρακτηριστικά με χειρότερη πρόγνωση. Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές για όσους έχουν αποτυχία ESA περιορίζονται σε επιλεγμένους υποπληθυσμούς και υπάρχει μια ανικανοποίητη ανάγκη για θεραπείες που μπορούν να παρέχουν εκτεταμένη και συνεχή ανεξαρτησία μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Έγκριση με βάση τα αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή Φάσης 3 IMerge

"Για ασθενείς με MDS χαμηλότερου κινδύνου και αναιμία που εξαρτώνται από μετάγγιση, έχουμε πολύ λίγες επιλογές σήμερα και συχνά κυκλοφόρησε μέσω των διαθέσιμων θεραπειών, κάνοντας την έγκριση του Rytelo δυνητικά να αλλάξει για εμάς», δήλωσε ο Rami Komrokji, MD, Αντιπρόεδρος του Τμήματος Κακοήθων Αιματολογίας του Κέντρου Καρκίνου Moffitt, ο οποίος ήταν ερευνητής της κεντρικής κλινικής δοκιμής IMerge. «Αυτό που είναι συναρπαστικό για το Rytelo είναι το σύνολο του κλινικού οφέλους σε ασθενείς με LR-MDS ανεξάρτητα από την κατάσταση της σιδεροβλαστικής δακτυλίου ή το υψηλό φορτίο μετάγγισης, συμπεριλαμβανομένης της παρατεταμένης και ανθεκτικής ανεξαρτησίας μετάγγισης και των αυξήσεων στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης, όλα μέσα σε ένα καλά χαρακτηρισμένο προφίλ ασφάλειας γενικά διαχειρίσιμες κυτταροπενίες. Ο στόχος θεραπείας για ασθενείς με LR-MDS και αναιμία είναι η ανεξαρτησία από τη μετάγγιση και πριν από σήμερα, αυτό δεν ήταν δυνατό για πολλούς ασθενείς."

Η έγκριση του FDA του Rytelo βασίζεται σε αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή Φάσης 3 IMerge, που δημοσιεύτηκε στο The Lancet 4. Η δοκιμή IMerge πέτυχε τα κύρια και βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία, με το Rytelo να επιδεικνύει σημαντικά υψηλότερα ποσοστά ανεξαρτησίας από μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων ( RBC-TI) έναντι εικονικού φαρμάκου για τουλάχιστον οκτώ διαδοχικές εβδομάδες (Rytelo 39,8% [95% CI 30,9–49,3]· εικονικό φάρμακο 15,0% [7,1–26,6]· p<0,001) και για τουλάχιστον 24 εβδομάδες (Rytelo 28,0% [9 % CI 20,1-37,0]· εικονικό φάρμακο 3,3% [95% CI 0,4-11,5]. Το RBC-TI ήταν ανθεκτικό και διατηρήθηκε στον πληθυσμό που έλαβε θεραπεία με Rytelo, με μέση διάρκεια RBC-TI για άτομα που ανταποκρίθηκαν 8 εβδομάδων και ανταποκρινόμενοι 24 εβδομάδες περίπου 1 έτος και 1,5 έτος, αντίστοιχα.

Σε μια διερευνητική έρευνα. ανάλυση ασθενών που έλαβαν Rytelo και πέτυχαν RBC-TI ≥8 εβδομάδων, οι μέσες αυξήσεις στην αιμοσφαιρίνη ήταν 3,6 g/dL για το Rytelo και 0,8 g/dL για το εικονικό φάρμακο. Κλινικά σημαντικά αποτελέσματα αποτελεσματικότητας παρατηρήθηκαν σε βασικές υποομάδες MDS, ανεξάρτητα από την κατάσταση της σιδεροβλαστικής δακτυλίου (RS), το βασικό φορτίο μετάγγισης και την κατηγορία κινδύνου IPSS.

Στη δοκιμή IMerge, το προφίλ ασφάλειας του Rytelo χαρακτηρίστηκε καλά με γενικά διαχειρίσιμη και βραχύβια θρομβοπενία και ουδετεροπενία, οι οποίες είναι γνωστές παρενέργειες για αιματολόγους που έχουν εμπειρία στη διαχείριση κυτταροπενιών. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες Βαθμού 3/4 ήταν η ουδετεροπενία (72%) και η θρομβοπενία (65%), η οποία διήρκεσε διάμεση διάρκεια λιγότερο από δύο εβδομάδες και σε περισσότερο από 80% των ασθενών επιλύθηκαν σε Βαθμού < 2 σε λιγότερους από τέσσερις εβδομάδες. Οι κυτταροπενίες ήταν γενικά αντιμετωπίσιμες με τροποποιήσεις της δόσης. Η ενδοφλέβια χορήγηση του Rytelo κάθε τέσσερις εβδομάδες ευθυγραμμίζεται με την παρακολούθηση ρουτίνας του αίματος για αυτούς τους ασθενείς.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥10% με διαφορά μεταξύ των σκελών >5% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο), συμπεριλαμβανομένων εργαστηριακές ανωμαλίες, ήταν μειωμένα αιμοπετάλια (θρομβοπενία), μειωμένα λευκά αιμοσφαίρια, μειωμένα ουδετερόφιλα (ουδετεροπενία), αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση (AST), αυξημένη αλκαλική φωσφατάση (ALP), αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης (ALT), κόπωση, παρατεταμένος χρόνος μερικής θρομβοπλαστίνης, arth /μυαλγία, λοιμώξεις από COVID-19 και πονοκέφαλος. Οι κλινικά σχετικές ανεπιθύμητες ενέργειες σε < 5% των ασθενών που έλαβαν Rytelo περιελάμβαναν εμπύρετη ουδετεροπενία, σήψη, γαστρεντερική αιμορραγία και υπέρταση.

Λεπτομέρειες κλήσης συνδιάσκεψης

Μια κλήση συνδιάσκεψης με τη διοίκηση της Geron έχει προγραμματιστεί στις 8 π.μ. ανατολική ώρα, την Παρασκευή 7 Ιουνίου 2024, για να συζητηθεί η έγκριση του FDA και η κυκλοφορία του Rytelo. Για πρόσβαση στη διαδικτυακή μετάδοση και τις διαφάνειες, επισκεφτείτε το σελίδας &nfollow" shape="s. Οι συμμετέχοντες μπορούν να έχουν πρόσβαση στη μετάδοση μέσω διαδικτύου κάνοντας εγγραφή στο διαδίκτυο χρησιμοποιώντας τον ακόλουθο σύνδεσμο, https://events.q4inc.com /attendee/923992744.

Σχετικά με το Rytelo™ (imetelstat)

Το Rytelo™ (imetelstat) είναι ένας εγκεκριμένος από την FDA αναστολέας ολιγονουκλεοτιδικής τελομεράσης για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χαμηλή έως ενδιάμεση τιμή 1 Κίνδυνος μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (LR-MDS) με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση που απαιτεί τέσσερις ή περισσότερες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων σε διάστημα οκτώ εβδομάδων, τα οποία δεν έχουν ανταποκριθεί ή έχουν χάσει την ανταπόκριση ή δεν είναι κατάλληλα για παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA). Ενδείκνυται να χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση για δύο ώρες κάθε τέσσερις εβδομάδες.

Το Rytelo είναι μια θεραπεία πρώτης κατηγορίας που λειτουργεί αναστέλλοντας την ενζυματική δραστηριότητα της τελομεράσης. Τα τελομερή είναι προστατευτικά καλύμματα στο τέλος των χρωμοσωμάτων που μικραίνουν φυσικά κάθε φορά που ένα κύτταρο διαιρείται. Στο LR-MDS, τα ανώμαλα κύτταρα του μυελού των οστών συχνά εκφράζουν το ένζυμο τελομεράση, το οποίο αναδομεί αυτά τα τελομερή, επιτρέποντας ανεξέλεγκτη κυτταρική διαίρεση. Αναπτύχθηκε και ανήκει αποκλειστικά στον Geron, το Rytelo είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας τελομεράσης που έχει εγκριθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Ο Geron στοχεύει να εξασφαλίσει ευρεία πρόσβαση στο Rytelo για τους κατάλληλους ασθενείς. Αντίστοιχα, το Πρόγραμμα Υποστήριξης Ασθενών REACH4Rytelo™ παρέχει μια σειρά από πόρους που υποστηρίζουν την πρόσβαση και την οικονομική προσιτότητα σε επιλέξιμους ασθενείς στους οποίους χορηγείται Rytelo.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣ

Θρομβοπενία

Το Rytelo μπορεί να προκαλέσει θρομβοπενία βάσει εργαστηριακών τιμών. Στην κλινική δοκιμή, νέα ή επιδεινούμενη μείωση των αιμοπεταλίων Βαθμού 3 ή 4 εμφανίστηκε στο 65% των ασθενών με MDS που έλαβαν θεραπεία με Rytelo.

Παρακολουθήστε ασθενείς με θρομβοπενία για αιμορραγία. Παρακολουθήστε τον αριθμό των πλήρων αιμοσφαιρίων πριν από την έναρξη του Rytelo, εβδομαδιαία για τους δύο πρώτους κύκλους, πριν από κάθε κύκλο στη συνέχεια και όπως ενδείκνυται κλινικά. Χορηγήστε μεταγγίσεις αιμοπεταλίων ανάλογα με την περίπτωση. Καθυστερήστε τον επόμενο κύκλο και συνεχίστε με την ίδια ή μειωμένη δόση ή διακόψτε όπως συνιστάται.

Ουδετεροπενία

Το Rytelo μπορεί να προκαλέσει ουδετεροπενία βάσει εργαστηριακών τιμών. Στην κλινική δοκιμή, νέα ή επιδεινωμένα μειωμένα ουδετερόφιλα Βαθμού 3 ή 4 εμφανίστηκαν στο 72% των ασθενών με ΜΔΣ που έλαβαν θεραπεία με Rytelo.

Παρακολουθήστε ασθενείς με ουδετεροπενία Βαθμού 3 ή 4 για λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένης της σήψης. Παρακολουθήστε τον αριθμό των πλήρων αιμοσφαιρίων πριν από την έναρξη του Rytelo, εβδομαδιαία για τους δύο πρώτους κύκλους, πριν από κάθε κύκλο στη συνέχεια και όπως ενδείκνυται κλινικά. Χορηγήστε αυξητικούς παράγοντες και αντι-μολυσματικές θεραπείες για θεραπεία ή προφύλαξη ανάλογα με την περίπτωση. Καθυστερήστε τον επόμενο κύκλο και συνεχίστε με την ίδια ή μειωμένη δόση ή διακόψτε όπως συνιστάται.

Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση

Το Rytelo μπορεί να προκαλέσει αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση. Στην κλινική δοκιμή, αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση εμφανίστηκαν στο 8% των ασθενών με ΜΔΣ που έλαβαν θεραπεία με Rytelo. Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση βαθμού 3 ή 4 εμφανίστηκαν στο 1,7%, συμπεριλαμβανομένης της υπερτασικής κρίσης (0,8%). Η πιο συχνή αντίδραση που σχετίζεται με την έγχυση ήταν ο πονοκέφαλος (4,2%). Οι αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση εμφανίζονται συνήθως κατά τη διάρκεια ή λίγο μετά το τέλος της έγχυσης.

Προθεραπευθείτε σε ασθενείς τουλάχιστον 30 λεπτά πριν από την έγχυση με διφαινυδραμίνη και υδροκορτιζόνη όπως συνιστάται και παρακολουθήστε τους ασθενείς για μία ώρα μετά την έγχυση όπως συνιστάται. Διαχειριστείτε τα συμπτώματα των αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση με υποστηρικτική φροντίδα και διακοπές έγχυσης, μειώστε τον ρυθμό έγχυσης ή διακόψτε οριστικά όπως συνιστάται.

Εμβρυο-εμβρυϊκή τοξικότητα

Το Rytelo μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο όταν χορηγείται σε έγκυο γυναίκα. Ενημερώστε τις έγκυες γυναίκες για τον πιθανό κίνδυνο για ένα έμβρυο. Συμβουλέψτε τις γυναίκες με δυνατότητα αναπαραγωγής να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Rytelo και για 1 εβδομάδα μετά την τελευταία δόση.

ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣ

Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 32% των ασθενών που έλαβαν Rytelo. Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σε >2% των ασθενών περιελάμβαναν σήψη (4,2%) και κάταγμα (3,4%), καρδιακή ανεπάρκεια (2,5%) και αιμορραγία (2,5%). Θανατηφόρες ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 0,8% των ασθενών που έλαβαν Rytelo, συμπεριλαμβανομένης της σήψης (0,8%).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥10% με διαφορά μεταξύ των σκελών >5% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο), συμπεριλαμβανομένων εργαστηριακές ανωμαλίες, ήταν μειωμένα αιμοπετάλια, μειωμένα λευκά αιμοσφαίρια, μειωμένα ουδετερόφιλα, αυξημένη AST, αυξημένη αλκαλική φωσφατάση, αυξημένη ALT, κόπωση, παρατεταμένος χρόνος μερικής θρομβοπλαστίνης, αρθραλγία/μυαλγία, λοιμώξεις από COVID-19 και κεφαλαλγία.

Σχετικά με τον Geron

Η Geron είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου που στοχεύει να αλλάξει ζωές αλλάζοντας την πορεία του καρκίνου του αίματος. Ο πρώτος στην κατηγορία αναστολέας της τελομεράσης Rytelo™ (imetelstat) είναι εγκεκριμένος από τον FDA για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με MDS χαμηλότερου κινδύνου με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση. Διεξάγουμε επίσης μια κεντρική κλινική δοκιμή Φάσης 3 του imetelstat στην υποτροπιάζουσα/ανθεκτική μυελοΐνωση με αναστολέα JAK (R/R MF), καθώς και μελέτες σε άλλες αιματολογικές κακοήθειες. Η αναστολή της δραστηριότητας της τελομεράσης, η οποία είναι αυξημένη σε κακοήθη βλαστοκύτταρα και προγονικά κύτταρα στον μυελό των οστών, στοχεύει δυνητικά στη μείωση του πολλαπλασιασμού και την πρόκληση θανάτου κακοήθων κυττάρων. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφτείτε το www.geron.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn.

Χρήση μελλοντικών δηλώσεων

Εκτός από τις ιστορικές πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν, αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις που γίνονται σύμφωνα με τις διατάξεις για το "ασφαλές λιμάνι" της Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οι επενδυτές προειδοποιούνται ότι τέτοιες δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, εκείνες που αφορούν: (i) την πεποίθηση του Geron ότι οι επιλέξιμοι ασθενείς με ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου μπορούν δυνητικά να βιώσουν σημαντικό κλινικό όφελος με το Rytelo, ιδιαίτερα τη δυνατότητα για μεγαλύτερο από 24 εβδομάδες ελευθερίας από το βάρος των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων και της συμπτωματικής αναιμίας. (ii) μια ανεκπλήρωτη ανάγκη για νέες θεραπείες για ασθενείς με LR-MDS που μπορούν να παρέχουν εκτεταμένη και συνεχή ανεξαρτησία από τη μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων· (iii) ότι το Rytelo θα μπορούσε να αλλάξει την πρακτική για τους αιματολόγους που θεραπεύουν ασθενείς με ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου και αναιμία που εξαρτώνται από τη μετάγγιση· (iv) η δυνατότητα για το Rytelo να προσφέρει ένα σύνολο κλινικών οφελών σε ασθενείς με LR-MDS ανεξάρτητα από την κατάσταση της σιδεροβλαστικής δακτυλίου ή το υψηλό φορτίο μετάγγισης, συμπεριλαμβανομένης της παρατεταμένης και ανθεκτικής ανεξαρτησίας της μετάγγισης και των αυξήσεων στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης, όλα μέσα σε ένα καλά χαρακτηρισμένο προφίλ ασφάλειας γενικά αντιμετωπίσιμες κυτταροπενίες. (v) ότι η αναστολή της δραστηριότητας της τελομεράσης αποσκοπεί στη δυνητική μείωση του πολλαπλασιασμού και στην πρόκληση θανάτου κακοήθων κυττάρων. (vi) ότι ο Geron στοχεύει να εξασφαλίσει ευρεία πρόσβαση στο Rytelo· (vii) ότι το imetelstat έχει τη δυνατότητα να επιδεικνύει δραστηριότητα τροποποίησης της νόσου σε ασθενείς· (viii) ότι η IMpactMF έχει πρόθεση εγγραφής· και (ix) άλλες δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα, συνιστούν δηλώσεις που αφορούν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις συνεπάγονται κινδύνους και αβεβαιότητες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων από αυτά σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με: (α) εάν η Geron είναι επιτυχής στην εμπορευματοποίηση του Rytelo (imetelstat) για τη θεραπεία ασθενών με LR-MDS με αναιμία εξαρτώμενη από μετάγγιση. (β) εάν ο Geron ξεπερνά πιθανές καθυστερήσεις και άλλες δυσμενείς επιπτώσεις που προκαλούνται από προκλήσεις εγγραφής, κλινικής, ασφάλειας, αποτελεσματικότητας, τεχνικής, επιστημονικής, πνευματικής ιδιοκτησίας, κατασκευής και κανονιστικών ρυθμίσεων προκειμένου να διαθέτει τους οικονομικούς πόρους και να ανταποκρίνεται στα αναμενόμενα χρονοδιαγράμματα και τα προγραμματισμένα ορόσημα. (γ) εάν οι ρυθμιστικές αρχές επιτρέπουν την περαιτέρω ανάπτυξη του imetelstat σε έγκαιρη βάση ή καθόλου, χωρίς κλινικές δεσμεύσεις· (δ) εάν τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας της θεραπείας με imetelstat καθιστούν το προφίλ οφέλους-κινδύνου του imetelstat απαράδεκτο· ε) εάν το imetelstat επιδεικνύει πράγματι δραστηριότητα τροποποίησης της νόσου σε ασθενείς και την ικανότητα να στοχεύει τα κακοήθη βλαστοκύτταρα και τα προγονικά κύτταρα της υποκείμενης νόσου· (στ) ότι η Geron μπορεί να επιδιώξει να συγκεντρώσει σημαντικά πρόσθετα κεφάλαια για να συνεχίσει την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση της imetelstat· (ζ) εάν η Geron πληροί τις απαιτήσεις και τις δεσμεύσεις της μετά την κυκλοφορία στις ΗΠΑ για το Rytelo για τη θεραπεία ασθενών με LR-MDS με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση· (η) εάν υπάρχουν αστοχίες ή καθυστερήσεις στην κατασκευή ή την παροχή επαρκών ποσοτήτων imetelstat ή άλλων υλικών κλινικών δοκιμών που επηρεάζουν την εμπορευματοποίηση του Rytelo για τη θεραπεία ασθενών με LR-MDS με αναιμία εξαρτώμενη από μετάγγιση ή τη συνέχιση της δοκιμής IMpactMF· (i) ότι ο προβλεπόμενος χρόνος για τις ενδιάμεσες και τελικές αναλύσεις της δοκιμής IMpactMF μπορεί να ποικίλλει ανάλογα με την πραγματική εγγραφή και τα ποσοστά θανάτων στη δοκιμή· και (ι) εάν ο EMA θα εγκρίνει το Rytelo για τη θεραπεία ασθενών με LR-MDS με αναιμία εξαρτώμενη από μετάγγιση και εάν ο FDA και ο EMA θα εγκρίνουν το imetelstat για άλλες ενδείξεις στα αναμενόμενα χρονοδιαγράμματα ή καθόλου. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τους παραπάνω κινδύνους και αβεβαιότητες και πρόσθετους κινδύνους, αβεβαιότητες και παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από εκείνα των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης περιέχονται στις καταθέσεις και τις περιοδικές εκθέσεις της Geron που υποβάλλονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς υπό τον τίτλο « Παράγοντες Κινδύνου» και αλλού σε τέτοιες καταθέσεις και αναφορές, συμπεριλαμβανομένης της τριμηνιαίας έκθεσης της Geron για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 31 Μαρτίου 2024, και τις επόμενες καταθέσεις και αναφορές από τον Geron. Δεν θα πρέπει να στηρίζεται αδικαιολόγητα σε δηλώσεις μελλοντικής προβολής, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία που γίνονται, και τα γεγονότα και οι υποθέσεις στις οποίες βασίζονται οι μελλοντικές δηλώσεις ενδέχεται να αλλάξουν. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, ο Geron αποποιείται κάθε υποχρέωσης να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν μελλοντικές πληροφορίες, γεγονότα ή περιστάσεις.

1 Lewis R, Bewersdorf JP, Zeidan AM. Κλινική Αντιμετώπιση Αναιμίας σε Ασθενείς με Μυελοδυσπλαστικά Σύνδρομα: Μια Ενημέρωση για τις Αναδυόμενες Θεραπευτικές Επιλογές. Cancer Manag Res. 2021 25 Ιανουαρίου 13:645-657. doi: 10.2147/CMAR.S240600. PMID: 33531837; PMCID: PMC7846829. 2 Cogle CR, Reddy SR, Chang E, et al. Η πρώιμη έναρξη θεραπείας σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου προκαλεί νωρίτερο και υψηλότερο ποσοστό ανεξαρτησίας μετάγγισης. Leuk Res. 2017; 60:123-128. 3 Balducci, L. (2006), Ανεξαρτησία μετάγγισης σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα. Cancer, 106: 2087-2094. https://doi.org8.nc. Platzbecker, U. et al. Imetelstat σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου που έχουν υποτροπιάσει ή είναι ανθεκτικοί σε παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης (IMerge): μια πολυεθνική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, φάση 3 δοκιμή. Το Lancet. Τόμος 403, Τεύχος 10423, Σ249-260. 20 Ιανουαρίου 2024.

Πηγή: Geron Corporation

Δημοσιεύτηκε : 2024-06-11 16:48

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά