FDA, 수혈 의존성 빈혈이 있는 저위험 MDS 성인 환자 치료용으로 Rytelo(imetelstat) 승인

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FDA, 수혈 의존성 빈혈을 동반한 저위험 MDS 성인 환자 치료용으로 Rytelo(imetelstat) 승인

캘리포니아주 포스터 시티--(BUSINESS WIRE) 2024년 6월 6일 -- 혈액암의 경과를 변화시켜 삶의 변화를 목표로 하는 상업 단계의 바이오제약 회사 Geron Corporation(Nasdaq: GERN)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 Rytelo™(imetelstat)를 승인했다고 발표했습니다. ) 8주 동안 4개 이상의 적혈구 단위가 필요한 수혈 의존성(TD) 빈혈이 있고 반응이 없거나 반응을 상실한 저위험~중등도 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자의 치료에 사용됩니다. 적혈구 생성 촉진제(ESA)를 사용할 수 없습니다.

“Rytelo의 승인 및 출시로 우리는 저위험 MDS 환자가 잠재적으로 의미 있는 임상적 이점을 경험할 수 있다고 믿습니다. 특히 적혈구 수혈 및 증상성 빈혈의 부담으로부터 24주 이상 자유로워질 가능성이 있습니다. "라고 Geron의 회장 겸 CEO인 John A. Scarlett, M.D.가 말했습니다. “Rytelo가 최초의 텔로머라제 억제제로 승인된 것은 혈액암 분야에서 혁신을 이루려는 우리 과학의 힘과 우리 국민의 열정을 보여주는 증거입니다. 오늘의 중대한 이정표를 기념하면서 이 성과와 우리의 전환을 지원하는 데 참여해 주신 환자와 가족, 옹호자, 임상의, 연구 코디네이터 및 현장 직원, 과학자, Geron 직원 및 과거와 현재의 협력자에게 감사의 말씀을 전하고 싶습니다.

저위험 골수이형성증후군(LR-MDS)은 혈액암으로 진행되어 빈혈 및 그에 따른 피로와 같은 주요 증상에 대해 점점 더 집중적인 관리가 필요한 경우가 많습니다1. 이러한 증상이 있는 LR-MDS 환자는 종종 적혈구 수혈 의존성이 되며, 이는 삶의 질을 저하시키고 생존 기간을 단축시키는 단기 및 장기 임상 결과와 관련이 있는 것으로 나타났습니다2,3. 많은 LR-MDS 환자, 특히 예후가 좋지 않은 특성을 가진 환자에게는 충족되지 않은 수요가 높습니다. ESA에 실패한 사람들을 위한 현재 치료 옵션은 특정 하위 집단으로 제한되어 있으며, 확장되고 지속적인 적혈구 수혈 독립성을 제공할 수 있는 치료법에 대한 충족되지 않은 요구가 있습니다.

IMerge 3상 임상 시험 결과에 따른 승인

“수혈 의존성이 있는 저위험 MDS 및 빈혈 환자의 경우 현재 선택 가능한 옵션이 거의 없으며 종종 이용 가능한 치료법을 순환함으로써 Rytelo의 승인이 잠재적으로 우리 진료에 변화를 가져올 수 있습니다.”라고 중추적인 IMerge 임상 시험의 조사관이자 Moffitt 암센터 악성 혈액학과 부의장인 Rami Komrokji 박사가 말했습니다. “라이텔로의 흥미로운 점은 고리 철모세포 상태나 높은 수혈 부담과 관계없이 지속적이고 지속적인 수혈 독립성과 헤모글로빈 수치의 증가를 포함해 LR-MDS 환자에 대한 임상적 이점이 모두 일반적으로 잘 특성화된 안전성 프로파일 내에서 나타난다는 것입니다. 관리 가능한 혈구 감소증. LR-MDS 및 빈혈 환자의 치료 목표는 수혈을 하지 않는 것인데, 현재까지는 많은 환자에게 이것이 불가능했습니다."

Rytelo의 FDA 승인은 The Lancet 4에 발표된 IMerge 3상 임상 시험의 결과를 기반으로 합니다. IMerge 시험은 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했으며, Rytelo는 훨씬 더 높은 적혈구 수혈 독립성을 입증했습니다( RBC-TI) 대 위약은 최소 8주 연속(Rytelo 39.8% [95% CI 30.9–49.3], 위약 15.0% [7.1–26.6], p<0.001) 및 최소 24주 동안(Rytelo 28.0% [95 % CI 20.1-37.0]; 위약 3.3% [95% CI 0.4-11.5]; RBC-TI는 라이텔로 치료를 받은 집단에서 지속적이고 지속되었으며, 8주 반응자와 24주 반응자의 RBC-TI 기간 중앙값은 각각 약 1년과 1.5년이었습니다.

탐색적 연구에서 8주 이상 RBC-TI를 달성한 라이텔로 치료 환자의 분석에 따르면, 헤모글로빈 증가 중앙값은 라이텔로의 경우 3.6g/dL, 위약의 경우 0.8g/dL였습니다. 링 철모세포(RS) 상태, 기본 수혈 부담 및 IPSS 위험 범주에 관계없이 주요 MDS 하위 그룹에서 임상적으로 의미 있는 효능 결과가 관찰되었습니다.

IMerge 임상시험에서 라이텔로의 안전성 프로필은 일반적으로 관리가 가능하고 단기간 지속되는 혈소판감소증과 호중구감소증으로 잘 특징지어졌습니다. 이는 혈구감소증 관리에 경험이 있는 혈액학자에게 친숙한 부작용입니다. 가장 흔한 3/4등급 이상반응은 호중구 감소증(72%)과 혈소판 감소증(65%)이었으며, 이는 평균 지속 기간이 2주 미만이었고, 환자의 80% 이상이 4세 미만에서 2등급 미만으로 해결되었습니다. 주. 혈구감소증은 일반적으로 용량 조절로 관리가 가능했습니다. 4주마다 라이텔로를 정맥 투여하는 것은 이들 환자에 대한 일상적인 혈구 수치 모니터링과 일치한다.

가장 흔한 이상반응(발생률 ≥10%, 위약 대비 군 간 차이 >5%)은 다음과 같다. 실험실 이상으로는 혈소판 감소(혈소판 감소증), 백혈구 감소, 호중구 감소(호중구 감소증), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 증가, 알칼리성 인산분해효소(ALP) 증가, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가, 피로, 부분 트롬보플라스틴 시간 연장, 관절통 등이 있습니다. /근육통, 코로나19 감염, 두통. 라이텔로를 투여받은 환자 중 5% 미만에서 발생한 임상적으로 관련된 이상반응에는 발열성 호중구감소증, 패혈증, 위장관 출혈, 고혈압이 포함되었습니다.

컨퍼런스 콜 세부 정보

2024년 6월 7일 금요일 오전 8시(동부 표준시)에 Geron 경영진과의 컨퍼런스 콜이 예정되어 있어 FDA 승인 및 Rytelo 출시에 대해 논의할 예정입니다. 웹캐스트와 슬라이드에 액세스하려면 투자자 및 미디어 페이지. 참가자는 다음 링크를 사용하여 온라인으로 등록하여 웹캐스트에 액세스할 수 있습니다. https://events.q4inc.com /attendee/923992744.

Rytelo™(imetelstat) 정보

Rytelo™(imetelstat)는 중저-중급-1 성인 환자 치료를 위한 FDA 승인 올리고뉴클레오티드 텔로머라제 억제제입니다. 8주 동안 4개 이상의 적혈구 단위가 필요한 수혈 의존성 빈혈이 있는 골수이형성증후군(LR-MDS) 위험이 있으며 적혈구 생성 자극제(ESA)에 반응하지 않거나 반응을 잃거나 부적격한 환자. 4주마다 2시간에 걸쳐 정맥주사하도록 되어 있다.

라이텔로는 텔로머라제 효소 활성을 억제함으로써 효과를 발휘하는 최초의 치료제입니다. 텔로미어는 염색체 끝에 있는 보호 캡으로, 세포가 분열할 때마다 자연적으로 짧아집니다. LR-MDS에서 비정상적인 골수 세포는 종종 텔로미어를 재건하는 효소 텔로머라제를 발현하여 제어되지 않는 세포 분열을 허용합니다. Geron이 개발하고 독점 소유한 Rytelo는 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 최초이자 유일한 텔로머라제 억제제입니다.

Geron은 자격을 갖춘 환자들이 Rytelo에 대한 광범위한 접근을 보장하는 것을 목표로 합니다. 따라서 REACH4Rytelo™ 환자 지원 프로그램은 Rytelo를 처방받은 적격 환자의 접근성과 경제성을 지원하는 다양한 리소스를 제공합니다.

중요 안전 정보

경고 및 예방 조치

혈소판 감소증

Rytelo는 실험실 수치에 따르면 혈소판 감소증을 유발할 수 있습니다. 임상시험에서 라이텔로를 치료한 MDS 환자의 65%에서 3등급 또는 4등급의 혈소판 감소가 새로 발생하거나 악화되는 것으로 나타났습니다.

혈소판 감소증 환자의 출혈을 모니터링합니다. Rytelo를 시작하기 전, 처음 두 주기 동안 매주, 그 이후에는 각 주기 전에, 그리고 임상적으로 지시된 대로 전체 혈액 세포 수를 모니터링하십시오. 적절하게 혈소판 수혈을 실시합니다. 다음 주기를 연기하고 동일하거나 감소된 용량으로 재개하거나 권장대로 중단하십시오.

호중구감소증

Rytelo는 실험실 수치에 따르면 호중구감소증을 유발할 수 있습니다. 임상시험에서 라이텔로를 치료한 MDS 환자의 72%에서 3~4등급 호중구 감소가 새로 나타나거나 악화됐다.

3~4등급 호중구감소증 환자에게 패혈증을 포함한 감염이 있는지 모니터링한다. Rytelo를 시작하기 전, 처음 두 주기 동안 매주, 그 이후에는 각 주기 전에, 그리고 임상적으로 지시된 대로 전체 혈액 세포 수를 모니터링하십시오. 치료 또는 예방을 위해 적절하게 성장인자 및 항감염 요법을 투여합니다. 다음 주기를 연기하고 동일하거나 감소된 용량으로 재개하거나 권장되는 대로 중단하세요.

주입 관련 반응

Rytelo는 주입 관련 반응을 일으킬 수 있습니다. 임상시험에서 라이텔로를 치료한 MDS 환자의 8%에서 주입 관련 반응이 발생했습니다. 고혈압 위기(0.8%)를 포함하여 3등급 또는 4등급 주입 관련 반응은 1.7%에서 발생했습니다. 가장 흔한 주입 관련 반응은 두통(4.2%)이었습니다. 주입 관련 반응은 일반적으로 주입 도중이나 주입 종료 직후에 발생합니다.

권장사항에 따라 디펜히드라민과 하이드로코르티손을 주입하기 최소 30분 전에 환자에게 사전 투약하고 권장사항에 따라 주입 후 1시간 동안 환자를 모니터링합니다. 지지 요법 및 주입 중단으로 주입 관련 반응 증상을 관리하고 주입 속도를 줄이거나 권장에 따라 영구적으로 중단합니다.

태아-태아 독성

Rytelo는 임산부에게 투여 시 배태자에게 해를 끼칠 수 있습니다. 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험에 대해 조언하십시오. 가임기 여성에게는 라이텔로 치료 기간과 마지막 복용 후 1주 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

이상 반응

라이텔로를 투여받은 환자의 32%에서 심각한 이상반응이 발생했습니다. 2%가 넘는 환자에서 발생한 중대한 이상반응에는 패혈증(4.2%), 골절(3.4%), 심부전(2.5%), 출혈(2.5%)이 포함되었습니다. 패혈증(0.8%)을 포함하여 이 약을 투여받은 환자의 0.8%에서 치명적인 이상반응이 발생했습니다.

가장 흔한 이상반응(위약 대비 군 간 차이가 5%를 초과하는 ≥10%)에는 다음이 포함됩니다. 실험실 이상으로는 혈소판 감소, 백혈구 감소, 호중구 감소, AST 증가, 알칼리성 포스파타제 증가, ALT 증가, 피로, 부분 트롬보플라스틴 시간 연장, 관절통/근육통, 코로나19 감염 및 두통이 있었습니다.

Geron 소개

Geron은 혈액암의 과정을 변화시켜 삶의 변화를 목표로 하는 상업 단계의 바이오제약 회사입니다. 당사의 최초의 텔로머라제 억제제 Rytelo™(imetelstat)는 수혈 의존성 빈혈이 있는 저위험 MDS 성인 환자의 치료용으로 FDA 승인을 받았습니다. 우리는 또한 JAK 억제제 재발성/불응성 골수 섬유증(R/R MF)에 대한 이메텔스타트의 중추적인 3상 임상 시험과 기타 혈액학적 악성 종양에 대한 연구를 수행하고 있습니다. 골수 내 악성 줄기세포와 전구세포에서 증가하는 텔로머라제 활성을 억제하는 것은 잠재적으로 악성 세포의 증식을 감소시키고 사멸을 유도하는 것을 목표로 합니다. 자세한 내용을 알아보려면 www.geron.com을 방문하거나 LinkedIn에서 우리를 팔로우하세요.

미래 예측 진술의 사용

여기에 포함된 과거 정보를 제외하고 이 보도 자료에는 "면책 조항"에 따라 작성된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 1995년 제정된 증권민사소송개혁법. 투자자들은 이러한 진술에 다음 사항이 포함되나 이에 국한되지 않는다는 점에 주의해야 합니다. 적혈구 수혈과 증상성 빈혈의 부담으로부터 24주 이상 자유로워졌습니다. (ii) 연장되고 지속적인 적혈구 수혈 독립성을 제공할 수 있는 LR-MDS 환자를 위한 새로운 치료법에 대한 충족되지 않은 요구; (iii) Rytelo는 수혈 의존성이 있는 저위험 MDS 및 빈혈 환자를 치료하는 혈액학자의 관행을 바꿀 수 있습니다. (iv) 라이텔로가 링 철모세포 상태나 높은 수혈 부담과 관계없이 지속적이고 지속적인 수혈 독립성과 헤모글로빈 수치의 증가를 포함하여 LR-MDS 환자에게 총체적인 임상적 이점을 제공할 수 있는 잠재력은 모두 잘 특성화된 안전성 프로파일 내에서 이루어집니다. 일반적으로 관리 가능한 혈구감소증; (v) 텔로머라제 활성을 억제하는 것은 잠재적으로 악성 세포의 증식을 감소시키고 사멸을 유도하는 것을 목표로 하며; (vi) Geron은 Rytelo에 대한 광범위한 접근을 보장하는 것을 목표로 합니다. (vii) 이메텔스타트는 환자의 질병 완화 활성을 입증할 가능성이 있습니다. (viii) IMpactMF에는 등록 의도가 있습니다. (ix) 역사적 사실이 아닌 기타 진술은 미래 예측 진술을 구성합니다. 이러한 미래예측 진술은 실제 결과가 그러한 미래예측 진술의 결과와 실질적으로 다를 수 있는 위험과 불확실성을 포함합니다. 이러한 위험과 불확실성에는 다음과 관련된 위험과 불확실성이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. (a) Geron이 수혈 의존성 빈혈이 있는 LR-MDS 환자 치료를 위해 Rytelo(imetelstat)를 상용화하는 데 성공했는지 여부; (b) Geron이 예상 일정 및 계획된 이정표에 대한 재정 자원을 확보하고 이를 충족하기 위해 등록, 임상, 안전성, 유효성, 기술, 과학, 지적 재산권, 제조 및 규제 문제로 인한 잠재적 지연 및 기타 부정적 영향을 극복하는지 여부 (c) 규제 당국이 적시에 또는 전혀 임상적 보류 없이 이메텔스타트의 추가 개발을 허용하는지 여부 (d) 이메텔스타트 치료의 미래 안전성 또는 효능 결과로 인해 이메텔스타트의 유익성-위험 프로필이 수용할 수 없게 되는 지 여부; (e) 이메텔스타트가 실제로 환자의 질병 완화 활성과 기저 질환의 악성 줄기세포 및 전구세포를 표적으로 삼는 능력을 나타내는지 여부; (f) Geron은 imetelstat의 개발 및 상업화를 계속하기 위해 상당한 추가 자본 조달을 모색할 수 있습니다. (g) Geron이 수혈 의존성 빈혈이 있는 LR-MDS 환자 치료를 위한 Rytelo에 대한 미국 내 시판 후 요구 사항 및 약속을 충족하는지 여부 (h) 수혈 의존성 빈혈이 있는 LR-MDS 환자의 치료를 위한 라이텔로의 상용화 또는 IMpactMF 시험의 지속에 영향을 미치는 충분한 양의 이메텔스타트 또는 기타 임상 시험 물질의 제조 또는 공급에 실패 또는 지연이 있는지 여부, (i) IMpactMF 임상시험의 중간 및 최종 분석에 대한 예상 시기는 임상시험의 실제 등록 및 사망률에 따라 달라질 수 있습니다. (j) EMA가 수혈 의존성 빈혈이 있는 LR-MDS 환자의 치료를 위해 Rytelo를 승인할지 여부, 그리고 FDA와 EMA가 예상 일정에 따라 다른 적응증에 대해 imetelstat를 승인할지 아니면 전혀 승인할지 여부. 위의 위험과 불확실성에 대한 추가 정보와 실제 결과가 미래 예측 진술의 결과와 실질적으로 다를 수 있는 추가 위험, 불확실성 및 요인에 대한 추가 정보는 "라는 제목으로 증권거래위원회에 제출된 Geron의 서류 및 정기 보고서에 포함되어 있습니다. Risk Factors” 및 2024년 3월 31일에 종료된 분기에 대한 Geron의 Form 10-Q 분기별 보고서와 Geron의 후속 서류 및 보고서를 포함하여 해당 서류 및 보고서의 다른 부분. 미래예측진술은 작성된 날짜만을 기준으로 하며, 미래예측진술의 기초가 되는 사실과 가정은 변경될 수 있으므로 지나치게 의존해서는 안 됩니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 Geron은 미래의 정보, 사건 또는 상황을 반영하기 위해 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

1 Lewis R, Bewersdorf JP, Zeidan AM. 골수이형성증후군 환자의 빈혈 임상 관리: 새로운 치료 옵션에 대한 업데이트. 암 관리 입술. 2021년 1월 25일;13:645-657. 도이: 10.2147/CMAR.S240600. PMID: 33531837; PMCID:PMC7846829. 2 Cogle CR, Reddy SR, Chang E, 외. 위험도가 낮은 골수이형성 증후군의 경우 조기 치료 시작으로 수혈 독립성이 더 빠르고 높아집니다. Leuk Res. 2017;60:123-128. 3 Balducci, L. (2006), 골수이형성증후군 환자의 수혈 독립성. 암, 106: 2087-2094. https://doi.org/10.1002/cncr.21860 4 Platzbecker, U.et al. 적혈구 생성 자극제(IMerge)에 재발했거나 불응성인 저위험 골수이형성 증후군 환자에 대한 Imetelstat: 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 시험. 란셋. 403권, 10423호, P249-260. 2024년 1월 20일.

출처: Geron Corporation

게시됨 : 2024-06-11 16:48

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