La FDA approuve le sélumétinib pour les patients pédiatriques âgés de 1 an et plus atteints de neurofibromatose de type 1 avec neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables

Le 10 septembre 2025, la Food and Drug Administration a approuvé les granulés et les gélules de sélumétinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) pour les patients pédiatriques âgés d'un an et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) qui présentent des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables. La FDA a précédemment approuvé les capsules de sélumétinib pour les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de NF1 qui présentent une NP symptomatique et inopérable.

L'approbation était basée sur un pont adéquat entre les formulations orales de granulés et les capsules approuvées dans une étude de biodisponibilité relative (BA) chez des adultes en bonne santé (étude 89) et sur l'adéquation de l'exposition entre les populations de patients pédiatriques de l'étude SPRINT Phase II Stratum I (formulation en capsules, ≥ 2 ans) et le Étude SPRINKLE (formulation orale de granulés, ≥ 1 an). Une exposition similaire entre les formulations soutient l'extrapolation de l'efficacité des patients pédiatriques âgés de ≥ 2 ans à ≥ 1 an.

Les informations de prescription du sélumétinib comprennent des avertissements et des précautions concernant la cardiomyopathie, la toxicité oculaire, la toxicité gastro-intestinale, la toxicité cutanée, l'augmentation de la créatine phosphokinase, l'augmentation des taux de vitamine E et l'augmentation du risque de saignement (capsules de Koselugo) et la toxicité embryo-fœtale. L'incidence des avertissements et des précautions a été mise à jour pour inclure les données d'un plus grand nombre de patients pédiatriques ; aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié.

La dose recommandée de sélumétinib, basée sur la surface corporelle, est de 25 mg/m2 par voie orale deux fois par jour, jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable.

Le sélumétinib a reçu la désignation de traitement révolutionnaire et de médicament orphelin. Les programmes accélérés de la FDA sont décrits dans le document Guidance for Industry : Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics.

Les professionnels de la santé doivent signaler tous les événements indésirables graves soupçonnés d'être associés à l'utilisation de tout médicament ou dispositif au système de rapport MedWatch de la FDA ou en appelant le 1-800-FDA-1088.

Pour obtenir de l'aide concernant les IND pour un seul patient pour les produits oncologiques expérimentaux, les professionnels de la santé peuvent contacter le Faciliter le projet au 240-402-0004 ou par e-mail [email protected] : FDA

Source : HealthDay

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Publié : 2025-09-18 16:18

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