FDA zatwierdza Selumetynib do stosowania u dzieci w wieku 1 roku i starszych z neurofibromatozą typu 1 i objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi

10 września 2025 r. Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła granulat i kapsułki selumetynibu (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) dla dzieci w wieku 1 roku i starszych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1), u których występują objawowe, nieoperacyjne nerwiakowłókniaki splotowate (PN). FDA zatwierdziła wcześniej kapsułki selumetynibu dla dzieci w wieku 2 lat i starszych z NF1 z objawową, nieoperacyjną PN.

Zatwierdzenie opierało się na odpowiednim połączeniu granulatu doustnego z zatwierdzonymi postaciami kapsułek w badaniu względnej biodostępności (BA) u zdrowych dorosłych (Badanie 89) oraz dopasowaniu ekspozycji pomiędzy populacjami pacjentów pediatrycznych w badaniu SPRINT Faza II Stratum I (postać kapsułki, w wieku ≥ 2 lat) i badanie SPRINKLE (granulat doustny, wiek ≥ 1 roku). Podobna ekspozycja między preparatami potwierdza ekstrapolację skuteczności na dzieci i młodzież w wieku ≥ 2 lat do ≥ 1 roku życia.

Informacje dotyczące przepisywania selumetynibu obejmują ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące kardiomiopatii, toksycznego działania na oczy, toksyczności ze strony przewodu pokarmowego, toksyczności skórnej, zwiększonej aktywności fosfokinazy kreatynowej, zwiększonego poziomu witaminy E i zwiększonego ryzyka krwawienia (kapsułki Koselugo) oraz toksycznego działania na zarodek i płód. Zaktualizowano częstość występowania ostrzeżeń i środków ostrożności, aby uwzględnić dane pochodzące od większej liczby pacjentów pediatrycznych; nie zidentyfikowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

Zalecana dawka selumetynibu, w przeliczeniu na powierzchnię ciała, wynosi 25 mg/m2 doustnie dwa razy na dobę, aż do progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Selumetinib otrzymał nazwę przełomowej terapii i leku sierocego. Przyspieszone programy FDA opisano w Wytycznych dla przemysłu: Przyspieszone programy dotyczące poważnych schorzeń – leków i leków biologicznych.

Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszystkie poważne zdarzenia niepożądane, co do których istnieje podejrzenie, że są związane ze stosowaniem jakiegokolwiek leku lub urządzenia, do systemu raportowania MedWatch FDA lub dzwoniąc pod numer 1-800-FDA-1088.

W celu uzyskania pomocy w zakresie IND dla badanego produktu onkologicznego dla jednego pacjenta pracownicy służby zdrowia mogą skontaktować się z Ułatwianie projektu pod numerem 240-402-0004 lub e-mailem [email protected].Źródło: FDA

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Koselugo (selumetynib) zatwierdzony w USA dla dorosłych z neurofibromatozą typu 1 – 19 listopada 2025 r.

FDA zatwierdza Koselugo (selumetynib) dla pacjentów pediatrycznych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakowłókniakiem splotowatym – 13 kwietnia 2020 r.

Amerykańska FDA akceptuje złożenie regulacyjne wniosku dotyczącego nowego leku dla selumetynibu w leczeniu neurofibromatozy typu 1 (NF1) i przegląd priorytetów dotacji – 14 listopada 2019 r.

Koselugo (selumetinib) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzanie leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2025-09-18 16:18

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.