La FDA approva Selumetinib per pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno affetti da neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili

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Il 10 settembre 2025, la Food and Drug Administration ha approvato selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) granuli e capsule per pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) affetti da neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili. La FDA ha precedentemente approvato capsule di selumetinib per pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni affetti da NF1 che presentano PN sintomatica e inoperabile.

L'approvazione si basava su un adeguato collegamento tra il granulo orale e le formulazioni in capsule approvate in uno studio sulla biodisponibilità relativa (BA) in adulti sani (Studio 89) e sulla corrispondenza dell'esposizione tra le popolazioni di pazienti pediatrici nello studio SPRINT di Fase II Stratum I (formulazione in capsule, ≥ 2 anni di età) e lo studio Studio SPRINKLE (formulazione granulare orale, ≥ 1 anno di età). Un'esposizione simile tra le formulazioni supporta l'estrapolazione dell'efficacia da pazienti pediatrici di età ≥ 2 anni a ≥ 1 anno di età.

Le informazioni sulla prescrizione di selumetinib includono avvertenze e precauzioni per cardiomiopatia, tossicità oculare, tossicità gastrointestinale, tossicità cutanea, aumento della creatina fosfochinasi, aumento dei livelli di vitamina E e aumento del rischio di sanguinamento (capsule di Koselugo) e tossicità embrio-fetale. L'incidenza delle avvertenze e delle precauzioni è stata aggiornata per includere dati provenienti da un numero maggiore di pazienti pediatrici; non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

La dose raccomandata di selumetinib, in base alla superficie corporea, è di 25 mg/m2 per via orale due volte al giorno, fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.

Selumetinib ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria e di farmaco orfano. I programmi accelerati della FDA sono descritti nella Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious conditions-Drugs and Biologics.

Gli operatori sanitari devono segnalare tutti gli eventi avversi gravi sospettati di essere associati all'uso di qualsiasi medicinale e dispositivo al sistema di segnalazione MedWatch della FDA o chiamando il numero 1-800-FDA-1088.

Per assistenza con IND per pazienti singoli per prodotti oncologici sperimentali, gli operatori sanitari possono contattare Project Facilitate al numero 240-402-0004 o invia un'e-mail [email protected]: FDA

Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2025-09-18 16:18

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