La FDA aprueba selumetinib para pacientes pediátricos de 1 año de edad y mayores con neurofibromatosis tipo 1 con neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables

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El 10 de septiembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó los gránulos y las cápsulas de selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) para pacientes pediátricos de 1 año de edad o más con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables. La FDA aprobó previamente cápsulas de selumetinib para pacientes pediátricos de 2 años de edad y mayores con NF1 que tienen NP sintomática e inoperable.

La aprobación se basó en una conexión adecuada entre las formulaciones de gránulos orales y cápsulas aprobadas en un estudio de biodisponibilidad relativa (BA) en adultos sanos (Estudio 89) y la exposición coincidente entre las poblaciones de pacientes pediátricos en el estudio SPRINT Fase II Estrato I (formulación en cápsulas, ≥ 2 años de edad) y el Estudio SPRINKLE (formulación oral en gránulos, ≥ 1 año de edad). Una exposición similar entre las formulaciones respalda la extrapolación de la eficacia de pacientes pediátricos ≥ 2 años a ≥ 1 año de edad.

La información de prescripción de selumetinib incluye advertencias y precauciones para miocardiopatía, toxicidad ocular, toxicidad gastrointestinal, toxicidad cutánea, aumento de la creatina fosfoquinasa, aumento de los niveles de vitamina E y mayor riesgo de hemorragia (cápsulas de Koselugo) y toxicidad embriofetal. Las incidencias de advertencias y precauciones se actualizaron para incluir datos de un mayor número de pacientes pediátricos; no se identificaron nuevas señales de seguridad.

La dosis recomendada de selumetinib, según la superficie corporal, es de 25 mg/m2 por vía oral dos veces al día, hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable.

Selumetinib recibió una terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano. Los programas acelerados de la FDA se describen en la Guía para la industria: Programas acelerados para afecciones graves: medicamentos y productos biológicos.

Los profesionales de la salud deben informar todos los eventos adversos graves que se sospeche que están asociados con el uso de cualquier medicamento y dispositivo al sistema de informes MedWatch de la FDA o llamando al 1-800-FDA-1088.

Para obtener ayuda con IND de un solo paciente para productos oncológicos en investigación, los profesionales de la salud pueden comunicarse con el Facilitador de proyectos al 240-402-0004 o por correo electrónico [email protected]: FDA

Fuente: HealthDay

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