FDA、症候性で手術不能な神経線維腫症1型の1歳以上の小児患者向けにセルメチニブを承認

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2025 年 9 月 10 日、食品医薬品局は、症候性で手術不能な叢状神経線維腫 (PN) を有する神経線維腫症 1 型 (NF1) の 1 歳以上の小児患者向けに、セルメチニブ (コセルゴ、アストラゼネカ ファーマシューティカルズ LP) 顆粒およびカプセルを承認しました。 FDAは以前、症候性で手術不能なPNを有するNF1の2歳以上の小児患者向けにセルメチニブカプセルを承認した。

この承認は、健康な成人を対象とした相対バイオアベイラビリティ（BA）研究（研究89）における経口顆粒と承認されたカプセル製剤の間の適切な架橋と、SPRINT第II相Stratum I研究（カプセル製剤、2年以上）における小児患者集団間の曝露一致に基づいていた。およびSPRINKLE試験（経口顆粒製剤、1歳以上）。製剤間の同様の曝露は、2 歳以上の小児患者から 1 歳以上の小児患者までの有効性の推定を裏付けます。

セルメチニブの処方情報には、心筋症、眼毒性、胃腸毒性、皮膚毒性、クレアチンホスホキナーゼの増加、ビタミン E レベルの上昇と出血リスクの増加 (コセルゴ カプセル)、および胚胎児毒性に関する警告と予防措置が含まれます。警告と予防措置の発生率は、より多くの小児患者からのデータを含むように更新されました。新たな安全性シグナルは確認されませんでした。

体表面積に基づくセルメチニブの推奨用量は、疾患の進行または許容できない毒性が発現するまで、1 日 2 回 25 mg/m2 を経口投与します。

セルメチニブは画期的治療薬および希少疾病用医薬品の指定を受けました。 FDA の迅速プログラムについては、「業界向けガイダンス: 重篤な症状の緊急プログラム - 薬物および生物製剤」に記載されています。

医療専門家は、医薬品および機器の使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象を、FDA の MedWatch 報告システムに報告するか、1-800-FDA-1088 に電話して報告する必要があります。

腫瘍学治験製品の単一患者 IND に関するサポートが必要な場合、医療専門家は OCE の プロジェクト促進 (240-402-0004 または電子メール) [email protected].出典: FDA

出典: HealthDay

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    投稿しました : 2025-09-18 16:18

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