FDA Nyetujoni Rytelo (imetelstat) kanggo Perawatan Pasien Dewasa Kanthi MDS Resiko Kurang Kanthi Anemia Gumantung Transfusi

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Rytelo (imetelstat) kanggo Perawatan Pasien Dewasa kanthi MDS Resiko Rendah karo Anemia Gumantung Transfusi

FOSTER CITY, California--(BUSINESS WIRE) 6 Juni 2024 -- Geron Corporation (Nasdaq: GERN), perusahaan biofarmasi komersial kanthi tujuan kanggo ngganti urip kanthi ngganti kanker getih, dina iki ngumumake manawa Administrasi Pangan lan Narkoba AS (FDA) wis nyetujoni Rytelo™ (imetelstat). ) kanggo perawatan pasien diwasa kanthi sindrom myelodysplastic risiko rendah nganti menengah (MDS) kanthi anemia gumantung transfusi (TD) sing mbutuhake papat utawa luwih unit sel getih abang sajrone wolung minggu sing durung nanggapi utawa wis ilang respon utawa ora layak kanggo erythropoiesis-stimulating agents (ESA).

"Kanthi persetujuan lan kasedhiyan Rytelo, kita yakin pasien sing nduweni risiko MDS sing luwih murah bisa ngalami manfaat klinis sing migunani, utamane potensial kebebasan luwih saka 24 minggu saka beban transfusi sel getih abang lan anemia gejala, ” ngandika John A. Scarlett, M.D., Ketua Geron lan Chief Executive Officer. "Persetujuan saka Rytelo minangka inhibitor telomerase pisanan minangka bukti kekuwatan ilmu pengetahuan lan semangat masarakat kanggo nggawe inovasi ing bidang kanker getih. Nalika kita ngrayakake tonggak penting dina iki, aku arep matur nuwun marang pasien lan kulawarga, advokat, dokter, koordinator sinau lan personel situs, ilmuwan, lan karyawan Geron lan kolaborator kepungkur lan saiki sing partisipasi integral kanggo prestasi iki lan ndhukung transformasi kita dadi perusahaan komersial.”

Sindrom myelodysplastic risiko luwih murah (LR-MDS) yaiku kanker getih sing asring berkembang mbutuhake manajemen gejala utama kayata anemia lan kelelahan sing nyebabake. Pasien LR-MDS sing gejala kasebut kerep dadi gumantung karo transfusi sel getih abang, sing wis ditampilake ana hubungane karo konsekuensi klinis jangka pendek lan jangka panjang sing nyuda kualitas urip lan nyepetake survival2,3. Akeh pasien LR-MDS, utamane sing duwe karakteristik sing duwe prognosis luwih miskin. Opsi perawatan saiki kanggo wong sing gagal ESA diwatesi kanggo milih sub-populasi lan ana kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo perawatan sing bisa nyedhiyakake kamardikan transfusi sel getih abang sing dawa lan terus-terusan.

Persetujuan Adhedhasar Asil saka Uji Coba Klinis IMerge Phase 3

“Kanggo pasien MDS sing duwe risiko luwih murah lan anemia sing gumantung karo transfusi, kita duwe sawetara pilihan saiki lan asring. siklus liwat terapi sing kasedhiya, nggawe persetujuan saka Rytelo duweni potensi ganti kanggo kita, "ujare Rami Komrokji, MD, Wakil Ketua, Departemen Hematologi Malignant, Pusat Kanker Moffitt, sing dadi peneliti uji klinis IMerge sing penting. "Apa sing nyenengake babagan Rytelo yaiku total keuntungan klinis ing pasien LR-MDS tanpa preduli saka status ring sideroblast utawa beban transfusi sing dhuwur, kalebu kamardikan transfusi sing terus-terusan lan awet lan mundhak tingkat hemoglobin, kabeh ana ing profil safety sing diciriake kanthi umum. cytopenias sing bisa diatur. Tujuan perawatan kanggo pasien LR-MDS lan anemia yaiku kamardikan transfusi lan sadurunge saiki, iki ora bisa ditindakake kanggo akeh pasien."

Persetujuan FDA kanggo Rytelo adhedhasar asil saka uji klinis IMerge Phase 3, diterbitake ing The Lancet 4. Uji coba IMerge ketemu titik pungkasan sekunder utama lan utama, kanthi Rytelo nuduhake tingkat kamardikan transfusi sel getih abang sing luwih dhuwur ( RBC-TI) versus plasebo paling sethithik wolung minggu berturut-turut (Rytelo 39.8% [95% CI 30.9-49.3]; plasebo 15.0% [7.1-26.6]; p<0.001) lan paling sethithik 24 minggu (Rytelo 28.0% [95]. % CI 20.1-37.0]; plasebo 3.3% [95% CI 0.4-11.5]; RBC-TI awet lan tahan ing populasi sing diobati Rytelo, kanthi rata-rata durasi RBC-TI kanggo responden 8 minggu lan responden 24 minggu kira-kira 1 taun lan 1,5 taun.

Ing eksplorasi analisis pasien sing diobati Rytelo sing entuk ≥8 minggu RBC-TI, kenaikan rata-rata ing hemoglobin yaiku 3,6 g / dL kanggo Rytelo lan 0,8 g / dL kanggo plasebo. Asil khasiat klinis sing migunani diamati ing subkelompok utama MDS tanpa preduli saka status ring sideroblast (RS), beban transfusi awal lan kategori risiko IPSS.

Ing uji coba IMerge, profil safety Rytelo ditondoi kanthi apik karo trombositopenia lan neutropenia sing bisa diatur lan cendhak, sing umume efek samping kanggo ahli hematologi sing duwe pengalaman ngatur sitopenia. Reaksi salabetipun Grade 3/4 sing paling umum yaiku neutropenia (72%) lan thrombocytopenia (65%), sing durasi rata-rata kurang saka rong minggu, lan ing luwih saka 80% pasien dirampungake dadi Grade <2 ing umur papat. minggu. Cytopenias umume bisa diatur kanthi modifikasi dosis. Pemberian Rytelo intravena saben patang minggu selaras karo rutin ngawasi jumlah getih kanggo pasien kasebut.

Reaksi salabetipun sing paling umum (insiden ≥10% kanthi beda antarane lengen luwih saka 5% dibandhingake karo plasebo), kalebu kelainan laboratorium, yaiku ngurangi trombosit (trombositopenia), ngurangi sel darah putih, neutrofil (neutropenia), peningkatan aspartate aminotransferase (AST), peningkatan alkali fosfatase (ALP), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), kelelahan, wektu tromboplastin parsial sing dawa, arthralgia /myalgia, infeksi COVID-19, lan sirah. Reaksi salabetipun klinis sing relevan ing <5% pasien sing nampa Rytelo kalebu neutropenia febrile, sepsis, pendarahan gastrointestinal, lan hipertensi.

Rincian Panggilan Konferensi

Panggilan konferensi karo manajemen Geron dijadwalake jam 8 esuk Wektu Timur ing dina Jumuah, 7 Juni 2024, kanggo ngrembug persetujuan FDA lan peluncuran Rytelo. Kanggo ngakses siaran web lan slide, bukak Media. Peserta bisa ngakses siaran web kanthi ndhaptar online nggunakake tautan ing ngisor iki, https://events.q4inc.com /attendee/923992744.

Babagan Rytelo™ (imetelstat)

Rytelo™ (imetelstat) minangka inhibitor telomerase oligonukleotida sing disetujoni FDA kanggo perawatan pasien diwasa kanthi low-to-intermediate-1 sindrom myelodysplastic resiko (LR-MDS) karo anemia gumantung transfusi mbutuhake papat utawa luwih unit sel getih abang liwat wolung minggu sing durung nanggapi utawa wis ilang respon utawa ora layak kanggo erythropoiesis-stimulating agents (ESAs). Iki dituduhake minangka infus intravena sajrone rong jam saben patang minggu.

Rytelo minangka perawatan kelas kapisan sing kerjane kanthi nyegah aktivitas enzimatik telomerase. Telomeres minangka tutup pelindung ing pungkasan kromosom sing kanthi alami nyepetake saben sel dibagi. Ing LR-MDS, sel sumsum balung sing ora normal kerep nyebutake enzim telomerase, sing mbangun maneh telomere kasebut, saéngga divisi sel sing ora bisa dikontrol. Dikembangake lan diduweni sacara eksklusif dening Geron, Rytelo minangka inhibitor telomerase pisanan lan siji-sijine sing disetujoni dening Administrasi Pangan lan Narkoba AS.

Geron nduweni tujuan kanggo njamin akses sing wiyar menyang Rytelo kanggo pasien sing layak. Mula, Program Dhukungan Pasien REACH4Rytelo™ nyedhiyakake macem-macem sumber daya sing ndhukung akses lan keterjangkauan kanggo pasien sing layak sing diresepake Rytelo.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PÈNGET LAN PATI

Trombositopenia

Rytelo bisa nyebabake trombositopenia adhedhasar nilai laboratorium. Ing uji klinis, trombosit sing anyar utawa sing luwih elek ana ing 65% pasien MDS sing diobati karo Rytelo.

Ngawasi pasien karo trombositopenia kanggo getihen. Ngawasi jumlah sel getih lengkap sadurunge miwiti Rytelo, saben minggu kanggo rong siklus pisanan, sadurunge saben siklus sakwise, lan minangka dituduhake klinis. Atur transfusi platelet sing cocog. Tundha siklus sabanjure lan nerusake kanthi dosis sing padha utawa suda, utawa mandheg kaya sing disaranake.

Neutropenia

Rytelo bisa nyebabake neutropenia adhedhasar nilai laboratorium. Ing uji klinis, neutrofil sing anyar utawa saya tambah parah ana ing 72% pasien MDS sing diobati karo Rytelo.

Pantau pasien kanthi neutropenia Grade 3 utawa 4 kanggo infeksi, kalebu sepsis. Ngawasi jumlah sel getih lengkap sadurunge miwiti Rytelo, saben minggu kanggo rong siklus pisanan, sadurunge saben siklus sakwise, lan minangka dituduhake klinis. Ngatur faktor wutah lan terapi anti-infèksi kanggo perawatan utawa profilaksis sing cocog. Tundha siklus sabanjure lan nerusake kanthi dosis sing padha utawa suda, utawa mandheg kaya sing disaranake.

Reaksi sing gegandhengan karo infus

Rytelo bisa nyebabake reaksi sing gegandhengan karo infus. Ing uji klinis, reaksi sing gegandhengan karo infus dumadi ing 8% pasien karo MDS sing diobati karo Rytelo; Reaksi sing gegandhengan karo infus kelas 3 utawa 4 dumadi ing 1,7%, kalebu krisis hipertensi (0,8%). Reaksi sing gegandhengan karo infus sing paling umum yaiku sirah (4,2%). Reaksi sing gegandhengan karo infus biasane kedadeyan sajrone utawa sakcepete sawise pungkasan infus.

Premedikasi pasien paling sethithik 30 menit sadurunge infus karo diphenhydramine lan hidrokortison kaya sing disaranake lan ngawasi pasien sajrone sejam sawise infus kaya sing disaranake. Atur gejala reaksi sing gegandhengan karo infus kanthi perawatan sing ndhukung lan interupsi infus, nyuda tingkat infus, utawa mandheg kanthi permanen kaya sing disaranake.

Toksisitas Embrio-Fetal

Rytelo bisa nyebabake cilaka embrio-janin nalika diwenehake marang wanita ngandhut. Marang wanita ngandhut babagan risiko potensial kanggo janin. Rekomendasi wanita sing duwe potensi reproduksi kanggo nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Rytelo lan 1 minggu sawise dosis pungkasan.

REAKSI SALAH

Reaksi salabetipun serius dumadi ing 32% pasien sing nampa Rytelo. Reaksi salabetipun serius ing> 2% pasien kalebu sepsis (4,2%) lan fraktur (3,4%), gagal jantung (2,5%), lan pendarahan (2,5%). Reaksi salabetipun fatal dumadi ing 0,8% pasien sing nampa Rytelo, kalebu sepsis (0,8%).

Reaksi salabetipun sing paling umum (≥10% kanthi beda antarane lengen luwih saka 5% dibandhingake karo plasebo), kalebu abnormalitas laboratorium, yaiku ngurangi trombosit, ngurangi sel darah putih, neutrofil mudhun, nambah AST, nambah alkali fosfatase, nambah ALT, lemes, wektu tromboplastin parsial sing luwih dawa, arthralgia/myalgia, infeksi COVID-19, lan sirah.

Babagan Geron

Geron minangka perusahaan biofarmasi komersial kanthi tujuan kanggo ngganti urip kanthi ngganti dalan kanker getih. Inhibitor telomerase kelas kapisan Rytelo™ (imetelstat) disetujoni FDA kanggo perawatan pasien diwasa kanthi MDS kanthi risiko rendah kanthi anemia gumantung transfusi. Kita uga nganakake uji klinis fase 3 sing penting kanggo imetelstat ing JAK-inhibitor relapsed / refractory myelofibrosis (R / R MF), uga sinau ing malignancies hematologis liyane. Nyandhet aktivitas telomerase, sing mundhak ing sel stem lan progenitor ganas ing sumsum balung, tujuane bisa nyuda proliferasi lan nyebabake pati sel ganas. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap, bukak www.geron.com utawa tindakake kita ing LinkedIn.

Panganggone Pernyataan Berwawasan Maju

Kajaba informasi historis sing ana ing kene, siaran pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing berorientasi maju sing digawe miturut pranata "safe harbor" saka Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Investor dielingake manawa pernyataan kasebut, kalebu, tanpa watesan, babagan: (i) kapercayan Geron manawa pasien sing layak karo MDS sing duwe risiko luwih murah bisa ngalami keuntungan klinis sing migunani karo Rytelo, utamane potensial kanggo luwih gedhe. saka 24 minggu kebebasan saka beban transfusi sel getih abang lan anemia gejala; (ii) kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo perawatan anyar kanggo pasien LR-MDS sing bisa nyedhiyakake kamardikan transfusi sel getih abang sing lengkap lan terus-terusan; (iii) yen Rytelo bisa dadi praktik-ganti kanggo ahli hematologi sing ngobati pasien sing duwe risiko MDS lan anemia sing gumantung karo transfusi; (iv) potensial kanggo Rytelo kanggo nawakake total keuntungan klinis ing pasien LR-MDS tanpa preduli saka status ring sideroblast utawa beban transfusi sing dhuwur, kalebu kamardikan transfusi sing terus-terusan lan awet lan mundhak tingkat hemoglobin, kabeh ana ing profil safety sing wis ditemtokake kanthi apik. cytopenias umume bisa diatur; (v) sing nyandhet aktivitas telomerase duweni potensi ngurangi proliferasi lan nyebabake pati sel ganas; (vi) sing Geron yakuwi kanggo njamin akses amba kanggo Rytelo; (vii) sing imetelstat duweni potensi kanggo nduduhake aktivitas ngowahi penyakit ing pasien; (viii) yen ImpactMF nduweni maksud registrasi; lan (ix) pratelan liyane sing dudu kanyatan sejarah, mujudake pratelan sing ngarep-arep. Pernyataan sing ngarep-arep iki kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material karo sing ana ing pernyataan ngarep. Risiko lan kahanan sing durung mesthi iki, kalebu, tanpa watesan, risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo: (a) apa Geron sukses komersialisasi Rytelo (imetelstat) kanggo perawatan pasien LR-MDS kanthi anemia gumantung transfusi; (b) apa Geron bisa ngatasi keterlambatan potensial lan dampak negatif liyane sing disebabake dening enrollment, klinis, safety, khasiat, teknis, ilmiah, properti intelektual, manufaktur lan tantangan regulasi supaya bisa nduweni sumber daya finansial kanggo lan nyukupi garis wektu sing dikarepake lan tonggak sejarah sing direncanakake; (c) apa panguwasa pangaturan ngidini pangembangan luwih saka imetelstat ing basis pas wektune, utawa ing kabeh, tanpa nyekel Clinical; (d) apa ana safety mangsa utawa asil khasiat perawatan imetelstat nyebabake profil keuntungan-risiko imetelstat dadi ora bisa ditampa; (e) apa imetelstat bener-bener nduduhake aktivitas modifikasi penyakit ing pasien lan kemampuan kanggo target sel stem lan progenitor ganas saka penyakit sing ndasari; (f) sing Geron bisa ngupaya kanggo mundhakaken modal tambahan substansial kanggo nerusake pembangunan lan komersialisasi imetelstat; (g) apa Geron nyukupi syarat lan komitmen pasca pemasaran ing AS kanggo Rytelo kanggo perawatan pasien LR-MDS kanthi anemia gumantung transfusi; (h) manawa ana kegagalan utawa telat ing manufaktur utawa nyediakake jumlah cukup saka imetelstat utawa bahan uji klinis liyane sing nyebabake komersialisasi Rytelo kanggo perawatan pasien LR-MDS kanthi anemia gumantung transfusi utawa kelanjutan uji coba ImpactMF; (i) manawa wektu sing diramalake kanggo analisis interim lan pungkasan saka uji coba ImpactMF bisa beda-beda gumantung saka tingkat enrollment lan kematian sing nyata ing uji coba; lan (j) apa EMA bakal nyetujoni Rytelo kanggo perawatan pasien karo LR-MDS karo anemia gumantung transfusi lan apa FDA lan EMA bakal nyetujoni imetelstat kanggo indikasi liyane ing timeline samesthine, utawa ing kabeh. Informasi tambahan babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi ing ndhuwur lan risiko tambahan, kahanan sing durung mesthi lan faktor sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing ana ing pernyataan sing ana ing ngarep sing ana ing pengajuan Geron lan laporan periodik sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa miturut judhul " Faktor Risiko" lan ing papan liya ing pengajuan lan laporan kasebut, kalebu laporan triwulanan Geron ing Formulir 10-Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 31 Maret 2024, lan pengajuan lan laporan sabanjure dening Geron. Ketergantungan sing ora dikarepake ora kudu dilebokake ing statement sing ngarep-arep, sing mung diucapake nalika tanggal kasebut digawe, lan fakta lan asumsi sing ndasari pernyataan sing maju bisa uga owah. Kajaba sing diwajibake dening hukum, Geron nolak kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep iki kanggo nggambarake informasi, acara, utawa kahanan ing mangsa ngarep.

1 Lewis R, Bewersdorf JP, Zeidan AM. Manajemen Klinis Anemia ing Pasien karo Sindrom Myelodysplastic: Nganyari babagan Pilihan Terapi sing Muncul. Cancer Manag Res. 25 Januari 2021; 13:645-657. doi: 10.2147/CMAR.S240600. PMID: 33531837; PMCID: PMC7846829. 2 Cogle CR, Reddy SR, Chang E, et al. Miwiti perawatan awal ing sindrom myelodysplastic kanthi resiko sing luwih murah ngasilake kamardikan transfusi sing luwih awal lan luwih dhuwur. Leuk Res. 2017;60:123-128. 3 Balducci, L. (2006), kamardikan transfusi ing pasien karo sindrom myelodysplastic. Kanker, 106: 2087-2094. https://doi.org/10.1002/10.1002 Platzbecker, U. et al. Imetelstat ing pasien sing duwe sindrom myelodysplastic risiko sing luwih murah sing wis kambuh utawa refraktori kanggo agen stimulasi erythropoiesis (IMerge): uji coba multinasional, acak, buta kaping pindho, kontrol plasebo, fase 3. Lancet. Volume 403, Jeksa Agung bisa ngetokake 10423, P249-260. 20 Jan 2024.

Sumber: Geron Corporation

Dikirim : 2024-06-11 16:48

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer