FDA genehmigt Selumetinib für pädiatrische Patienten im Alter von 1 Jahr und älter mit Neurofibromatose Typ 1 mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen

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Am 10. September 2025 genehmigte die Food and Drug Administration Selumetinib-Granulat und -Kapseln (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) für pädiatrische Patienten ab einem Jahr mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1), die symptomatische, inoperable plexiforme Neurofibrome (PN) haben. Die FDA hat zuvor Selumetinib-Kapseln für pädiatrische Patienten ab 2 Jahren mit NF1 zugelassen, die an symptomatischer, inoperabler PN leiden.

Die Zulassung basierte auf einer angemessenen Überbrückung zwischen dem oralen Granulat und zugelassenen Kapselformulierungen in einer Studie zur relativen Bioverfügbarkeit (BA) an gesunden Erwachsenen (Studie 89) und einer Expositionsanpassung zwischen den pädiatrischen Patientenpopulationen in der SPRINT Phase II Stratum I-Studie (Kapselformulierung ≥ 2). Jahren) und der SPRINKLE-Studie (orale Granulatformulierung, ≥ 1 Jahr). Eine ähnliche Exposition zwischen den Formulierungen unterstützt die Extrapolation der Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren bis ≥ 1 Jahr.

Die Verschreibungsinformationen für Selumetinib umfassen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für Kardiomyopathie, Augentoxizität, gastrointestinale Toxizität, Hauttoxizität, erhöhte Kreatinphosphokinase, erhöhte Vitamin-E-Spiegel und erhöhtes Blutungsrisiko (Koselugo-Kapseln) sowie embryofetale Toxizität. Die Häufigkeit von Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen wurde aktualisiert, um Daten von einer größeren Anzahl pädiatrischer Patienten einzubeziehen; Es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.

Die empfohlene Selumetinib-Dosis, basierend auf der Körperoberfläche, beträgt 25 mg/m2 oral zweimal täglich, bis die Krankheit fortschreitet oder eine inakzeptable Toxizität auftritt.

Selumetinib erhielt den Status einer bahnbrechenden Therapie und einen Orphan-Drug-Status. Beschleunigte Programme der FDA werden in den „Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics“ beschrieben.

Gesundheitsfachkräfte sollten alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, bei denen der Verdacht besteht, dass sie mit der Verwendung von Arzneimitteln und Geräten in Zusammenhang stehen, dem MedWatch Reporting System der FDA oder unter der Rufnummer 1-800-FDA-1088 melden.

Für Unterstützung bei Einzelpatienten-INDs für Prüfpräparate in der Onkologie können sich Angehörige der Gesundheitsberufe an OCEs Project Facilitate unter 240-402-0004 oder per E-Mail [email protected]: FDA

Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2025-09-18 16:18

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