FDA Menyetujui Selumetinib untuk Pasien Anak Usia 1 tahun ke Atas dengan Neurofibromatosis Tipe 1 dengan Neurofibroma Plexiform yang Bergejala dan Tidak Dapat Dioperasi

Ikuti Drugslib di

Pada tanggal 10 September 2025, Badan Pengawas Obat dan Makanan menyetujui butiran dan kapsul selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) untuk pasien anak berusia 1 tahun ke atas dengan neurofibromatosis tipe 1 (NF1) yang memiliki neurofibroma pleksiformis (PN) yang bergejala dan tidak dapat dioperasi. FDA sebelumnya menyetujui kapsul selumetinib untuk pasien anak berusia 2 tahun ke atas dengan NF1 yang memiliki gejala PN yang tidak dapat dioperasi.

Persetujuan tersebut didasarkan pada penghubungan yang memadai antara butiran oral dan formulasi kapsul yang disetujui dalam studi bioavailabilitas relatif (BA) pada orang dewasa yang sehat (Studi 89) dan pencocokan paparan antara populasi pasien anak dalam studi SPRINT Fase II Stratum I (formulasi kapsul, usia ≥ 2 tahun) dan studi SPRINKLE (formulasi granul oral, usia ≥ 1 tahun). Paparan serupa antar formulasi mendukung ekstrapolasi kemanjuran dari pasien anak berusia ≥ 2 tahun hingga ≥ 1 tahun.

Informasi peresepan selumetinib mencakup peringatan dan tindakan pencegahan untuk kardiomiopati, toksisitas mata, toksisitas gastrointestinal, toksisitas kulit, peningkatan kreatin fosfokinase, peningkatan kadar vitamin E dan peningkatan risiko perdarahan (kapsul Koslugo), dan toksisitas embrio-janin. Insiden peringatan dan tindakan pencegahan diperbarui untuk memasukkan data dari sejumlah besar pasien anak; tidak ada sinyal keamanan baru yang teridentifikasi.

Dosis selumetinib yang direkomendasikan, berdasarkan luas permukaan tubuh, adalah 25 mg/m2 per oral dua kali sehari, sampai penyakit berkembang atau toksisitas tidak dapat diterima.

Selumetinib menerima terapi terobosan dan sebutan obat yatim piatu. Program yang dipercepat FDA dijelaskan dalam Panduan untuk Industri: Program yang Dipercepat untuk Kondisi Serius-Obat-Obatan dan Biologi.

Profesional layanan kesehatan harus melaporkan semua efek samping serius yang diduga terkait dengan penggunaan obat dan perangkat apa pun ke Sistem Pelaporan MedWatch FDA atau dengan menelepon 1-800-FDA-1088.

Untuk bantuan terkait IND pasien tunggal untuk produk onkologi yang sedang diselidiki, profesional kesehatan dapat menghubungi Fasilitas Proyek di 240-402-0004 atau email [email protected]: FDA

Sumber: HealthDay

Artikel terkait

  • Koselugo (selumetinib) Disetujui di AS untuk Orang Dewasa dengan Neurofibromatosis Tipe 1 - 19 November 2025
  • FDA Menyetujui Koselugo (selumetinib) untuk Pasien Anak dengan Neurofibromatosis Plexiform Neurofibroma Tipe 1 - 13 April 2020
  • FDA AS Menerima Pengajuan Peraturan Permohonan Obat Baru untuk Selumetinib pada Neurofibromatosis Tipe 1 (NF1) dan Memberikan Tinjauan Prioritas - 14 November 2019

    • Riwayat Persetujuan FDA Koselugo (selumetinib)

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2025-09-18 16:18

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer