FDA schvaluje selumetinib pro pediatrické pacienty ve věku 1 rok a starší s neurofibromatózou typu 1 se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy

Sledujte Drugslib

Dne 10. září 2025 schválil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) granule a kapsle pro dětské pacienty ve věku 1 rok a starší s neurofibromatózou typu 1 (NF1), kteří mají symptomatické, neoperabilní plexiformní neurofibromy (PN). FDA dříve schválila tobolky selumetinibu pro pediatrické pacienty ve věku 2 roky a starší s NF1, kteří mají symptomatickou, neoperabilní PN.

Schválení bylo založeno na adekvátním přemostění mezi perorálními granulemi a schválenými formulacemi tobolek ve studii relativní biologické dostupnosti (BA) u zdravých dospělých (studie 89) a expozici odpovídající mezi populacemi pediatrických pacientů studie fáze II≥ PRINT ve studii Scapule I. 2 roky věku) a studie SPRINKLE (formulace perorálních granulí, ≥ 1 rok věku). Podobná expozice mezi jednotlivými formulacemi podporuje extrapolaci účinnosti u pediatrických pacientů ve věku ≥ 2 roky do věku ≥ 1 roku.

Informace o předepisování selumetinibu zahrnují varování a opatření pro kardiomyopatii, oční toxicitu, gastrointestinální toxicitu, kožní toxicitu, zvýšenou hladinu kreatinfosfokinázy, zvýšené hladiny vitaminu E a zvýšené riziko krvácení (tobolky Koselugo) a embryofetální toxicitu. Incidence varování a opatření byla aktualizována tak, aby zahrnovala údaje od většího počtu dětských pacientů; nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní signály.

Doporučená dávka selumetinibu, založená na tělesném povrchu, je 25 mg/m2 perorálně dvakrát denně, až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Selumetinib byl označen za průlomovou terapii a léčiva pro vzácná onemocnění. Urychlené programy FDA jsou popsány v Pokynech pro průmysl: Urychlené programy pro vážné stavy – léky a biologická léčiva.

Zdravotníci by měli hlásit všechny závažné nežádoucí příhody, u nichž existuje podezření, že souvisejí s užíváním jakéhokoli léku a zařízení, do systému hlášení MedWatch společnosti FDA nebo na telefonní číslo 1-800-FDA-1088.

Pro pomoc s IND pro jednoho pacienta pro hodnocené onkologické produkty se mohou zdravotníci obrátit na E-mailová podpora projektu ve 24:00 Online (selumetinib) pro pediatrické pacienty s neurofibromatózou typu 1 plexiformní neurofibromy – 13. dubna 2020

  • US FDA přijímá regulační podání žádosti o nový lék pro selumetinib u neurofibromatózy typu 1 (NF1) a uděluje prioritní přezkum – 14. listopadu

    • Koselugo (selumetinib) Historie schválení FDA

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nová schválení léků
  • Nové
  • Krátké lékové aplikace
    • Výsledky
  • Generická schválení léků
  • Podcast na webu Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Ať už máte jakékoli téma, které vás zajímají, přihlaste se k odběru novinek Drugcomp.

    Vyslán : 2025-09-18 16:18

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova