FDA keurt Selumetinib goed voor pediatrische patiënten van 1 jaar en ouder met neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen

Op 10 september 2025 keurde de Food and Drug Administration selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) korrels en capsules goed voor pediatrische patiënten van 1 jaar en ouder met neurofibromatose type 1 (NF1) die symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen (PN) hebben. De FDA heeft eerder selumetinib-capsules goedgekeurd voor pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met NF1 die symptomatische, inoperabele PN hebben.

De goedkeuring was gebaseerd op een adequate overbrugging tussen de orale granule en goedgekeurde capsuleformuleringen in een onderzoek naar de relatieve biologische beschikbaarheid (BA) bij gezonde volwassenen (onderzoek 89) en afstemming van de blootstelling tussen de pediatrische patiëntenpopulaties in het SPRINT Fase II Stratum I-onderzoek (capsuleformulering, ≥ 2 jaar behandeling). leeftijd) en het SPRINKLE-onderzoek (orale granulaatformulering, ≥ 1 jaar oud). Een vergelijkbare blootstelling tussen de formuleringen ondersteunt de extrapolatie van de werkzaamheid bij pediatrische patiënten van ≥ 2 jaar naar ≥ 1 jaar.

De voorschrijfinformatie voor selumetinib omvat waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen voor cardiomyopathie, oculaire toxiciteit, gastro-intestinale toxiciteit, huidtoxiciteit, verhoogde creatinefosfokinase, verhoogde niveaus van vitamine E en verhoogd bloedingsrisico (Koselugo-capsules) en embryo-foetale toxiciteit. De incidentie van waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen is bijgewerkt om gegevens van een groter aantal pediatrische patiënten op te nemen; er zijn geen nieuwe veiligheidssignalen geïdentificeerd.

De aanbevolen dosis selumetinib, gebaseerd op het lichaamsoppervlak, is tweemaal daags oraal 25 mg/m2, tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optreedt.

Selumetinib kreeg een baanbrekende therapie en kreeg de status van weesgeneesmiddel. De versnelde programma's van de FDA worden beschreven in de Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Condities-Drugs and Biologicals.

Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg moeten alle ernstige bijwerkingen waarvan wordt vermoed dat ze verband houden met het gebruik van een medicijn en apparaat, melden aan het MedWatch Reporting System van de FDA of door te bellen naar 1-800-FDA-1088.

Voor hulp bij IND's voor individuele patiënten voor oncologische producten voor onderzoek kunnen beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg contact opnemen met OCE's Projectfaciliteren op 240-402-0004 of e-mail [email protected]: FDA

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Koselugo (selumetinib) goedgekeurd in de VS voor volwassenen met neurofibromatose type 1 - 19 november 2025

FDA keurt Koselugo (selumetinib) goed voor pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 plexiforme neurofibromen - 13 april 2020

Amerikaanse FDA accepteert wettelijke indiening van nieuwe medicijnaanvraag voor Selumetinib bij neurofibromatose type 1 (NF1) en verleent prioriteitsbeoordeling - 14 november 2019

Koselugo (selumetinib) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2025-09-18 16:18

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.